Fase 2B Werkzaamheid/Veiligheid van Ornithine Fenylacetaat bij gehospitaliseerde cirrotische patiënten met hepatische encefalopathie (STOP-HE) (STOP-HE)
19 augustus 2021 bijgewerkt door: Ocera Therapeutics, Inc.
Multicenter, gerandomiseerde fase 2B-studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van OCR-002 (ornithinefenylacetaat) bij gehospitaliseerde patiënten met cirrose en geassocieerde hyperammoniëmie met een episode van hepatische encefalopathie (STOP-HE-studie)
Het doel van deze studie is om te bepalen of ornithinefenylacetaat het herstel kan versnellen van een episode van acute hepatische encefalopathie die ziekenhuisopname vereist bij cirrotische patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De primaire doelstellingen van de studie waren het evalueren van de werkzaamheid van OCR-002 voor de behandeling van een episode van acute hepatische encefalopathie (HE) bij patiënten met cirrose die ziekenhuisopname nodig hebben, en de veiligheid en verdraagbaarheid van OCR-002 bij patiënten met cirrose in het ziekenhuis met een acute episode van HE. .
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
231
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië, 3065
-
Parkville, Australië, 3050
-
-
New South Wales
-
Kingswood, New South Wales, Australië, 2747
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
-
Bedford Park, South Australia, Australië, 5042
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
-
-
-
-
-
Bruxelles, België, 1020
-
Bruxelles, België, 1070
-
Bruxelles, België, 1200
-
Gent, België, 9000
-
Leuven, België, 3000
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1431
-
Sofia, Bulgarije, 1606
-
-
-
-
-
Arhus, Denemarken, 8000
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
-
Esbjerg, Denemarken, 6700
-
Hvidovre, Denemarken, 2650
-
Kobenhavn, Denemarken, 2100
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53127
-
Freiburg, Duitsland, 79106
-
Halle, Duitsland, 06120
-
Hamburg, Duitsland, 20246
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
-
Leipzig, Duitsland, 04103
-
Mainz, Duitsland, 55131
-
-
Niedersachesen
-
Hanover, Niedersachesen, Duitsland, D-30625
-
-
-
-
-
Tartu, Estland, 51014
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
-
Grenoble, Frankrijk, 38043
-
La Roche, Frankrijk, 85925
-
Lille, Frankrijk, 59037
-
Lyon, Frankrijk, 69317
-
Nice, Frankrijk, 06200
-
Paris, Frankrijk, 75651
-
Pessac, Frankrijk, 33604
-
Toulouse, Frankrijk, 31053
-
Villejuif, Frankrijk, 94800
-
-
-
-
-
Debrecen, Hongarije, 4031
-
Gyula, Hongarije, 5700
-
Kaposvar, Hongarije, 7400
-
Pecs, Hongarije, 7624
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 3109601
-
Haifa, Israël, 3436212
-
Jerusalem, Israël, 9112001
-
Petah-Tikva, Israël, 49372
-
Ramat-Gan, Israël, 49372
-
Safed, Israël, 13100
-
Tel Aviv, Israël, 64239
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië, 24127
-
Bologna, Italië, 40138
-
Firenze, Italië, 50134
-
Milano, Italië, 20122
-
Palermo, Italië, 90141
-
Roma, Italië, 00161
-
Rozzano, Italië, 20089
-
San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
-
-
-
-
-
Graz, Oostenrijk, 8036
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
-
Wien, Oostenrijk, 1160
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 119992
-
Moscow, Russische Federatie, 111123
-
Moscow, Russische Federatie, 129090
-
Moscow, Russische Federatie, 117198
-
Samara, Russische Federatie, 443011
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
-
Barcelona, Spanje, 08035
-
Barcelona, Spanje, 08041
-
Girona, Spanje, 17007
-
La Coruña, Spanje, 15706
-
Madrid, Spanje, 28034
-
Madrid, Spanje, 28007
-
Madrid, Spanje, 28222
-
Malaga, Spanje, 29010
-
Pontevedra, Spanje, 36071
-
Santander, Spanje, 39008
-
Sevilla, Spanje, 41014
-
Valencia, Spanje, 46026
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
-
Praha, Tsjechië, 14021
-
Usti nad Labem, Tsjechië, 401 13
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
-
-
California
-
Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06504
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52246
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14215
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In het ziekenhuis opgenomen met een acute episode van hepatische encefalopathie als complicatie van cirrose
- Verhoogde veneuze ammoniak
Uitsluitingscriteria:
- Nierfalen met serumcreatinine > 3 mg/dL of dialyse nodig
- Recirculatiesysteem voor moleculair adsorbens gebruikt
- Zwangerschap of borstvoeding
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Ornithine-fenylacetaat
Deelnemers krijgen ornithinefenylacetaat gedurende maximaal 5 dagen via continue IV-infusie als aanvulling op de standaardzorg (SOC)
|
Ornithinefenylacetaat voor continue intraveneuze infusie bij dosisniveaus die zijn gebaseerd op de mate van leverdecompensatie
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen tot 5 dagen een bijpassende placebo via continue IV-infusie naast de SOC
|
Placebo voor continue IV-infusie die visueel identiek is aan het experimentele product
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers in elke HE-fase
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van onderzoek (tot en met 3 uur na einde van infusie)
|
Om het primaire eindpunt van bevestigde klinische respons te ondersteunen, beoordeelde de onderzoeker de deelnemers op een 4-punts schaalverdeling, waarbij hogere scores slechter zijn. De fasen worden beschreven als: Stadium 0/1 = Deelnemer heeft geen tremor van de hand wanneer de pols gestrekt is (asterixis) en geen verwarring, zelfs niet over waar ze zijn (desoriëntatie) Stadium 2 = Deelnemer heeft tremor van de hand wanneer de pols gestrekt is (asterixis) en is in de war, weet niet waar ze zijn (desoriëntatie) Fase 3 = Deelnemer is moe, valt in slaap, beantwoordt vragen maar is in de war en weet niet waar ze zijn (Stupor, opgewonden maar valt in slaap, reageert op verbale prikkels, Duidelijke verwarring , grove desoriëntatie) Fase 4 = Deelnemer is bewusteloos (in coma) |
Basislijn tot einde van onderzoek (tot en met 3 uur na einde van infusie)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Clinical Team Leader, Ocera Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Safadi R, Rahimi RS, Thabut D, Bajaj JS, Ram Bhamidimarri K, Pyrsopoulos N, Potthoff A, Bukofzer S, Wang L, Jamil K, Devarakonda KR. Pharmacokinetics/pharmacodynamics of L-ornithine phenylacetate in overt hepatic encephalopathy and the effect of plasma ammonia concentration reduction on clinical outcomes. Clin Transl Sci. 2022 Jun;15(6):1449-1459. doi: 10.1111/cts.13257. Epub 2022 Mar 3.
- Wang X, Vilchez RA. Population Pharmacokinetic Analysis to Assist Dose Selection of the L-Ornithine Salt of Phenylacetic Acid. Clin Pharmacokinet. 2022 Apr;61(4):515-526. doi: 10.1007/s40262-021-01075-1. Epub 2021 Nov 17.
- Rahimi RS, Safadi R, Thabut D, Bhamidimarri KR, Pyrsopoulos N, Potthoff A, Bukofzer S, Bajaj JS. Efficacy and Safety of Ornithine Phenylacetate for Treating Overt Hepatic Encephalopathy in a Randomized Trial. Clin Gastroenterol Hepatol. 2021 Dec;19(12):2626-2635.e7. doi: 10.1016/j.cgh.2020.10.019. Epub 2020 Oct 16.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 januari 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 december 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 december 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 oktober 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 oktober 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
21 oktober 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2021
Laatst geverifieerd
1 augustus 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Leverfalen
- Leverinsufficiëntie
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Lever Ziekten
- Hersenziekten, Metabool
- Hepatische encefalopathie
- Hersenziekten
- Hyperammoniëmie
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Fenylazijnzuur
Andere studie-ID-nummers
- OCR002-HE209
- 2013-005412-10 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Bespreking van statistische eindpunten en analyse zijn opgenomen in manuscripten.
Samenvatting van de verzamelde (basis)resultaten (inclusief informatie over bijwerkingen) en het onderzoeksprotocol zijn beschikbaar op clinicaltrials.gov
(NCT01966419) indien wettelijk vereist.
Individuele geanonimiseerde patiëntgegevens worden niet openbaar gemaakt.
Verzoeken om aanvullende informatie moeten worden gericht aan het bedrijf op medinfo@mnk.com.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .