En åpen etikettutvidelsesstudie av Cannabidiol (GWP42003-P) hos barn og voksne med Dravet- eller Lennox-Gastaut-syndrom (GWPCARE5)
4. januar 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals
En åpen etikettutvidelsesstudie for å undersøke sikkerheten til Cannabidiol (GWP42003-P; CBD) hos barn og voksne med utilstrekkelig kontrollert Dravet- eller Lennox-Gastaut-syndrom.
For å undersøke de potensielle antiepileptiske effektene av cannabidiol (GWP42003-P) hos barn og voksne med Dravet- eller Lennox-Gastaut-syndrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen utvidelsesstudie for deltakere med Dravet syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom som tidligere har deltatt i dobbeltblindede, placebokontrollerte kliniske studier av GWP42003-P (Kjernestudier: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] og GWEP1423 [NCT02224690]).
Den første deltakeren ble registrert i den åpne utvidelsesstudien etter at Data Safety Monitoring Committee gjennomgikk sikkerhetsdataene fra del A av studien GWEP1332.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
681
Fase
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
• Deltakeren har fullført behandlingsfasen av sine kjernestudier: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], [NCT02224560], [NCT02224560], [G24NCT1342], [G24NCT142], [G24NCT142] og G24NCT342.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Deltakeren bruker for øyeblikket eller har tidligere brukt cannabis til rekreasjons- eller medisinsk bruk, eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner (inkludert Sativex®) i løpet av de tre månedene før studiestart annet enn det undersøkelsesmedisinske produktet (IMP) mottatt under kjernestudien og er uvillig til å avstå fra studiets varighet.
- Enhver historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker av type 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ved besøk 1.
- Deltakeren har vært en del av en klinisk studie som involverer en IMP i løpet av interstudieperioden.
- Kvinnelig deltaker er i fertil alder eller mannlig partner er i fertil alder, med mindre de er villig til å sikre at de eller deres partner bruker svært effektiv prevensjon, for eksempel hormonelle prevensjonsmidler, intrauterin utstyr/hormonfrigjørende systemer, bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner eller seksuell avholdenhet, under studien og i 3 måneder etterpå (men kondom for menn bør ikke brukes sammen med kondom for kvinner).
- Deltakeren har betydelig svekket leverfunksjon ved "slutt på behandling"-besøket i kjernestudien eller ved besøk 1 hvis det vurderes på nytt: i) Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >5 × øvre normalgrense (ULN) ; ii) ALAT eller AST >3 × ULN og (total bilirubin [TBL] >2 × ULN eller internasjonalt normalisert forhold [INR] >1,5); iii) ALAT eller AST >3 × ULN med tilstedeværelse av tretthet, kvalme, oppkast, smerter eller ømhet i høyre øvre kvadrant, feber, utslett og/eller eosinofili (>5 %). Dette kriteriet må bekreftes før du går inn i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GWP42003-P
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med enhver behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE) som forekommer hos ≥5 % av deltakerne i en hvilken som helst behandlingsgruppe
Tidsramme: opp til uke 260
|
TEAE, definert som bivirkninger som startet, eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller alvorlighetsgrad, etter den første dosen av undersøkelsesmedisin i denne studien, er rapportert.
Eventuelle bivirkninger som fortsatte fra kjernestudien (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] og [NCT02224560] og [NCT02224560] og G4NCT9042 ble bare utført i denne studien, og G4NCT9042 ble bare utført i denne studien.
|
opp til uke 260
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i de indikerte vitale tegnverdiene fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til enhver tid etter dose
Tidsramme: opp til uke 260
|
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
bpm = slag per minutt; DBP = diastolisk blodtrykk; mmHg = millimeter kvikksølv; SBP = systolisk blodtrykk.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: opp til uke 260
|
BMI er et estimat av kroppsfett basert på kroppsvekt delt på høyde i annen.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogramverdier (EKG) ved pre-randomiseringens baseline av kjernestudien og når som helst etter dose
Tidsramme: opp til uke 260
|
Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
msek = millisekunder; QTcB = korrigert QT-intervall med Bazetts korreksjon.
Tidsrammen representerer varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Antall deltakere med indikerte svar på spørsmål angående selvmordstanker og -adferd ved å bruke Children's Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) på dag 1 og når som helst etter dose
Tidsramme: opp til uke 260
|
C-SSRS-spørreskjemaet er et kort, standardisert mål som unikt vurderer den essensielle informasjonen (atferd, ideer, dødelighet og alvorlighetsgrad) og skiller mellom suicidale hendelser og ikke-suicidal selvskading.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig Cannabis-uttaksskala ved End of Taper (EOT), sikkerhetsoppkallet etter taper og sikkerhetsoppfølging
Tidsramme: opp til uke 260
|
Cannabis-uttaksskalaen er en 19-elements skala administrert til deltakere (18 år og eldre), med hvert element (abstinenssymptom) målt på en 0 til 10 numerisk vurderingsskala (0 = Ikke i det hele tatt; 5 = Moderat; 10 = Ekstremt ).
Total poengsum, beregnet som summen av de 19 varedelpoengene fra 0-190, rapporteres.
Høyere skårer indikerer flere abstinenssymptomer og økt negativ innvirkning på livskvaliteten.
Deltakeren eller deltakerens omsorgsperson ble bedt om å registrere i hvilken grad hvert abstinenssymptom ble opplevd i løpet av de siste 24 timene og også vurdere den negative innvirkningen på normale daglige aktiviteter.
L24S = Score siste 24 timer; NIS = negativ innvirkning på normal daglig aktivitetspoeng.
Slutt på behandlingsbesøket skjedde etter maksimalt 260 ukers behandling.
Slutten av taper skjedde opptil 10 dager etter avsluttet behandlingsbesøk.
Sikkerhetssamtalen og sikkerhetsoppfølgingen skjedde henholdsvis 2 og 4 uker etter slutten av nedtrappingen.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig poengsum for pediatrisk cannabinoiduttaksskala (PCWS) ved slutten av behandlingen, slutten av nedtrappingen, sikkerhetssamtalen etter taper og sikkerhetsoppfølging
Tidsramme: opp til uke 260
|
PCWS ble administrert til deltakere i alderen 4 til 17 (inklusive) som ble utviklet fra den 19-elements validerte CWS (voksne) for å vurdere humør, atferdsmessige og fysiske symptomer assosiert med cannabis.
Den totale poengsummen, beregnet som summen av 10 elementer (vurdert på en 4-punkts skala: 0 = ingen; 1 = litt; 2 = ganske mye; 3 = mye) fra 0-30 er rapportert.
Høyere skårer indikerer flere abstinenssymptomer og økt negativ innvirkning på livskvaliteten.
Slutt på behandlingsbesøket skjedde etter maksimalt 260 ukers behandling.
Deltakeren eller deltakerens omsorgsperson ble bedt om å registrere i hvilken grad hvert abstinenssymptom ble opplevd i løpet av de siste 24 timene og også vurdere den negative innvirkningen på normale daglige aktiviteter.
Slutten av taper skjedde opptil 10 dager etter avsluttet behandlingsbesøk.
Sikkerhetssamtalen og sikkerhetsoppfølgingen skjedde henholdsvis 2 og 4 uker etter slutten av nedtrappingen.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i røde blodlegemer (RBC)-verdier
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i hemoglobinnivåer
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i hematokritverdier
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært volum
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline av kjernestudien til slutten av behandling i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i blodplater, hvite blodceller, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra grunnlinjen før randomisering av kjernestudien til slutten av behandlingen i prosentandelen av basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler i hvite blodceller (WBC)
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline av kjernestudien til slutten av behandling i natrium, kalium, blodurea nitrogen, glukose, kalsium og høydensitetslipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsramme: til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i kreatinin (Jaffe), kreatinin (enzymatisk) og bilirubin
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i kreatininclearance (Schwartz) og kreatininclearance (Cockcroft-Gault)
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
ml/min/1,73
m^2 = milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandling i alkalisk fosfatase, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase og gamma-glutamyltransferase
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i albumin og protein
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandling med prolaktin
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i protrombintid
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i protrombin internasjonalt normalisert forhold
Tidsramme: opp til uke 260
|
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) nivåer
Tidsramme: opp til uke 260
|
IGF-1-nivåer i serum ble analysert som en del av den kliniske laboratorietestingen hos deltakerne.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig poengsum for subjekt/omsorgsgiver globalt inntrykk av endring (S/CGIC).
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
S/CGIC lar deltakere og omsorgspersoner vurdere deltakerens generelle tilstand på en skala fra 1 til 7 (1 = Svært mye forbedret og 7 = Svært mye verre).
Den kombinerte omsorgsgiver- og deltakeroppsummeringen brukte enten omsorgsgiver- eller deltakerversjonen hvis bare én versjon var fullført, eller omsorgsgiverversjonen når både omsorgsgiver- og deltakerversjonen var fullført.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Prosentvis endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i total anfallsfrekvens
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
Totale anfall inkluderte summen av alle anfall (tonisk-kloniske, toniske, atoniske, kloniske, myokloniske, tellbare partielle, andre partielle og fraværsanfall) registrert av deltakeren eller omsorgspersonen.
Endring fra baseline ble beregnet som prosentvis endring fra baseline for hver 12-ukers periode.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
"Siste 12 uker" er lik de siste 12 ukenes data for hver deltaker uavhengig av tid i studien.
|
Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
|
Prosentvis endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i dråpeanfallsfrekvens hos deltakere med Lennox-Gastaut syndrom
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216 og siste 12 uker
|
Dråpeanfall er definert som undergruppen av tonisk-kloniske, toniske eller atoniske anfall.
Endring fra baseline ble beregnet som prosentvis endring fra baseline for hver 12-ukers periode.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
Resultatet ble kun rapportert for deltakere i Lennox-Gastaut syndrom.
"Siste 12 uker" er lik de siste 12 ukenes data for hver deltaker uavhengig av tid i studien.
|
Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216 og siste 12 uker
|
|
Prosentvis endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i frekvensen av konvulsive anfall hos deltakere med Dravet syndrom
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
Konvulsive anfall er definert som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall.
Endring fra baseline ble beregnet som prosentvis endring fra baseline for hver 12-ukers periode.
Pre-randomisering Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], og GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224506], og GWEP13T02224504] 2 er-dobbelt klinikk av 9b definert 02) studier med GWP42003-P.
Data for endring fra baseline ved pre-randomisering av kjernestudien presenteres; tidsrammen representerer imidlertid varigheten som deltakerne ble registrert i GWEP1415.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
Resultatet ble kun rapportert for deltakere i Dravet syndrom.
"Siste 12 uker" er lik de siste 12 ukenes data for hver deltaker uavhengig av tid i studien.
|
Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
|
Antall deltakere med konvulsive og ikke-konvulsive anfall som varer mer enn 30 minutter (Status Epilepticus)
Tidsramme: Grunnlinje; I siste 12 uker
|
Status epilepticus er definert som ethvert anfall som varer i 30 minutter eller lenger.
Antall krampeanfall over 30 minutter og antall ikke-kramper over 30 minutter ble samlet inn ukentlig.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
min = minutter.
"Siste 12 uker" er lik de siste 12 ukenes data for hver deltaker uavhengig av tid i studien.
|
Grunnlinje; I siste 12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i livskvalitet i barneepilepsi (QOLCE) score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
QOLCE er et foreldrerapportert spørreskjema som evaluerer helserelatert QOL hos barn i alderen 2-18 år.
Den inneholder 76 elementer med 16 underskalaer som dekker 7 domener (fysiske aktiviteter, sosiale aktiviteter, kognisjon, emosjonelt velvære, atferd, generell helse og generell QOL).
Alle elementene i spørreskjemaet er vurdert på en 5-punkts eller 6-punkts kategoriskala.
Basert på svarene på elementene i hvert domene, utledes poeng for 16 underskalaer.
Poengsummen varierer fra 0 til 100.
Høyere poengsum indikerer høyeste funksjonsnivå.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline for Core Study er definert som baseline for de dobbeltblinde, placebokontrollerte, kliniske studiene med GWP42003-P.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingskvalitet i epilepsiscore (QOLIE-31-P) hos deltakere med Lennox-Gastaut syndrom
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
QOLIE-31-P er en undersøkelse av helserelatert livskvalitet for voksne med epilepsi.
Den består av 38 spørsmål om helse daglige aktiviteter og evaluerer hvor mye nød deltakeren føler for problemer og bekymringer knyttet til epilepsi.
Spørreskjemaet består av 7 underskalaer (energi, humør, daglige aktiviteter, kognisjon, medisineringseffekter, anfallsbekymring og generell QOL).
Poengene varierer fra 0 til 100.
Høyere score indikerer bedre QOL.
Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien.
Pre-randomisering Baseline for Core Study er definert som baseline for de dobbeltblinde, placebokontrollerte, kliniske studiene med GWP42003-P.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
Resultatet ble kun rapportert for deltakere i Lennox-Gastaut syndrom.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i Vineland Adaptive Behavior Scale, andre utgave (Vineland-II) score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Vineland-II er et individuelt administrert instrument for å vurdere adaptiv atferd. Den består av 4 adaptive atferdsdomener (1 = lav; 5 = høy) og et maladaptivt atferdsdomene (1 = klinisk signifikant; 3 = gjennomsnittlig), og en samlet Adaptive Behavior Composite Score. Standardskårer (populasjonsgjennomsnitt = 100, SD = 15, område = 20 til 160) produseres for domenet og sammensatte skårer, og skalert skåre (kalt v-skala skårer, med et populasjonsmiddel = 15, SD = 3, rekkevidde = 1 til 24) er produsert for subskala-skårene. Høyere score indikerer bedre funksjon. Endring fra baseline ble beregnet som post-baseline-verdien minus baseline-verdien. Pre-randomisering Baseline for Core Study er definert som baseline for de dobbeltblinde, placebokontrollerte, kliniske studiene med GWP42003-P. De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien. |
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Antall deltakere med sykehusinnleggelser på grunn av epilepsi siden forrige besøk
Tidsramme: Uke 48, 104, 156, 208 og avsluttet behandling (opptil uke 260 basert på når deltakeren avbrøt behandlingen)
|
Innlagte sykehusinnleggelser på grunn av epilepsi ble registrert av etterforskeren.
Tidspunktet for "End of Treatment" varierte per deltaker basert på når deltakeren avbrøt IMP.
|
Uke 48, 104, 156, 208 og avsluttet behandling (opptil uke 260 basert på når deltakeren avbrøt behandlingen)
|
|
Antall behandlingsrespondenter med større enn eller lik 50 % reduksjon i totale anfall
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
Totale anfall inkluderte summen av alle anfall (tonisk-kloniske, toniske, atoniske, kloniske, myokloniske, tellbare partielle, andre partielle og fraværsanfall) registrert av deltakeren eller omsorgspersonen.
|
Grunnlinje; Uke 49 til 60, uke 97 til 108, uke 145 til 156, uke 205 til 216, uke 253 til 264 og siste 12 uker
|
|
Antall deltakere med endringer i den gjennomsnittlige varigheten av anfallsundertyper som vurdert av deltakeren/omsorgspersonen Globalt inntrykk av endring i anfallsvarighet (S/CGICSD)
Tidsramme: Opp til uke 260
|
SGICSD og CGICSD består av følgende spørsmål vurdert på en 3-punkts skala for hver type anfall.
CGICSD-skåren brukes til å vurdere den gjennomsnittlige varigheten av deltakerens anfall (sammenligner tilstanden nå med tilstanden før behandling) og SGICSD-skåren brukes til å vurdere den gjennomsnittlige varigheten av anfallene (sammenligner tilstanden nå med tilstanden før behandlingen).
Poeng varierer fra 1 til 3 (1 = Nedgang i gjennomsnittlig varighet; 3 = Økning i gjennomsnittlig varighet).
|
Opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Visuell skanning fullføringstid Skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
D-KEFS Visual Scanning Completion Time Scale ble brukt til å måle visuell oppmerksomhet og prosesseringshastighet.
Batterielementene for kognitiv vurdering er aldersspesifikke, brukt til å måle en rekke funksjoner for både barn og voksne.
Elementene ble administrert av en erfaren psykometrisk til en undergruppe av nettsteder som hadde ekspertisen til å gjennomføre testen.
Råpoengsummen, dvs. total tid i sekunder for å fullføre den visuelle skanningsprøven, ble målt i området 0-150; høyere skårer indikerte dårligere funksjon.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å konvertere til en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre funksjon.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer bedring i kognitiv funksjon.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline for kjernestudien til slutten av behandling i D-KEFS nummersekvensering Fullføringstid skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
D-KEFS Number Sequencing Completion Time Scale ble brukt til å måle prosesseringshastighet.
Råpoengsummen, dvs. total tid i sekunder for å fullføre nummersekvenseringsforsøket, ble målt i området 0-150; høyere skårer indikerte dårligere funksjon.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å konvertere til en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere poengsum indikerte bedre behandlingshastighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i prosesseringshastighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline for kjernestudien til slutten av behandling i D-KEFS bokstavsekvensering Fullføringstid skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled ble brukt til å måle prosesseringshastighet.
Råpoengsummen, dvs. total tid i sekunder for å fullføre bokstavsekvensforsøket, ble målt i området 0-150; høyere skårer indikerte dårligere funksjon.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere poengsum indikerte bedre behandlingshastighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i prosesseringshastighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i D-KEFS Tall-bokstavbytte Fullføringstid Skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
D-KEFS Tall-bokstavsbyttetidsskala ble brukt til å måle kognitiv fleksibilitet, bytte av oppgavesett og generell eksekutiv funksjon.
Råpoengsummen, dvs. total tid i sekunder for å fullføre forsøket med nummer-bokstavbytte, ble målt i området 0-240; høyere skårer indikerte dårligere funksjon.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre funksjon.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer bedring i kognitiv funksjon.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i D-KEFS Motorhastighet Fullføringstid Skalert Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
D-KEFS Motor Speed Completion Time Scale ble brukt til å måle motorhastighet.
Råpoengsummen, dvs. total tid i sekunder for å fullføre motorhastighetsforsøket, ble målt i området 0-150; høyere skårer indikerte dårligere funksjon.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere score indikerte bedre motorhastighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i motorhastighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i Purdue Pegboard finmotorisk hastighet (Both Hands Z Score)
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Purdue Pegboard-test ble brukt til å måle finmotorikk på begge hender.
Råpoengsummen ble beregnet som det totale antallet knagger på 30 sekunder; høyere poengsum indikerte høyere nivå av motorisk behendighet.
Råskåren ble konvertert til en Z-score fra 0-19; høyere score indikerer et høyere nivå av motorisk behendighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som Z-score (dvs. poengsum på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i motorisk fingerferdighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i Purdue Pegboard Finmotor Speed (Dominant Hand Z Score)
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Purdue Pegboard-test ble brukt for å måle finmotorisk fingerferdighet til den dominerende hånden.
Råpoengsummen ble beregnet som det totale antallet knagger på 30 sekunder; høyere poengsum indikerte høyere nivå av motorisk behendighet.
Råskåren ble konvertert til en Z-score fra 0-19; høyere score indikerer et høyere nivå av motorisk behendighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som Z-score (dvs. poengsum på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i motorisk fingerferdighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringens baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen i Purdue Pegboard finmotorisk hastighet (ikke dominerende hånd Z-score)
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Purdue Pegboard-test ble brukt for å måle finmotorisk fingerferdighet til den ikke-dominerende hånden.
Råpoengsummen ble beregnet som det totale antallet knagger på 30 sekunder; høyere poengsum indikerte høyere nivå av motorisk behendighet.
Råskåren ble konvertert til en Z-score fra 0-19; høyere score indikerer et høyere nivå av motorisk behendighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som Z-score (dvs. poengsum på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i motorisk fingerferdighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline for kjernestudien til slutten av behandling i Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) koding skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS Coding Scale ble brukt til å måle prosesseringshastighet.
Råpoengsummen, dvs. summen av korrekte erstatninger, ble målt i området 0-16.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere poengsum indikerte bedre behandlingshastighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i prosesseringshastighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i WAIS-sifferspenn bakoverskalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS Digit Span Backward Scale ble brukt til å måle arbeidsminne.
Råpoengsummen, dvs. summen av riktige forsøk, ble målt i området 0-16.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre arbeidsminne.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i arbeidsminnet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaselinjen for kjernestudien til slutten av behandlingen i WAIS Digit Span Forward Skalert Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS Digit Span Forward Scale ble brukt til å måle auditivt minne.
Råpoengsummen, dvs. summen av riktige forsøk, ble målt i området 0-16.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre auditiv hukommelse.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i auditiv hukommelse.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbasislinjen for kjernestudien til slutten av behandlingen i WAIS lengste sifferspenn bakover skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS Longest Digit Span Backward Scale ble brukt til å måle arbeidsminne.
Råpoengsummen, dvs. summen av riktige forsøk, ble målt i området 2-8.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre arbeidsminne.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i arbeidsminnet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i WAIS lengste sifferspenn fremover skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS Longest Digit Span Forward Scale ble brukt til å måle auditivt minne.
Råpoengsummen, dvs. summen av riktige forsøk, ble målt i området 2-8.
Råskåren ble normert med en referert poengsum for å beregne en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere skårer indikerte bedre auditiv hukommelse.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i auditiv hukommelse.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline for kjernestudien til slutten av behandling i Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-II Vocabulary T Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WAIS-II Vocabulary T Score ble brukt til å estimere generell intellektuell evne basert på informasjonsgrunnlag og verbal intelligens.
Råpoengsummen, dvs. summen av korrekte svar, ble konvertert til en T-skåre fra 20-80 ved bruk av WASI vurderingsmanualen; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.
Høyere score indikerer et høyere intelligensnivå.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skåre på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i intelligens.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i WASI-II Matrix Reasoning T-score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WASI-II Matrix Reasoning T Score ble brukt for å estimere generell intellektuell evne basert abstrakt resonnement.
Råpoengsummen, dvs. summen av korrekte svar, ble konvertert til en T-skåre fra 20-80 ved bruk av WASI vurderingsmanualen; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.
Høyere skårer indikerer et høyere nivå av abstrakt resonnement.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skåre på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i abstrakt resonnement.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) Coding Scaled Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WISC Coding Scale ble brukt til å måle prosesseringshastighet hos barn i alderen 6-16 år og 11 måneder, med skårer fra 0 til 119.
Høyere score indikerer bedre behandlingshastighet.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i prosesseringshastighet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i WISC Digit Span Backward Scaleed Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WISC Digit Span Backward Scale ble brukt til å måle arbeidsminne.
Råskåren, dvs. summen av riktige forsøk ble målt på en skala fra 0-18; høyere skårer indikerte bedre arbeidsminne.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i arbeidsminnet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i WISC Digit Span Forward Skalert Score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WISC Digit Span Forward Scale ble brukt til å måle auditivt minne.
Råskåren, dvs. summen av riktige forsøk ble målt på en skala fra 0-18; høyere skårer indikerte bedre auditiv hukommelse.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i auditiv hukommelse.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i WISC lengste sifferspenn bakover skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WISC Longest Digit Span Backward Scale ble brukt til å måle arbeidsminne.
Råskåren, dvs. summen av riktige forsøk ble målt på en skala fra 2-8; høyere skårer indikerte bedre arbeidsminne.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i arbeidsminnet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandlingen i WISC Lengste sifferspenn fremover skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WISC Longest Digit Span Forward Scale ble brukt til å måle auditivt minne.
Råskåren, dvs. summen av riktige forsøk ble målt på en skala fra 2-10; høyere skårer indikerte bedre auditiv hukommelse.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i auditiv hukommelse.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaseline for kjernestudien til slutten av behandling i Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV Bug Search T-score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WPPSI-IV Bug Search T Score ble brukt til å måle prosesseringshastighet og kompleks oppmerksomhet.
Råskåren, dvs. summen av korrekte svar ble målt på en skala fra 1-19 og konvertert til en T-skåre fra 20-80; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.
Høyere poengsum indikerer et høyere oppmerksomhetsnivå.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skåre på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i oppmerksomhet.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsbaselinjen for kjernestudien til slutten av behandlingen i WPPSI-IV-reseptivt ordforråd T-score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WPPSI-IV T-score for mottakende ordforråd ble brukt til å måle informasjonsmasse.
Råskåren, dvs. summen av korrekte svar ble målt på en skala fra 1-19 og konvertert til en T-skåre fra 20-80; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.
Høyere score indikerer et høyere intelligensnivå.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skår på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i intelligens.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i WPPSI-IV Matrix Reasoning T-score
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score ble brukt for å måle abstrakt resonnement.
Råskåren, dvs. summen av korrekte svar ble målt på en skala fra 1-19 og konvertert til en T-skåre fra 20-80; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10.
Høyere skårer indikerer et høyere nivå av abstrakt resonnement.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skåre på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i abstrakt resonnement.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i ekspressiv ett-ords bildevokabulartest (EOWPVT) skalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4. utgave ble brukt til å teste ordforråd.
Råskåren, dvs. summen av riktige svar ble målt på en skala fra 1-19 og konvertert til en T-skåre fra 0-83; T-skårer er standardskårer med et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15.
Høyere skårer indikerer et høyere nivå av språkprestasjoner.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som T-score (dvs. skår på en skala).
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i språkprestasjoner.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra pre-randomiseringsgrunnlaget for kjernestudien til slutten av behandling i en utviklingsmessig NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 ordgenerasjonsskalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Scale ble brukt for å måle verbal flyt.
Råpoengsummen, dvs. summen av korrekte svar, ble konvertert til en skalert poengsum (dvs. poengsum på en skala) fra 1-19; høyere poengsum indikerer et høyere nivå av verbal flyt.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i verbal flyt.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
|
Gjennomsnittlig endring fra grunnlinjen før randomisering av kjernestudien til slutten av behandlingen i visuell persepsjon standardskalert poengsum
Tidsramme: Grunnlinje; opp til uke 260
|
Visuell persepsjon Standardskala ble brukt for å måle visuell motorisk funksjon.
Råpoengsummen, dvs. summen av de riktige svarene ble målt på et 6-standard poengområde.
Poengområde på 70–79 indikerte «lavt», 80–89 indikerte «under gjennomsnitt», 90–109 indikerte «gjennomsnitt», 110–119 indikerte «over gjennomsnittet», 120–129 indikerte «høyt» og >129 indikerte « svært høy" visuell motorisk funksjon.
Endring fra pre-randomisering Baseline for kjernestudien til slutten av behandlingen rapporteres som poengsum på en skala.
Negative verdier indikerer forverring og positive verdier indikerer forbedring i visuell motorisk funksjon.
De eneste dataene som presenteres fra kjernestudiene i denne rapporten er sammenligningen av dataene fra utvidelsesstudien med grunndataene ved forhåndsrandomisering av kjernestudien.
|
Grunnlinje; opp til uke 260
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Scheffer IE, Halford JJ, Miller I, Nabbout R, Sanchez-Carpintero R, Shiloh-Malawsky Y, Wong M, Zolnowska M, Checketts D, Dunayevich E, Devinsky O. Add-on cannabidiol in patients with Dravet syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Oct;62(10):2505-2517. doi: 10.1111/epi.17036. Epub 2021 Aug 18.
- Patel AD, Mazurkiewicz-Beldzinska M, Chin RF, Gil-Nagel A, Gunning B, Halford JJ, Mitchell W, Scott Perry M, Thiele EA, Weinstock A, Dunayevich E, Checketts D, Devinsky O. Long-term safety and efficacy of add-on cannabidiol in patients with Lennox-Gastaut syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Sep;62(9):2228-2239. doi: 10.1111/epi.17000. Epub 2021 Jul 20.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2015
Primær fullføring (Faktiske)
24. september 2020
Studiet fullført (Faktiske)
24. september 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. august 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. august 2014
Først lagt ut (Anslag)
25. august 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. januar 2022
Sist bekreftet
1. januar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GWEP1415
- 2014-001834-27 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på GWP42003-P
-
Jazz PharmaceuticalsFullførtEn farmakokinetikk- og sikkerhetsstudie i doser av GWP42003-P hos barn med Dravet-syndrom (GWPCARE1)Epilepsi | Dravet syndromForente stater, Storbritannia
-
Jazz PharmaceuticalsRekrutteringAnfall hos deltakere med tuberøs sklerosekompleks | Anfall hos deltakere med Dravet syndrom | Anfall hos deltakere med Lennox-Gastaut syndromForente stater
-
Jazz PharmaceuticalsTilbaketrukketLennox-Gastaut syndrom
-
Jazz PharmaceuticalsAvsluttetRett syndrom | RTTForente stater, Spania, Italia, Storbritannia
-
Jazz PharmaceuticalsAvsluttetAnfall assosiert med EMASForente stater, Italia
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)FullførtOndartet fast neoplasma | Kjemoterapi-indusert perifer nevropatiForente stater
-
Jazz PharmaceuticalsFullførtInfantile spasmerForente stater, Polen
-
Jazz PharmaceuticalsGW PharmaceuticalsFullførtAnfall | Tuberøs sklerosekompleksForente stater
-
Jazz PharmaceuticalsAvsluttetSchizofreniForente stater, Spania, Polen, Serbia
-
Jazz PharmaceuticalsFullførtInfantile spasmerForente stater, Polen