Un estudio de extensión de etiqueta abierta de cannabidiol (GWP42003-P) en niños y adultos con síndromes de Dravet o Lennox-Gastaut (GWPCARE5)
4 de enero de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para investigar la seguridad del cannabidiol (GWP42003-P; CBD) en niños y adultos con síndromes de Dravet o Lennox-Gastaut controlados inadecuadamente.
Investigar los posibles efectos antiepilépticos del cannabidiol (GWP42003-P) en niños y adultos con síndromes de Dravet o Lennox-Gastaut.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión abierto y multicéntrico para participantes con síndrome de Dravet o síndrome de Lennox-Gastaut que hayan participado previamente en estudios clínicos doble ciego controlados con placebo de GWP42003-P (Estudios principales: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] y GWEP1423 [NCT02224690]).
El primer participante se inscribió en el estudio de extensión de etiqueta abierta después de que el Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos revisara los datos de seguridad de la Parte A del estudio GWEP1332.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
681
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
• El participante completó la fase de tratamiento de sus estudios básicos: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] y GWEP14234 [NCT02].
Criterios clave de exclusión:
- El participante actualmente usa o ha usado en el pasado cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides sintéticos (incluido Sativex®) dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio que no sea el medicamento en investigación (IMP) recibido durante el estudio principal y está dispuestos a abstenerse durante la duración del estudio.
- Cualquier historial de comportamiento suicida o cualquier ideación suicida de tipo 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la Visita 1.
- El participante ha sido parte de un ensayo clínico que involucra un IMP durante el período entre estudios.
- La participante femenina está en edad fértil o la pareja del participante masculino está en edad fértil, a menos que esté dispuesta a garantizar que ellos o su pareja usen métodos anticonceptivos altamente efectivos, por ejemplo, anticonceptivos hormonales, dispositivos intrauterinos/sistemas de liberación de hormonas, oclusión tubárica bilateral, vasectomizados pareja o abstinencia sexual, durante el estudio y durante los 3 meses posteriores (sin embargo, no se debe usar un condón masculino junto con un condón femenino).
- El participante tiene una función hepática significativamente alterada en la visita de "finalización del tratamiento" de su estudio principal o en la visita 1 si se vuelve a evaluar: i) alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >5 × límite superior normal (LSN) ; ii) ALT o AST >3 × ULN y (bilirrubina total [TBL] >2 × ULN o índice internacional normalizado [INR] >1,5); iii) ALT o AST >3 × ULN con presencia de fatiga, náuseas, vómitos, dolor o sensibilidad en el cuadrante superior derecho, fiebre, erupción y/o eosinofilia (>5%). Este criterio debe ser confirmado antes de ingresar al estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GWP42003-P
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) que ocurre en ≥5 % de los participantes en cualquier grupo de tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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Se notifican los EAET, definidos como AA que comenzaron o empeoraron en gravedad o gravedad después de la primera dosis del medicamento en investigación en este estudio.
Todos los EA que continuaron desde el estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) solo se clasificaron como emergentes del tratamiento si empeoraron en este estudio.
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hasta la semana 260
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los valores de los signos vitales indicados desde el inicio previo a la aleatorización del estudio principal en cualquier momento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El significado clínico fue determinado por el investigador.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
bpm = latidos por minuto; PAD = Presión Arterial Diastólica; mmHg = milímetros de mercurio; PAS = Presión Arterial Sistólica.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El IMC es una estimación de la grasa corporal basada en el peso corporal dividido por la altura al cuadrado.
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Número de participantes con valores de electrocardiograma (ECG) clínicamente significativos en el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio central y en cualquier momento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El significado clínico fue determinado por el investigador.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
mseg = milisegundos; QTcB = intervalo QT corregido con corrección de Bazett.
El marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Número de participantes con las respuestas indicadas a las preguntas sobre la ideación y el comportamiento suicida utilizando la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia para niños (C-SSRS) en el día 1 y en cualquier momento posterior a la dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cuestionario C-SSRS es una medida breve y estandarizada que evalúa de manera única la información esencial (comportamiento, ideación, letalidad y gravedad) y distingue entre ocurrencias suicidas y autolesiones no suicidas.
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hasta la semana 260
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Puntuación media de la escala de abstinencia de cannabis al final de la reducción (EOT), la llamada de seguridad posterior a la reducción y en el seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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La Escala de abstinencia de cannabis es una escala de 19 ítems que se administra a los participantes (18 años o más), y cada ítem (síntoma de abstinencia) se mide en una escala de calificación numérica de 0 a 10 (0 = Nada; 5 = Moderadamente; 10 = Extremadamente ).
Se informa la puntuación total, calculada como la suma de las subpuntuaciones de 19 ítems que van de 0 a 190.
Las puntuaciones más altas indican más síntomas de abstinencia y un mayor impacto negativo en la calidad de vida.
Se pidió al participante o al cuidador del participante que registrara la medida en que experimentó cada síntoma de abstinencia en las últimas 24 horas y también que calificara el impacto negativo en las actividades diarias normales.
L24S = Puntuación de las últimas 24 horas; NIS = Impacto negativo en la puntuación de la actividad diaria normal.
La visita de Fin de Tratamiento ocurrió después de un máximo de 260 semanas de tratamiento.
El Fin de la Reducción se produjo hasta 10 días después de la visita de Fin del Tratamiento.
La llamada de seguridad y el seguimiento de seguridad ocurrieron 2 y 4 semanas, respectivamente, después del final de la reducción gradual.
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hasta la semana 260
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Puntuación media de la escala de abstinencia de cannabinoides pediátricos (PCWS) al final del tratamiento, al final de la reducción gradual, la llamada de seguridad posterior a la reducción gradual y en el seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El PCWS se administró a participantes de 4 a 17 años (inclusive) y se desarrolló a partir del CWS validado de 19 ítems (adultos) para evaluar el estado de ánimo, el comportamiento y los síntomas físicos asociados con el cannabis.
Se informa la puntuación total, calculada como la suma de 10 elementos (calificados en una escala de 4 puntos: 0 = nada; 1 = un poco; 2 = bastante; 3 = mucho) que van de 0 a 30.
Las puntuaciones más altas indican más síntomas de abstinencia y un mayor impacto negativo en la calidad de vida.
La visita de Fin de Tratamiento ocurrió después de un máximo de 260 semanas de tratamiento.
Se pidió al participante o al cuidador del participante que registrara la medida en que experimentó cada síntoma de abstinencia en las últimas 24 horas y también que calificara el impacto negativo en las actividades diarias normales.
El Fin de la Reducción se produjo hasta 10 días después de la visita de Fin del Tratamiento.
La llamada de seguridad y el seguimiento de seguridad ocurrieron 2 y 4 semanas, respectivamente, después del final de la reducción gradual.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en valores de glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en los valores de hematocrito
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en el volumen corpuscular medio de los eritrocitos
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la hemoglobina corpuscular media de los eritrocitos
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en plaquetas, glóbulos blancos, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en el porcentaje de basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos en los glóbulos blancos (WBC)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en sodio, potasio, nitrógeno ureico en sangre, glucosa, calcio y colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en creatinina (Jaffe), creatinina (enzimática) y bilirrubina
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en el aclaramiento de creatinina (Schwartz) y el aclaramiento de creatinina (Cockcroft-Gault)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
ml/min/1,73
m^2 = mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa y gamma glutamil transferasa
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en albúmina y proteína
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en prolactina
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en el tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en el índice internacional normalizado de protrombina
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en los niveles del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1)
Periodo de tiempo: hasta la semana 260
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Los niveles de IGF-1 en suero se analizaron como parte de las pruebas de laboratorio clínico en los participantes.
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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hasta la semana 260
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Puntuación media de la impresión global de cambio del sujeto/cuidador (S/CGIC)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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El S/CGIC permite a los participantes y cuidadores calificar el estado general del participante en una escala del 1 al 7 (1 = Mucho mejor y 7 = Mucho peor).
El resumen combinado de cuidador y participante usó la versión del cuidador o del participante si solo se completó una versión, o la versión del cuidador cuando se completaron tanto la versión del cuidador como la del participante.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio porcentual desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la frecuencia total de convulsiones
Periodo de tiempo: Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Las convulsiones totales incluyeron la suma de todas las convulsiones (tónico-clónicas, tónicas, atónicas, clónicas, mioclónicas, parciales contables, otras parciales y de ausencia) registradas por el participante o el cuidador.
El cambio desde la línea de base se calculó como el cambio porcentual desde la línea de base para cada período de 12 semanas.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
"Últimas 12 semanas" es igual a los datos de las últimas 12 semanas para cada participante, independientemente del tiempo en el estudio.
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Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Cambio porcentual desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la frecuencia de convulsiones de gotas en participantes con síndrome de Lennox-Gastaut
Periodo de tiempo: Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216 y últimas 12 semanas
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Las convulsiones de gota se definen como el subconjunto de convulsiones tónico-clónicas, tónicas o atónicas.
El cambio desde la línea de base se calculó como el cambio porcentual desde la línea de base para cada período de 12 semanas.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
El resultado se informó solo para los participantes con síndrome de Lennox-Gastaut.
"Últimas 12 semanas" es igual a los datos de las últimas 12 semanas para cada participante, independientemente del tiempo en el estudio.
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Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216 y últimas 12 semanas
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Cambio porcentual desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la frecuencia de las crisis convulsivas en participantes con síndrome de Dravet
Periodo de tiempo: Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Las convulsiones convulsivas se definen como convulsiones tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas.
El cambio desde la línea de base se calculó como el cambio porcentual desde la línea de base para cada período de 12 semanas.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] y GWEP1423 [NCT02224690]) se define como el valor inicial del ensayo clínico doble ciego controlado con placebo estudios con GWP42003-P.
Se presentan los datos de cambio desde la línea de base en la aleatorización previa del estudio principal; sin embargo, el marco de tiempo representa la duración durante la cual los participantes estuvieron inscritos en GWEP1415.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
El resultado se informó solo para los participantes con síndrome de Dravet.
"Últimas 12 semanas" es igual a los datos de las últimas 12 semanas para cada participante, independientemente del tiempo en el estudio.
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Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Número de participantes con convulsiones convulsivas y no convulsivas de más de 30 minutos de duración (estado epiléptico)
Periodo de tiempo: Base; por fin 12 semanas
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El estado epiléptico se define como cualquier convulsión que dure 30 minutos o más.
Se recogió semanalmente el número de crisis convulsivas de más de 30 minutos de duración y el número de crisis no convulsivas de más de 30 minutos de duración.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
minutos = minutos.
"Últimas 12 semanas" es igual a los datos de las últimas 12 semanas para cada participante, independientemente del tiempo en el estudio.
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Base; por fin 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en las puntuaciones de calidad de vida en la epilepsia infantil (QOLCE)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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El QOLCE es un cuestionario informado por los padres que evalúa la calidad de vida relacionada con la salud en niños de 2 a 18 años.
Contiene 76 ítems con 16 subescalas que cubren 7 dominios (actividades físicas, actividades sociales, cognición, bienestar emocional, comportamiento, salud general y calidad de vida general).
Todos los elementos del cuestionario se califican en una escala categórica de 5 o 6 puntos.
Con base en las respuestas a los ítems en cada dominio, se derivan puntajes para 16 subescalas.
Rango de puntuación de 0 a 100.
Una puntuación más alta indica el nivel más alto de funcionamiento.
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal se define como el valor inicial de los estudios clínicos doble ciego controlados con placebo con GWP42003-P.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en las puntuaciones de calidad de vida de la epilepsia (QOLIE-31-P) en participantes con síndrome de Lennox-Gastaut
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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El QOLIE-31-P es una encuesta de calidad de vida relacionada con la salud para adultos con epilepsia.
Está compuesto por 38 preguntas sobre las actividades diarias de salud y evalúa cuánto malestar siente el participante por los problemas y preocupaciones relacionados con la epilepsia.
El cuestionario consta de 7 subescalas (energía, estado de ánimo, actividades diarias, cognición, efectos de la medicación, preocupación por las convulsiones y calidad de vida general).
Las puntuaciones van de 0 a 100.
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal se define como el valor inicial de los estudios clínicos doble ciego controlados con placebo con GWP42003-P.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
El resultado se informó solo para los participantes con síndrome de Lennox-Gastaut.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en las puntuaciones de la escala de comportamiento adaptativo de Vineland, segunda edición (Vineland-II)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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El Vineland-II es un instrumento administrado individualmente para evaluar comportamientos adaptativos. Consta de 4 dominios de comportamiento adaptativo (1 = bajo; 5 = alto) y un dominio de comportamiento desadaptativo (1 = clínicamente significativo; 3 = promedio), y una puntuación compuesta de comportamiento adaptativo general. Se producen puntajes estándar (media poblacional = 100, SD = 15, rango = 20 a 160) para el dominio y puntajes compuestos, y puntajes escalados (llamados puntajes de escala v, con una media poblacional = 15, SD = 3, rango = 1 a 24) se producen para las puntuaciones de las subescalas. Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base. El valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal se define como el valor inicial de los estudios clínicos doble ciego controlados con placebo con GWP42003-P. Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico. |
Base; hasta la semana 260
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Número de participantes hospitalizados debido a epilepsia desde la visita anterior
Periodo de tiempo: Semana 48, 104, 156, 208 y Fin del tratamiento (hasta la semana 260 según el momento en que el participante interrumpió el tratamiento)
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Las hospitalizaciones de pacientes hospitalizados debido a la epilepsia fueron registradas por el investigador.
El momento del "fin del tratamiento" varió según el participante según el momento en que el participante interrumpió el IMP.
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Semana 48, 104, 156, 208 y Fin del tratamiento (hasta la semana 260 según el momento en que el participante interrumpió el tratamiento)
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Número de respondedores al tratamiento con una reducción mayor o igual al 50 % en el total de convulsiones
Periodo de tiempo: Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Las convulsiones totales incluyeron la suma de todas las convulsiones (tónico-clónicas, tónicas, atónicas, clónicas, mioclónicas, parciales contables, otras parciales y de ausencia) registradas por el participante o el cuidador.
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Base; Semana 49 a 60, semana 97 a 108, semana 145 a 156, semana 205 a 216, semana 253 a 264 y últimas 12 semanas
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Número de participantes con cambios en la duración promedio de los subtipos de convulsiones evaluados por el participante/cuidador Impresión global de cambio en la duración de las convulsiones (S/CGICSD)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 260
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El SGICSD y el CGICSD se componen de las siguientes preguntas calificadas en una escala de 3 puntos para cada tipo de convulsión.
La puntuación CGICSD se usa para evaluar la duración promedio de las convulsiones del participante (comparando su condición actual con la condición antes del tratamiento) y la puntuación SGICSD se usa para evaluar la duración promedio de las convulsiones (comparando la condición actual con la condición antes del tratamiento).
Las puntuaciones van de 1 a 3 (1 = Disminución de la duración media; 3 = Aumento de la duración media).
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Hasta la Semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en el sistema de funciones ejecutivas de Delis-Kaplan (D-KEFS) Puntaje escalado de tiempo de finalización del escaneo visual
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de tiempo de finalización del escaneo visual D-KEFS para medir la atención visual y la velocidad de procesamiento.
Los elementos de la batería de evaluación cognitiva son específicos de la edad y se utilizan para medir una variedad de funciones tanto para niños como para adultos.
Los elementos fueron administrados por un psicometrista experimentado a un subgrupo de sitios que tenían la experiencia para realizar la prueba.
La puntuación bruta, es decir, el tiempo total en segundos para completar la prueba de escaneo visual, se midió en el rango de 0-150; las puntuaciones más altas indicaron un peor funcionamiento.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación de referencia para convertirla en una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron un mejor funcionamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la función cognitiva.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación escalar de tiempo de finalización de la secuencia numérica de D-KEFS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de tiempo de finalización de secuenciación numérica D-KEFS para medir la velocidad de procesamiento.
La puntuación bruta, es decir, el tiempo total en segundos para completar la prueba de secuenciación numérica, se midió en el rango de 0-150; las puntuaciones más altas indicaron un peor funcionamiento.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación de referencia para convertirla en una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor velocidad de procesamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en la velocidad de procesamiento.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada en el tiempo de finalización de la secuenciación de letras de D-KEFS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled para medir la velocidad de procesamiento.
La puntuación bruta, es decir, el tiempo total en segundos para completar la prueba de secuenciación de letras, se midió en el rango de 0-150; las puntuaciones más altas indicaron un peor funcionamiento.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor velocidad de procesamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en la velocidad de procesamiento.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en D-KEFS Puntuación escalada en el tiempo de finalización del cambio de número-letra
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de tiempo de finalización de cambio de número-letra D-KEFS para medir la flexibilidad cognitiva, el cambio de conjunto de tareas y el funcionamiento ejecutivo general.
La puntuación bruta, es decir, el tiempo total en segundos para completar la prueba de cambio de número-letra se midió en el rango de 0-240; las puntuaciones más altas indicaron un peor funcionamiento.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron un mejor funcionamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la función cognitiva.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada en el tiempo de finalización de la velocidad motora de D-KEFS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de tiempo de finalización de la velocidad del motor D-KEFS para medir la velocidad del motor.
La puntuación bruta, es decir, el tiempo total en segundos para completar la prueba de velocidad del motor, se midió en el rango de 0-150; las puntuaciones más altas indicaron un peor funcionamiento.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor velocidad del motor.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la velocidad del motor.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la velocidad motora fina de Purdue Pegboard (puntuación Z de ambas manos)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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La prueba de Purdue Pegboard se utilizó para medir la destreza motora fina de ambas manos.
La puntuación bruta se calculó como el número total de clavijas en 30 segundos; las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de destreza motora.
La puntuación bruta se convirtió en una puntuación Z que oscilaba entre 0 y 19; las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de destreza motora.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación Z (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la destreza motora.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la velocidad motora fina de Purdue Pegboard (puntuación Z de la mano dominante)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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La prueba de Purdue Pegboard se utilizó para medir la destreza motora fina de la mano dominante.
La puntuación bruta se calculó como el número total de clavijas en 30 segundos; las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de destreza motora.
La puntuación bruta se convirtió en una puntuación Z que oscilaba entre 0 y 19; las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de destreza motora.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación Z (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la destreza motora.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la velocidad motora fina de Purdue Pegboard (puntuación Z de la mano no dominante)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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La prueba de Purdue Pegboard se utilizó para medir la destreza motora fina de la mano no dominante.
La puntuación bruta se calculó como el número total de clavijas en 30 segundos; las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de destreza motora.
La puntuación bruta se convirtió en una puntuación Z que oscilaba entre 0 y 19; las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de destreza motora.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación Z (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la destreza motora.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada de codificación de la escala de inteligencia para adultos de Wechsler (WAIS)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de codificación WAIS para medir la velocidad de procesamiento.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las sustituciones correctas, se midió en el rango de 0-16.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor velocidad de procesamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en la velocidad de procesamiento.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde la línea de base previa a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia atrás de la extensión de dígitos de WAIS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Para medir la memoria de trabajo se usó la escala hacia atrás WAIS Digit Span.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en el rango de 0-16.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria de trabajo.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria de trabajo.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor de referencia previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia adelante de la extensión de dígitos de WAIS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala WAIS Digit Span Forward Scale para medir la memoria auditiva.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en el rango de 0-16.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria auditiva.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria auditiva.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia atrás de la extensión de dígitos más larga de WAIS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Para medir la memoria de trabajo se utilizó la escala hacia atrás de extensión de dígitos más largos de WAIS.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en el rango de 2 a 8.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria de trabajo.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria de trabajo.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor de referencia previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia adelante del intervalo de dígitos más largos de WAIS
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala WAIS Longest Digit Span Forward Scale para medir la memoria auditiva.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en el rango de 2 a 8.
La puntuación bruta se normalizó con una puntuación referenciada para calcular una puntuación escalada (es decir, puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria auditiva.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria auditiva.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación T de vocabulario de la escala abreviada de inteligencia de Wechsler (WASI)-II
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la puntuación T de vocabulario WAIS-II para estimar la capacidad intelectual general en función del fondo de información y la inteligencia verbal.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 20 y 80 utilizando el manual de evaluación WASI; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de inteligencia.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la inteligencia.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación T de razonamiento de la matriz WASI-II
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la puntuación T de razonamiento matricial de WASI-II para estimar el razonamiento abstracto basado en la capacidad intelectual general.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 20 y 80 utilizando el manual de evaluación WASI; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de razonamiento abstracto.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en el razonamiento abstracto.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la escala de codificación de la escala de inteligencia para niños (WISC) de Wechsler
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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La escala de codificación WISC se utilizó para medir la velocidad de procesamiento en niños de 6 a 16 años y 11 meses, con puntajes que van de 0 a 119.
Las puntuaciones más altas indican una mejor velocidad de procesamiento.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en la velocidad de procesamiento.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia atrás de la extensión de dígitos del WISC
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Para medir la memoria de trabajo se usó la escala inversa de extensión de dígitos WISC.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en una escala de 0 a 18; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria de trabajo.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria de trabajo.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia delante de la extensión de dígitos del WISC
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Para medir la memoria auditiva se utilizó la escala de avance de extensión de dígitos WISC.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en una escala de 0 a 18; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria auditiva.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria auditiva.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde la línea de base previa a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia atrás del intervalo de dígitos más largo de WISC
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Para medir la memoria de trabajo se utilizó la escala hacia atrás de intervalo de dígitos más largos de WISC.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en una escala de 2 a 8; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria de trabajo.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria de trabajo.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde la línea de base previa a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada hacia delante del intervalo de dígitos más largos de WISC
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de avance de intervalo de dígitos más largos de WISC para medir la memoria auditiva.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las pruebas correctas, se midió en una escala de 2 a 10; las puntuaciones más altas indicaron una mejor memoria auditiva.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la memoria auditiva.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde la línea de base previa a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en la escala de inteligencia preescolar y primaria de Wechsler (WPPSI)-IV Bug Search T Score
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la puntuación T de búsqueda de errores de WPPSI-IV para medir la velocidad de procesamiento y la atención compleja.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se midió en una escala de 1 a 19 y se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 20 y 80; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de atención.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la atención.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación T del vocabulario receptivo del WPPSI-IV
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la puntuación T de vocabulario receptivo de WPPSI-IV para medir el fondo de información.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se midió en una escala de 1 a 19 y se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 20 y 80; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de inteligencia.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la inteligencia.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación T de razonamiento de la matriz WPPSI-IV
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la puntuación T de razonamiento matricial WPPSI-IV para medir el razonamiento abstracto.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se midió en una escala de 1 a 19 y se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 20 y 80; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de razonamiento abstracto.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en el razonamiento abstracto.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada de la prueba de vocabulario expresivo en imágenes de una palabra (EOWPVT)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la prueba de vocabulario expresivo de una sola palabra en imágenes, 4.ª edición, para evaluar el vocabulario.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se midió en una escala de 1 a 19 y se convirtió en una puntuación T que oscilaba entre 0 y 83; Las puntuaciones T son puntuaciones estándar con una media de 100 y una desviación estándar de 15.
Las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de desempeño en el lenguaje.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación T (es decir, puntuación en una escala).
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en el rendimiento del lenguaje.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el punto de referencia previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento en una evaluación neuropsicológica del desarrollo (NEPSY) - Puntuación escalada de generación de 2 palabras
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala de generación de palabras de evaluación neuropsicológica del desarrollo (NEPSY)-2 para medir la fluidez verbal.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se convirtió en una puntuación escalada (es decir, la puntuación en una escala) que oscilaba entre 1 y 19; las puntuaciones más altas indican un mayor nivel de fluidez verbal.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican empeoramiento y los valores positivos indican mejora en la fluidez verbal.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Cambio medio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio principal hasta el final del tratamiento en la puntuación escalada estándar de percepción visual
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 260
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Se utilizó la escala estándar de percepción visual para medir el funcionamiento visomotor.
La puntuación bruta, es decir, la suma de las respuestas correctas, se midió en un rango de puntuación estándar de 6.
Rango de puntuación de 70-79 indica "bajo", 80-89 indica "por debajo del promedio", 90-109 indica "promedio", 110-119 indica "por encima del promedio", 120-129 indica "alto" y >129 indica " muy alto" funcionamiento visomotor.
El cambio desde el valor inicial previo a la aleatorización del estudio central hasta el final del tratamiento se informa como puntuación en una escala.
Los valores negativos indican un empeoramiento y los valores positivos indican una mejora en el funcionamiento visomotor.
Los únicos datos presentados de los estudios básicos en este informe son la comparación de los datos del estudio de extensión con los datos de referencia en la aleatorización previa del estudio básico.
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Base; hasta la semana 260
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Scheffer IE, Halford JJ, Miller I, Nabbout R, Sanchez-Carpintero R, Shiloh-Malawsky Y, Wong M, Zolnowska M, Checketts D, Dunayevich E, Devinsky O. Add-on cannabidiol in patients with Dravet syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Oct;62(10):2505-2517. doi: 10.1111/epi.17036. Epub 2021 Aug 18.
- Patel AD, Mazurkiewicz-Beldzinska M, Chin RF, Gil-Nagel A, Gunning B, Halford JJ, Mitchell W, Scott Perry M, Thiele EA, Weinstock A, Dunayevich E, Checketts D, Devinsky O. Long-term safety and efficacy of add-on cannabidiol in patients with Lennox-Gastaut syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Sep;62(9):2228-2239. doi: 10.1111/epi.17000. Epub 2021 Jul 20.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2015
Finalización primaria (Actual)
24 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de agosto de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2022
Última verificación
1 de enero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes epilépticos
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Epilepsia
- Epilepsias Mioclónicas
- Síndrome
- Síndrome de Lennox Gastaut
- Anticonvulsivos
- Cannabidiol
Otros números de identificación del estudio
- GWEP1415
- 2014-001834-27 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .