Étude pilote pour évaluer CAT-2003 chez des patients atteints de chylomicronémie
19 juillet 2016 mis à jour par: Catabasis Pharmaceuticals
Une étude pilote de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de CAT-2003 chez les patients atteints de chylomicronémie
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de CAT-2003 chez les patients atteints de chylomicronémie. L'étude évaluera les effets de CAT-2003 sur les taux de triglycérides totaux et chylomicrons à jeun, ainsi que sur la clairance postprandiale des triglycérides totaux et chylomicrons.
Il s'agit d'une étude en simple aveugle. Tous les patients recevront un placebo pendant 1 semaine et CAT-2003 pendant 12 semaines au cours de la période de traitement de 13 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
13
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
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Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Chylomicronémie familiale (triglycérides à jeun ≥ 880 mg/dL au moment du dépistage et antécédents documentés d'activité plasmatique des LDL post-héparine < 20 % de la normale ou confirmation génétique de l'homozygotie ou de l'hétérozygotie composée pour les mutations avec perte de fonction dans les gènes causant la chylomicronémie familiale) OU
- Chylomicronémie non familiale (triglycérides à jeun ≥ 440 mg/dL lors du dépistage et antécédents documentés de triglycérides à jeun ≥ 880 mg/dL)
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents de tout événement cardiovasculaire majeur dans les 6 mois suivant le dépistage
- Diabète de type I ou utilisation d'insuline
- Antécédents de pancréatite dans les 3 mois suivant le dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CAT-2003 ou Placebo
Tous les patients recevront un placebo pendant 1 semaine et CAT-2003 pendant 12 semaines au cours de la période de traitement de 13 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de variation par rapport au départ des triglycérides à jeun chez les patients atteints de chylomicronémie
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Variation absolue et en pourcentage par rapport à la ligne de base des taux postprandiaux de triglycérides totaux et chylomicrons
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Changement absolu et en pourcentage par rapport au départ sur la clairance des triglycérides chylomicrons
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Changement absolu et en pourcentage par rapport au départ dans le plasma non-HDL-C
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Fréquence des événements indésirables
Délai: 13 semaines
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13 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mars 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 mars 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 mars 2014
Première publication (Estimation)
28 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
21 juillet 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juillet 2016
Dernière vérification
1 juillet 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CAT-2003-203
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