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Une étude d'extension en ouvert sur le cannabidiol (GWP42003-P) chez les enfants et les adultes atteints des syndromes de Dravet ou de Lennox-Gastaut (GWPCARE5)

4 janvier 2022 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude d'extension en ouvert pour enquêter sur l'innocuité du cannabidiol (GWP42003-P; CBD) chez les enfants et les adultes atteints de syndromes de Dravet ou de Lennox-Gastaut insuffisamment contrôlés.

Étudier les effets antiépileptiques potentiels du cannabidiol (GWP42003-P) chez les enfants et les adultes atteints des syndromes de Dravet ou de Lennox-Gastaut.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension multicentrique en ouvert pour les participants atteints du syndrome de Dravet ou du syndrome de Lennox-Gastaut qui ont déjà participé à des études cliniques en double aveugle contrôlées par placebo sur le GWP42003-P (Études principales : GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] et GWEP1423 [NCT02224690]). Le premier participant a été inscrit à l'étude d'extension en ouvert après que le comité de surveillance de l'innocuité des données ait examiné les données d'innocuité de la partie A de l'étude GWEP1332.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

681

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

• Le participant a terminé la phase de traitement de ses études fondamentales : GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] et GWEP1422 [NCT02224703].

Critères d'exclusion clés :

  • Le participant utilise actuellement ou a déjà utilisé du cannabis récréatif ou médical, ou des médicaments à base de cannabinoïdes synthétiques (y compris Sativex®) dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude autre que le médicament expérimental (IMP) reçu au cours de l'étude principale et sont ne veut pas s'abstenir pendant la durée de l'étude.
  • Tout antécédent de comportement suicidaire ou toute idée suicidaire de type 4 ou 5 sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) lors de la visite 1.
  • Le participant a fait partie d'un essai clinique impliquant un IMP pendant la période inter-études.
  • La participante est en âge de procréer ou le partenaire du participant est en âge de procréer, à moins qu'ils ne veuillent s'assurer qu'eux-mêmes ou leur partenaire utilisent une contraception hautement efficace, par exemple, des contraceptifs hormonaux, des dispositifs intra-utérins/systèmes de libération d'hormones, une occlusion tubaire bilatérale, une vasectomie partenaire ou l'abstinence sexuelle, pendant l'étude et pendant les 3 mois suivants (cependant, un préservatif masculin ne doit pas être utilisé en conjonction avec un préservatif féminin).
  • Le participant a une fonction hépatique significativement altérée lors de la visite de « fin du traitement » de son étude principale ou lors de la visite 1 en cas de réévaluation : i) Alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) > 5 × limite supérieure de la normale (LSN) ; ii) ALT ou AST > 3 × LSN et (bilirubine totale [TBL] > 2 × LSN ou rapport normalisé international [INR] > 1,5) ; iii) ALT ou AST > 3 × LSN avec la présence de fatigue, nausées, vomissements, douleur ou sensibilité dans le quadrant supérieur droit, fièvre, éruption cutanée et/ou éosinophilie (> 5 %). Ce critère doit être confirmé avant d'entrer dans l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GWP42003-P
Médicament: GWP42003-P
Autres noms:
  • Cannabidiol
  • CDB
  • Epidiolex/Epidyolex®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant un événement indésirable lié au traitement (TEAE) survenant chez ≥ 5 % des participants dans n'importe quel groupe de traitement
Délai: jusqu'à la semaine 260
Les EIAT, définis comme des EI qui ont débuté ou se sont aggravés en sévérité ou gravité, après la première dose de médicament expérimental dans cette étude, sont signalés. Tous les effets indésirables qui se sont poursuivis à partir de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) n'ont été classés comme émergeant du traitement que s'ils se sont aggravés dans cette étude.
jusqu'à la semaine 260
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les valeurs des signes vitaux indiquées par rapport à la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale à tout moment après l'administration de la dose
Délai: jusqu'à la semaine 260
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. bpm = battements par minute ; DBP = tension artérielle diastolique ; mmHg = millimètres de mercure ; PAS = pression artérielle systolique. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen de la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale à la fin du traitement de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: jusqu'à la semaine 260
L'IMC est une estimation de la graisse corporelle basée sur le poids corporel divisé par la taille au carré. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Nombre de participants avec des valeurs d'électrocardiogramme (ECG) cliniquement significatives à la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et à tout moment après la dose
Délai: jusqu'à la semaine 260
La signification clinique a été déterminée par l'investigateur. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. msec = millisecondes ; QTcB = intervalle QT corrigé avec la correction de Bazett. La période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Nombre de participants avec les réponses indiquées aux questions concernant les idées et le comportement suicidaires à l'aide de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia pour enfants (C-SSRS) au jour 1 et à tout moment après l'administration de la dose
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le questionnaire C-SSRS est une mesure brève et standardisée qui évalue de manière unique les informations essentielles (comportement, idéation, létalité et gravité) et fait la distinction entre les événements suicidaires et les automutilations non suicidaires.
jusqu'à la semaine 260
Score moyen de l'échelle de sevrage du cannabis à la fin de la réduction (EOT), à l'appel de sécurité après la réduction et au suivi de la sécurité
Délai: jusqu'à la semaine 260
L'échelle de sevrage du cannabis est une échelle de 19 items administrée aux participants (18 ans et plus), chaque élément (symptôme de sevrage) étant mesuré sur une échelle d'évaluation numérique de 0 à 10 (0 = Pas du tout ; 5 = Modérément ; 10 = Extrêmement ). Le score total, calculé comme la somme des 19 sous-scores allant de 0 à 190, est rapporté. Des scores plus élevés indiquent plus de symptômes de sevrage et un impact négatif accru sur la qualité de vie. On a demandé au participant ou au soignant du participant d'enregistrer dans quelle mesure chaque symptôme de sevrage avait été ressenti au cours des dernières 24 heures et également d'évaluer l'impact négatif sur les activités quotidiennes normales. L24S = Score des dernières 24 heures ; NIS = impact négatif sur le score d'activité quotidienne normale. La visite de fin de traitement a eu lieu après un maximum de 260 semaines de traitement. La fin de la réduction s'est produite jusqu'à 10 jours après la visite de fin de traitement. L'appel de sécurité et le suivi de sécurité ont eu lieu 2 et 4 semaines, respectivement, après la fin de la réduction progressive.
jusqu'à la semaine 260
Score moyen de l'échelle de sevrage des cannabinoïdes pédiatriques (PCWS) à la fin du traitement, à la fin de la réduction, à l'appel de sécurité après la réduction et lors du suivi de la sécurité
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le PCWS a été administré aux participants âgés de 4 à 17 ans (inclus) et a été développé à partir du CWS validé en 19 points (adultes) pour évaluer l'humeur, les comportements et les symptômes physiques associés au cannabis. Le score total, calculé comme la somme de 10 éléments (notés sur une échelle de 4 points : 0 = aucun ; 1 = un peu ; 2 = assez ; 3 = beaucoup) allant de 0 à 30, est rapporté. Des scores plus élevés indiquent plus de symptômes de sevrage et un impact négatif accru sur la qualité de vie. La visite de fin de traitement a eu lieu après un maximum de 260 semaines de traitement. On a demandé au participant ou au soignant du participant d'enregistrer dans quelle mesure chaque symptôme de sevrage avait été ressenti au cours des dernières 24 heures et également d'évaluer l'impact négatif sur les activités quotidiennes normales. La fin de la réduction s'est produite jusqu'à 10 jours après la visite de fin de traitement. L'appel de sécurité et le suivi de sécurité ont eu lieu 2 et 4 semaines, respectivement, après la fin de la réduction progressive.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans les valeurs de globules rouges (GR)
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen des taux d'hémoglobine entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement des valeurs d'hématocrite
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement du volume corpusculaire moyen des érythrocytes
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen de la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale à la fin du traitement de l'hémoglobine corpusculaire moyenne des érythrocytes
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans les plaquettes, les globules blancs, les basophiles, les éosinophiles, les lymphocytes, les monocytes et les neutrophiles
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen du pourcentage de basophiles, d'éosinophiles, de lymphocytes, de monocytes et de neutrophiles dans les globules blancs (WBC) entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement pour le sodium, le potassium, l'azote uréique sanguin, le glucose, le calcium et le cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL)
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement pour la créatinine (Jaffe), la créatinine (enzymatique) et la bilirubine
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement de la clairance de la créatinine (Schwartz) et de la clairance de la créatinine (Cockcroft-Gault)
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. mL/min/1,73 m^2 = millilitres par minute par 1,73 mètre carré. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement pour la phosphatase alcaline, l'aspartate aminotransférase, l'alanine aminotransférase et la gamma glutamyl transférase
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen de la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale à la fin du traitement en albumine et en protéine
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen de la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale à la fin du traitement dans la prolactine
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement en temps de prothrombine
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le rapport normalisé international de prothrombine
Délai: jusqu'à la semaine 260
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement des taux de facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1)
Délai: jusqu'à la semaine 260
Les niveaux d'IGF-1 dans le sérum ont été analysés dans le cadre des tests de laboratoire clinique chez les participants. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
jusqu'à la semaine 260
Score moyen d'impression globale de changement (S/CGIC) du sujet/aidant
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le S/CGIC permet aux participants et aux soignants d'évaluer l'état général du participant sur une échelle de 1 à 7 (1 = très amélioré et 7 = très pire). Le résumé combiné soignant et participant utilisait soit la version soignant ou participant si une seule version était remplie, soit la version soignant lorsque les versions soignant et participant étaient remplies. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Pourcentage de changement entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans la fréquence totale des crises
Délai: Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Le nombre total de crises comprenait la somme de toutes les crises (toniques-cloniques, toniques, atoniques, cloniques, myocloniques, partielles dénombrables, autres crises partielles et absences) enregistrées par le participant ou le soignant. La variation par rapport à la référence a été calculée comme le pourcentage de variation par rapport à la référence pour chaque période de 12 semaines. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base. « 12 dernières semaines » est égal aux données des 12 dernières semaines pour chaque participant, quel que soit le temps passé dans l'étude.
Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Changement en pourcentage entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans la fréquence des crises de chute chez les participants atteints du syndrome de Lennox-Gastaut
Délai: Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216 et 12 dernières semaines
Les crises de chute sont définies comme le sous-ensemble des crises tonico-cloniques, toniques ou atoniques. La variation par rapport à la référence a été calculée comme le pourcentage de variation par rapport à la référence pour chaque période de 12 semaines. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base. Le résultat a été rapporté pour les participants au syndrome de Lennox-Gastaut uniquement. « 12 dernières semaines » est égal aux données des 12 dernières semaines pour chaque participant, quel que soit le temps passé dans l'étude.
Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216 et 12 dernières semaines
Changement en pourcentage entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans la fréquence des crises convulsives chez les participants atteints du syndrome de Dravet
Délai: Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Les crises convulsives sont définies comme des crises tonico-cloniques, toniques, cloniques ou atoniques. La variation par rapport à la référence a été calculée comme le pourcentage de variation par rapport à la référence pour chaque période de 12 semaines. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] et GWEP1423 [NCT02224690]) est définie comme la ligne de base de études avec GWP42003-P. Les données de changement par rapport à la ligne de base lors de la pré-randomisation de l'étude principale sont présentées ; cependant, la période représente la durée pendant laquelle les participants ont été inscrits au GWEP1415. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base. Le résultat a été rapporté pour les participants au syndrome de Dravet uniquement. « 12 dernières semaines » est égal aux données des 12 dernières semaines pour chaque participant, quel que soit le temps passé dans l'étude.
Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Nombre de participants ayant des crises convulsives et non convulsives d'une durée supérieure à 30 minutes (état de mal épileptique)
Délai: Base de référence ; Au cours des 12 dernières semaines
L'état de mal épileptique est défini comme toute crise d'une durée de 30 minutes ou plus. Le nombre de crises convulsives d'une durée supérieure à 30 minutes et le nombre de crises non convulsives d'une durée supérieure à 30 minutes ont été recueillis chaque semaine. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base. minutes = minutes. « 12 dernières semaines » est égal aux données des 12 dernières semaines pour chaque participant, quel que soit le temps passé dans l'étude.
Base de référence ; Au cours des 12 dernières semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement des scores de qualité de vie dans l'épilepsie infantile (QOLCE)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le QOLCE est un questionnaire déclaré par les parents qui évalue la qualité de vie liée à la santé chez les enfants âgés de 2 à 18 ans. Il contient 76 items avec 16 sous-échelles couvrant 7 domaines (activités physiques, activités sociales, cognition, bien-être émotionnel, comportement, santé générale et qualité de vie générale). Tous les éléments du questionnaire sont notés sur une échelle catégorielle de 5 ou 6 points. Sur la base des réponses aux items de chaque domaine, les scores de 16 sous-échelles sont dérivés. Les scores vont de 0 à 100. Un score plus élevé indique le niveau de fonctionnement le plus élevé. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale est définie comme la ligne de base des études cliniques en double aveugle, contrôlées par placebo, avec GWP42003-P. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la qualité de vie à la fin du traitement dans les scores d'épilepsie (QOLIE-31-P) chez les participants atteints du syndrome de Lennox-Gastaut
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le QOLIE-31-P est une enquête sur la qualité de vie liée à la santé pour les adultes épileptiques. Il est composé de 38 questions sur les activités quotidiennes de santé et évalue le degré de détresse ressenti par le participant face aux problèmes et aux inquiétudes liés à l'épilepsie. Le questionnaire se compose de 7 sous-échelles (énergie, humeur, activités quotidiennes, cognition, effets des médicaments, inquiétude liée aux crises et qualité de vie globale). Les scores vont de 0 à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale est définie comme la ligne de base des études cliniques en double aveugle, contrôlées par placebo, avec GWP42003-P. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base. Le résultat a été rapporté pour les participants au syndrome de Lennox-Gastaut uniquement.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans les scores de l'échelle de comportement adaptatif de Vineland, deuxième édition (Vineland-II)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260

Le Vineland-II est un instrument administré individuellement pour évaluer les comportements adaptatifs. Il se compose de 4 domaines de comportement adaptatif (1 = faible ; 5 = élevé) et d'un domaine de comportement inadapté (1 = cliniquement significatif ; 3 = moyen), et d'un score composite global de comportement adaptatif. Des scores standard (moyenne de la population = 100, SD = 15, plage = 20 à 160) sont produits pour les scores de domaine et composites, et des scores échelonnés (appelés scores à l'échelle v, avec une moyenne de la population = 15, SD = 3, plage = 1 à 24) sont produits pour les scores des sous-échelles. Des scores plus élevés indiquent un meilleur fonctionnement.

Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur post-ligne de base moins la valeur de base. La ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale est définie comme la ligne de base des études cliniques en double aveugle, contrôlées par placebo, avec GWP42003-P. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Nombre de participants hospitalisés en raison d'épilepsie depuis la visite précédente
Délai: Semaine 48, 104, 156, 208 et fin du traitement (jusqu'à la semaine 260 en fonction du moment où le participant a arrêté le traitement)
Les hospitalisations dues à l'épilepsie ont été enregistrées par l'investigateur. Le moment de la « fin du traitement » variait d'un participant à l'autre en fonction du moment où le participant a arrêté l'IMP.
Semaine 48, 104, 156, 208 et fin du traitement (jusqu'à la semaine 260 en fonction du moment où le participant a arrêté le traitement)
Nombre de répondeurs au traitement avec une réduction supérieure ou égale à 50 % du nombre total de crises
Délai: Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Le nombre total de crises comprenait la somme de toutes les crises (toniques-cloniques, toniques, atoniques, cloniques, myocloniques, partielles dénombrables, autres crises partielles et absences) enregistrées par le participant ou le soignant.
Base de référence ; Semaine 49 à 60, Semaine 97 à 108, Semaine 145 à 156, Semaine 205 à 216, Semaine 253 à 264 et 12 dernières semaines
Nombre de participants présentant des changements dans la durée moyenne des sous-types de crises, tel qu'évalué par le participant/aidant Impression globale de changement dans la durée des crises (S/CGICSD)
Délai: Jusqu'à la semaine 260
Le SGICSD et le CGICSD sont composés des questions suivantes notées sur une échelle de 3 points pour chaque type de crise. Le score CGICSD est utilisé pour évaluer la durée moyenne des crises du participant (en comparant son état actuel à son état avant le traitement) et le score SGICSD est utilisé pour évaluer la durée moyenne des crises (en comparant l'état actuel à l'état avant le traitement). Les scores vont de 1 à 3 (1 = Diminution de la durée moyenne ; 3 = Augmentation de la durée moyenne).
Jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le système de fonction exécutive Delis-Kaplan (D-KEFS)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de temps d'achèvement du balayage visuel D-KEFS a été utilisée pour mesurer l'attention visuelle et la vitesse de traitement. Les éléments de la batterie d'évaluation cognitive sont spécifiques à l'âge, utilisés pour mesurer une variété de fonctions pour les enfants et les adultes. Les items ont été administrés par un psychométricien expérimenté à un sous-groupe de sites qui possédaient l'expertise pour effectuer le test. Le score brut, c'est-à-dire le temps total en secondes pour terminer l'essai de balayage visuel, a été mesuré dans la plage de 0 à 150 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement moins bon. Le score brut a été normé avec un score référencé à convertir en un score gradué (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient un meilleur fonctionnement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la fonction cognitive.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le D-KEFS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de temps d'achèvement du séquençage des numéros D-KEFS a été utilisée pour mesurer la vitesse de traitement. Le score brut, c'est-à-dire le temps total en secondes pour terminer l'essai de séquençage des nombres, a été mesuré dans la plage de 0 à 150 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement moins bon. Le score brut a été normé avec un score référencé à convertir en un score gradué (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure vitesse de traitement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la vitesse de traitement. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score d'échelle de temps d'achèvement du séquençage des lettres D-KEFS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled a été utilisé pour mesurer la vitesse de traitement. Le score brut, c'est-à-dire le temps total en secondes pour terminer l'essai de séquençage des lettres, a été mesuré dans la plage de 0 à 150 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement moins bon. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure vitesse de traitement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la vitesse de traitement. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score D-KEFS de changement de nombre et de lettres
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de temps d'achèvement du changement de nombre et de lettres D-KEFS a été utilisée pour mesurer la flexibilité cognitive, le changement d'ensemble de tâches et le fonctionnement exécutif général. Le score brut, c'est-à-dire le temps total en secondes pour terminer l'essai de commutation chiffre-lettre, a été mesuré dans la plage de 0 à 240 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement moins bon. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient un meilleur fonctionnement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la fonction cognitive. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score à l'échelle du temps d'achèvement de la vitesse motrice D-KEFS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de temps d'achèvement de la vitesse du moteur D-KEFS a été utilisée pour mesurer la vitesse du moteur. Le score brut, c'est-à-dire le temps total en secondes pour terminer l'essai de vitesse du moteur, a été mesuré dans la plage de 0 à 150 ; des scores plus élevés indiquaient un fonctionnement moins bon. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure vitesse motrice. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la vitesse du moteur. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement de la vitesse motrice fine du panneau perforé de Purdue (score Z des deux mains)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le test Purdue Pegboard a été utilisé pour mesurer la dextérité motrice fine des deux mains. Le score brut a été calculé comme le nombre total de piquets en 30 secondes ; des scores plus élevés indiquaient un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le score brut a été converti en un score Z allant de 0 à 19 ; des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le changement entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement est rapporté sous la forme d'un score Z (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la dextérité motrice. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement de la vitesse motrice fine Purdue Pegboard (score Z de la main dominante)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le test Purdue Pegboard a été utilisé pour mesurer la dextérité motrice fine de la main dominante. Le score brut a été calculé comme le nombre total de piquets en 30 secondes ; des scores plus élevés indiquaient un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le score brut a été converti en un score Z allant de 0 à 19 ; des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le changement entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement est rapporté sous la forme d'un score Z (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la dextérité motrice. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement de la vitesse motrice fine du panneau perforé de Purdue (score Z de la main non dominante)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le test Purdue Pegboard a été utilisé pour mesurer la dextérité motrice fine de la main non dominante. Le score brut a été calculé comme le nombre total de piquets en 30 secondes ; des scores plus élevés indiquaient un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le score brut a été converti en un score Z allant de 0 à 19 ; des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de dextérité motrice. Le changement entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement est rapporté sous la forme d'un score Z (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la dextérité motrice. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score de codage de l'échelle d'intelligence de l'adulte de Wechsler (WAIS)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de codage WAIS a été utilisée pour mesurer la vitesse de traitement. Le score brut, c'est-à-dire la somme des substitutions correctes, a été mesuré dans la plage de 0 à 16. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure vitesse de traitement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la vitesse de traitement. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score échelonné vers l'arrière de l'étendue des chiffres WAIS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WAIS Digit Span Backward Scale a été utilisé pour mesurer la mémoire de travail. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré dans la plage de 0 à 16. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire de travail. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire de travail. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score échelonné vers l'avant de l'étendue des chiffres WAIS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle WAIS Digit Span Forward Scale a été utilisée pour mesurer la mémoire auditive. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré dans la plage de 0 à 16. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire auditive. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire auditive. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score WAIS avec échelle de chiffres la plus longue
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WAIS Longest Digit Span Backward Scale a été utilisé pour mesurer la mémoire de travail. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré dans la plage de 2 à 8. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire de travail. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire de travail. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score échelonné vers l'avant de la plus longue plage de chiffres du WAIS
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle WAIS Longest Digit Span Forward Scale a été utilisée pour mesurer la mémoire auditive. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré dans la plage de 2 à 8. Le score brut a été normé avec un score référencé pour calculer un score échelonné (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire auditive. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire auditive. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sur l'échelle abrégée d'intelligence de Wechsler (WASI)-II Vocabulaire T Score
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le score T de vocabulaire WAIS-II a été utilisé pour estimer la capacité intellectuelle générale en fonction du fonds d'informations et de l'intelligence verbale. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été converti en un score T allant de 20 à 80 à l'aide du manuel d'évaluation WASI ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent un niveau d'intelligence plus élevé. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de l'intelligence. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score T de raisonnement matriciel WASI-II
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le score T de raisonnement matriciel WASI-II a été utilisé pour estimer le raisonnement abstrait basé sur les capacités intellectuelles générales. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été converti en un score T allant de 20 à 80 à l'aide du manuel d'évaluation WASI ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de raisonnement abstrait. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration du raisonnement abstrait. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sur l'échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC) Coding Scaled Score
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de codage WISC a été utilisée pour mesurer la vitesse de traitement chez les enfants âgés de 6 à 16 ans et 11 mois, avec des scores allant de 0 à 119. Des scores plus élevés indiquent une meilleure vitesse de traitement. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la vitesse de traitement. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score à échelle descendante de l'étendue des chiffres du WISC
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WISC Digit Span Backward Scale a été utilisé pour mesurer la mémoire de travail. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré sur une échelle de 0 à 18 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire de travail. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire de travail. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score échelonné vers l'avant de l'étendue des chiffres du WISC
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle WISC Digit Span Forward Scale a été utilisée pour mesurer la mémoire auditive. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré sur une échelle de 0 à 18 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire auditive. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire auditive. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score à l'échelle inverse de la plus longue plage de chiffres du WISC
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WISC Longest Digit Span Backward Scale a été utilisé pour mesurer la mémoire de travail. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré sur une échelle de 2 à 8 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire de travail. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire de travail. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score échelonné vers l'avant de la plus longue plage de chiffres du WISC
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WISC Longest Digit Span Forward Scale a été utilisé pour mesurer la mémoire auditive. Le score brut, c'est-à-dire la somme des essais corrects, a été mesuré sur une échelle de 2 à 10 ; des scores plus élevés indiquaient une meilleure mémoire auditive. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la mémoire auditive. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans l'échelle d'intelligence préscolaire et primaire de Wechsler (WPPSI)-IV Bug Search T Score
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
WPPSI-IV Bug Search T Score a été utilisé pour mesurer la vitesse de traitement et l'attention complexe. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été mesuré sur une échelle de 1 à 19 et converti en un score T allant de 20 à 80 ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent un niveau d'attention plus élevé. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de l'attention. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement du score T du vocabulaire réceptif WPPSI-IV
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le score T du vocabulaire réceptif WPPSI-IV a été utilisé pour mesurer le fonds d'informations. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été mesuré sur une échelle de 1 à 19 et converti en un score T allant de 20 à 80 ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent un niveau d'intelligence plus élevé. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de l'intelligence. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement dans le score T de raisonnement matriciel WPPSI-IV
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Le score T de raisonnement matriciel WPPSI-IV a été utilisé pour mesurer le raisonnement abstrait. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été mesuré sur une échelle de 1 à 19 et converti en un score T allant de 20 à 80 ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 50 et un écart type de 10. Des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de raisonnement abstrait. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration du raisonnement abstrait. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score à l'échelle du test de vocabulaire expressif en image à un mot (EOWPVT)
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4th edition a été utilisé pour tester le vocabulaire. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été mesuré sur une échelle de 1 à 19 et converti en un score T allant de 0 à 83 ; Les scores T sont des scores standards avec une moyenne de 100 et un écart type de 15. Des scores plus élevés indiquent un niveau de performance linguistique plus élevé. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score T (c'est-à-dire un score sur une échelle). Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration des performances linguistiques. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans une évaluation neuropsychologique du développement (NEPSY) -2 score à l'échelle de la génération de mots
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Scale a été utilisé pour mesurer la fluidité verbale. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été converti en un score gradué (c'est-à-dire un score sur une échelle) allant de 1 à 19 ; des scores plus élevés indiquent un niveau plus élevé de fluidité verbale. Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration de la fluidité verbale. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
Changement moyen entre la ligne de base pré-randomisation de l'étude de base et la fin du traitement dans le score à l'échelle standard de la perception visuelle
Délai: Base de référence ; jusqu'à la semaine 260
L'échelle de perception visuelle standard a été utilisée pour mesurer le fonctionnement moteur visuel. Le score brut, c'est-à-dire la somme des réponses correctes, a été mesuré sur une plage de scores à 6 standards. La plage de scores de 70 à 79 indique « faible », 80 à 89 indique « inférieur à la moyenne », 90 à 109 indique « moyen », 110 à 119 indique « au dessus de la moyenne », 120 à 129 indique « élevé » et >129 indique « fonctionnement moteur visuel très élevé ». Les changements entre la ligne de base de pré-randomisation de l'étude principale et la fin du traitement sont rapportés sous forme de score sur une échelle. Les valeurs négatives indiquent une aggravation et les valeurs positives indiquent une amélioration du fonctionnement moteur visuel. Les seules données présentées à partir des études de base dans ce rapport sont la comparaison des données de l'étude d'extension avec les données de base lors de la pré-randomisation de l'étude de base.
Base de référence ; jusqu'à la semaine 260

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

24 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

24 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2014

Première publication (Estimation)

25 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 janvier 2022

Dernière vérification

1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GWEP1415
  • 2014-001834-27 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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