Une étude de confirmation de dose et de pharmacocinétique de la pegcrisantaspase administrée en perfusion intraveineuse (IV) chez les enfants et les jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LLA)/lymphome lymphoblastique (LBL). Suite à une hypersensibilité au pégaspargase (Oncaspar)
6 mars 2017 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la posologie de la pegcrisantaspase chez les patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LLA)/lymphome lymphoblastique (LBL).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de l'étude était d'évaluer le taux de réponse chez les enfants et les jeunes adultes atteints de LAL/LBL et d'hypersensibilité à la pégaspargase définie comme la proportion de sujets ayant un taux d'activité asparaginase sérique (AAS) ≥ 0,1 UI/mL 14 jours après le premier Dose de pegcrisantaspase IV dans le cours 1. Également, pour évaluer l'innocuité du traitement par pegcrisantaspase IV chez les enfants et les jeunes adultes atteints de LAL/LBL avec une hypersensibilité à la pégaspargase.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 9080
- Miller Children's Hospital
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027-6016
- Children's Hospital of Los Angeles
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Madera, California, États-Unis, 93636
- Children's Hospital Central California
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Oakland, California, États-Unis, 94611
- Kaiser Permanente
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- UCSF Benioff Children's Hospital / UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center Center for Cancer & Blood Disorders
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children / Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Kosair Children's Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Children's Hospital Main Campus
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
- Johns Hopkins University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5718
- C.S. Mott / University of Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Wayne State University c/o Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
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Minneaplois, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota Medical Center - Fairview
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Children's Hospitals & Clinics of Minnesota
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-
Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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-
Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
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St. Louis, Missouri, États-Unis, 37212
- Washington University School of Medicine
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-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
- Children's Hospital & Medical Center of Omaha
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-
New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Center
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey
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New York
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Carolinas Medical Center, Levine Cancer Institute, Levine Children's Hospital
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma, Oklahoma, États-Unis, 73104
- The University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, États-Unis, 29681
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Vanderbilt University Ingram Cancer Center
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital / Baylor College of Medicine
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Washington
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Seatlle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- University of Wisconsin / American Family Children's Hospital
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin / Midwest Children's Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Avoir un diagnostic de LAL/LBL
- Être> 1 à ≤ 21 ans au moment de l'inscription à l'étude
- Avoir eu une réaction allergique de grade ≥ 2 (Critères de terminologie communs pour les événements indésirables [CTCAE] v4.03) à la pégaspargase
- Avoir ≥ 1 dose(s) de pégaspargase restant dans son plan de traitement
- Avoir un niveau de SAA documenté inférieur à la limite de quantification selon la méthode d'analyse.
- Les sujets doivent avoir, de l'avis de l'investigateur, complètement récupéré d'une réaction allergique antérieure à la pégaspargase. Les sujets doivent avoir terminé un traitement antihistaminique, épinéphrine et/ou corticoïde pour la réaction allergique ≥ 24 heures avant l'administration de pegcrisantaspase.
Les sujets doivent avoir un statut de performance correspondant à :
- Karnofsky ≥ 50 (pour les sujets > 16 ans)
- Lansky ≥ 50 (pour les sujets ≤ 16 ans)
Fonction rénale adéquate définie comme :
- Clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique ≥ 70 mL/min/1,73 m2 ou
- Une créatinine sérique basée sur l'âge/le sexe comme suit :
Âge Créatinine sérique maximale (mg/dL) Homme Femme 1 à < 2 ans 0,6 0,6 2 à < 6 ans 0,8 0,8 6 à < 10 ans 1 1 10 à < 13 ans 1,2 1,2 13 à < 16 ans 1,5 1,4
≥ 16 ans 1,7 1,4
Les valeurs seuils de créatinine dans ce tableau ont été dérivées de la formule de Schwartz pour estimer le DFG (Schwartz & Gauthier 1985) en utilisant les données de longueur et de stature de l'enfant publiées par le CDC.
Fonction hépatique adéquate définie comme :
Taux de bilirubine ≤ 2,5 x LSN pour l'âge et bilirubine directe (conjuguée) < 0,5 mg/dLSGPT (ALT) ≤ 225 U/L. Aux fins de cette étude, la LSN pour SGPT est de 45 U/L.
- Les sujets sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable pendant toute la durée de l'étude et pendant 4 semaines après la fin de l'étude. Les méthodes de contraception médicalement acceptables qui peuvent être utilisées par le sujet et/ou le partenaire comprennent l'abstinence, les pilules contraceptives ou les patchs, le diaphragme et le spermicide, le préservatif et le spermicide vaginal, la stérilisation chirurgicale, la postménopause, la vasectomie (> 6 mois avant la ligne de base), et implant ou injection de progestatif.
- Capable de comprendre et de signer un consentement éclairé écrit. Tous les sujets et/ou leur parent ou un représentant légalement autorisé doivent signer un consentement éclairé écrit. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles.
Critère d'exclusion:
- Avoir déjà reçu Erwinia asparaginase
- Recevez un autre agent expérimental ou recevrez un agent expérimental dans les phases ultérieures du protocole thérapeutique qui comprend l'asparaginase
- Avoir des antécédents de pancréatite de grade ≥ 3 (CTCAE v4.03)
- Antécédents d'événement thrombotique du SNC ou d'événement thrombotique de grade ≥ 3 (CTCAE v4.03), à l'exclusion des caillots associés au cathéter
- Antécédents d'événement hémorragique associé à l'asparaginase de grade ≥ 3 (CTCAE v4.03) ou de thrombus associé à l'asparaginase nécessitant un traitement anticoagulant
- Taux de triglycérides sanguins > 500 mg/dL ou > 5,6 mmol/L
- Hyperglycémie nécessitant une insulinothérapie
- Allongement QTc ≥ 550 ms
- Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de la sécurité de l'étude
- Sujets qui ont une maladie active grave ou une condition médicale comorbide (selon la décision de l'investigateur), ou une maladie psychiatrique qui empêcherait le sujet de signer le formulaire de consentement éclairé, le formulaire d'assentiment ou le formulaire de consentement éclairé par les parents, en attendant les exigences institutionnelles, ou par l'avis de l'investigateur, empêcherait le sujet de terminer un cycle de pegcrisantaspase.
Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes en âge de procréer qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception adéquate pendant la durée de l'étude. Sujets féminins allaitants qui n'acceptent pas d'arrêter l'allaitement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Pegcrisantaspase
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Le taux de réponse chez les enfants et les jeunes adultes atteints de LAL/LBL et d'hypersensibilité à la pégaspargase est défini comme la proportion de sujets ayant un niveau d'activité asparaginase sérique (ASA) >= 0,1 UI/mL après la première dose IV du cours 1
Délai: 15 jours pendant le cours 1
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15 jours pendant le cours 1
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L'activité asparaginase sérique 14 jours après la première perfusion du médicament à l'étude et les événements indésirables chez tous les participants.
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Le profil pharmacocinétique (PK) de la pegcrisantaspase IV chez les enfants et les jeunes adultes atteints de LAL/LBL et d'hypersensibilité à la pégaspargase. Les profils pharmacocinétiques à évaluer sont : demi-vie, taux d'élimination, Tmax, Cmax, ASC.
Délai: 14 jours
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14 jours
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Les niveaux de SAA au fil du temps après administration répétée chez les enfants et les jeunes adultes ALL/LBL et hypersensibilité à la pégaspargase
Délai: 30 jours
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30 jours
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L'immunogénicité de la pegcristaspase IV en testant des anticorps anti-pegcrisantaspase et anti-PEG se liant et neutralisants
Délai: 30 jours
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30 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Roman Skowronski, MD, PhD, Jazz Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 septembre 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 octobre 2014
Première publication (Estimation)
6 octobre 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 avril 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 mars 2017
Dernière vérification
1 mars 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 13-011
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
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