Efficacité/innocuité de la phase 2B du phénylacétate d'ornithine chez les patients cirrhotiques hospitalisés atteints d'encéphalopathie hépatique (STOP-HE) (STOP-HE)
19 août 2021 mis à jour par: Ocera Therapeutics, Inc.
Étude multicentrique randomisée de phase 2B pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'OCR-002 (ornithine phénylacétate) chez des patients hospitalisés atteints de cirrhose et d'hyperammoniémie associée à un épisode d'encéphalopathie hépatique (étude STOP-HE)
Le but de cette étude est de déterminer si le phénylacétate d'ornithine peut accélérer la récupération d'un épisode d'encéphalopathie hépatique aiguë nécessitant une hospitalisation chez les patients cirrhotiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les principaux objectifs de l'étude étaient d'évaluer l'efficacité de l'OCR-002 pour le traitement d'un épisode d'encéphalopathie hépatique aiguë (HE) chez les patients cirrhotiques nécessitant une hospitalisation et l'innocuité et la tolérabilité de l'OCR-002 chez les patients cirrhotiques hospitalisés avec un épisode aigu d'HE. .
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
231
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
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Freiburg, Allemagne, 79106
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Halle, Allemagne, 06120
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Hamburg, Allemagne, 20246
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Heidelberg, Allemagne, 69120
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Leipzig, Allemagne, 04103
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Mainz, Allemagne, 55131
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Niedersachesen
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Hanover, Niedersachesen, Allemagne, D-30625
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Melbourne, Australie, 3065
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Parkville, Australie, 3050
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New South Wales
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Kingswood, New South Wales, Australie, 2747
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
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Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
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Bruxelles, Belgique, 1020
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Bruxelles, Belgique, 1070
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Bruxelles, Belgique, 1200
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Gent, Belgique, 9000
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Leuven, Belgique, 3000
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Sofia, Bulgarie, 1431
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Sofia, Bulgarie, 1606
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Arhus, Danemark, 8000
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Copenhagen, Danemark, 2100
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Esbjerg, Danemark, 6700
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Hvidovre, Danemark, 2650
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Kobenhavn, Danemark, 2100
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Barcelona, Espagne, 08036
-
Barcelona, Espagne, 08035
-
Barcelona, Espagne, 08041
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Girona, Espagne, 17007
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La Coruña, Espagne, 15706
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Madrid, Espagne, 28034
-
Madrid, Espagne, 28007
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Madrid, Espagne, 28222
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Malaga, Espagne, 29010
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Pontevedra, Espagne, 36071
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Santander, Espagne, 39008
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Sevilla, Espagne, 41014
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Valencia, Espagne, 46026
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Tartu, Estonie, 51014
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Bordeaux, France, 33000
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Grenoble, France, 38043
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La Roche, France, 85925
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Lille, France, 59037
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Lyon, France, 69317
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Nice, France, 06200
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Paris, France, 75651
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Pessac, France, 33604
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Toulouse, France, 31053
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Villejuif, France, 94800
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Moscow, Fédération Russe, 119992
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Moscow, Fédération Russe, 111123
-
Moscow, Fédération Russe, 129090
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Moscow, Fédération Russe, 117198
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Samara, Fédération Russe, 443011
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Debrecen, Hongrie, 4031
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Gyula, Hongrie, 5700
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Kaposvar, Hongrie, 7400
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Pecs, Hongrie, 7624
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Haifa, Israël, 3109601
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Haifa, Israël, 3436212
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Jerusalem, Israël, 9112001
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Petah-Tikva, Israël, 49372
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Ramat-Gan, Israël, 49372
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Safed, Israël, 13100
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Tel Aviv, Israël, 64239
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Bergamo, Italie, 24127
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Bologna, Italie, 40138
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Firenze, Italie, 50134
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Milano, Italie, 20122
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Palermo, Italie, 90141
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Roma, Italie, 00161
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Rozzano, Italie, 20089
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San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
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Graz, L'Autriche, 8036
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Vienna, L'Autriche, 1090
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Wien, L'Autriche, 1160
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Auckland, Nouvelle-Zélande, 1142
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
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Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
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Brno, Tchéquie, 625 00
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Praha, Tchéquie, 14021
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Usti nad Labem, Tchéquie, 401 13
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
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California
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Coronado, California, États-Unis, 92118
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90033
-
San Francisco, California, États-Unis, 94115
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06504
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
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Glenview, Illinois, États-Unis, 60026
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52246
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
-
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis, 07103
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New York
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Buffalo, New York, États-Unis, 14215
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New York, New York, États-Unis, 10032
-
New York, New York, États-Unis, 10029
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75246
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75203
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390
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Dallas, Texas, États-Unis, 75235
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23249
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
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Seattle, Washington, États-Unis, 98195
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hospitalisé avec un épisode aigu d'encéphalopathie hépatique comme complication d'une cirrhose
- Ammoniaque veineuse élevée
Critère d'exclusion:
- Insuffisance rénale avec créatinine sérique > 3 mg/dL ou besoin de dialyse
- Système de recirculation d'adsorbant moléculaire utilisé
- Grossesse ou allaitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Phénylacétate d'ornithine
Les participants reçoivent du phénylacétate d'ornithine jusqu'à 5 jours par perfusion IV continue en plus des soins standard (SOC)
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Phénylacétate d'ornithine pour perfusion IV continue à des doses basées sur le niveau de décompensation hépatique
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants reçoivent un placebo correspondant jusqu'à 5 jours via une perfusion IV continue en plus du SOC
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Placebo pour perfusion IV continue visuellement identique au produit expérimental
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants à chaque étape HE
Délai: Du départ à la fin de l'étude (jusqu'à 3 heures après la fin de la perfusion)
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Pour soutenir le critère d'évaluation principal de la réponse clinique confirmée, l'investigateur a évalué les participants sur une échelle de stadification à 4 points, où les scores les plus élevés sont pires. Les étapes sont décrites comme suit : Stade 0/1 = Le participant n'a aucun tremblement de la main lorsque le poignet est en extension (astérixis) et aucune confusion, même quant à l'endroit où il se trouve (désorientation) Stade 2 = Le participant a des tremblements de la main lorsque le poignet est en extension (astérixis) et est confus, ne sait pas où il se trouve (désorientation) Étape 3 = Le participant est fatigué, s'endort, répond aux questions mais est confus et ne sait pas où il se trouve (stupeur, éveillé mais s'endort, réagit aux stimuli verbaux, confusion évidente , Désorientation grossière) Stade 4 = Le participant est inconscient (dans le coma) |
Du départ à la fin de l'étude (jusqu'à 3 heures après la fin de la perfusion)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Clinical Team Leader, Ocera Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Safadi R, Rahimi RS, Thabut D, Bajaj JS, Ram Bhamidimarri K, Pyrsopoulos N, Potthoff A, Bukofzer S, Wang L, Jamil K, Devarakonda KR. Pharmacokinetics/pharmacodynamics of L-ornithine phenylacetate in overt hepatic encephalopathy and the effect of plasma ammonia concentration reduction on clinical outcomes. Clin Transl Sci. 2022 Jun;15(6):1449-1459. doi: 10.1111/cts.13257. Epub 2022 Mar 3.
- Wang X, Vilchez RA. Population Pharmacokinetic Analysis to Assist Dose Selection of the L-Ornithine Salt of Phenylacetic Acid. Clin Pharmacokinet. 2022 Apr;61(4):515-526. doi: 10.1007/s40262-021-01075-1. Epub 2021 Nov 17.
- Rahimi RS, Safadi R, Thabut D, Bhamidimarri KR, Pyrsopoulos N, Potthoff A, Bukofzer S, Bajaj JS. Efficacy and Safety of Ornithine Phenylacetate for Treating Overt Hepatic Encephalopathy in a Randomized Trial. Clin Gastroenterol Hepatol. 2021 Dec;19(12):2626-2635.e7. doi: 10.1016/j.cgh.2020.10.019. Epub 2020 Oct 16.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
29 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
29 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 octobre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 octobre 2013
Première publication (Estimation)
21 octobre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2021
Dernière vérification
1 août 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Insuffisance hépatique
- Insuffisance hépatique
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies du foie
- Maladies cérébrales métaboliques
- Encéphalopathie hépatique
- Maladies du cerveau
- Hyperammoniémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Acide phénylacétique
Autres numéros d'identification d'étude
- OCR002-HE209
- 2013-005412-10 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
La discussion des paramètres statistiques et l'analyse sont incluses dans les manuscrits.
Les résultats agrégés récapitulatifs (de base) (y compris les informations sur les événements indésirables) et le protocole de l'étude sont disponibles sur clinicaltrials.gov
(NCT01966419) lorsque requis par la réglementation.
Les données personnelles anonymisées des patients ne seront pas divulguées.
Les demandes d'informations supplémentaires doivent être adressées à la société à medinfo@mnk.com.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .