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Um estudo de extensão de rótulo aberto de canabidiol (GWP42003-P) em crianças e adultos com síndromes de Dravet ou Lennox-Gastaut (GWPCARE5)

4 de janeiro de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto para investigar a segurança do canabidiol (GWP42003-P; CBD) em crianças e adultos com síndromes de Dravet ou Lennox-Gastaut inadequadamente controladas.

Investigar os potenciais efeitos antiepilépticos do canabidiol (GWP42003-P) em crianças e adultos com as síndromes de Dravet ou Lennox-Gastaut.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão multicêntrico e aberto para participantes com síndrome de Dravet ou síndrome de Lennox-Gastaut que já participaram de estudos clínicos duplo-cegos, controlados por placebo de GWP42003-P (estudos principais: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] e GWEP1423 [NCT02224690]). O primeiro participante foi inscrito no estudo de extensão aberto depois que o Comitê de Monitoramento de Segurança de Dados revisou os dados de segurança da Parte A do estudo GWEP1332.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

681

Estágio

  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

• O participante concluiu a fase de tratamento de seus estudos principais: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] e GWEP1423 [NCT02224].

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante está usando ou usou no passado cannabis recreativa ou medicinal, ou medicamentos sintéticos à base de canabinóides (incluindo Sativex®) nos 3 meses anteriores à entrada no estudo, exceto o medicamento experimental (PIM) recebido durante o estudo principal e é não está disposto a se abster durante o estudo.
  • Qualquer histórico de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida do tipo 4 ou 5 na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na Visita 1.
  • O participante fez parte de um ensaio clínico envolvendo um IMP durante o período entre estudos.
  • A participante do sexo feminino tem potencial para engravidar ou o parceiro do participante do sexo masculino tem potencial para engravidar, a menos que esteja disposto a garantir que eles ou seus parceiros usem métodos contraceptivos altamente eficazes, por exemplo, contraceptivos hormonais, dispositivos intrauterinos/sistemas de liberação de hormônios, oclusão tubária bilateral, vasectomizados parceiro ou abstinência sexual, durante o estudo e por 3 meses depois (no entanto, um preservativo masculino não deve ser usado em conjunto com um preservativo feminino).
  • O participante tem função hepática significativamente prejudicada na visita de 'Fim do tratamento' de seu estudo principal ou na visita 1 se reavaliado: i) Alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 5 × limite superior do normal (LSN) ; ii) ALT ou AST >3 × LSN e (bilirrubina total [TBL] >2 × LSN ou razão normalizada internacional [INR] >1,5); iii) ALT ou AST >3 × LSN com presença de fadiga, náusea, vômito, dor ou sensibilidade no quadrante superior direito, febre, erupção cutânea e/ou eosinofilia (>5%). Este critério deve ser confirmado antes de entrar no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GWP42003-P
Medicamento: GWP42003-P
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CDB
  • Epidiolex/Epidyolex®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento (TEAE) ocorrendo em ≥5% dos participantes em qualquer grupo de tratamento
Prazo: até a semana 260
Os TEAEs, definidos como EAs que começaram ou pioraram em gravidade ou gravidade, após a primeira dose do medicamento experimental neste estudo, são relatados. Quaisquer EAs que continuaram a partir do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) só foram classificados como emergentes do tratamento se piorassem neste estudo.
até a semana 260
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nos valores de sinais vitais indicados a partir da linha de base pré-randomização do estudo principal em qualquer momento pós-dose
Prazo: até a semana 260
A significância clínica foi determinada pelo investigador. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. bpm = batimentos por minuto; PAD = Pressão Arterial Diastólica; mmHg = milímetros de mercúrio; PAS = Pressão Arterial Sistólica. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: até a semana 260
O IMC é uma estimativa da gordura corporal com base no peso corporal dividido pela altura ao quadrado. A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Número de participantes com valores de eletrocardiograma (ECG) clinicamente significativos na linha de base pré-randomização do estudo principal e em qualquer momento pós-dose
Prazo: até a semana 260
A significância clínica foi determinada pelo investigador. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. ms = milissegundos; QTcB = intervalo QT corrigido com correção de Bazett. O período de tempo representa a duração pela qual os participantes foram inscritos no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Número de participantes com as respostas indicadas para perguntas sobre ideação e comportamento suicida usando a escala de classificação de gravidade do suicídio de Columbia para crianças (C-SSRS) no dia 1 e em qualquer momento após a dose
Prazo: até a semana 260
O questionário C-SSRS é uma medida breve e padronizada que avalia exclusivamente as informações essenciais (comportamento, ideação, letalidade e gravidade) e distingue entre ocorrências suicidas e automutilação não suicida.
até a semana 260
Pontuação média da escala de abstinência de cannabis no final da redução (EOT), a chamada de segurança pós-redução e no acompanhamento de segurança
Prazo: até a semana 260
A Escala de Abstinência de Cannabis é uma escala de 19 itens administrada a participantes (18 anos ou mais), com cada item (sintoma de abstinência) medido em uma escala numérica de 0 a 10 (0 = Nunca; 5 = Moderadamente; 10 = Extremamente ). A pontuação total, calculada como a soma das 19 subpontuações dos itens, variando de 0 a 190, é relatada. Pontuações mais altas indicam mais sintomas de abstinência e maior impacto negativo na qualidade de vida. O participante ou cuidador do participante foi solicitado a registrar a extensão em que cada sintoma de abstinência foi experimentado nas últimas 24 horas e também avaliar o impacto negativo nas atividades diárias normais. L24S = Pontuação das últimas 24 horas; NIS = Impacto Negativo na Pontuação de Atividade Diária Normal. A visita de Fim do Tratamento ocorreu após um máximo de 260 semanas de tratamento. O Fim da Conicidade ocorreu até 10 dias após a visita do Fim do Tratamento. A Chamada de Segurança e o Acompanhamento de Segurança ocorreram 2 e 4 semanas, respectivamente, após o Fim da Conicidade.
até a semana 260
Pontuação média da escala pediátrica de retirada de canabinóides (PCWS) no final do tratamento, no final da redução gradual, na chamada de segurança pós-redução e no acompanhamento de segurança
Prazo: até a semana 260
O PCWS foi administrado a participantes de 4 a 17 anos (inclusive) que foi desenvolvido a partir do CWS validado de 19 itens (adultos) para avaliar sintomas de humor, comportamentais e físicos associados à cannabis. A pontuação total, calculada como a soma de 10 itens (avaliados em uma escala de 4 pontos: 0 = nenhum; 1 = um pouco; 2 = bastante; 3 = muito) variando de 0 a 30. Pontuações mais altas indicam mais sintomas de abstinência e maior impacto negativo na qualidade de vida. A visita de Fim do Tratamento ocorreu após um máximo de 260 semanas de tratamento. O participante ou cuidador do participante foi solicitado a registrar a extensão em que cada sintoma de abstinência foi experimentado nas últimas 24 horas e também avaliar o impacto negativo nas atividades diárias normais. O Fim da Conicidade ocorreu até 10 dias após a visita do Fim do Tratamento. A Chamada de Segurança e o Acompanhamento de Segurança ocorreram 2 e 4 semanas, respectivamente, após o Fim da Conicidade.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento nos valores de glóbulos vermelhos (RBCs)
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento nos níveis de hemoglobina
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento nos valores de hematócrito
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no volume corpuscular médio dos eritrócitos
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na hemoglobina corpuscular média dos eritrócitos
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em plaquetas, glóbulos brancos, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na porcentagem de basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos em glóbulos brancos (leucócitos)
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em sódio, potássio, uréia, nitrogênio, glicose, cálcio e colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL)
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em creatinina (Jaffe), creatinina (enzimática) e bilirrubina
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na depuração da creatinina (Schwartz) e na depuração da creatinina (Cockcroft-Gault)
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. mL/min/1,73 m^2 = mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em fosfatase alcalina, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase e gama glutamil transferase
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em albumina e proteína
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em prolactina
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no tempo de protrombina
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na razão normalizada internacional de protrombina
Prazo: até a semana 260
A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento nos níveis do fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-1)
Prazo: até a semana 260
Os níveis de IGF-1 no soro foram analisados ​​como parte do teste de laboratório clínico nos participantes. A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
até a semana 260
Pontuação média de impressão global de mudança do sujeito/cuidador (S/CGIC)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O S/CGIC permite que os participantes e cuidadores avaliem a condição geral do participante em uma escala de 1 a 7 (1 = Muito Melhor e 7 = Muito Pior). O resumo combinado do cuidador e do participante usou a versão do cuidador ou do participante, se apenas uma versão foi concluída, ou a versão do cuidador, quando ambas as versões, cuidador e participante, foram concluídas. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração percentual da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na frequência total de convulsões
Prazo: Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
O total de crises incluiu a soma de todas as crises (tônico-clônicas, tônicas, atônicas, clônicas, mioclônicas, parciais contáveis, outras parciais e crises de ausência) registradas pelo participante ou cuidador. A mudança da linha de base foi calculada como a variação percentual da linha de base para cada período de 12 semanas. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal. "Últimas 12 semanas" é igual aos dados das últimas 12 semanas para cada participante, independentemente do tempo no estudo.
Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
Alteração percentual desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na frequência de convulsão em participantes com síndrome de Lennox-Gastaut
Prazo: Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216 e Últimas 12 semanas
As convulsões em gota são definidas como o subconjunto de convulsões tônico-clônicas, tônicas ou atônicas. A mudança da linha de base foi calculada como a variação percentual da linha de base para cada período de 12 semanas. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal. O resultado foi relatado apenas para participantes da Síndrome de Lennox-Gastaut. "Últimas 12 semanas" é igual aos dados das últimas 12 semanas para cada participante, independentemente do tempo no estudo.
Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216 e Últimas 12 semanas
Alteração percentual da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na frequência de convulsões convulsivas em participantes com síndrome de Dravet
Prazo: Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
As convulsões convulsivas são definidas como convulsões tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas. A mudança da linha de base foi calculada como a variação percentual da linha de base para cada período de 12 semanas. A linha de base pré-randomização do estudo principal (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] e GWEP1423 [NCT02224690]) é definida como linha de base do estudo clínico, duplo-cego, controlado por placebo estudos com GWP42003-P. São apresentados os dados para alteração da linha de base na pré-randomização do estudo principal; no entanto, o período de tempo representa a duração da inscrição dos participantes no GWEP1415. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal. O resultado foi relatado apenas para participantes da Síndrome de Dravet. "Últimas 12 semanas" é igual aos dados das últimas 12 semanas para cada participante, independentemente do tempo no estudo.
Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
Número de participantes com crises convulsivas e não convulsivas com duração superior a 30 minutos (Status Epilepticus)
Prazo: Linha de base; Nas últimas 12 semanas
O status epilepticus é definido como qualquer convulsão com duração de 30 minutos ou mais. O número de crises convulsivas com duração superior a 30 minutos e o número de crises não convulsivas com duração superior a 30 minutos foram coletados semanalmente. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal. minutos = minutos. "Últimas 12 semanas" é igual aos dados das últimas 12 semanas para cada participante, independentemente do tempo no estudo.
Linha de base; Nas últimas 12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento nas pontuações de qualidade de vida em epilepsia infantil (QOLCE)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O QOLCE é um questionário relatado pelos pais que avalia a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças de 2 a 18 anos de idade. Contém 76 itens com 16 subescalas cobrindo 7 domínios (atividades físicas, atividades sociais, cognição, bem-estar emocional, comportamento, saúde geral e qualidade de vida geral). Todos os itens do questionário são classificados em uma escala categórica de 5 ou 6 pontos. Com base nas respostas aos itens de cada domínio, derivam-se as pontuações para 16 subescalas. Faixa de pontuação de 0 a 100. Escores mais altos indicam nível mais alto de funcionamento. A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal é definida como a linha de base dos estudos clínicos duplo-cegos, controlados por placebo com GWP42003-P. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento QOL em escores de epilepsia (QOLIE-31-P) em participantes com síndrome de Lennox-Gastaut
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O QOLIE-31-P é uma pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde para adultos com epilepsia. É composto por 38 questões sobre atividades diárias de saúde e avalia o quanto o participante sente angústia em relação aos problemas e preocupações relacionados à epilepsia. O questionário consiste em 7 subescalas (energia, humor, atividades diárias, cognição, efeitos de medicamentos, preocupação com convulsões e QV geral). As pontuações variam de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor QV. A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal é definida como a linha de base dos estudos clínicos duplo-cegos, controlados por placebo com GWP42003-P. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal. O resultado foi relatado apenas para participantes da Síndrome de Lennox-Gastaut.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na escala de comportamento adaptativo Vineland, pontuações da segunda edição (Vineland-II)
Prazo: Linha de base; até a semana 260

O Vineland-II é um instrumento administrado individualmente para avaliar comportamentos adaptativos. Consiste em 4 domínios de comportamento adaptativo (1 = baixo; 5 = alto) e um domínio de comportamento mal-adaptativo (1 = clinicamente significativo; 3 = médio) e uma Pontuação Composta de Comportamento Adaptativo geral. Pontuações padrão (média da população = 100, SD = 15, intervalo = 20 a 160) são produzidas para o domínio e pontuações compostas, e pontuações escalonadas (chamadas pontuações de escala v, com média populacional = 15, SD = 3, intervalo = 1 a 24) são produzidos para as pontuações da subescala. Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento.

A alteração da linha de base foi calculada como o valor pós-linha de base menos o valor da linha de base. A linha de base pré-randomização do estudo principal é definida como a linha de base dos estudos clínicos duplo-cegos, controlados por placebo com GWP42003-P. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Número de participantes com internações hospitalares devido à epilepsia desde a visita anterior
Prazo: Semana 48, 104, 156, 208 e Fim do Tratamento (até a Semana 260 com base em quando o participante descontinuou o tratamento)
Internações hospitalares devido à epilepsia foram registradas pelo investigador. O momento do "Fim do Tratamento" variou por participante com base em quando o participante descontinuou o IMP.
Semana 48, 104, 156, 208 e Fim do Tratamento (até a Semana 260 com base em quando o participante descontinuou o tratamento)
Número de respondedores ao tratamento com redução maior ou igual a 50% no total de convulsões
Prazo: Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
O total de crises incluiu a soma de todas as crises (tônico-clônicas, tônicas, atônicas, clônicas, mioclônicas, parciais contáveis, outras parciais e crises de ausência) registradas pelo participante ou cuidador.
Linha de base; Semana 49 a 60, Semana 97 a 108, Semana 145 a 156, Semana 205 a 216, Semana 253 a 264 e Últimas 12 semanas
Número de participantes com alterações na duração média dos subtipos de convulsão conforme avaliado pelo participante/cuidador Impressão global de mudança na duração da convulsão (S/CGICSD)
Prazo: Até a semana 260
O SGICSD e o CGICSD são compostos pelas seguintes questões classificadas em uma escala de 3 pontos para cada tipo de crise. A pontuação CGICSD é usada para avaliar a duração média das convulsões do participante (comparando sua condição agora com sua condição antes do tratamento) e a pontuação SGICSD é usada para avaliar a duração média das convulsões (comparando a condição atual com a condição antes do tratamento). As pontuações variam de 1 a 3 (1 = Diminuição da duração média; 3 = Aumento da duração média).
Até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no sistema de função executiva Delis-Kaplan (D-KEFS) Pontuação em escala de tempo de conclusão da varredura visual
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A Escala de Tempo de Conclusão da Varredura Visual D-KEFS foi usada para medir a atenção visual e a velocidade de processamento. Os itens da bateria de avaliação cognitiva são específicos para a idade, usados ​​para medir uma variedade de funções para crianças e adultos. Os itens foram administrados por um psicometrista experiente a um subgrupo de sites que tinham experiência para conduzir o teste. A pontuação bruta, ou seja, o tempo total em segundos para completar a tentativa de varredura visual, foi medida na faixa de 0-150; escores mais altos indicavam pior funcionamento. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para converter em uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; escores mais altos indicavam melhor funcionamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na função cognitiva.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em D-KEFS Tempo de conclusão do sequenciamento numérico Pontuação em escala
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala de tempo de conclusão do sequenciamento numérico D-KEFS foi usada para medir a velocidade de processamento. A pontuação bruta, isto é, o tempo total em segundos para completar a tentativa de sequenciamento numérico foi medida no intervalo de 0-150; escores mais altos indicavam pior funcionamento. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para converter em uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor velocidade de processamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na velocidade de processamento. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em D-KEFS Pontuação em escala de tempo de conclusão do sequenciamento de letras
Prazo: Linha de base; até a semana 260
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled foi usado para medir a velocidade de processamento. A pontuação bruta, ou seja, o tempo total em segundos para completar a tentativa de sequenciamento de letras, foi medida no intervalo de 0-150; escores mais altos indicavam pior funcionamento. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor velocidade de processamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na velocidade de processamento. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em D-KEFS Mudança de número-letra Tempo de conclusão escalado Pontuação
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala de tempo de conclusão de troca de números e letras D-KEFS foi usada para medir a flexibilidade cognitiva, a troca de conjunto de tarefas e o funcionamento executivo geral. A pontuação bruta, isto é, o tempo total em segundos para completar a tentativa de troca de número por letra, foi medida no intervalo de 0-240; escores mais altos indicavam pior funcionamento. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; escores mais altos indicavam melhor funcionamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na função cognitiva. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em D-KEFS Pontuação em escala de tempo de conclusão da velocidade do motor
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala de tempo de conclusão da velocidade do motor D-KEFS foi usada para medir a velocidade do motor. A pontuação bruta, ou seja, o tempo total em segundos para completar o teste de velocidade motora, foi medida na faixa de 0-150; escores mais altos indicavam pior funcionamento. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor velocidade do motor. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na velocidade do motor. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na velocidade motora fina de Purdue Pegboard (pontuação Z de ambas as mãos)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O teste Purdue Pegboard foi usado para medir a destreza motora fina de ambas as mãos. A pontuação bruta foi calculada como o número total de pinos em 30 segundos; pontuações mais altas indicaram maior nível de destreza motora. A pontuação bruta foi convertida em uma pontuação Z variando de 0-19; pontuações mais altas indicam um nível mais alto de destreza motora. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação Z (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na destreza motora. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na velocidade motora fina de Purdue Pegboard (pontuação Z da mão dominante)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O teste Purdue Pegboard foi usado para medir a destreza motora fina da mão dominante. A pontuação bruta foi calculada como o número total de pinos em 30 segundos; pontuações mais altas indicaram maior nível de destreza motora. A pontuação bruta foi convertida em uma pontuação Z variando de 0-19; pontuações mais altas indicam um nível mais alto de destreza motora. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação Z (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na destreza motora. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na velocidade motora fina de Purdue Pegboard (pontuação Z da mão não dominante)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O teste Purdue Pegboard foi usado para medir a destreza motora fina da mão não dominante. A pontuação bruta foi calculada como o número total de pinos em 30 segundos; pontuações mais altas indicaram maior nível de destreza motora. A pontuação bruta foi convertida em uma pontuação Z variando de 0-19; pontuações mais altas indicam um nível mais alto de destreza motora. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação Z (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na destreza motora. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na escala de codificação da escala Wechsler de inteligência para adultos (WAIS)
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala de codificação WAIS foi usada para medir a velocidade de processamento. A pontuação bruta, ou seja, a soma das substituições corretas, foi medida no intervalo de 0-16. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor velocidade de processamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na velocidade de processamento. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na pontuação regressiva da extensão de dígitos WAIS
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WAIS Digit Span Backward Scale foi usado para medir a memória de trabalho. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida na faixa de 0-16. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor memória de trabalho. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória de trabalho. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WAIS Digit Span Forward Scaled Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WAIS Digit Span Forward Scale foi usado para medir a memória auditiva. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida na faixa de 0-16. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor memória auditiva. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória auditiva. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WAIS Longest Digit Span Backward Scaled Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WAIS Longest Digit Span Backward Scale foi usado para medir a memória de trabalho. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida na faixa de 2-8. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor memória de trabalho. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória de trabalho. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WAIS Pontuação em escala de extensão de dígitos mais longo
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WAIS Longest Digit Span Forward Scale foi usado para medir a memória auditiva. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida na faixa de 2-8. A pontuação bruta foi padronizada com uma pontuação referenciada para calcular uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicaram melhor memória auditiva. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória auditiva. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na Escala Abreviada de Inteligência Wechsler (WASI)-II Vocabulário T Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WAIS-II Vocabulary T Score foi usado para estimar a capacidade intelectual geral com base no fundo de informação e inteligência verbal. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi convertida em uma pontuação T variando de 20 a 80 usando o manual de avaliação WASI; T-scores são pontuações padrão com uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de inteligência. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na inteligência. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na pontuação T do raciocínio de matriz WASI-II
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A Pontuação T de Raciocínio de Matriz WASI-II foi usada para estimar o raciocínio abstrato baseado na capacidade intelectual geral. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi convertida em uma pontuação T variando de 20 a 80 usando o manual de avaliação WASI; T-scores são pontuações padrão com uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de raciocínio abstrato. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora no raciocínio abstrato. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na escala de inteligência Wechsler para crianças (WISC) Codificação em escala de pontuação
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala de codificação WISC foi usada para medir a velocidade de processamento em crianças de 6 a 16 anos e 11 meses, com pontuações variando de 0 a 119. Pontuações mais altas indicam melhor velocidade de processamento. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na velocidade de processamento. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WISC Digit Span Backward Scaled Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WISC Digit Span Backward Scale foi usado para medir a memória de trabalho. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida em uma escala de 0-18; pontuações mais altas indicaram melhor memória de trabalho. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória de trabalho. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WISC Digit Span Forward Scaled Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WISC Digit Span Forward Scale foi usado para medir a memória auditiva. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida em uma escala de 0-18; pontuações mais altas indicaram melhor memória auditiva. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória auditiva. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WISC Longest Digit Span Backward Scaled Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WISC Longest Digit Span Backward Scale foi usado para medir a memória de trabalho. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida em uma escala de 2-8; pontuações mais altas indicaram melhor memória de trabalho. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória de trabalho. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WISC Pontuação em escala de extensão de dígitos mais longo
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WISC Longest Digit Span Forward Scale foi usado para medir a memória auditiva. A pontuação bruta, ou seja, a soma das tentativas corretas, foi medida em uma escala de 2-10; pontuações mais altas indicaram melhor memória auditiva. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na memória auditiva. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
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Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na pré-escola Wechsler e na escala primária de inteligência (WPPSI)-IV Bug Search T Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
WPPSI-IV Bug Search T Score foi usado para medir a velocidade de processamento e atenção complexa. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi medida em uma escala de 1 a 19 e convertida em uma pontuação T variando de 20 a 80; T-scores são pontuações padrão com uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de atenção. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na atenção. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
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Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no escore T de vocabulário receptivo WPPSI-IV
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O escore T de vocabulário receptivo do WPPSI-IV foi usado para medir o fundo de informações. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi medida em uma escala de 1 a 19 e convertida em uma pontuação T variando de 20 a 80; T-scores são pontuações padrão com uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de inteligência. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na inteligência. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
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Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score
Prazo: Linha de base; até a semana 260
O WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score foi usado para medir o raciocínio abstrato. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi medida em uma escala de 1 a 19 e convertida em uma pontuação T variando de 20 a 80; T-scores são pontuações padrão com uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de raciocínio abstrato. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora no raciocínio abstrato. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
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Alteração média desde a linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento no teste de vocabulário de imagens expressivas de uma palavra (EOWPVT) Escala de pontuação
Prazo: Linha de base; até a semana 260
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4ª edição foi usado para testar o vocabulário. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi medida em uma escala de 1 a 19 e convertida em uma pontuação T variando de 0 a 83; T-scores são pontuações padrão com média de 100 e desvio padrão de 15. Pontuações mais altas indicam um nível mais alto de desempenho de linguagem. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como T-score (ou seja, pontuação em uma escala). Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora no desempenho da linguagem. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento em uma avaliação neuropsicológica do desenvolvimento (NEPSY) - pontuação em escala de geração de 2 palavras
Prazo: Linha de base; até a semana 260
Avaliação Neuropsicológica do Desenvolvimento (NEPSY)-2 Word Generation Scale foi usada para medir a fluência verbal. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi convertida em uma pontuação escalonada (ou seja, pontuação em uma escala) variando de 1 a 19; pontuações mais altas indicam um nível mais alto de fluência verbal. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora na fluência verbal. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260
Mudança média da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento na pontuação em escala padrão de percepção visual
Prazo: Linha de base; até a semana 260
A escala Padrão de Percepção Visual foi usada para medir o funcionamento motor visual. A pontuação bruta, ou seja, a soma das respostas corretas, foi medida em uma faixa de pontuação padrão de 6. A faixa de pontuação de 70 a 79 indica "baixo", 80 a 89 indica "abaixo da média", 90 a 109 indica "médio", 110 a 119 indica "acima da média", 120 a 129 indica "alto" e > 129 indica " muito alto" funcionamento motor visual. A mudança da linha de base pré-randomização do estudo principal até o final do tratamento é relatada como pontuação em uma escala. Valores negativos indicam piora e valores positivos indicam melhora no funcionamento visuomotor. Os únicos dados apresentados dos estudos principais neste relatório são a comparação dos dados do estudo de extensão com os dados da linha de base na pré-randomização do estudo principal.
Linha de base; até a semana 260

Colaboradores e Investigadores

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de junho de 2015

Conclusão Primária (Real)

24 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

24 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de agosto de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

25 de agosto de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de fevereiro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de janeiro de 2022

Última verificação

1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWEP1415
  • 2014-001834-27 (Número EudraCT)

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