Estudio piloto para evaluar CAT-2003 en pacientes con quilomicronemia
19 de julio de 2016 actualizado por: Catabasis Pharmaceuticals
Un estudio piloto de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de CAT-2003 en pacientes con quilomicronemia
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de CAT-2003 en pacientes con quilomicronemia. El estudio evaluará los efectos de CAT-2003 en los niveles de triglicéridos quilomicrones y totales en ayunas, así como en la depuración posprandial de triglicéridos quilomicrones y totales.
Este es un estudio simple ciego. Todos los pacientes recibirán placebo durante 1 semana y CAT-2003 durante 12 semanas durante el período de tratamiento de 13 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
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Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4M6
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Quilomicronemia familiar (triglicéridos en ayunas ≥ 880 mg/dl en la selección e historial documentado de actividad de LDL posterior a la heparina en plasma < 20 % de lo normal o confirmación genética de homocigosidad o heterocigosidad compuesta para mutaciones de pérdida de función en los genes causantes de quilomicronemia familiar) O
- Quilomicronemia no familiar (triglicéridos en ayunas ≥ 440 mg/dl en la selección e historial documentado de triglicéridos en ayunas ≥ 880 mg/dl)
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de cualquier evento cardiovascular mayor dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Diabetes mellitus tipo I o uso de insulina
- Antecedentes de pancreatitis dentro de los 3 meses previos a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: CAT-2003 o Placebo
Todos los pacientes recibirán placebo durante 1 semana y CAT-2003 durante 12 semanas durante el período de tratamiento de 13 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en los triglicéridos en ayunas en pacientes con quilomicronemia
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto y porcentual desde el inicio en los niveles posprandiales de triglicéridos totales y quilomicrones
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual desde el inicio en el aclaramiento de triglicéridos de quilomicrones
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Cambio absoluto y porcentual desde el inicio en plasma no HDL-C
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 13 semanas
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13 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de julio de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2016
Última verificación
1 de julio de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CAT-2003-203
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