En Open Label Extension Study av Cannabidiol (GWP42003-P) hos barn och vuxna med Dravet eller Lennox-Gastaut syndrom (GWPCARE5)
4 januari 2022 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals
En studie för att undersöka säkerheten för Cannabidiol (GWP42003-P; CBD) hos barn och vuxna med otillräckligt kontrollerade Dravet- eller Lennox-Gastaut-syndrom.
Att undersöka de potentiella antiepileptiska effekterna av cannabidiol (GWP42003-P) hos barn och vuxna med Dravet eller Lennox-Gastaut syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, öppen förlängningsstudie för deltagare med Dravets syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom som tidigare har deltagit i dubbelblinda, placebokontrollerade kliniska studier av GWP42003-P (Kärnstudier: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], GWEP1424 [NCT02224703] och GWEP1423 [NCT02224690]).
Den första deltagaren registrerades i den öppna förlängningsstudien efter att Data Safety Monitoring Committee granskat säkerhetsdata från del A av studien GWEP1332.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
681
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
• Deltagaren har slutfört behandlingsfasen för sina kärnstudier: GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560], [NCT02224560], [NCT02224560], [G207P1372], [G24NCT142], [G24NCT142], [G24NCT142] och
Viktiga uteslutningskriterier:
- Deltagaren använder för närvarande eller har tidigare använt cannabis för fritids- eller medicinskt bruk, eller syntetiska cannabinoidbaserade mediciner (inklusive Sativex®) inom de tre månaderna före studiestarten annat än det prövningsläkemedel (IMP) som mottogs under kärnstudien och är ovillig att avstå under hela studien.
- Eventuell historia av självmordsbeteende eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vid besök 1.
- Deltagaren har varit en del av en klinisk prövning som involverar en IMP under mellanstudieperioden.
- Kvinnlig deltagare är i fertil ålder eller manlig deltagares partner är i fertil ålder, såvida den inte är villig att se till att de eller deras partner använder högeffektiva preventivmedel, till exempel hormonella preventivmedel, intrauterina enheter/hormonfrisättande system, bilateral tubal ocklusion, vasektomiserad partner eller sexuell avhållsamhet, under studien och i 3 månader därefter (en manlig kondom bör dock inte användas tillsammans med en kvinnlig kondom).
- Deltagaren har signifikant försämrad leverfunktion vid "Behandlingsslut"-besöket i sin kärnstudie eller vid besök 1 om den bedöms på nytt: i) Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >5 × övre normalgräns (ULN) ; ii) ALAT eller ASAT >3 × ULN och (total bilirubin [TBL] >2 × ULN eller internationellt normaliserat förhållande [INR] >1,5); iii) ALAT eller AST >3 × ULN med närvaro av trötthet, illamående, kräkningar, smärta eller ömhet i den övre högra kvadranten, feber, utslag och/eller eosinofili (>5%). Detta kriterium måste bekräftas innan du går in i studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GWP42003-P
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med någon behandlingsutlöst biverkning (TEAE) som inträffar hos ≥5 % av deltagarna i någon behandlingsgrupp
Tidsram: upp till vecka 260
|
TEAE, definierade som biverkningar som startade eller förvärrades i svårighetsgrad eller allvarlighetsgrad efter den första dosen av prövningsläkemedlet i denna studie, rapporteras.
Eventuella biverkningar som fortsatte från kärnstudien (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och [NCT02224560] och [NCT02224560] och [NCT02224560] [NCT02224560] och G4NCT1042 endast användes i denna studie2)
|
upp till vecka 260
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i de indikerade vitala teckenvärdena från baslinjen före randomisering av kärnstudien när som helst efter dosering
Tidsram: upp till vecka 260
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
slag per minut = slag per minut; DBP = diastoliskt blodtryck; mmHg = millimeter kvicksilver; SBP = Systoliskt blodtryck.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: upp till vecka 260
|
BMI är en uppskattning av kroppsfett baserat på kroppsvikt dividerat med höjd i kvadrat.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogramvärden (EKG) vid pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien och när som helst efter dosering
Tidsram: upp till vecka 260
|
Klinisk signifikans fastställdes av utredaren.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
msec = millisekunder; QTcB = korrigerat QT-intervall med Bazetts korrigering.
Tidsramen representerar varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Antal deltagare med de indikerade svaren på frågor om självmordstankar och självmordsbeteende med hjälp av Children's Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vid dag 1 och när som helst efter dosering
Tidsram: upp till vecka 260
|
C-SSRS-enkätet är ett kortfattat, standardiserat mått som unikt bedömer den väsentliga informationen (beteende, idéer, dödlighet och svårighetsgrad) och som skiljer mellan suicidala händelser och icke-suicidal självskada.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig Cannabis-uttagsskala vid End of Taper (EOT), säkerhetssamtalet efter Taper och vid säkerhetsuppföljning
Tidsram: upp till vecka 260
|
Cannabisuttagsskalan är en skala med 19 punkter som administreras till deltagare (18 år och äldre), med varje objekt (abstinenssymptom) mätt på en numerisk betygsskala från 0 till 10 (0 = Inte alls; 5 = Måttligt; 10 = Extremt ).
Totalpoäng, beräknad som summan av de 19 delpoängen från 0-190, rapporteras.
Högre poäng tyder på fler abstinenssymtom och en ökad negativ påverkan på livskvaliteten.
Deltagaren eller deltagarens vårdgivare ombads att registrera i vilken utsträckning varje abstinenssymtom upplevdes under de senaste 24 timmarna och även att bedöma den negativa effekten på normala dagliga aktiviteter.
L24S = Senaste 24 timmars poäng; NIS = Negativ inverkan på normala dagliga aktivitetsresultat.
Slutet av behandlingsbesöket inträffade efter maximalt 260 veckors behandling.
Slutet på avsmalningen inträffade upp till 10 dagar efter avslutat behandlingsbesök.
Säkerhetssamtalet och säkerhetsuppföljningen inträffade 2 respektive 4 veckor efter avslutad avsmalning.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig poäng för Pediatric Cannabinoid Abstinensskala (PCWS) vid slutet av behandlingen, slutet av avsmalningen, säkerhetssamtalet efter avsmalning och vid säkerhetsuppföljning
Tidsram: upp till vecka 260
|
PCWS administrerades till deltagare i åldrarna 4 till 17 (inklusive) som utvecklades från 19-objekt validerade CWS (vuxna) för att bedöma humör, beteende och fysiska symtom associerade med cannabis.
Totalpoängen, beräknad som summan av 10 poster (betygsatt på en 4-gradig skala: 0 = ingen; 1 = lite; 2 = ganska mycket; 3 = mycket) från 0-30 rapporteras.
Högre poäng tyder på fler abstinenssymtom och en ökad negativ påverkan på livskvaliteten.
Slutet av behandlingsbesöket inträffade efter maximalt 260 veckors behandling.
Deltagaren eller deltagarens vårdgivare ombads att registrera i vilken utsträckning varje abstinenssymtom upplevdes under de senaste 24 timmarna och även att bedöma den negativa effekten på normala dagliga aktiviteter.
Slutet på avsmalningen inträffade upp till 10 dagar efter avslutat behandlingsbesök.
Säkerhetssamtalet och säkerhetsuppföljningen inträffade 2 respektive 4 veckor efter avslutad avsmalning.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i röda blodkroppar (RBC) värden
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i hemoglobinnivåer
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i hematokritvärden
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i erytrocytmedelkroppsvolym
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i erytrocytmedelkroppshemoglobin
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i blodplättar, vita blodkroppar, basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter och neutrofiler
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i procentandelen basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter och neutrofiler i vita blodkroppar (WBC)
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen av natrium-, kalium-, urea-kväve i blodet, glukos, kalcium och högdensitetslipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i kreatinin (Jaffe), kreatinin (enzymatisk) och bilirubin
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i kreatininclearance (Schwartz) och kreatininclearance (Cockcroft-Gault)
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
ml/min/1,73
m^2 = milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter i kvadrat.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i alkaliskt fosfatas, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas och gamma-glutamyltransferas
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i albumin och protein
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen med prolaktin
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i protrombintid
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i protrombin internationellt normaliserat förhållande
Tidsram: upp till vecka 260
|
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i nivåer av insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-1)
Tidsram: upp till vecka 260
|
IGF-1-nivåer i serum analyserades som en del av de kliniska laboratorietesterna hos deltagarna.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig poäng för subjekt/vårdgivare globalt intryck av förändring (S/CGIC).
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
S/CGIC tillåter deltagare och vårdgivare att bedöma deltagarens övergripande tillstånd på en skala från 1 till 7 (1 = mycket förbättrad och 7 = mycket sämre).
Den kombinerade vårdgivare- och deltagaresammanfattningen använde antingen vårdgivare- eller deltagarversionen om endast en version var klar, eller vårdgivareversionen när både vårdgivare- och deltagareversionen var klar.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Procentuell förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i total anfallsfrekvens
Tidsram: Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
Totala anfall inkluderade summan av alla anfall (toniskt-kloniska, toniska, atoniska, kloniska, myokloniska, räknebara partiella anfall, andra partiella anfall och frånvaroanfall) registrerade av deltagaren eller vårdgivaren.
Förändring från Baseline beräknades som den procentuella förändringen från Baseline för varje 12-veckorsperiod.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
"Senaste 12 veckorna" är lika med de senaste 12 veckornas data för varje deltagare oavsett tid i studien.
|
Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
|
Procentuell förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i frekvensen av droppanfall hos deltagare med Lennox-Gastaut syndrom
Tidsram: Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216 och Senaste 12 veckorna
|
Drop-anfall definieras som en delmängd av tonisk-kloniska, toniska eller atoniska anfall.
Förändring från Baseline beräknades som den procentuella förändringen från Baseline för varje 12-veckorsperiod.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
Resultatet rapporterades endast för deltagare i Lennox-Gastaut syndrom.
"Senaste 12 veckorna" är lika med de senaste 12 veckornas data för varje deltagare oavsett tid i studien.
|
Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216 och Senaste 12 veckorna
|
|
Procentuell förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i frekvensen av konvulsiva anfall hos deltagare med Dravets syndrom
Tidsram: Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
Konvulsiva anfall definieras som tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall.
Förändring från Baseline beräknades som den procentuella förändringen från Baseline för varje 12-veckorsperiod.
Pre-randomization Baseline of the Core Study (GWEP1332A [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02091206], GWEP1332B [NCT02091375], GWEP1424 [NCT02224703], GWEP1414 [NCT02224560] och G2 [NCT02224560] 2 är dubbla kliniken av 9b, kliniken 02, 2 är den dubbla kliniken av 02, 2 är den studier med GWP42003-P.
Data för förändring från Baseline vid förrandomisering av kärnstudien presenteras; tidsramen representerar dock varaktigheten för vilken deltagare var inskrivna i GWEP1415.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
Resultatet rapporterades endast för deltagare i Dravet Syndrome.
"Senaste 12 veckorna" är lika med de senaste 12 veckornas data för varje deltagare oavsett tid i studien.
|
Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
|
Antal deltagare med konvulsiva och icke-konvulsiva anfall som varar längre än 30 minuter (Status Epilepticus)
Tidsram: Baslinje; Äntligen 12 veckor
|
Status epilepticus definieras som varje anfall som varar i 30 minuter eller längre.
Antalet konvulsiva anfall som var längre än 30 minuter och antalet icke-konvulsiva anfall som var längre än 30 minuter samlades in varje vecka.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
min = minuter.
"Senaste 12 veckorna" är lika med de senaste 12 veckornas data för varje deltagare oavsett tid i studien.
|
Baslinje; Äntligen 12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i livskvalitet vid epilepsi i barndomen (QOLCE)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
QOLCE är ett föräldrarapporterat frågeformulär som utvärderar hälsorelaterad QOL hos barn i åldrarna 2-18 år.
Den innehåller 76 objekt med 16 underskalor som täcker 7 domäner (fysiska aktiviteter, sociala aktiviteter, kognition, emotionellt välbefinnande, beteende, allmän hälsa och allmän QOL).
Alla frågor i frågeformuläret är betygsatta på en 5-gradig eller 6-gradig kategorisk skala.
Baserat på svaren på objekten i varje domän, härleds poäng för 16 underskalor.
Poäng varierar från 0 till 100.
Högre poäng indikerar högsta funktionsnivå.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomisering Baslinje för kärnstudien definieras som baslinjen för de dubbelblinda, placebokontrollerade, kliniska studierna med GWP42003-P.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlings QOL i epilepsipoäng (QOLIE-31-P) hos deltagare med Lennox-Gastaut syndrom
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
QOLIE-31-P är en undersökning av hälsorelaterad QOL för vuxna med epilepsi.
Den består av 38 frågor om hälsa dagliga aktiviteter och utvärderar hur mycket nöd deltagaren känner av problem och oro relaterade till epilepsi.
Frågeformuläret består av 7 underskalor (energi, humör, dagliga aktiviteter, kognition, medicineringseffekter, anfallsoro och övergripande QOL).
Poäng varierar från 0 till 100.
Högre poäng indikerar bättre QOL.
Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet.
Pre-randomisering Baslinje för kärnstudien definieras som baslinje för de dubbelblinda, placebokontrollerade, kliniska studierna med GWP42003-P.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
Resultatet rapporterades endast för deltagare i Lennox-Gastaut syndrom.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandling i Vineland Adaptive Behaviour Scale, andra upplagan (Vineland-II) poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Vineland-II är ett individuellt administrerat instrument för att bedöma adaptiva beteenden. Den består av 4 adaptiva beteendedomäner (1 = låg; 5 = hög) och en maladaptiv beteendedomän (1 = kliniskt signifikant; 3 = genomsnittligt), och en övergripande Adaptivt Behavior Composite Score. Standardpoäng (populationsmedelvärde = 100, SD = 15, intervall = 20 till 160) produceras för domänen och sammansatta poäng, och skalade poäng (kallade v-skala poäng, med ett populationsmedelvärde = 15, SD = 3, intervall = 1 till 24) produceras för subskalepoängen. Högre poäng tyder på bättre funktion. Förändring från Baseline beräknades som post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet. Pre-randomisering Baslinje för kärnstudien definieras som baslinje för de dubbelblinda, placebokontrollerade, kliniska studierna med GWP42003-P. De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien. |
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Antal deltagare med sluten sjukhusvistelse på grund av epilepsi sedan föregående besök
Tidsram: Vecka 48, 104, 156, 208 och avslutad behandling (upp till vecka 260 baserat på när deltagaren avbröt behandlingen)
|
Inläggningar på sjukhus på grund av epilepsi registrerades av utredaren.
Tidpunkten för "Behandlingens slut" varierade per deltagare baserat på när deltagaren avbröt IMP.
|
Vecka 48, 104, 156, 208 och avslutad behandling (upp till vecka 260 baserat på när deltagaren avbröt behandlingen)
|
|
Antal behandlingsrespondenter med mer än eller lika med 50 % minskning av totala anfall
Tidsram: Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
Totala anfall inkluderade summan av alla anfall (toniskt-kloniska, toniska, atoniska, kloniska, myokloniska, räknebara partiella anfall, andra partiella anfall och frånvaroanfall) registrerade av deltagaren eller vårdgivaren.
|
Baslinje; Vecka 49 till 60, Vecka 97 till 108, Vecka 145 till 156, Vecka 205 till 216, Vecka 253 till 264 och Senaste 12 veckorna
|
|
Antal deltagare med förändringar i den genomsnittliga varaktigheten av anfallssubtyper som bedömts av deltagaren/vårdgivaren globalt intryck av förändring i anfallslängd (S/CGICSD)
Tidsram: Fram till vecka 260
|
SGICSD och CGICSD består av följande frågor bedömda på en 3-gradig skala för varje anfallstyp.
CGICSD-poängen används för att bedöma den genomsnittliga varaktigheten av deltagarens anfall (jämför deras tillstånd nu med tillståndet före behandlingen) och SGICSD-poängen används för att bedöma den genomsnittliga varaktigheten av anfallen (jämför tillståndet nu med tillståndet före behandlingen).
Poäng varierar från 1 till 3 (1 = Minskad genomsnittlig varaktighet; 3 = Ökning av genomsnittlig varaktighet).
|
Fram till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) Visuell skanning slutförande Tid Skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
D-KEFS Visual Scanning Completion Time Scale användes för att mäta visuell uppmärksamhet och bearbetningshastighet.
De kognitiva bedömningsbatterierna är åldersspecifika och används för att mäta en mängd olika funktioner för både barn och vuxna.
Föremålen administrerades av en erfaren psykometriker till en undergrupp av webbplatser som hade expertis att genomföra testet.
Råpoängen, dvs. total tid i sekunder för att slutföra det visuella skanningsförsöket, mättes i intervallet 0-150; högre poäng tydde på sämre funktion.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att konvertera till en skalad poäng (dvs poäng på en skala) från 1-19; högre poäng tydde på bättre funktion.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av kognitiv funktion.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i D-KEFS nummersekvensering av färdigställande tid Skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
D-KEFS Number Sequencing Completion Time Scale användes för att mäta bearbetningshastighet.
Råpoängen, dvs. den totala tiden i sekunder för att slutföra nummersekvensförsöket, mättes i intervallet 0-150; högre poäng tydde på sämre funktion.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att konvertera till en skalad poäng (dvs poäng på en skala) från 1-19; högre poäng indikerade bättre bearbetningshastighet.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av bearbetningshastigheten.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i D-KEFS Bokstavssekvensering Slutförandetidsskala poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
D-KEFS Letter Sequencing Completion Time Scaled användes för att mäta bearbetningshastighet.
Råpoängen, dvs. den totala tiden i sekunder för att fullborda bokstavssekvensförsöket, mättes i intervallet 0-150; högre poäng tydde på sämre funktion.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng indikerade bättre bearbetningshastighet.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av bearbetningshastigheten.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i D-KEFS Siffer-bokstavsbyte Slutförandetid Skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
D-KEFS Tidskala för slutförande av siffer-bokstavsväxling användes för att mäta kognitiv flexibilitet, växling av uppgiftsuppsättningar och allmän verkställande funktion.
Råpoängen, dvs den totala tiden i sekunder för att slutföra försöket med siffer-bokstavsbyte, mättes i intervallet 0-240; högre poäng tydde på sämre funktion.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng tydde på bättre funktion.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av kognitiv funktion.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i D-KEFS Skalad poäng för slutförande av motorhastighet
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
D-KEFS Motor Speed Completion Time Scale användes för att mäta motorhastigheten.
Råpoängen, dvs. total tid i sekunder för att fullborda motorhastighetsförsöket, mättes i intervallet 0-150; högre poäng tydde på sämre funktion.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng indikerade bättre motorhastighet.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av motorhastigheten.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Purdue Pegboard Finmotorisk hastighet (Bow Hands Z Score)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Purdue Pegboard-test användes för att mäta finmotorisk fingerfärdighet hos båda händerna.
Råpoängen beräknades som det totala antalet pinnar på 30 sekunder; högre poäng indikerade högre nivå av motorisk skicklighet.
Den råa poängen omvandlades till en Z-poäng som sträckte sig från 0-19; högre poäng indikerar en högre nivå av motorisk skicklighet.
Förändring från baslinjen för randomiseringen av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som Z-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av motorisk fingerfärdighet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Purdue Pegboard Finmotorisk hastighet (Dominant Hand Z Score)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Purdue Pegboard-test användes för att mäta finmotorisk fingerfärdighet hos den dominerande handen.
Råpoängen beräknades som det totala antalet pinnar på 30 sekunder; högre poäng indikerade högre nivå av motorisk skicklighet.
Den råa poängen omvandlades till en Z-poäng som sträckte sig från 0-19; högre poäng indikerar en högre nivå av motorisk skicklighet.
Förändring från baslinjen för randomiseringen av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som Z-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av motorisk fingerfärdighet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Purdue Pegboard finmotorisk hastighet (icke dominant hand Z-poäng)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Purdue Pegboard-test användes för att mäta finmotorisk fingerfärdighet hos den icke dominerande handen.
Råpoängen beräknades som det totala antalet pinnar på 30 sekunder; högre poäng indikerade högre nivå av motorisk skicklighet.
Den råa poängen omvandlades till en Z-poäng som sträckte sig från 0-19; högre poäng indikerar en högre nivå av motorisk skicklighet.
Förändring från baslinjen för randomiseringen av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som Z-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av motorisk fingerfärdighet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) Coding Scaled Score
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS Coding Scale användes för att mäta bearbetningshastighet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta substitutioner, mättes i intervallet 0-16.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng indikerade bättre bearbetningshastighet.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av bearbetningshastigheten.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WAIS-sifferspann bakåtskalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS Digit Span Backward Scale användes för att mäta arbetsminnet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes i intervallet 0-16.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng tydde på bättre arbetsminne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av arbetsminnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i WAIS-siffra spann framåt skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS Digit Span Forward Scale användes för att mäta auditivt minne.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes i intervallet 0-16.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng tydde på bättre auditivt minne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av det auditiva minnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WAIS längsta sifferspann bakåtskalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS Longest Digit Span Backward Scale användes för att mäta arbetsminnet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes i intervallet 2-8.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng tydde på bättre arbetsminne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av arbetsminnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WAIS längsta siffra spann framåt skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS Longest Digit Span Forward Scale användes för att mäta auditivt minne.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes i intervallet 2-8.
Råpoängen normerades med en refererad poäng för att beräkna en skalad poäng (dvs poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng tydde på bättre auditivt minne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av det auditiva minnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence (WASI)-II Vocabulary T Score
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WAIS-II Vocabulary T Score användes för att uppskatta generell intellektuell förmåga baserat på informationsfond och verbal intelligens.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar omvandlades till ett T-poäng från 20-80 med hjälp av WASI-bedömningsmanualen; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10.
Högre poäng indikerar en högre nivå av intelligens.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av intelligens.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WASI-II Matrix Reasoning T-poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WASI-II Matrix Reasoning T Score användes för att uppskatta generell intellektuell förmåga baserat på abstrakt resonemang.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar omvandlades till ett T-poäng från 20-80 med hjälp av WASI-bedömningsmanualen; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10.
Högre poäng indikerar en högre nivå av abstrakt resonemang.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av abstrakta resonemang.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC) Coding Scaled Score
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WISC-kodningsskala användes för att mäta bearbetningshastighet hos barn i åldern 6-16 år och 11 månader, med poäng från 0 till 119.
Högre poäng indikerar bättre bearbetningshastighet.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av bearbetningshastigheten.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WISC Digit Span Backwardscaled Score
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WISC Digit Span Backward Scale användes för att mäta arbetsminnet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes på en skala från 0-18; högre poäng tydde på bättre arbetsminne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av arbetsminnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från förrandomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WISC Digit Span Forward Scaled Score
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WISC Digit Span Forward Scale användes för att mäta auditivt minne.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes på en skala från 0-18; högre poäng tydde på bättre auditivt minne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av det auditiva minnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WISC längsta siffror bakåtskalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WISC Longest Digit Span Backward Scale användes för att mäta arbetsminnet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes på en skala från 2-8; högre poäng tydde på bättre arbetsminne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av arbetsminnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WISC Longest Digit Span Forward Skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WISC Longest Digit Span Forward Scale användes för att mäta auditivt minne.
Råpoängen, dvs summan av korrekta försök, mättes på en skala från 2-10; högre poäng tydde på bättre auditivt minne.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av det auditiva minnet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandling i Wechsler Preschool & Primary Scale of Intelligence (WPPSI)-IV Bug Search T-poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WPPSI-IV Bug Search T Score användes för att mäta bearbetningshastighet och komplex uppmärksamhet.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar, mättes på en skala från 1-19 och omvandlades till ett T-värde som sträckte sig från 20-80; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10.
Högre poäng indikerar en högre uppmärksamhetsnivå.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av uppmärksamhet.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i WPPSI-IV-receptivt ordförråd T-poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WPPSI-IV Receptive Vocabulary T-poäng användes för att mäta mängden information.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar, mättes på en skala från 1-19 och omvandlades till ett T-värde som sträckte sig från 20-80; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10.
Högre poäng indikerar en högre nivå av intelligens.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av intelligens.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i WPPSI-IV Matrix Reasoning T-poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
WPPSI-IV Matrix Reasoning T Score användes för att mäta abstrakt resonemang.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar, mättes på en skala från 1-19 och omvandlades till ett T-värde som sträckte sig från 20-80; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 50 och en standardavvikelse på 10.
Högre poäng indikerar en högre nivå av abstrakt resonemang.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av abstrakta resonemang.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i uttrycksfullt ettordsbildvokabulärtest (EOWPVT) Skalat resultat
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Expressive One-Word Picture Vocabulary Test-4:e upplagan användes för att testa ordförråd.
Råpoängen dvs summan av korrekta svar mättes på en skala från 1-19 och omvandlades till en T-poäng som sträckte sig från 0-83; T-poäng är standardpoäng med ett medelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15.
Högre poäng indikerar en högre nivå av språkprestationer.
Förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som T-poäng (dvs. poäng på en skala).
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av språkprestanda.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen i en utvecklingsneuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Skalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Developmental NEuroPSYchological Assessment (NEPSY)-2 Word Generation Scale användes för att mäta verbalt flyt.
Råpoängen, dvs summan av korrekta svar, omvandlades till en skalad poäng (d.v.s. poäng på en skala) som sträckte sig från 1-19; högre poäng indikerar en högre nivå av verbalt flyt.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av verbalt flyt.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen före randomisering av kärnstudien till slutet av behandlingen i visuell perception standardskalad poäng
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 260
|
Visual Perception Standardskala användes för att mäta visuell motorisk funktion.
Råpoängen, dvs summan av de korrekta svaren mättes på ett 6-standardpoängintervall.
Poängintervall på 70-79 indikerade "lågt", 80-89 indikerade "under medel", 90-109 indikerade "medel", 110-119 indikerade "över medel", 120-129 indikerade "högt" och >129 indikerade " mycket hög" synmotorisk funktion.
Förändring från pre-randomiseringens baslinje för kärnstudien till slutet av behandlingen rapporteras som poäng på en skala.
Negativa värden indikerar försämring och positiva värden indikerar förbättring av synmotorikens funktion.
De enda data som presenteras från kärnstudierna i denna rapport är jämförelsen av data från förlängningsstudien med baslinjedata vid förrandomisering av kärnstudien.
|
Baslinje; upp till vecka 260
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Scheffer IE, Halford JJ, Miller I, Nabbout R, Sanchez-Carpintero R, Shiloh-Malawsky Y, Wong M, Zolnowska M, Checketts D, Dunayevich E, Devinsky O. Add-on cannabidiol in patients with Dravet syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Oct;62(10):2505-2517. doi: 10.1111/epi.17036. Epub 2021 Aug 18.
- Patel AD, Mazurkiewicz-Beldzinska M, Chin RF, Gil-Nagel A, Gunning B, Halford JJ, Mitchell W, Scott Perry M, Thiele EA, Weinstock A, Dunayevich E, Checketts D, Devinsky O. Long-term safety and efficacy of add-on cannabidiol in patients with Lennox-Gastaut syndrome: Results of a long-term open-label extension trial. Epilepsia. 2021 Sep;62(9):2228-2239. doi: 10.1111/epi.17000. Epub 2021 Jul 20.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 juni 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
24 september 2020
Avslutad studie (Faktisk)
24 september 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2014
Första postat (Uppskatta)
25 augusti 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 februari 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 januari 2022
Senast verifierad
1 januari 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GWEP1415
- 2014-001834-27 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .