Studio pilota per valutare CAT-2003 in pazienti con chilomicronemia
19 luglio 2016 aggiornato da: Catabasis Pharmaceuticals
Uno studio pilota di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia del CAT-2003 nei pazienti con chilomicronemia
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di CAT-2003 in pazienti con chilomicronemia. Lo studio valuterà gli effetti del CAT-2003 sui livelli di trigliceridi totali e di chilomicroni a digiuno, nonché sulla clearance postprandiale totale e di trigliceridi di chilomicroni.
Questo è uno studio in singolo cieco. Tutti i pazienti riceveranno placebo per 1 settimana e CAT-2003 per 12 settimane durante il periodo di trattamento di 13 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
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Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Chilomicronemia familiare (trigliceridi a digiuno ≥ 880 mg/dL allo screening e anamnesi documentata di attività LDL plasmatica post-eparina < 20% del normale o conferma genetica di omozigosi o eterozigosi composta per mutazioni con perdita di funzione nei geni che causano chilomicronemia familiare) OPPURE
- Chilomicronemia non familiare (trigliceridi a digiuno ≥ 440 mg/dL allo screening e storia documentata di trigliceridi a digiuno ≥ 880 mg/dL)
Criteri chiave di esclusione:
- Anamnesi di qualsiasi evento cardiovascolare maggiore entro 6 mesi dallo screening
- Diabete mellito di tipo I o uso di insulina
- Storia di pancreatite entro 3 mesi dallo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: CAT-2003 o placebo
Tutti i pazienti riceveranno placebo per 1 settimana e CAT-2003 per 12 settimane durante il periodo di trattamento di 13 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale dei trigliceridi a digiuno in pazienti con chilomicronemia
Lasso di tempo: 12 settimane
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale sui livelli postprandiali totali e di trigliceridi dei chilomicroni
Lasso di tempo: 12 settimane
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12 settimane
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Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale della clearance dei trigliceridi dei chilomicroni
Lasso di tempo: 12 settimane
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12 settimane
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Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale nel plasma non-HDL-C
Lasso di tempo: 12 settimane
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12 settimane
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Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimane
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13 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 marzo 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 marzo 2014
Primo Inserito (Stima)
28 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
21 luglio 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 luglio 2016
Ultimo verificato
1 luglio 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAT-2003-203
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