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Uno studio di estensione in aperto sul cannabidiolo (GWP42003-P) in bambini e adulti con sindromi di Dravet o Lennox-Gastaut (GWPCARE5)

4 gennaio 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per indagare sulla sicurezza del cannabidiolo (GWP42003-P; CBD) in bambini e adulti con sindromi di Dravet o Lennox-Gastaut non adeguatamente controllate.

Studiare i potenziali effetti antiepilettici del cannabidiolo (GWP42003-P) in bambini e adulti con sindromi di Dravet o Lennox-Gastaut.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione multicentrico in aperto per i partecipanti con sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut che hanno precedentemente partecipato a studi clinici in doppio cieco, controllati con placebo di GWP42003-P (Studi principali: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] e GWEP1423 [NCT02224690]). Il primo partecipante è stato arruolato nello studio di estensione in aperto dopo che il comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati ha esaminato i dati sulla sicurezza della Parte A dello studio GWEP1332.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

681

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

• Il partecipante ha completato la fase di trattamento dei propri Studi principali: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] e GWEP14224NCT9022].

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante sta attualmente utilizzando o ha utilizzato in passato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci sintetici a base di cannabinoidi (incluso Sativex®) nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio diversi dal medicinale sperimentale (IMP) ricevuto durante lo studio principale e sono non disposti ad astenersi per tutta la durata dello studio.
  • Qualsiasi storia di comportamento suicidario o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) alla visita 1.
  • Il partecipante ha fatto parte di una sperimentazione clinica che coinvolge un IMP durante il periodo inter-studio.
  • La partecipante di sesso femminile è in età fertile o il partner del partecipante di sesso maschile è in età fertile, a meno che non sia disposto a garantire che loro o il loro partner utilizzino una contraccezione altamente efficace, ad esempio contraccettivi ormonali, dispositivi intrauterini/sistemi di rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, vasectomia partner o astinenza sessuale, durante lo studio e per i 3 mesi successivi (tuttavia, un preservativo maschile non deve essere usato insieme a un preservativo femminile).
  • - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di "Fine del trattamento" del proprio Studio principale o alla Visita 1 se rivalutata: i) Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >5 × limite superiore della norma (ULN) ; ii) ALT o AST >3 × ULN e (bilirubina totale [TBL] >2 × ULN o rapporto internazionale normalizzato [INR] >1,5); iii) ALT o AST >3 × ULN con presenza di affaticamento, nausea, vomito, dolore o dolorabilità al quadrante superiore destro, febbre, eruzione cutanea e/o eosinofilia (>5%). Questo criterio deve essere confermato prima di entrare nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42003-P
Droga: GWP42003-P
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD
  • Epidiolex/Epidiolex®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) che si verifica in ≥5% dei partecipanti in qualsiasi gruppo di trattamento
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
Vengono segnalati i TEAE, definiti come eventi avversi che sono iniziati o sono peggiorati in gravità o serietà dopo la prima dose del medicinale sperimentale in questo studio. Tutti gli eventi avversi che continuavano dallo studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) sono stati classificati come emergenti dal trattamento solo se sono peggiorati in questo studio.
fino alla settimana 260
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei valori dei segni vitali indicati rispetto al basale pre-randomizzazione dello studio principale in qualsiasi momento post-dose
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. bpm = battiti al minuto; DBP = pressione arteriosa diastolica; mmHg = millimetri di mercurio; PAS = pressione arteriosa sistolica. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal valore di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
L'IMC è una stima del grasso corporeo basata sul peso corporeo diviso per l'altezza al quadrato. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Numero di partecipanti con valori dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significativi al basale pre-randomizzazione dello studio principale e in qualsiasi momento post-dose
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. msec = millisecondi; QTcB = intervallo QT corretto con la correzione di Bazett. L'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Numero di partecipanti con le risposte indicate alle domande relative all'ideazione e al comportamento suicidario utilizzando la scala di valutazione della gravità del suicidio del Columbia (C-SSRS) dei bambini al giorno 1 e in qualsiasi momento dopo la somministrazione
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
Il questionario C-SSRS è una misura breve e standardizzata che valuta in modo univoco le informazioni essenziali (comportamento, ideazione, letalità e gravità) e distingue tra eventi suicidari e autolesionismo non suicidario.
fino alla settimana 260
Punteggio medio della scala di astinenza da cannabis alla fine del cono (EOT), alla chiamata di sicurezza post-cono e al follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La Cannabis Withdrawal Scale è una scala di 19 item somministrata ai partecipanti (dai 18 anni in su), con ogni item (sintomo di astinenza) misurato su una scala di valutazione numerica da 0 a 10 (0 = Per niente; 5 = Moderatamente; 10 = Estremamente ). Viene riportato il punteggio totale, calcolato come somma dei 19 punteggi parziali degli elementi compresi tra 0 e 190. Punteggi più alti indicano più sintomi di astinenza e un maggiore impatto negativo sulla qualità della vita. Al partecipante o al caregiver del partecipante è stato chiesto di registrare la misura in cui ogni sintomo di astinenza è stato sperimentato nelle ultime 24 ore e anche di valutare l'impatto negativo sulle normali attività quotidiane. L24S = Punteggio delle ultime 24 ore; NIS = Impatto negativo sul normale punteggio di attività giornaliera. La visita di fine trattamento è avvenuta dopo un massimo di 260 settimane di trattamento. La fine del cono si è verificata fino a 10 giorni dopo la visita di fine trattamento. La chiamata di sicurezza e il follow-up di sicurezza si sono svolti rispettivamente 2 e 4 settimane dopo la fine del cono.
fino alla settimana 260
Punteggio medio della scala di astinenza da cannabinoidi pediatrici (PCWS) alla fine del trattamento, alla fine del cono, alla chiamata di sicurezza post-cono e al follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
Il PCWS è stato somministrato a partecipanti di età compresa tra 4 e 17 anni (compresi) che è stato sviluppato dal CWS convalidato di 19 elementi (adulti) per valutare l'umore, i sintomi comportamentali e fisici associati alla cannabis. Viene riportato il punteggio totale, calcolato come somma di 10 item (valutati su una scala a 4 punti: 0 = nessuno; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = molto) compresi tra 0 e 30. Punteggi più alti indicano più sintomi di astinenza e un maggiore impatto negativo sulla qualità della vita. La visita di fine trattamento è avvenuta dopo un massimo di 260 settimane di trattamento. Al partecipante o al caregiver del partecipante è stato chiesto di registrare la misura in cui ogni sintomo di astinenza è stato sperimentato nelle ultime 24 ore e anche di valutare l'impatto negativo sulle normali attività quotidiane. La fine del cono si è verificata fino a 10 giorni dopo la visita di fine trattamento. La chiamata di sicurezza e il follow-up di sicurezza si sono svolti rispettivamente 2 e 4 settimane dopo la fine del cono.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale prima della randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nei valori dei globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nei valori dell'ematocrito
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel volume corpuscolare medio degli eritrociti
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nell'emoglobina corpuscolare media degli eritrociti
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in piastrine, globuli bianchi, basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella percentuale di basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili nei globuli bianchi (WBC)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in sodio, potassio, azoto ureico nel sangue, glucosio, calcio e colesterolo HDL (lipoproteine ​​ad alta densità)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in creatinina (Jaffe), creatinina (enzimatica) e bilirubina
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella clearance della creatinina (Schwartz) e nella clearance della creatinina (Cockcroft-Gault)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. mL/min/1,73 m^2 = millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in fosfatasi alcalina, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi e gamma glutamil transferasi
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in albumina e proteine
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella prolattina
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel tempo di protrombina
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale prima della randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel rapporto normalizzato internazionale della protrombina
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Variazione media dal basale prima della randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nei livelli del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1)
Lasso di tempo: fino alla settimana 260
I livelli di IGF-1 nel siero sono stati analizzati come parte dei test clinici di laboratorio nei partecipanti. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
fino alla settimana 260
Punteggio medio dell'impressione globale di cambiamento (S/CGIC) del soggetto/caregiver
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
L'S/CGIC consente ai partecipanti e agli operatori sanitari di valutare le condizioni generali del partecipante su una scala da 1 a 7 (1 = molto migliorata e 7 = molto peggiore). Il riepilogo combinato del caregiver e del partecipante utilizzava la versione del caregiver o del partecipante se era stata completata solo una versione, o la versione del caregiver quando erano state completate entrambe le versioni del caregiver e del partecipante. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione percentuale dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella frequenza totale delle crisi
Lasso di tempo: Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Le crisi totali includevano la somma di tutte le crisi (tonico-cloniche, toniche, atoniche, cloniche, miocloniche, parziali numerabili, altre parziali e di assenza) registrate dal partecipante o dal caregiver. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come variazione percentuale rispetto al basale per ogni periodo di 12 settimane. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base. "Ultime 12 settimane" è uguale ai dati delle ultime 12 settimane per ciascun partecipante indipendentemente dal tempo trascorso nello studio.
Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Variazione percentuale dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella frequenza delle crisi di caduta nei partecipanti con sindrome di Lennox-Gastaut
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana da 49 a 60, Settimana da 97 a 108, Settimana da 145 a 156, Settimana da 205 a 216 e Ultime 12 settimane
Le crisi di caduta sono definite come il sottoinsieme delle crisi tonico-cloniche, toniche o atoniche. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come variazione percentuale rispetto al basale per ogni periodo di 12 settimane. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base. Il risultato è stato riportato solo per i partecipanti alla sindrome di Lennox-Gastaut. "Ultime 12 settimane" è uguale ai dati delle ultime 12 settimane per ciascun partecipante indipendentemente dal tempo trascorso nello studio.
Linea di base; Settimana da 49 a 60, Settimana da 97 a 108, Settimana da 145 a 156, Settimana da 205 a 216 e Ultime 12 settimane
Variazione percentuale dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella frequenza delle crisi convulsive nei partecipanti con sindrome di Dravet
Lasso di tempo: Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Le crisi convulsive sono definite come crisi tonico-cloniche, toniche, cloniche o atoniche. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come variazione percentuale rispetto al basale per ogni periodo di 12 settimane. Il basale pre-randomizzazione dello studio principale (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) è definito come basale dello studio clinico in doppio cieco, controllato con placebo studi con GWP42003-P. Vengono presentati i dati per il cambiamento rispetto al basale alla pre-randomizzazione dello studio principale; tuttavia, l'intervallo di tempo rappresenta la durata per la quale i partecipanti sono stati iscritti a GWEP1415. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base. Il risultato è stato riportato solo per i partecipanti alla sindrome di Dravet. "Ultime 12 settimane" è uguale ai dati delle ultime 12 settimane per ciascun partecipante indipendentemente dal tempo trascorso nello studio.
Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Numero di partecipanti con crisi convulsive e non convulsive di durata superiore a 30 minuti (stato epilettico)
Lasso di tempo: Linea di base; Almeno 12 settimane
Lo stato epilettico è definito come qualsiasi crisi che dura per 30 minuti o più. Il numero di crisi convulsive di durata superiore a 30 minuti e il numero di crisi non convulsive di durata superiore a 30 minuti sono stati raccolti settimanalmente. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base. min = minuti. "Ultime 12 settimane" è uguale ai dati delle ultime 12 settimane per ciascun partecipante indipendentemente dal tempo trascorso nello studio.
Linea di base; Almeno 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nei punteggi QOLCE (Quality of Life in Childhood Epilepsy)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il QOLCE è un questionario riferito dai genitori che valuta la qualità della vita correlata alla salute nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. Contiene 76 item con 16 sottoscale che coprono 7 domini (attività fisiche, attività sociali, cognizione, benessere emotivo, comportamento, salute generale e QOL generale). Tutti gli elementi del questionario sono valutati su una scala categorica a 5 o 6 punti. Sulla base delle risposte agli elementi in ciascun dominio, vengono derivati ​​i punteggi per 16 sottoscale. Intervallo di punteggio da 0 a 100. Punteggio più alto indica il più alto livello di funzionamento. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. La linea di base pre-randomizzazione dello studio principale è definita come la linea di base degli studi clinici in doppio cieco, controllati con placebo, con GWP42003-P. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento QOL nei punteggi dell'epilessia (QOLIE-31-P) nei partecipanti con sindrome di Lennox-Gastaut
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il QOLIE-31-P è un'indagine sulla QOL correlata alla salute per gli adulti con epilessia. È composto da 38 domande sulle attività quotidiane relative alla salute e valuta quanto disagio il partecipante prova riguardo ai problemi e alle preoccupazioni legate all'epilessia. Il questionario è composto da 7 sottoscale (energia, umore, attività quotidiane, cognizione, effetti dei farmaci, preoccupazione per le crisi e QOL complessiva). I punteggi vanno da 0 a 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita. La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. La linea di base pre-randomizzazione dello studio principale è definita come linea di base degli studi clinici in doppio cieco, controllati con placebo, con GWP42003-P. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base. Il risultato è stato riportato solo per i partecipanti alla sindrome di Lennox-Gastaut.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento nei punteggi Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (Vineland-II)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260

Il Vineland-II è uno strumento somministrato individualmente per valutare i comportamenti adattivi. Consiste in 4 domini di comportamento adattivo (1 = basso; 5 = alto) e un dominio di comportamento disadattivo (1 = clinicamente significativo; 3 = medio) e un punteggio composito di comportamento adattivo complessivo. I punteggi standard (media della popolazione = 100, SD = 15, intervallo = da 20 a 160) vengono prodotti per i punteggi di dominio e compositi e i punteggi scalati (chiamati punteggi v-scale, con una media della popolazione = 15, DS = 3, intervallo = da 1 a 24) sono prodotti per i punteggi delle sottoscale. Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.

La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento. La linea di base pre-randomizzazione dello studio principale è definita come linea di base degli studi clinici in doppio cieco, controllati con placebo, con GWP42003-P. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Numero di partecipanti con ricoveri ospedalieri a causa di epilessia dalla visita precedente
Lasso di tempo: Settimana 48, 104, 156, 208 e fine del trattamento (fino alla settimana 260 in base a quando il partecipante ha interrotto il trattamento)
I ricoveri ospedalieri dovuti all'epilessia sono stati registrati dallo sperimentatore. I tempi della "Fine del trattamento" variavano per partecipante in base a quando il partecipante interrompeva l'IMP.
Settimana 48, 104, 156, 208 e fine del trattamento (fino alla settimana 260 in base a quando il partecipante ha interrotto il trattamento)
Numero di pazienti che hanno risposto al trattamento con una riduzione maggiore o uguale al 50% delle crisi totali
Lasso di tempo: Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Le crisi totali includevano la somma di tutte le crisi (tonico-cloniche, toniche, atoniche, cloniche, miocloniche, parziali numerabili, altre parziali e di assenza) registrate dal partecipante o dal caregiver.
Linea di base; Dalla settimana 49 alla 60, dalla settimana 97 alla 108, dalla settimana 145 alla 156, dalla settimana 205 alla 216, dalla settimana 253 alla 264 e le ultime 12 settimane
Numero di partecipanti con variazioni della durata media dei sottotipi di crisi come valutato dal partecipante/assistente Impressione globale della variazione della durata delle crisi (S/CGICSD)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 260
Il SGICSD e il CGICSD sono composti dalle seguenti domande valutate su una scala a 3 punti per ogni tipo di crisi. Il punteggio CGICSD viene utilizzato per valutare la durata media delle crisi del partecipante (confrontando la loro condizione ora con la loro condizione prima del trattamento) e il punteggio SGICSD viene utilizzato per valutare la durata media delle crisi (confrontando la condizione ora con la condizione prima del trattamento). I punteggi vanno da 1 a 3 (1 = Diminuzione della durata media; 3 = Aumento della durata media).
Fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel sistema delle funzioni esecutive Delis-Kaplan (D-KEFS) Punteggio in scala temporale del completamento della scansione visiva
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala dei tempi di completamento della scansione visiva D-KEFS è stata utilizzata per misurare l'attenzione visiva e la velocità di elaborazione. Gli elementi della batteria di valutazione cognitiva sono specifici per età, utilizzati per misurare una varietà di funzioni sia per i bambini che per gli adulti. Gli elementi sono stati somministrati da uno psicometrico esperto a un sottogruppo di siti che avevano l'esperienza per condurre il test. Il punteggio grezzo, ovvero il tempo totale in secondi per il completamento della prova di scansione visiva, è stato misurato nell'intervallo 0-150; punteggi più alti indicavano un funzionamento peggiore. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio di riferimento da convertire in un punteggio in scala (ovvero, punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano un miglior funzionamento. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della funzione cognitiva.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio in scala temporale di completamento del sequenziamento numerico D-KEFS
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala del tempo di completamento del sequenziamento numerico D-KEFS è stata utilizzata per misurare la velocità di elaborazione. Il punteggio grezzo, ovvero il tempo totale in secondi per il completamento della prova di sequenziamento numerico, è stato misurato nell'intervallo 0-150; punteggi più alti indicavano un funzionamento peggiore. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio di riferimento da convertire in un punteggio in scala (ovvero, punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore velocità di elaborazione. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. Valori negativi indicano un peggioramento e valori positivi indicano un miglioramento della velocità di elaborazione. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio in scala temporale di completamento del sequenziamento delle lettere D-KEFS
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled è stato utilizzato per misurare la velocità di elaborazione. Il punteggio grezzo, ovvero il tempo totale in secondi per il completamento della prova di sequenziamento delle lettere, è stato misurato nell'intervallo 0-150; punteggi più alti indicavano un funzionamento peggiore. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore velocità di elaborazione. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. Valori negativi indicano un peggioramento e valori positivi indicano un miglioramento della velocità di elaborazione. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in D-KEFS Completamento del cambio di numero-lettera Punteggio scalato nel tempo
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala del tempo di completamento del cambio di numero-lettera D-KEFS è stata utilizzata per misurare la flessibilità cognitiva, il cambio di set di attività e il funzionamento esecutivo generale. Il punteggio grezzo, ovvero il tempo totale in secondi per il completamento della prova di commutazione numero-lettera, è stato misurato nell'intervallo 0-240; punteggi più alti indicavano un funzionamento peggiore. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano un miglior funzionamento. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della funzione cognitiva. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio in scala temporale di completamento della velocità motoria D-KEFS
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala del tempo di completamento della velocità del motore D-KEFS è stata utilizzata per misurare la velocità del motore. Il punteggio grezzo, cioè il tempo totale in secondi per completare la prova di velocità del motore, è stato misurato nell'intervallo 0-150; punteggi più alti indicavano un funzionamento peggiore. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore velocità del motore. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. Valori negativi indicano un peggioramento e valori positivi indicano un miglioramento della velocità del motore. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nella velocità motoria fine di Purdue Pegboard (punteggio Z di entrambe le mani)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il test Purdue Pegboard è stato utilizzato per misurare la destrezza motoria fine di entrambe le mani. Il punteggio grezzo è stato calcolato come numero totale di pioli in 30 secondi; punteggi più alti indicavano un livello più alto di destrezza motoria. Il punteggio grezzo è stato convertito in un punteggio Z compreso tra 0 e 19; punteggi più alti indicano un livello più alto di destrezza motoria. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio Z (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della destrezza motoria. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento nella velocità motoria fine di Purdue Pegboard (punteggio Z della mano dominante)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il test Purdue Pegboard è stato utilizzato per misurare la destrezza motoria fine della mano dominante. Il punteggio grezzo è stato calcolato come numero totale di pioli in 30 secondi; punteggi più alti indicavano un livello più alto di destrezza motoria. Il punteggio grezzo è stato convertito in un punteggio Z compreso tra 0 e 19; punteggi più alti indicano un livello più alto di destrezza motoria. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio Z (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della destrezza motoria. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento nella velocità motoria fine di Purdue Pegboard (punteggio Z della mano non dominante)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il test Purdue Pegboard è stato utilizzato per misurare la destrezza motoria fine della mano non dominante. Il punteggio grezzo è stato calcolato come numero totale di pioli in 30 secondi; punteggi più alti indicavano un livello più alto di destrezza motoria. Il punteggio grezzo è stato convertito in un punteggio Z compreso tra 0 e 19; punteggi più alti indicano un livello più alto di destrezza motoria. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio Z (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della destrezza motoria. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio in scala di codifica Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala di codifica WAIS è stata utilizzata per misurare la velocità di elaborazione. Il punteggio grezzo, cioè la somma delle sostituzioni corrette, è stato misurato nell'intervallo 0-16. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore velocità di elaborazione. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. Valori negativi indicano un peggioramento e valori positivi indicano un miglioramento della velocità di elaborazione. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in WAIS Digit Span Punteggio scalato all'indietro
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala WAIS Digit Span Backward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria di lavoro. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle prove corrette, è stato misurato nell'intervallo 0-16. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore memoria di lavoro. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria di lavoro. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in WAIS Digit Span Forward Scaled Score
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala WAIS Digit Span Forward è stata utilizzata per misurare la memoria uditiva. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle prove corrette, è stato misurato nell'intervallo 0-16. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore memoria uditiva. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria uditiva. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in WAIS Longest Digit Span Punteggio scalato all'indietro
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala WAIS Longest Digit Span Backward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria di lavoro. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle prove corrette, è stato misurato nell'intervallo 2-8. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore memoria di lavoro. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria di lavoro. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento in WAIS Longest Digit Span Forward Punteggio scalato
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala WAIS Longest Digit Span Forward è stata utilizzata per misurare la memoria uditiva. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle prove corrette, è stato misurato nell'intervallo 2-8. Il punteggio grezzo è stato normato con un punteggio referenziato per calcolare un punteggio scalato (cioè un punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicavano una migliore memoria uditiva. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria uditiva. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento nel punteggio T del vocabolario Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-II
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il punteggio T del vocabolario WAIS-II è stato utilizzato per stimare l'abilità intellettuale generale basata sul fondo di informazioni e intelligenza verbale. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato convertito in un punteggio T compreso tra 20 e 80 utilizzando il manuale di valutazione WASI; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di intelligenza. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento dell'intelligenza. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio T di ragionamento matrice WASI-II
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WASI-II Matrix Reasoning T Score è stato utilizzato per stimare il ragionamento astratto basato sull'abilità intellettuale generale. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato convertito in un punteggio T compreso tra 20 e 80 utilizzando il manuale di valutazione WASI; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di ragionamento astratto. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento nel ragionamento astratto. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio in scala di codifica Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La WISC Coding Scale è stata utilizzata per misurare la velocità di elaborazione nei bambini di età compresa tra 6-16 anni e 11 mesi, con punteggi compresi tra 0 e 119. Punteggi più alti indicano una migliore velocità di elaborazione. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. Valori negativi indicano un peggioramento e valori positivi indicano un miglioramento della velocità di elaborazione. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in WISC Digit Span Punteggio scalato all'indietro
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WISC Digit Span Backward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria di lavoro. Il punteggio grezzo, cioè la somma delle prove corrette, è stato misurato su una scala da 0 a 18; punteggi più alti indicavano una migliore memoria di lavoro. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria di lavoro. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio scalato WISC Digit Span Forward
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WISC Digit Span Forward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria uditiva. Il punteggio grezzo, cioè la somma delle prove corrette, è stato misurato su una scala da 0 a 18; punteggi più alti indicavano una migliore memoria uditiva. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria uditiva. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in WISC Longest Digit Span Punteggio scalato all'indietro
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WISC Longest Digit Span Backward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria di lavoro. Il punteggio grezzo, cioè la somma delle prove corrette, è stato misurato su una scala da 2 a 8; punteggi più alti indicavano una migliore memoria di lavoro. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria di lavoro. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio scalato WISC Longest Digit Span Forward
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WISC Longest Digit Span Forward Scale è stata utilizzata per misurare la memoria uditiva. Il punteggio grezzo, cioè la somma delle prove corrette, è stato misurato su una scala da 2 a 10; punteggi più alti indicavano una migliore memoria uditiva. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della memoria uditiva. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento in Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV Bug Search T Score
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WPPSI-IV Bug Search T Score è stato utilizzato per misurare la velocità di elaborazione e l'attenzione complessa. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato misurato su una scala da 1 a 19 e convertito in un punteggio T compreso tra 20 e 80; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano un più alto livello di attenzione. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento dell'attenzione. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio T del vocabolario ricettivo WPPSI-IV
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Il punteggio T del vocabolario ricettivo WPPSI-IV è stato utilizzato per misurare il fondo di informazioni. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato misurato su una scala da 1 a 19 e convertito in un punteggio T compreso tra 20 e 80; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di intelligenza. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento dell'intelligenza. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio T del ragionamento matrice WPPSI-IV
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score è stato utilizzato per misurare il ragionamento astratto. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato misurato su una scala da 1 a 19 e convertito in un punteggio T compreso tra 20 e 80; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti indicano un livello più alto di ragionamento astratto. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento nel ragionamento astratto. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento nel punteggio in scala del test espressivo del vocabolario con immagini di una parola (EOWPVT)
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4th edition è stato utilizzato per testare il vocabolario. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato misurato su una scala da 1 a 19 e convertito in un punteggio T compreso tra 0 e 83; I punteggi T sono punteggi standard con una media di 100 e una deviazione standard di 15. Punteggi più alti indicano un livello più alto di prestazioni linguistiche. Le variazioni dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento sono riportate come punteggio T (ovvero, punteggio su una scala). I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento delle prestazioni linguistiche. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio di base alla fine del trattamento in una valutazione neuropsicologica dello sviluppo (NEPSY)-2 Punteggio in scala di generazione di parole
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala di generazione di parole Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 è stata utilizzata per misurare la fluidità verbale. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato convertito in un punteggio scalato (ovvero, punteggio su una scala) compreso tra 1 e 19; punteggi più alti indicano un livello più alto di fluidità verbale. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento della fluidità verbale. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260
Variazione media dalla linea di base pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento nel punteggio scalato standard della percezione visiva
Lasso di tempo: Linea di base; fino alla settimana 260
La scala standard di percezione visiva è stata utilizzata per misurare il funzionamento motorio visivo. Il punteggio grezzo, ovvero la somma delle risposte corrette, è stato misurato su un intervallo di punteggio standard di 6. L'intervallo di punteggio 70-79 indicava "basso", 80-89 indicava "sotto la media", 90-109 indicava "medio", 110-119 indicava "sopra la media", 120-129 indicava "alto" e >129 indicava " funzionamento visivo motorio molto elevato. La variazione dal basale pre-randomizzazione dello studio principale alla fine del trattamento viene riportata come punteggio su una scala. I valori negativi indicano un peggioramento e i valori positivi indicano un miglioramento del funzionamento motorio visivo. Gli unici dati presentati dagli studi di base in questo rapporto sono il confronto dei dati dello studio di estensione con i dati di base alla pre-randomizzazione dello studio di base.
Linea di base; fino alla settimana 260

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Jazz Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

24 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

24 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

25 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWEP1415
  • 2014-001834-27 (Numero EudraCT)

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