Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšířená studie kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí a dospělých s Dravetovým nebo Lennox-Gastautovým syndromem (GWPCARE5)

4. ledna 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Otevřená rozšiřující studie ke zkoumání bezpečnosti kanabidiolu (GWP42003-P; CBD) u dětí a dospělých s nedostatečně kontrolovaným Dravetovým nebo Lennox-Gastautovým syndromem.

Zkoumat potenciální antiepileptické účinky kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí a dospělých s Dravetovým nebo Lennox-Gastautovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená rozšířená studie pro účastníky s Dravetovým syndromem nebo Lennox-Gastautovým syndromem, kteří se dříve účastnili dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií GWP42003-P (základní studie: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] a GWEP1423 [NCT02224690]). První účastník byl zařazen do otevřené rozšířené studie poté, co Výbor pro monitorování bezpečnosti dat přezkoumal bezpečnostní údaje z části A studie GWEP1332.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

681

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

• NÚčastník dokončil léčebnou fázi svých základních studií: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022245703], GWEP1414 [NCT022245742], G0224 a2149, G0224304, G0224304, GWEP1304

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník v současné době užívá nebo v minulosti užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo syntetické léky na bázi kanabinoidů (včetně Sativexu®) během 3 měsíců před vstupem do studie jiné než hodnocený léčivý přípravek (IMP) obdržený během základní studie a jsou není ochoten se po dobu studia zdržet hlasování.
  • Jakákoli historie sebevražedného chování nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při návštěvě 1.
  • Účastník byl součástí klinické studie zahrnující IMP během období mezi studiemi.
  • Účastnice je v plodném věku nebo partnerka mužského účastníka je v plodném věku, pokud není ochotna zajistit, aby ona nebo její partner používali vysoce účinnou antikoncepci, například hormonální antikoncepci, nitroděložní tělíska/systémy uvolňující hormony, bilaterální uzávěr vejcovodů, vazektomii partnerskou nebo sexuální abstinenci během studie a 3 měsíce po ní (avšak mužský kondom by neměl být používán ve spojení s ženským kondomem).
  • Účastník má významně poškozenou funkci jater na „konci léčby“ návštěvy jejich základní studie nebo při návštěvě 1, pokud byla znovu posouzena: i) alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) >5 × horní hranice normy (ULN) ; ii) ALT nebo AST >3 × ULN a (celkový bilirubin [TBL] > 2 × ULN nebo mezinárodní normalizovaný poměr [INR] > 1,5); iii) ALT nebo AST >3 × ULN s přítomností únavy, nevolnosti, zvracení, bolesti nebo citlivosti pravého horního kvadrantu, horečky, vyrážky a/nebo eozinofilie (>5 %). Toto kritérium musí být potvrzeno před vstupem do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GWP42003-P
Lék: GWP42003-P
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex/Epidyolex®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jakýmkoli nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE) vyskytujícím se u ≥ 5 % účastníků v jakékoli léčebné skupině
Časové okno: do týdne 260
Jsou hlášeny TEAE, definované jako AE, které začaly nebo se zhoršily co do závažnosti nebo závažnosti po první dávce hodnoceného léčivého přípravku v této studii. Jakékoli nežádoucí účinky, které pokračovaly ze základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560, byly klasifikovány pouze jako tato studie 222060] a GWEP1320, pokud se objevily pouze jako 2230].
do týdne 260
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v indikovaných hodnotách vitálních funkcí oproti výchozímu stavu před randomizací základní studie kdykoli po podání dávky
Časové okno: do týdne 260
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. bpm = tepy za minutu; DBP = diastolický krevní tlak; mmHg = milimetry rtuti; SBP = systolický krevní tlak. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
BMI je odhad tělesného tuku na základě tělesné hmotnosti děleno druhou mocninou výšky. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Počet účastníků s klinicky významnými hodnotami elektrokardiogramu (EKG) na začátku předrandomizace základní studie a kdykoli po dávce
Časové okno: do týdne 260
Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. msec = milisekundy; QTcB = opravený QT interval s Bazettovou korekcí. Časový rámec představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Počet účastníků s uvedenými odpověďmi na otázky týkající se sebevražedných myšlenek a chování pomocí dětské Columbia-sebevražedné stupnice závažnosti (C-SSRS) v den 1 a kdykoli po dávce
Časové okno: do týdne 260
Dotazník C-SSRS je stručné, standardizované měřítko, které jednoznačně hodnotí základní informace (chování, představivost, letalitu a závažnost) a rozlišuje mezi sebevražednými výskyty a sebepoškozováním, které není sebevražedné.
do týdne 260
Průměrné skóre škály stažení konopí na konci zúžení (EOT), bezpečnostním hovoru po zúžení a při bezpečnostní kontrole
Časové okno: do týdne 260
Škála odvykání konopí je 19-ti položková škála poskytovaná účastníkům (18 let a více), přičemž každá položka (abstinenční příznak) je měřena na číselné stupnici od 0 do 10 (0 = vůbec ne; 5 = středně; 10 = extrémně ). Uvádí se celkové skóre vypočítané jako součet 19 dílčích skóre položek v rozmezí 0-190. Vyšší skóre naznačuje více abstinenčních příznaků a zvýšený negativní dopad na kvalitu života. Účastník nebo pečovatel účastníka byl požádán, aby zaznamenal rozsah, v jakém byl každý abstinenční příznak pociťován za posledních 24 hodin, a také ohodnotil negativní dopad na běžné denní aktivity. L24S = skóre za posledních 24 hodin; NIS = Negativní dopad na skóre normální denní aktivity. Návštěva na konci léčby nastala maximálně po 260 týdnech léčby. Konec zúžení nastal až 10 dní po návštěvě na konci léčby. Bezpečnostní výzva a bezpečnostní následná kontrola proběhly 2 a 4 týdny po konci zúžení.
do týdne 260
Střední skóre Pediatrické škály stažení kanabinoidů (PCWS) na konci léčby, na konci zúžení, bezpečnostním hovoru po ukončení léčby a při sledování bezpečnosti
Časové okno: do týdne 260
PCWS byl podáván účastníkům ve věku od 4 do 17 let (včetně), který byl vyvinut z 19-položkového validovaného CWS (dospělí) k posouzení nálady, chování a fyzických příznaků spojených s konopím. Uvádí se celkové skóre vypočítané jako součet 10 položek (hodnoceno na 4bodové škále: 0 = žádné; 1 = málo; 2 = poměrně málo; 3 = hodně) v rozmezí 0–30. Vyšší skóre naznačuje více abstinenčních příznaků a zvýšený negativní dopad na kvalitu života. Návštěva na konci léčby nastala maximálně po 260 týdnech léčby. Účastník nebo pečovatel účastníka byl požádán, aby zaznamenal rozsah, v jakém byl každý abstinenční příznak pociťován za posledních 24 hodin, a také ohodnotil negativní dopad na běžné denní aktivity. Konec zúžení nastal až 10 dní po návštěvě na konci léčby. Bezpečnostní výzva a bezpečnostní následná kontrola proběhly 2 a 4 týdny po konci zúžení.
do týdne 260
Průměrná změna hodnot červených krvinek (RBC) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna hladin hemoglobinu od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna hodnot hematokritu od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna průměrného korpuskulárního objemu erytrocytů od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna průměrného korpuskulárního hemoglobinu v erytrocytech od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby u krevních destiček, bílých krvinek, bazofilů, eozinofilů, lymfocytů, monocytů a neutrofilů
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna procenta bazofilů, eozinofilů, lymfocytů, monocytů a neutrofilů v bílých krvinkách (WBC) od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby u sodíku, draslíku, dusíku močoviny v krvi, glukózy, vápníku a lipoproteinu s vysokou hustotou (HDL) cholesterolu
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna kreatininu (Jaffe), kreatininu (enzymatický) a bilirubinu od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna clearance kreatininu (Schwartz) a clearance kreatininu (Cockcroft-Gault) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. ml/min/1,73 m^2 = mililitry za minutu na 1,73 metru čtverečního. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby u alkalické fosfatázy, aspartátaminotransferázy, alaninaminotransferázy a gamaglutamyltransferázy
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby u albuminu a proteinu
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie po ukončení léčby prolaktinem
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby v protrombinovém čase
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby v mezinárodním normalizovaném poměru protrombinu
Časové okno: do týdne 260
Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Průměrná změna hladin inzulinu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: do týdne 260
Hladiny IGF-1 v séru byly analyzovány jako součást klinického laboratorního testování u účastníků. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
do týdne 260
Střední skóre subjektu/pečovatele globálního dojmu změny (S/CGIC).
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
S/CGIC umožňuje účastníkům a pečovatelům hodnotit celkový stav účastníka na stupnici od 1 do 7 (1 = velmi se zlepšilo a 7 = velmi zhoršilo). Kombinovaný souhrn pečovatele a účastníka používal buď verzi pečovatele nebo účastníka, pokud byla dokončena pouze jedna verze, nebo verzi pečovatele, když byla dokončena verze pečovatele i účastníka. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Procentuální změna celkové frekvence záchvatů od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby
Časové okno: Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Celkové záchvaty zahrnovaly součet všech záchvatů (tonicko-klonických, tonických, atonických, klonických, myoklonických, počitatelných parciálních, jiných parciálních a nepřítomných záchvatů) zaznamenaných účastníkem nebo pečovatelem. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako procentuální změna od výchozího stavu pro každé 12týdenní období. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie. „Posledních 12 týdnů“ se rovná údajům za posledních 12 týdnů pro každého účastníka bez ohledu na dobu ve studii.
Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Procentuální změna od předrandomizačního základního stavu základní studie po ukončení léčby ve frekvenci pokleslých záchvatů u účastníků s Lennox-Gastautovým syndromem
Časové okno: Základní linie; Týden 49 až 60, týden 97 až 108, týden 145 až 156, týden 205 až 216 a posledních 12 týdnů
Kapkové záchvaty jsou definovány jako podskupina tonicko-klonických, tonických nebo atonických záchvatů. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako procentuální změna od výchozího stavu pro každé 12týdenní období. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie. Výsledek byl hlášen pouze pro účastníky Lennox-Gastautova syndromu. „Posledních 12 týdnů“ se rovná údajům za posledních 12 týdnů pro každého účastníka bez ohledu na dobu ve studii.
Základní linie; Týden 49 až 60, týden 97 až 108, týden 145 až 156, týden 205 až 216 a posledních 12 týdnů
Procentuální změna frekvence konvulzivních záchvatů u účastníků s Dravetovým syndromem od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby
Časové okno: Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Konvulzivní záchvaty jsou definovány jako tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako procentuální změna od výchozího stavu pro každé 12týdenní období. Předrandomizační základní linie základní studie (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT022414 [NCT022414 [NCT022414 jako klinická hodnota24-2460, 24EP1300], GWEP132B [NCT02091375], studie s GWP42003-P. Jsou uvedena data pro změnu oproti výchozímu stavu při předběžné randomizaci základní studie; časový rámec však představuje dobu, po kterou byli účastníci zapsáni do GWEP1415. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie. Výsledek byl hlášen pouze pro účastníky Dravetova syndromu. „Posledních 12 týdnů“ se rovná údajům za posledních 12 týdnů pro každého účastníka bez ohledu na dobu ve studii.
Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Počet účastníků s konvulzivními a nekonvulzivními záchvaty delšími než 30 minut v trvání (Status Epilepticus)
Časové okno: Základní linie; Posledních 12 týdnů
Status epilepticus je definován jako jakýkoli záchvat trvající 30 minut nebo déle. Počet křečových záchvatů trvajících déle než 30 minut a počet nekonvulzivních záchvatů trvajících déle než 30 minut se shromažďoval týdně. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie. minuty = minuty. „Posledních 12 týdnů“ se rovná údajům za posledních 12 týdnů pro každého účastníka bez ohledu na dobu ve studii.
Základní linie; Posledních 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna skóre kvality života u dětské epilepsie (QOLCE) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
QOLCE je rodičovský dotazník, který hodnotí QOL související se zdravím u dětí ve věku 2-18 let. Obsahuje 76 položek s 16 subškálami pokrývajícími 7 domén (fyzické aktivity, sociální aktivity, kognice, emoční pohoda, chování, obecné zdraví a obecná QOL). Všechny položky v dotazníku jsou hodnoceny na 5bodové nebo 6bodové kategoriální škále. Na základě odpovědí na položky v každé doméně jsou odvozena skóre pro 16 subškál. Rozsah skóre od 0 do 100. Vyšší skóre znamená nejvyšší úroveň fungování. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie je definována jako základní linie dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií s GWP42003-P. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby QOL ve skóre epilepsie (QOLIE-31-P) u účastníků s Lennox-Gastautovým syndromem
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
QOLIE-31-P je průzkum QOL související se zdravím pro dospělé s epilepsií. Skládá se z 38 otázek o zdravotních každodenních činnostech a hodnotí, jak velký strach účastník pociťuje z problémů a starostí souvisejících s epilepsií. Dotazník se skládá ze 7 subškál (energie, nálada, denní aktivity, kognice, účinky léků, obavy ze záchvatů a celková QOL). Skóre se pohybuje od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší QOL. Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie je definována jako základní linie dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií s GWP42003-P. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie. Výsledek byl hlášen pouze pro účastníky Lennox-Gastautova syndromu.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve Vinelandově škále adaptivního chování, druhé vydání (Vineland-II) skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260

Vineland-II je individuálně spravovaný nástroj pro hodnocení adaptivního chování. Skládá se ze 4 domén adaptivního chování (1 = nízké; 5 = vysoké) a domény maladaptivního chování (1 = klinicky významné; 3 = průměrné) a celkového složeného skóre adaptivního chování. Standardní skóre (průměr populace = 100, SD = 15, rozsah = 20 až 160) se vytvoří pro doménu a složená skóre a škálovaná skóre (nazývaná skóre v-škály, s průměrem populace = 15, SD = 3, rozsah = 1 až 24) jsou vytvořeny pro skóre subškály. Vyšší skóre znamená lepší fungování.

Změna od výchozího stavu byla vypočtena jako hodnota po základním stavu minus základní hodnota. Předrandomizační základní linie základní studie je definována jako základní linie dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných klinických studií s GWP42003-P. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Počet účastníků hospitalizovaných v důsledku epilepsie od předchozí návštěvy
Časové okno: 48., 104., 156., 208. týden a konec léčby (až do 260. týdne podle toho, kdy účastník léčbu ukončil)
Hospitalizace na lůžku z důvodu epilepsie byly zkoušejícím zaznamenány. Načasování „Konce léčby“ se u jednotlivých účastníků lišilo podle toho, kdy účastník IMP ukončil.
48., 104., 156., 208. týden a konec léčby (až do 260. týdne podle toho, kdy účastník léčbu ukončil)
Počet pacientů reagující na léčbu s větším nebo rovným 50% snížením celkového počtu záchvatů
Časové okno: Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Celkové záchvaty zahrnovaly součet všech záchvatů (tonicko-klonických, tonických, atonických, klonických, myoklonických, počitatelných parciálních, jiných parciálních a nepřítomných záchvatů) zaznamenaných účastníkem nebo pečovatelem.
Základní linie; 49. až 60. týden, 97. až 108. týden, 145. až 156. týden, 205. až 216. týden, 253. až 264. týden a posledních 12 týdnů
Počet účastníků se změnami průměrné doby trvání podtypů záchvatů podle hodnocení účastníka/pečovatele Globální dojem změny délky trvání záchvatu (S/CGICSD)
Časové okno: Až do týdne 260
SGICSD a CGICSD se skládají z následujících otázek hodnocených na 3bodové škále pro každý typ záchvatu. Skóre CGICSD se používá k posouzení průměrné doby trvání záchvatů účastníka (porovnává jeho stav nyní se stavem před léčbou) a skóre SGICSD se používá k posouzení průměrné doby trvání záchvatů (srovnává stav nyní se stavem před léčbou). Skóre se pohybuje od 1 do 3 (1 = snížení průměrné doby trvání; 3 = zvýšení průměrné doby trvání).
Až do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v Delis-Kaplanově výkonném funkčním systému (D-KEFS) Vizuální skenování Čas dokončení škálované skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
D-KEFS Visual Scanning Completion Time Scale byla použita k měření vizuální pozornosti a rychlosti zpracování. Položky baterie kognitivního hodnocení jsou specifické pro věk a používají se k měření různých funkcí u dětí i dospělých. Položky byly podávány zkušeným psychometrickým specialistou podskupině pracovišť, která měla odborné znalosti k provedení testu. Hrubé skóre, tj. celkový čas v sekundách pro dokončení testu vizuálního skenování bylo měřeno v rozmezí 0-150; vyšší skóre naznačovalo horší fungování. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro převedení na škálované skóre (tj. skóre na stupnici) v rozsahu od 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší fungování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení kognitivních funkcí.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v D-KEFS číselné sekvenování Čas dokončení škálované skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření rychlosti zpracování byla použita škála D-KEFS Number Sequencing Completion Time Scale. Hrubé skóre, tj. celkový čas v sekundách pro dokončení pokusu číselného sekvenování bylo měřeno v rozmezí 0-150; vyšší skóre naznačovalo horší fungování. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro převedení na škálované skóre (tj. skóre na stupnici) v rozsahu od 1-19; vyšší skóre naznačuje vyšší rychlost zpracování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení rychlosti zpracování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v D-KEFS sekvenování dopisů Čas dokončení škálované skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření rychlosti zpracování byl použit D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled. Hrubé skóre, tj. celkový čas v sekundách pro dokončení testu sekvenování písmen, byl měřen v rozmezí 0-150; vyšší skóre naznačovalo horší fungování. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačuje vyšší rychlost zpracování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení rychlosti zpracování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v D-KEFS Přepínání mezi číslicemi a písmeny Časové škálované skóre dokončení
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
D-KEFS Měřítko času dokončení přepínání čísel a písmen bylo použito k měření kognitivní flexibility, přepínání sady úkolů a obecného exekutivního fungování. Hrubé skóre, tj. celkový čas v sekundách pro dokončení testu přepínání mezi číslicemi a písmeny, bylo měřeno v rozsahu 0-240; vyšší skóre naznačovalo horší fungování. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší fungování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení kognitivních funkcí. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v D-KEFS skóre rychlosti dokončení motoru
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření rychlosti motoru byla použita škála času dokončení rychlosti motoru D-KEFS. Hrubé skóre, tj. celkový čas v sekundách pro dokončení testu rychlosti motoru byl měřen v rozsahu 0-150; vyšší skóre naznačovalo horší fungování. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre indikovalo lepší rychlost motoru. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení rychlosti motoru. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna rychlosti jemného motoru Purdue Pegboard (obě ruce Z skóre) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
Purdue Pegboard test byl použit k měření jemné motorické obratnosti obou rukou. Hrubé skóre bylo vypočteno jako celkový počet kolíků za 30 sekund; vyšší skóre indikovalo vyšší úroveň motorické obratnosti. Hrubé skóre bylo převedeno na Z-skóre v rozsahu 0-19; vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorické obratnosti. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako Z-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení motorické obratnosti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna rychlosti jemného motoru Purdue Pegboard (dominantní skóre Z) od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
Purdue Pegboard test byl použit k měření jemné motorické obratnosti dominantní ruky. Hrubé skóre bylo vypočteno jako celkový počet kolíků za 30 sekund; vyšší skóre indikovalo vyšší úroveň motorické obratnosti. Hrubé skóre bylo převedeno na Z-skóre v rozsahu 0-19; vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorické obratnosti. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako Z-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení motorické obratnosti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna rychlosti jemného motoru Purdue Pegboard od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby (skóre Z bez dominantní ruky)
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
Purdue Pegboard test byl použit k měření jemné motorické obratnosti nedominantní ruky. Hrubé skóre bylo vypočteno jako celkový počet kolíků za 30 sekund; vyšší skóre indikovalo vyšší úroveň motorické obratnosti. Hrubé skóre bylo převedeno na Z-skóre v rozsahu 0-19; vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň motorické obratnosti. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako Z-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení motorické obratnosti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve Wechslerově škále inteligence dospělých (WAIS) Coding Scaled Score
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření rychlosti zpracování byla použita WAIS Coding Scale. Hrubé skóre, tj. součet správných substitucí byl měřen v rozmezí 0-16. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačuje vyšší rychlost zpracování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení rychlosti zpracování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve skóre WAIS Digit Span Backward Scaled Score
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WAIS Digit Span Backward Scale byla použita pro měření pracovní paměti. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů, bylo měřeno v rozmezí 0-16. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší pracovní paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení pracovní paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve skóre WAIS Digit Span Forward Scaled
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WAIS Digit Span Forward Scale byla použita k měření sluchové paměti. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů, bylo měřeno v rozmezí 0-16. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší sluchovou paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty ukazují na zhoršení a pozitivní hodnoty na zlepšení sluchové paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v WAIS Longest Digit Span Backward Scaled Score
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření pracovní paměti byla použita WAIS Longest Digit Span Backward Scale. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů, bylo naměřeno v rozmezí 2-8. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší pracovní paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení pracovní paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve skóre WAIS s nejdelším rozpětím číslic vpřed
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WAIS Longest Digit Span Forward Scale byla použita k měření sluchové paměti. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů, bylo naměřeno v rozmezí 2-8. Hrubé skóre bylo normováno referenčním skóre pro výpočet škálovaného skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre naznačovalo lepší sluchovou paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty ukazují na zhoršení a pozitivní hodnoty na zlepšení sluchové paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve Wechslerově zkrácené škále inteligence (WASI)-II slovník T skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WAIS-II Vocabulary T Score bylo použito k odhadu obecných intelektuálních schopností na základě informačních zdrojů a verbální inteligence. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí, bylo převedeno na T-skóre v rozmezí 20-80 pomocí hodnotícího manuálu WASI; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň inteligence. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení inteligence. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby u WASI-II Matrix Reasoning T skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WASI-II Matrix Reasoning T skóre bylo použito k odhadu obecné intelektuální schopnosti založené na abstraktním uvažování. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí, bylo převedeno na T-skóre v rozmezí 20-80 pomocí hodnotícího manuálu WASI; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň abstraktního uvažování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení abstraktního uvažování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve Wechslerově inteligenční škále pro děti (WISC) Coding Scaled Score
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WISC Coding Scale byla použita k měření rychlosti zpracování u dětí ve věku 6-16 let a 11 měsíců, se skóre v rozmezí od 0 do 119. Vyšší skóre znamená vyšší rychlost zpracování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení rychlosti zpracování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve skóre WISC Digit Span Backward Scaled
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření pracovní paměti byla použita WISC Digit Span Backward Scale. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů byl měřen na stupnici 0-18; vyšší skóre naznačovalo lepší pracovní paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení pracovní paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve skóre WISC Digit Span Forward Scaled
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WISC Digit Span Forward Scale byla použita k měření sluchové paměti. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů byl měřen na stupnici 0-18; vyšší skóre naznačovalo lepší sluchovou paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty ukazují na zhoršení a pozitivní hodnoty na zlepšení sluchové paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve skóre WISC s nejdelším rozpětím číslic zpětně škálované
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření pracovní paměti byla použita škála WISC Longest Digit Span Backward Scale. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů byl měřen na stupnici 2-8; vyšší skóre naznačovalo lepší pracovní paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení pracovní paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve skóre WISC s nejdelším rozpětím číslic
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření sluchové paměti byla použita stupnice WISC Longest Digit Span Forward Scale. Hrubé skóre, tj. součet správných pokusů byl měřen na stupnici 2-10; vyšší skóre naznačovalo lepší sluchovou paměť. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty ukazují na zhoršení a pozitivní hodnoty na zlepšení sluchové paměti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve Wechslerově předškolní a primární škále inteligence (WPPSI)-IV vyhledávání chyb T skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
WPPSI-IV Bug Search T Score bylo použito k měření rychlosti zpracování a komplexní pozornosti. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí byl měřen na stupnici 1-19 a převeden na T-skóre v rozmezí 20-80; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň pozornosti. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení pozornosti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v T skóre receptivního slovníku WPPSI-IV
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření fondu informací bylo použito WPPSI-IV Receptive Vocabulary T skóre. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí byl měřen na stupnici 1-19 a převeden na T-skóre v rozmezí 20-80; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň inteligence. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení inteligence. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby v matici WPPSI-IV Uvažování T skóre
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření abstraktního uvažování bylo použito WPPSI-IV Matrix Reasoning T skóre. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí byl měřen na stupnici 1-19 a převeden na T-skóre v rozmezí 20-80; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň abstraktního uvažování. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a kladné hodnoty znamenají zlepšení abstraktního uvažování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby v škálovaném skóre expresivního testu slovní zásoby s jedním slovem (EOWPVT)
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
Expresivní jednoslovný obrázkový test slovní zásoby 4. vydání byl použit k testování slovní zásoby. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí byl měřen na stupnici 1-19 a převeden na T-skóre v rozmezí 0-83; T-skóre jsou standardní skóre s průměrem 100 a standardní odchylkou 15. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň jazykového výkonu. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako T-skóre (tj. skóre na stupnici). Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení jazykového výkonu. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od předrandomizačního základního stavu základní studie do konce léčby ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY)-2 Word Generation Scaled Score
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
K měření verbální plynulosti byla použita 2 Word Generation Scale Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY). Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí, bylo převedeno na škálované skóre (tj. skóre na stupnici) v rozmezí 1-19; vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň verbální plynulosti. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty znamenají zlepšení verbální plynulosti. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260
Průměrná změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby ve standardním škálovaném skóre vizuálního vnímání
Časové okno: Základní linie; do týdne 260
Vizuální vnímání Standardní stupnice byla použita k měření zrakového motorického fungování. Hrubé skóre, tj. součet správných odpovědí, bylo měřeno v rozsahu 6 standardních skóre. Rozsah skóre 70-79 označuje „nízký“, 80-89 označuje „podprůměrný“, 90-109 označuje „průměrný“, 110-119 označuje „nadprůměrný“, 120-129 označuje „vysoký“ a >129 označuje „ velmi vysoká" vizuální motorická funkce. Změna od výchozího stavu před randomizací základní studie do konce léčby se uvádí jako skóre na stupnici. Negativní hodnoty znamenají zhoršení a pozitivní hodnoty indikují zlepšení zrakově motorického fungování. Jedinými údaji uvedenými v této zprávě ze základních studií je srovnání údajů z rozšiřující studie se základními údaji při předrandomizaci základní studie.
Základní linie; do týdne 260

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

24. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

24. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

25. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. února 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP1415
  • 2014-001834-27 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit