Estudo piloto para avaliar CAT-2003 em pacientes com quilomicronemia
19 de julho de 2016 atualizado por: Catabasis Pharmaceuticals
Um estudo piloto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do CAT-2003 em pacientes com quilomicronemia
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia do CAT-2003 em pacientes com quilomicronemia. O estudo avaliará os efeitos do CAT-2003 nos níveis de triglicerídeos quilomícrons e totais em jejum, bem como na depuração pós-prandial dos triglicerídeos totais e quilomícrons.
Este é um estudo simples-cego. Todos os pacientes receberão placebo por 1 semana e CAT-2003 por 12 semanas durante o período de tratamento de 13 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
-
Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4M6
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Quilomicronemia familiar (triglicerídeos em jejum ≥ 880 mg/dL na triagem e história documentada de atividade plasmática de LDL pós-heparina < 20% do normal ou confirmação genética de homozigose ou heterozigosidade composta para mutações de perda de função em genes familiares causadores de quilomicronemia) OU
- Quilomicronemia não familiar (triglicerídeos em jejum ≥ 440 mg/dL na triagem e história documentada de triglicerídeos em jejum ≥ 880 mg/dL)
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de qualquer evento cardiovascular importante dentro de 6 meses após a triagem
- Diabetes mellitus tipo I ou uso de insulina
- Histórico de pancreatite dentro de 3 meses após a triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: CAT-2003 ou Placebo
Todos os pacientes receberão placebo por 1 semana e CAT-2003 por 12 semanas durante o período de tratamento de 13 semanas.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração percentual da linha de base nos triglicerídeos em jejum em pacientes com quilomicronemia
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração absoluta e percentual da linha de base nos níveis pós-prandiais de triglicerídeos totais e quilomícrons
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
Alteração absoluta e percentual da linha de base na depuração de triglicerídeos quilomícrons
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
Alteração absoluta e percentual desde a linha de base no plasma não-HDL-C
Prazo: 12 semanas
|
12 semanas
|
|
Frequência de eventos adversos
Prazo: 13 semanas
|
13 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de março de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de março de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
28 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
21 de julho de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de julho de 2016
Última verificação
1 de julho de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CAT-2003-203
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .