Uso de ROMIPLOSTINA para la trombocitopenia persistente en pacientes dependientes de transfusiones que recibieron células madre hematopoyéticas alogénicas (AGRAH003)
13 de febrero de 2019 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Este es un estudio multicéntrico de Fase I/II que tiene como objetivo evaluar el perfil de toxicidad de Romiplostim en pacientes con trombocitopenia dependiente de transfusiones después de un HSCT alogénico.
Se incluirán un total de 24 pacientes con trombocitopenia dependiente de transfusiones después de un TCMH alogénico.
El punto final principal es la incidencia y la gravedad de los eventos adversos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Francia, 75010
- Saint Louis Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben tener ≥ 18 años, querer y poder firmar el consentimiento informado
- Los pacientes podrían haber sido trasplantados por un trastorno hematológico (maligno o no maligno) excepto los pacientes con síndromes mielodisplásicos y haber recibido un acondicionamiento mieloablativo o de intensidad reducida. Se permiten todas las fuentes de células madre alogénicas.
- Trombocitopenia dependiente de transfusión prolongada (> 2 meses)
- Recuento medio de plaquetas en los exámenes de detección ≤ 20 x giga/L o recuento medio de plaquetas en los exámenes de detección ≤ 50 x giga/L con antecedentes de hemorragia.
- (ECOG) estado funcional de 0-2
- Función hepática adecuada
- Creatinina sérica ≤ 176,8 μmol/L
- Aspirado de médula ósea con citogenética dentro de los 6 días de la primera dosis de romiplostim
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Recaída/progresión de malignidad hematológica (se requiere examen de médula)
- Enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda y/o crónica no controlada
- Infecciones activas o no controladas
- Patología cardiaca - Trombosis
- Embarazo o lactancia
- Recibió interleucina-11 (IL-11) dentro de las 4 semanas previas a la selección o recibió previamente algún factor de crecimiento trombopoyético
- Pacientes en tratamiento anticoagulante
- Recepción o recepción planificada de factor estimulante de colonias de granulocitos pegilados (PEG-G-CSF) o factor estimulante de colonias de macrófagos y granulocitos (GM-CSF) dentro de las 4 semanas posteriores a la primera dosis del producto en investigación
- Sujeto que no utiliza las precauciones anticonceptivas adecuadas, a juicio del investigador
- Sensibilidad a cualquier producto derivado de Escherichia coli
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
- El sujeto actualmente está inscrito o aún no ha completado 30 días desde que finalizó otro dispositivo de investigación o estudio de drogas
- Sin seguro médico en el sistema de salud francés
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Romiplostim
Romiplostim semanal durante 12 semanas con aumento de la dosis semanal intrapaciente desde 1 µg/Kg hasta una dosis máxima de 10 µg/Kg con un esquema de reducción de dosis en caso de exceso de plaquetas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Incidencia y gravedad de todos los eventos adversos
|
12 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de recaída
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
|
Dosis de romiplostim
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Dosis de romiplostim necesaria para alcanzar un recuento de plaquetas superior a 50 x 109/L en ausencia de transfusión de plaquetas
|
12 meses
|
|
Respuesta plaquetaria duradera después del trasplante:
Periodo de tiempo: 12 meses
|
recuento de plaquetas por encima de 50 x 109/L en 8 semanas consecutivas independientemente de las transfusiones de plaquetas
|
12 meses
|
|
Enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
|
Tasa de mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
|
número de transfusiones de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
|
Número total de eventos hemorrágicos
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
|
mejoras hematológicas de plaquetas
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Incidencia y duración de las mejorías hematológicas plaquetarias por encima de 20 x 109/L y por encima de 50 x 109/L, respectivamente
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de noviembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
8 de noviembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P110204
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .