Pilotní studie k hodnocení CAT-2003 u pacientů s chylomikronémií
19. července 2016 aktualizováno: Catabasis Pharmaceuticals
Pilotní studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti a účinnosti CAT-2003 u pacientů s chylomikronémií
Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost CAT-2003 u pacientů s chylomikronémií. Studie vyhodnotí účinky CAT-2003 na celkové a chylomikronové triglyceridy nalačno, stejně jako postprandiální celkovou a chylomikronové clearance triglyceridů.
Jedná se o jednoslepou studii. Všichni pacienti budou dostávat placebo po dobu 1 týdne a CAT-2003 po dobu 12 týdnů během 13týdenního léčebného období.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Familiární chylomikronemie (triglyceridy nalačno ≥ 880 mg/dl při screeningu a zdokumentovaná anamnéza plazmatické aktivity LDL po heparinu < 20 % normálního nebo genetického potvrzení homozygotnosti nebo složené heterozygozity pro mutace ztráty funkce v genech familiární chylomikronemie) způsobující OR
- Nefamiliární chylomikronemie (triglyceridy nalačno ≥ 440 mg/dl při screeningu a zdokumentovaná anamnéza triglyceridů nalačno ≥ 880 mg/dl)
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza jakékoli závažné kardiovaskulární příhody během 6 měsíců od screeningu
- Diabetes mellitus I. typu nebo užívání inzulínu
- Anamnéza pankreatitidy do 3 měsíců od screeningu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CAT-2003 nebo Placebo
Všichni pacienti budou dostávat placebo po dobu 1 týdne a CAT-2003 po dobu 12 týdnů během 13týdenního léčebného období.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v triglyceridech nalačno u pacientů s chylomikronémií
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Absolutní a procentuální změna od výchozí hodnoty na postprandiálních hladinách celkových a chylomikronů triglyceridů
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
|
Absolutní a procentuální změna clearance triglyceridů chylomikronů od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
|
Absolutní a procentuální změna od výchozí hodnoty v plazmě non-HDL-C
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
|
Četnost nežádoucích příhod
Časové okno: 13 týdnů
|
13 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. března 2014
První zveřejněno (Odhad)
28. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. července 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. července 2016
Naposledy ověřeno
1. července 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CAT-2003-203
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .