Pilotstudie om CAT-2003 te beoordelen bij patiënten met chylomicronemie
19 juli 2016 bijgewerkt door: Catabasis Pharmaceuticals
Een fase 2-pilotstudie om de veiligheid en werkzaamheid van CAT-2003 bij patiënten met chylomicronemie te beoordelen
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van CAT-2003 bij patiënten met chylomicronemie. De studie zal de effecten van CAT-2003 evalueren op de nuchtere totale en chylomicron triglyceride niveaus, evenals postprandiale totale en chylomicron triglyceride klaring.
Dit is een enkelblind onderzoek. Alle patiënten krijgen placebo gedurende 1 week en CAT-2003 gedurende 12 weken tijdens de behandelingsperiode van 13 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
-
Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 74 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Familiale chylomicronemie (nuchtere triglyceriden ≥ 880 mg/dl bij screening en gedocumenteerde geschiedenis van plasma post-heparine LDL-activiteit < 20% van normale of genetische bevestiging van homozygositeit of samengestelde heterozygositeit voor functieverliesmutaties in familiale chylomicronemie-veroorzakende genen) OF
- Niet-familiaire chylomicronemie (nuchtere triglyceriden ≥ 440 mg/dl bij screening en gedocumenteerde voorgeschiedenis van nuchtere triglyceriden ≥ 880 mg/dl)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van een belangrijk cardiovasculair voorval binnen 6 maanden na screening
- Type I diabetes mellitus of gebruik van insuline
- Geschiedenis van pancreatitis binnen 3 maanden na screening
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CAT-2003 of Placebo
Alle patiënten krijgen placebo gedurende 1 week en CAT-2003 gedurende 12 weken tijdens de behandelingsperiode van 13 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in nuchtere triglyceriden bij patiënten met chylomicronemie
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absolute en procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op postprandiale totale en chylomicron-triglyceridenwaarden
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Absolute en procentuele verandering ten opzichte van baseline op klaring van chylomicrontriglyceriden
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Absolute en procentuele verandering ten opzichte van baseline in niet-HDL-C plasma
Tijdsspanne: 12 weken
|
12 weken
|
|
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 13 weken
|
13 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 maart 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 maart 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 maart 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
28 maart 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
21 juli 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 juli 2016
Laatst geverifieerd
1 juli 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAT-2003-203
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .