Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude sur l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) 10 % de ProMetic BioTherapeutics

3 novembre 2021 mis à jour par: Prometic Biotherapeutics, Inc.

Une étude ouverte multicentrique de phase 3 sur l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique des IgIV (humains) à 10 % de ProMetic BioTherapeutics chez les adultes et les enfants atteints de maladies d'immunodéficience primaire

Étude multicentrique ouverte de phase 3 sur l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique (PK) de l'immunoglobuline intraveineuse (humaine) à 10 % de ProMetic, le médicament expérimental [IMP]), chez les adultes et les enfants atteints de maladies d'immunodéficience primaire (PDIP) ).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pivot de phase 3, ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer la tolérabilité, l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du médicament expérimental chez les adultes et les enfants atteints d'immunodéficience primaire (IDIP). Au total, environ 75 sujets âgés de 2 à 80 ans seront inscrits à l'étude. Les sujets qui passent d'une immunoglobuline expérimentale ou d'une immunoglobuline sous-cutanée (IGSC) doivent recevoir une dose stable de produit commercial (CP), qui est un produit intraveineux d'immunoglobuline (IGIV) disponible dans le commerce pendant au moins 3 cycles avant de pouvoir recevoir le médicament expérimental . Ce schéma d'étude se traduira par la période de traitement du produit commercial et la période de traitement du produit médicamenteux expérimental. Tous les sujets seront traités en ambulatoire avec le médicament expérimental pendant environ 1 an, la dose et le calendrier étant basés sur leur précédent schéma de traitement par IgIV (intervalle de dosage de 21 jours ou 28 jours). Un sous-ensemble de sujets participera à une sous-étude pharmacocinétique.

L'objectif principal de l'étude est d'examiner le taux d'infections bactériennes graves (SBI) cliniquement documentées chez les sujets traités avec le médicament expérimental pour atteindre un taux de moins d'une SBI par an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

82

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Immunoe International Research
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Hospital
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, États-Unis, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, États-Unis, 46815
        • Fort Wayne Medical Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • St. Louis University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43236
        • Optimed Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Dallas Allergy Immunology
    • Washington
      • Bellingham, Washington, États-Unis, 98225
        • Bellingham Asthma, Allergy and Immunology Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet est un homme ou une femme âgé de 2 à 80 ans lors de la sélection.
  2. Les sujets féminins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates, telles que déterminées par leur IRB/IEC, pendant la durée de l'étude.

  3. Le sujet doit avoir l'un des trois diagnostics suivants (les PIDD isolés d'autres types seront exclus):

    • Immunodéficience variable commune
    • Agammaglobulinémie liée à l'X
    • Syndrome d'hyper-IgM et faibles taux d'IgG documentés (<4,5 mg/mL [450 mg/dL]).
  4. - Les sujets doivent avoir été traités avec une dose stable d'immunoglobuline administrée par voie intraveineuse (IGIV) ou sous-cutanée (IGSC) et avoir documenté des niveaux d'IgG creux ou à l'état d'équilibre ≥ 5 mg/mL.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a une immunodéficience secondaire ou a été diagnostiqué avec une dysgammaglobulinémie ou un déficit isolé en sous-classe d'IgG ; a une hypoalbuminémie connue (<3 g/dL), une entéropathie exsudative ou un syndrome néphrotique.
  2. - Le sujet a déjà eu des antécédents de réaction anaphylactique ou anaphylactoïde sévère aux immunoglobulines ou à d'autres produits sanguins.
  3. Le sujet a des antécédents connus de déficit en immunoglobuline A (IgA) et d'anticorps anti-IgA connus, d'événement thrombotique, tel qu'une thrombose veineuse profonde, un infarctus du myocarde, un accident vasculaire cérébral, une embolie pulmonaire, à tout moment.
  4. Le sujet a reçu des produits sanguins à l'exception de l'IGIV, de l'IGSC ou de l'albumine au cours des 12 mois précédents ou a participé à une autre étude (à l'exception des études sur l'IGIV, l'IGSC) au cours des 4 semaines précédentes.
  5. Le sujet a eu un cancer au cours des 5 dernières années, à l'exception des cancers basocellulaires ou épidermoïdes de la peau.
  6. Le sujet a eu une infection active documentée dans les 7 jours précédant le dépistage, ou le sujet est sous antibiothérapie prophylactique continue.
  7. Le sujet est positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1 ou VIH-2, un virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'hépatite B (VHB) positif.
  8. Le sujet a des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST)> 2,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN).
  9. Le sujet a une créatinine sérique> 1,5 fois la LSN ou une maladie chronique grave telle qu'une insuffisance rénale avec protéinurie.
  10. Le sujet souffre d'anémie avec un taux d'hémoglobine ≤ 8 g/dL.
  11. Le sujet a une neutropénie sévère avec un nombre de neutrophiles ≤ 1000 par mmᴧ3 ou une lymphopénie avec <500 par/mmᴧ3.
  12. Le sujet prend de la prednisone à une dose ≥ 0,15 mg/kg/jour et reçoit d'autres médicaments immunosuppresseurs ou une chimiothérapie.
  13. Le sujet a une fibrillation auriculaire connue nécessitant un traitement anticoagulant ; insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association Class III/IV); cardiomyopathie; ou arythmie cardiaque associée à des événements thromboemboliques, une cardiopathie ischémique instable ou avancée, ou une hyperviscosité.
  14. Le sujet a connu une diminution des niveaux de protéine C et/ou de protéine S.
  15. Le sujet est positif pour les anticorps anti-β2GPI et/ou β2GPI DI lors du dépistage.
  16. Sujet féminin enceinte, allaitant ou planifiant une grossesse au cours de l'étude.
  17. Antécédents d'épilepsie ou épisodes multiples de migraine (définis comme au moins un épisode dans les 6 mois suivant l'inscription) non complètement contrôlés par des médicaments, ou toute condition susceptible d'interférer avec l'évaluation de l'IMP ou la conduite satisfaisante de l'étude dans l'étude de l'investigateur avis.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Période de traitement Gammargard, Gammaplex, Gamunex ou Octogam
Les sujets qui s'inscrivent à l'étude alors qu'ils sont sous Gammargard, Gammaplex, Gamunex ou Octogam IGIV et qui doivent attendre le début prévu du traitement Prometic IGIV (10 %) continueront à prendre leur dose habituelle et leur cycle de traitement avec Gammargard, Gammaplex, Gamunex, ou produit Octogam IgIV pendant cette période.
Biologique: Immunoglobuline Intraveineuse
Produit Gammargard, Gammaplex, Gamunex ou Octogam IGIV
Expérimental: Période de traitement Prometic IgIV 10 %
Les sujets recevront Prometic immunoglobuline intraveineuse à 10 %
Biologique: Immunoglobuline intraveineuse à 10 % de Prometic
Formulation liquide d'immunoglobuline Prometic intraveineuse à 10 % (humaine) dans des flacons de 50 mL contenant 100 mg/mL d'immunoglobuline G (IgG)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel d'occurrence des infections bactériennes graves (SBI)
Délai: Un ans
Les SBI ont été calculés pour chaque sujet sous la forme 52n/w, où n est le nombre de SBI rapportés et w est le nombre de semaines d'étude. Pour les cohortes combinées uniquement, une limite de confiance unilatérale (supérieure) de 99 % pour le taux d'incidence des SBI (mise à l'échelle pour représenter 12 mois d'exposition si nécessaire) a été dérivée, et l'objectif de démontrer que le véritable taux d'infection était inférieur à 1 pour sujet par an était considéré comme établi si cette limite supérieure était inférieure à 1. Pour calculer la limite de confiance, un modèle de régression binomiale négative sera utilisé. Ce modèle comprend un paramètre de surdispersion pour tenir compte d'une éventuelle corrélation intra-sujet ainsi que de la période de temps réelle pendant laquelle chaque sujet participe à l'étude en tant que variable de décalage.
Un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentrations minimales d'IgG (totales) avant chaque perfusion d'IgIV Prometic à 10 %
Délai: Un ans
Les niveaux totaux d'IgG du sujet seront évalués avant chaque perfusion de Prometic IgIV 10 %
Un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prometic Biotherapeutics, Inc.

Collaborateurs

Atlantic Research Group

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: James Moy, MD, Rush University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

11 janvier 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

11 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2014

Première publication (Estimation)

20 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2004C009G

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner