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Eine offene Verlängerungsstudie zu Cannabidiol (GWP42003-P) bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet- oder Lennox-Gastaut-Syndrom (GWPCARE5)

4. Januar 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit von Cannabidiol (GWP42003-P; CBD) bei Kindern und Erwachsenen mit unzureichend kontrolliertem Dravet- oder Lennox-Gastaut-Syndrom.

Es sollten die potenziellen antiepileptischen Wirkungen von Cannabidiol (GWP42003-P) bei Kindern und Erwachsenen mit Dravet- oder Lennox-Gastaut-Syndrom untersucht werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Erweiterungsstudie für Teilnehmer mit Dravet-Syndrom oder Lennox-Gastaut-Syndrom, die zuvor an doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien mit GWP42003-P teilgenommen haben (Kernstudien: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] und GWEP1423 [NCT02224690]). Der erste Teilnehmer wurde in die Open-Label-Verlängerungsstudie aufgenommen, nachdem das Data Safety Monitoring Committee die Sicherheitsdaten aus Teil A der Studie GWEP1332 überprüft hatte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

681

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

• Der Teilnehmer hat die Behandlungsphase seiner Hauptstudien abgeschlossen: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] und GWEP1424 [NCT02224703].24 [NCT902].24

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer verwendet derzeit oder hat in der Vergangenheit Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder synthetische Cannabinoid-basierte Medikamente (einschließlich Sativex®) innerhalb der 3 Monate vor Studieneintritt verwendet, außer dem Prüfpräparat (IMP), das während der Kernstudie erhalten wurde und wird nicht bereit, für die Dauer der Studie zu verzichten.
  • Jegliche Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5 auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bei Besuch 1.
  • Der Teilnehmer war während des Zeitraums zwischen den Studien an einer klinischen Studie beteiligt, an der ein IMP beteiligt war.
  • Die weibliche Teilnehmerin ist im gebärfähigen Alter oder der Partner des männlichen Teilnehmers ist im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie sind bereit sicherzustellen, dass sie oder ihre Partnerin eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden, z Partner oder sexuelle Abstinenz, während der Studie und für 3 Monate danach (jedoch sollte ein Kondom für Männer nicht zusammen mit einem Kondom für Frauen verwendet werden).
  • Der Teilnehmer hat bei der Visite „Ende der Behandlung“ seiner Hauptstudie oder bei Visite 1, falls neu bewertet, eine signifikant eingeschränkte Leberfunktion: i) Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) ; ii) ALT oder AST > 3 × ULN und (Gesamtbilirubin [TBL] > 2 × ULN oder international normalisiertes Verhältnis [INR] > 1,5); iii) ALT oder AST > 3 × ULN mit Vorhandensein von Müdigkeit, Übelkeit, Erbrechen, Schmerzen oder Empfindlichkeit im rechten oberen Quadranten, Fieber, Hautausschlag und/oder Eosinophilie (> 5 %). Dieses Kriterium muss vor Eintritt in die Studie bestätigt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GWP42003-P
Arzneimittel: GWP42003-P
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex/Epidyolex®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE), das bei ≥5 % der Teilnehmer in einer beliebigen Behandlungsgruppe auftritt
Zeitfenster: bis Woche 260
TEAEs, definiert als UEs, die nach der ersten Dosis des Prüfpräparats in dieser Studie begannen oder sich in ihrer Schwere oder Schwere verschlechterten, werden gemeldet. Alle UE, die aus der Kernstudie fortdauerten (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]), wurden in dieser Studie nur dann als behandlungsbedingt eingestuft, wenn sie sich verschlechterten.
bis Woche 260
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der angezeigten Vitalfunktionswerte gegenüber der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: bis Woche 260
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. bpm = Schläge pro Minute; DBP = diastolischer Blutdruck; mmHg = Millimeter Quecksilbersäule; SBP = Systolischer Blutdruck. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Der BMI ist eine Schätzung des Körperfetts basierend auf dem Körpergewicht dividiert durch die Körpergröße im Quadrat. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Elektrokardiogramm (EKG)-Werten bei der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie und zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: bis Woche 260
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. msec = Millisekunden; QTcB = korrigiertes QT-Intervall mit Bazett-Korrektur. Der Zeitrahmen stellt die Dauer dar, für die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Anzahl der Teilnehmer mit den angegebenen Antworten auf Fragen zu Suizidgedanken und -verhalten unter Verwendung der Children's Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) am Tag 1 und zu jedem Zeitpunkt nach der Dosis
Zeitfenster: bis Woche 260
Der C-SSRS-Fragebogen ist ein kurzer, standardisierter Fragebogen, der die wesentlichen Informationen (Verhalten, Vorstellung, Letalität und Schweregrad) eindeutig bewertet und zwischen suizidalen Ereignissen und nicht-suizidalen Selbstverletzungen unterscheidet.
bis Woche 260
Mittlere Punktzahl der Cannabis-Entzugsskala am Ende der Verjüngung (EOT), beim Sicherheitsaufruf nach der Verjüngung und beim Sicherheits-Follow-up
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Cannabis-Entzugsskala ist eine 19-Punkte-Skala, die den Teilnehmern (18 Jahre und älter) verabreicht wird, wobei jeder Punkt (Entzugssymptom) auf einer numerischen Bewertungsskala von 0 bis 10 gemessen wird (0 = überhaupt nicht; 5 = mäßig; 10 = extrem ). Die Gesamtpunktzahl, berechnet als Summe der 19 Item-Teilpunktzahlen im Bereich von 0-190, wird angegeben. Höhere Werte weisen auf mehr Entzugssymptome und eine stärkere negative Auswirkung auf die Lebensqualität hin. Der Teilnehmer oder der Betreuer des Teilnehmers wurde gebeten, das Ausmaß aufzuzeichnen, in dem jedes Entzugssymptom in den letzten 24 Stunden aufgetreten ist, und auch die negativen Auswirkungen auf normale tägliche Aktivitäten zu bewerten. L24S = Ergebnis der letzten 24 Stunden; NIS = negative Auswirkungen auf den normalen täglichen Aktivitäts-Score. Der Besuch am Ende der Behandlung fand nach maximal 260 Behandlungswochen statt. Das Ende der Verjüngung trat bis zu 10 Tage nach dem Behandlungsende-Besuch auf. Der Sicherheitsruf und die Sicherheitsnachsorge erfolgten 2 bzw. 4 Wochen nach dem Ende der Verjüngung.
bis Woche 260
Mittlerer pädiatrischer Cannabinoid-Entzugsskalenwert (PCWS) am Ende der Behandlung, am Ende des Ausschleichens, beim Sicherheitsaufruf nach dem Ausschleichen und bei der Sicherheitsnachsorge
Zeitfenster: bis Woche 260
Das PCWS wurde Teilnehmern im Alter von 4 bis 17 Jahren (einschließlich) verabreicht, das aus dem validierten CWS mit 19 Punkten (Erwachsene) entwickelt wurde, um Stimmungs-, Verhaltens- und körperliche Symptome im Zusammenhang mit Cannabis zu bewerten. Die Gesamtpunktzahl, berechnet als Summe von 10 Items (bewertet auf einer 4-Punkte-Skala: 0 = keine; 1 = ein wenig; 2 = ziemlich viel; 3 = sehr) im Bereich von 0-30 wird angegeben. Höhere Werte weisen auf mehr Entzugssymptome und eine stärkere negative Auswirkung auf die Lebensqualität hin. Der Besuch am Ende der Behandlung fand nach maximal 260 Behandlungswochen statt. Der Teilnehmer oder der Betreuer des Teilnehmers wurde gebeten, das Ausmaß aufzuzeichnen, in dem jedes Entzugssymptom in den letzten 24 Stunden aufgetreten ist, und auch die negativen Auswirkungen auf normale tägliche Aktivitäten zu bewerten. Das Ende der Verjüngung trat bis zu 10 Tage nach dem Behandlungsende-Besuch auf. Der Sicherheitsruf und die Sicherheitsnachsorge erfolgten 2 bzw. 4 Wochen nach dem Ende der Verjüngung.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Werte der roten Blutkörperchen (RBCs) von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Hämoglobinwerte von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Hämatokritwerte von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung des mittleren Erythrozyten-Körpervolumens von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung des mittleren korpuskulären Hämoglobins der Erythrozyten von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Grundlinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung bei Blutplättchen, weißen Blutkörperchen, Basophilen, Eosinophilen, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophilen
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung des Prozentsatzes von Basophilen, Eosinophilen, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophilen in weißen Blutkörperchen (WBCs) von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Änderung von Natrium, Kalium, Blut-Harnstoff-Stickstoff, Glukose, Kalzium und High-Density-Lipoprotein (HDL)-Cholesterin von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung bei Kreatinin (Jaffe), Kreatinin (enzymatisch) und Bilirubin
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Kreatinin-Clearance (Schwartz) und der Kreatinin-Clearance (Cockcroft-Gault) von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. ml/min/1,73 m^2 = Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung bei alkalischer Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase und Gamma-Glutamyl-Transferase
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in Albumin und Protein
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung bei Prolaktin
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Prothrombinzeit von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im international normalisierten Verhältnis von Prothrombin
Zeitfenster: bis Woche 260
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlere Veränderung der Werte des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: bis Woche 260
Die IGF-1-Spiegel im Serum wurden als Teil der klinischen Labortests bei den Teilnehmern analysiert. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
bis Woche 260
Mittlerer S/CGIC-Wert (Global Impression of Change (S/CGIC)) des Probanden/Betreuers
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der S/CGIC ermöglicht Teilnehmern und Betreuern, den Gesamtzustand des Teilnehmers auf einer Skala von 1 bis 7 zu bewerten (1 = sehr viel verbessert und 7 = sehr viel schlechter). Die kombinierte Pfleger- und Teilnehmerzusammenfassung verwendete entweder die Pfleger- oder Teilnehmerversion, wenn nur eine Version abgeschlossen wurde, oder die Pflegerversion, wenn sowohl die Pfleger- als auch die Teilnehmerversion abgeschlossen waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Prozentuale Veränderung der Gesamtanfallshäufigkeit von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Die Gesamtanfälle umfassten die Summe aller Anfälle (tonisch-klonische, tonische, atonische, klonische, myoklonische, zählbare partielle, andere partielle und fehlende Anfälle), die vom Teilnehmer oder Betreuer aufgezeichnet wurden. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für jeden 12-Wochen-Zeitraum berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie. „Letzte 12 Wochen“ entspricht den Daten der letzten 12 Wochen für jeden Teilnehmer, unabhängig von der Zeit in der Studie.
Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Prozentuale Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der Häufigkeit von Tropfenanfällen bei Teilnehmern mit Lennox-Gastaut-Syndrom
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216 und letzte 12 Wochen
Tropfenanfälle sind definiert als die Untergruppe der tonisch-klonischen, tonischen oder atonischen Anfälle. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für jeden 12-Wochen-Zeitraum berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie. Das Ergebnis wurde nur für Teilnehmer mit Lennox-Gastaut-Syndrom berichtet. „Letzte 12 Wochen“ entspricht den Daten der letzten 12 Wochen für jeden Teilnehmer, unabhängig von der Zeit in der Studie.
Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216 und letzte 12 Wochen
Prozentuale Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung bei der Häufigkeit von Krampfanfällen bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Krampfanfälle werden als tonisch-klonische, tonische, klonische oder atonische Anfälle definiert. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für jeden 12-Wochen-Zeitraum berechnet. Ausgangswert vor der Randomisierung der Kernstudie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] und GWEP1423 [NCT02224690]) ist als Ausgangswert des doppelblinden, klinisch kontrollierten Placebos definiert Studien mit GWP42003-P. Es werden Daten zur Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Prä-Randomisierung der Kernstudie präsentiert; Der Zeitrahmen stellt jedoch die Dauer dar, für die die Teilnehmer in GWEP1415 eingeschrieben waren. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie. Das Ergebnis wurde nur für Teilnehmer mit Dravet-Syndrom berichtet. „Letzte 12 Wochen“ entspricht den Daten der letzten 12 Wochen für jeden Teilnehmer, unabhängig von der Zeit in der Studie.
Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit krampfartigen und nicht krampfartigen Anfällen, die länger als 30 Minuten andauern (Status Epilepticus)
Zeitfenster: Grundlinie; Zuletzt 12 Wochen
Status epilepticus ist definiert als jeder Anfall, der 30 Minuten oder länger andauert. Die Anzahl der krampfartigen Anfälle mit einer Dauer von mehr als 30 Minuten und die Anzahl der nicht krampfartigen Anfälle mit einer Dauer von mehr als 30 Minuten wurden wöchentlich erfasst. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie. Minuten = Minuten. „Letzte 12 Wochen“ entspricht den Daten der letzten 12 Wochen für jeden Teilnehmer, unabhängig von der Zeit in der Studie.
Grundlinie; Zuletzt 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in den Scores für Lebensqualität bei Epilepsie im Kindesalter (QOLCE).
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der QOLCE ist ein von Eltern gemeldeter Fragebogen, der die gesundheitsbezogene QOL bei Kindern im Alter von 2 bis 18 Jahren bewertet. Es enthält 76 Items mit 16 Subskalen, die 7 Bereiche abdecken (körperliche Aktivitäten, soziale Aktivitäten, Kognition, emotionales Wohlbefinden, Verhalten, allgemeine Gesundheit und allgemeine QOL). Alle Items im Fragebogen werden auf einer 5- oder 6-Punkte-Skala bewertet. Basierend auf den Antworten auf die Items in jedem Bereich werden Punktzahlen für 16 Subskalen abgeleitet. Punktebereich von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl zeigt das höchste Funktionsniveau an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Die Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie ist als Baseline der doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien mit GWP42003-P definiert. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung QOL in Epilepsie-Scores (QOLIE-31-P) bei Teilnehmern mit Lennox-Gastaut-Syndrom
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der QOLIE-31-P ist eine Erhebung zur gesundheitsbezogenen QOL für Erwachsene mit Epilepsie. Es besteht aus 38 Fragen zu gesundheitlichen Alltagsaktivitäten und bewertet, wie stark der Teilnehmer sich über Probleme und Sorgen im Zusammenhang mit Epilepsie belastet fühlt. Der Fragebogen besteht aus 7 Subskalen (Energie, Stimmung, tägliche Aktivitäten, Kognition, Medikamentenwirkung, Anfallsangst und Gesamt-QOL). Die Werte reichen von 0 bis 100. Höhere Werte weisen auf eine bessere QOL hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Die Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie ist als Baseline der doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien mit GWP42003-P definiert. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie. Das Ergebnis wurde nur für Teilnehmer mit Lennox-Gastaut-Syndrom berichtet.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in den Werten der Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (Vineland-II).
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260

Das Vineland-II ist ein individuell verwaltetes Instrument zur Bewertung adaptiver Verhaltensweisen. Er besteht aus 4 adaptiven Verhaltensdomänen (1 = niedrig; 5 = hoch) und einer maladaptiven Verhaltensdomäne (1 = klinisch signifikant; 3 = durchschnittlich) und einem zusammengesetzten Gesamtwert für adaptives Verhalten. Standard-Scores (Populationsmittelwert = 100, SD = 15, Bereich = 20 bis 160) werden für die Domänen- und zusammengesetzten Scores sowie skalierte Scores (als V-Skalen-Scores bezeichnet, mit einem Populationsmittelwert = 15, SD = 3, Bereich =) erstellt 1 bis 24) werden für die Teilskalennoten erstellt. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.

Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert berechnet. Die Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie ist als Baseline der doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien mit GWP42003-P definiert. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Anzahl der Teilnehmer mit stationären Krankenhausaufenthalten aufgrund von Epilepsie seit dem letzten Besuch
Zeitfenster: Woche 48, 104, 156, 208 und Ende der Behandlung (bis Woche 260, je nachdem, wann der Teilnehmer die Behandlung abbrach)
Stationäre Krankenhausaufenthalte aufgrund von Epilepsie wurden vom Prüfarzt erfasst. Der Zeitpunkt des „Behandlungsendes“ war je nach Teilnehmer unterschiedlich, je nachdem, wann der Teilnehmer IMP abgesetzt hatte.
Woche 48, 104, 156, 208 und Ende der Behandlung (bis Woche 260, je nachdem, wann der Teilnehmer die Behandlung abbrach)
Anzahl der Patienten, die auf die Behandlung ansprachen, mit einer Verringerung der Gesamtzahl der Anfälle um mehr als oder gleich 50 %
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Die Gesamtanfälle umfassten die Summe aller Anfälle (tonisch-klonische, tonische, atonische, klonische, myoklonische, zählbare partielle, andere partielle und fehlende Anfälle), die vom Teilnehmer oder Betreuer aufgezeichnet wurden.
Grundlinie; Woche 49 bis 60, Woche 97 bis 108, Woche 145 bis 156, Woche 205 bis 216, Woche 253 bis 264 und letzte 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen in der durchschnittlichen Dauer der Anfallssubtypen, wie vom Teilnehmer/der Pflegekraft bewertet Globaler Eindruck der Änderung der Anfallsdauer (S/CGICSD)
Zeitfenster: Bis Woche 260
Die SGISD und CGICSD bestehen aus den folgenden Fragen, die auf einer 3-Punkte-Skala für jeden Anfallstyp bewertet werden. Der CGICSD-Wert wird verwendet, um die durchschnittliche Dauer der Anfälle des Teilnehmers zu bewerten (Vergleich seines Zustands jetzt mit seinem Zustand vor der Behandlung), und der SGICSD-Wert wird verwendet, um die durchschnittliche Dauer der Anfälle zu bewerten (Vergleich des Zustands jetzt mit dem Zustand vor der Behandlung). Die Werte reichen von 1 bis 3 (1 = Abnahme der durchschnittlichen Dauer; 3 = Zunahme der durchschnittlichen Dauer).
Bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Visual Scanning Completion Time Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Die D-KEFS Visual Scanning Completion Time Scale wurde verwendet, um die visuelle Aufmerksamkeit und die Verarbeitungsgeschwindigkeit zu messen. Die Elemente der kognitiven Bewertungsbatterie sind altersspezifisch und werden verwendet, um eine Vielzahl von Funktionen sowohl für Kinder als auch für Erwachsene zu messen. Die Items wurden von einem erfahrenen Psychometriker einer Untergruppe von Standorten verabreicht, die über das Fachwissen zur Durchführung des Tests verfügten. Die Rohpunktzahl, d. h. die Gesamtzeit in Sekunden zum Abschließen des visuellen Scanning-Versuchs, wurde im Bereich von 0–150 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten eine schlechtere Funktionsfähigkeit an. Die Rohpunktzahl wurde mit einer referenzierten Punktzahl normiert, um sie in eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 umzuwandeln; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Funktion an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der kognitiven Funktion an.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der D-KEFS-Nummernsequenzierungs-Abschlusszeit-Skalierung
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
D-KEFS Number Sequencing Completion Time Scale wurde verwendet, um die Verarbeitungsgeschwindigkeit zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Gesamtzeit in Sekunden zum Abschließen des Nummernfolgeversuchs, wurde im Bereich von 0–150 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten eine schlechtere Funktionsfähigkeit an. Die Rohpunktzahl wurde mit einer referenzierten Punktzahl normiert, um sie in eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 umzuwandeln; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der skalierten Punktzahl für den Abschluss der D-KEFS-Buchstabensequenzierung
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled wurde verwendet, um die Verarbeitungsgeschwindigkeit zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Gesamtzeit in Sekunden zum Abschließen des Buchstabensequenzierungsversuchs, wurde im Bereich von 0–150 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten eine schlechtere Funktionsfähigkeit an. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der D-KEFS-Nummer-Buchstaben-Wechsel-Abschlusszeit-Skalierung
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Die D-KEFS Number-Letter Switching Completion Time Scale wurde verwendet, um die kognitive Flexibilität, den Aufgabensatzwechsel und die allgemeine Exekutivfunktion zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Gesamtzeit in Sekunden zum Abschließen des Zahlen-Buchstaben-Wechselversuchs, wurde im Bereich von 0–240 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten eine schlechtere Funktionsfähigkeit an. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Funktion an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der kognitiven Funktion an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in D-KEFS Motor Speed ​​Completion Time Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
D-KEFS Motor Speed ​​Completion Time Scale wurde verwendet, um die Motorgeschwindigkeit zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Gesamtzeit in Sekunden zum Abschließen des Motorgeschwindigkeitsversuchs, wurde im Bereich von 0–150 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten eine schlechtere Funktionsfähigkeit an. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Motorgeschwindigkeit an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Motordrehzahl an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der Purdue Pegboard-Feinmotorikgeschwindigkeit (beidhändiger Z-Score)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der Purdue Pegboard-Test wurde verwendet, um die Feinmotorik beider Hände zu messen. Die Rohpunktzahl wurde als Gesamtzahl der Stifte in 30 Sekunden berechnet; Höhere Werte zeigten ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit an. Der Rohwert wurde in einen Z-Wert im Bereich von 0–19 umgewandelt; Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Z-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der motorischen Geschicklichkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der Purdue Pegboard-Feinmotorikgeschwindigkeit (Dominant Hand Z Score)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der Purdue Pegboard-Test wurde verwendet, um die feinmotorische Geschicklichkeit der dominanten Hand zu messen. Die Rohpunktzahl wurde als Gesamtzahl der Stifte in 30 Sekunden berechnet; Höhere Werte zeigten ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit an. Der Rohwert wurde in einen Z-Wert im Bereich von 0–19 umgewandelt; Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Z-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der motorischen Geschicklichkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der Purdue Pegboard-Feinmotorikgeschwindigkeit (Z-Score der nicht dominanten Hand)
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der Purdue Pegboard-Test wurde verwendet, um die feinmotorische Geschicklichkeit der nicht dominanten Hand zu messen. Die Rohpunktzahl wurde als Gesamtzahl der Stifte in 30 Sekunden berechnet; Höhere Werte zeigten ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit an. Der Rohwert wurde in einen Z-Wert im Bereich von 0–19 umgewandelt; Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischer Geschicklichkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Z-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der motorischen Geschicklichkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im kodierten skalierten Score der Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS).
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WAIS Coding Scale wurde verwendet, um die Verarbeitungsgeschwindigkeit zu messen. Der Rohwert, d. h. die Summe der korrekten Substitutionen, wurde im Bereich von 0–16 gemessen. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten eine bessere Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im rückwärts skalierten Wert der WAIS-Ziffernspanne
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WAIS Digit Span Backward Scale wurde verwendet, um das Arbeitsgedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde im Bereich von 0–16 gemessen. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Werte zeigten ein besseres Arbeitsgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des Arbeitsgedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WAIS Digit Span Forward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WAIS Digit Span Forward Scale wurde verwendet, um das auditive Gedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde im Bereich von 0–16 gemessen. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten ein besseres Hörgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des auditiven Gedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WAIS Longest Digit Span Backward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WAIS Longest Digit Span Backward Scale wurde verwendet, um das Arbeitsgedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde im Bereich von 2–8 gemessen. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Werte zeigten ein besseres Arbeitsgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des Arbeitsgedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WAIS Longest Digit Span Forward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Die WAIS Longest Digit Span Forward Scale wurde verwendet, um das auditive Gedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde im Bereich von 2–8 gemessen. Die Rohpunktzahl wurde mit einer Referenzpunktzahl normiert, um eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 zu berechnen; höhere Punktzahlen zeigten ein besseres Hörgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des auditiven Gedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-II Vocabulary T Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der T-Score des WAIS-II-Vokabulars wurde verwendet, um die allgemeinen intellektuellen Fähigkeiten basierend auf dem Informationsschatz und der verbalen Intelligenz einzuschätzen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde unter Verwendung des WASI-Bewertungshandbuchs in einen T-Wert im Bereich von 20–80 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf eine höhere Intelligenz hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Intelligenz an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WASI-II-Matrix-Reasoning-T-Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der WASI-II Matrix Reasoning T Score wurde verwendet, um die allgemeinen intellektuellen Fähigkeiten basierend auf abstraktem Denken einzuschätzen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde unter Verwendung des WASI-Bewertungshandbuchs in einen T-Wert im Bereich von 20–80 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an abstraktem Denken hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des abstrakten Denkens an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der Wechsler-Intelligenzskala für Kinder (WISC) Coding Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Die WISC-Codierungsskala wurde verwendet, um die Verarbeitungsgeschwindigkeit bei Kindern im Alter von 6 bis 16 Jahren und 11 Monaten zu messen, wobei die Punktzahlen von 0 bis 119 reichten. Höhere Werte weisen auf eine bessere Verarbeitungsgeschwindigkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Verarbeitungsgeschwindigkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WISC Digit Span Backward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WISC Digit Span Backward Scale wurde verwendet, um das Arbeitsgedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde auf einer Skala von 0–18 gemessen; höhere Werte zeigten ein besseres Arbeitsgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des Arbeitsgedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WISC Digit Span Forward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WISC Digit Span Forward Scale wurde verwendet, um das auditive Gedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde auf einer Skala von 0–18 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten ein besseres Hörgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des auditiven Gedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im rückwärts skalierten WISC-Score mit der längsten Ziffernspanne
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WISC Longest Digit Span Backward Scale wurde verwendet, um das Arbeitsgedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde auf einer Skala von 2–8 gemessen; höhere Werte zeigten ein besseres Arbeitsgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des Arbeitsgedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im WISC Longest Digit Span Forward Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Die WISC Longest Digit Span Forward Scale wurde verwendet, um das auditive Gedächtnis zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Versuche, wurde auf einer Skala von 2–10 gemessen; höhere Punktzahlen zeigten ein besseres Hörgedächtnis an. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des auditiven Gedächtnisses an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV Bug Search T Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WPPSI-IV Bug Search T Score wurde verwendet, um Verarbeitungsgeschwindigkeit und komplexe Aufmerksamkeit zu messen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde auf einer Skala von 1–19 gemessen und in einen T-Wert im Bereich von 20–80 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf eine höhere Aufmerksamkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Aufmerksamkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung des WPPSI-IV-T-Scores des rezeptiven Vokabulars von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
WPPSI-IV Receptive Vocabulary T Score wurde verwendet, um den Fund of Information zu messen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde auf einer Skala von 1–19 gemessen und in einen T-Wert im Bereich von 20–80 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf eine höhere Intelligenz hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Intelligenz an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Änderung des WPPSI-IV-Matrix-Reasoning-T-Scores von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Der WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score wurde verwendet, um abstraktes Denken zu messen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde auf einer Skala von 1–19 gemessen und in einen T-Wert im Bereich von 20–80 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an abstraktem Denken hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung des abstrakten Denkens an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung im skalierten Ergebnis des Expressive One-Word Picture Vocabulary Test (EOWPVT).
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4th edition wurde verwendet, um den Wortschatz zu testen. Der Rohwert, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde auf einer Skala von 1–19 gemessen und in einen T-Wert von 0–83 umgewandelt; T-Scores sind Standardwerte mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 15. Höhere Werte weisen auf eine höhere Sprachleistung hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als T-Score (d. h. Score auf einer Skala) angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Sprachleistung an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Basislinie vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in einem entwicklungsbezogenen NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Scale wurde verwendet, um die verbale Geläufigkeit zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde in eine skalierte Punktzahl (d. h. Punktzahl auf einer Skala) im Bereich von 1–19 umgewandelt; Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an verbaler Geläufigkeit hin. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der Sprachflüssigkeit an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260
Mittlere Veränderung von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung in der visuellen Wahrnehmung Standard Scaled Score
Zeitfenster: Grundlinie; bis Woche 260
Visuelle Wahrnehmung Die Standardskala wurde verwendet, um die visuelle Motorfunktion zu messen. Die Rohpunktzahl, d. h. die Summe der richtigen Antworten, wurde anhand eines 6-Standard-Punktzahlbereichs gemessen. Wertebereich von 70–79 bedeutet „niedrig“, 80–89 bedeutet „unterdurchschnittlich“, 90–109 bedeutet „durchschnittlich“, 110–119 bedeutet „überdurchschnittlich“, 120–129 bedeutet „hoch“ und >129 bedeutet „ sehr hoch" visuelle Motorik. Änderungen von der Baseline vor der Randomisierung der Kernstudie bis zum Ende der Behandlung werden als Punktzahl auf einer Skala angegeben. Negative Werte zeigen eine Verschlechterung und positive Werte eine Verbesserung der visuellen Motorik an. Die einzigen Daten, die in diesem Bericht aus den Kernstudien präsentiert werden, sind der Vergleich der Daten der Erweiterungsstudie mit den Ausgangsdaten vor der Randomisierung der Kernstudie.
Grundlinie; bis Woche 260

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Jazz Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GWEP1415
  • 2014-001834-27 (EudraCT-Nummer)

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