Utilisation de ROMIPLOSTINE pour la thrombocytopénie persistante chez les patients dépendants des transfusions qui ont reçu des cellules souches hématopoïétiques allogéniques (AGRAH003)
13 février 2019 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Il s'agit d'une étude multicentrique de Phase I/II qui vise à évaluer le profil de toxicité du Romiplostim chez les patients atteints de thrombocytopénie transfusion-dépendante après GCSH allogénique.
Un total de 24 patients atteints de thrombocytopénie transfusion-dépendante après GCSH allogénique seront inclus.
Le principal critère d'évaluation est l'incidence et la gravité des événements indésirables.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
24
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ile De France
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Paris, Ile De France, France, 75010
- Saint Louis Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Les sujets doivent être ≥ 18 ans, désireux et capables de signer un consentement éclairé
- Les patients pouvaient avoir été greffés pour trouble hématologique (malin ou non malin) à l'exception des patients atteints de syndromes myélodysplasiques et avaient reçu soit un conditionnement myéloablatif, soit un conditionnement d'intensité réduite. Toutes les sources de cellules souches allogéniques sont autorisées.
- Thrombocytopénie transfusionnelle prolongée (> 2 mois)
- Les dépistages signifient une numération plaquettaire ≤ 20 x giga/L ou les dépistages signifient une numération plaquettaire ≤ 50 x giga/L avec des antécédents de saignement.
- (ECOG) statut de performance de 0-2
- Fonction hépatique adéquate
- Créatinine sérique ≤ 176,8 μmol/L
- Aspiration de moelle osseuse avec cytogénétique dans les 6 jours suivant la première dose de romiplostim
- Consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Rechute/progression d'une hémopathie maligne (examen de la moelle nécessaire)
- Maladie aiguë et/ou chronique du greffon contre l'hôte (GvHD) non contrôlée
- Infections actives ou non contrôlées
- Pathologie cardiaque - Thrombose
- Grossesse ou allaitement
- A reçu de l'interleukine-11 (IL-11) dans les 4 semaines suivant le dépistage ou a déjà reçu un facteur de croissance thrombopoïétique
- Patients sous traitement anticoagulant
- Réception ou réception prévue du facteur de stimulation des colonies de granulocytes pégylés (PEG-G-CSF) ou du facteur de stimulation des colonies de macrophages de granulocytes (GM-CSF) dans les 4 semaines suivant la première dose du produit expérimental
- Sujet n'utilisant pas de précautions contraceptives adéquates, au jugement de l'investigateur
- Sensibilité à tout produit dérivé d'Escherichia coli
- Incapacité à se conformer aux procédures d'étude.
- Le sujet est actuellement inscrit ou n'a pas encore terminé 30 jours depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou étude de médicament
- Pas d'assurance médicale dans le système de santé français
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Romiplostim
Romiplostim hebdomadaire pendant 12 semaines avec escalade de dose hebdomadaire intra-patient de 1µg/Kg à une dose maximale de 10 µg/Kg avec un schéma de réduction de dose en cas de dépassement plaquettaire
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables
Délai: 12 mois
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Incidence et gravité de tous les événements indésirables
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de rechute
Délai: 12 mois
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12 mois
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Dose de Romiplostim
Délai: 12 mois
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Dose de Romiplostim nécessaire pour atteindre une numération plaquettaire supérieure à 50 x 109/L en l'absence de transfusion plaquettaire
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12 mois
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Réponse plaquettaire durable après greffe :
Délai: 12 mois
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numération plaquettaire supérieure à 50 x 109/L pendant 8 semaines consécutives indépendamment des transfusions de plaquettes
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12 mois
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Maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 12 mois
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12 mois
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Taux de mortalité sans rechute
Délai: 12 mois
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12 mois
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nombre de transfusions de plaquettes
Délai: 12 mois
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12 mois
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Nombre total d'événements hémorragiques
Délai: 12 mois
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12 mois
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améliorations hématologiques plaquettaires
Délai: 12 mois
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Incidence et durée des améliorations hématologiques plaquettaires supérieures à 20 x 109/L et supérieures à 50 x 109/L , respectivement
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 novembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 novembre 2013
Première publication (Estimation)
8 novembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 février 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 février 2019
Dernière vérification
1 février 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P110204
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