Studio di ProMetic BioTherapeutics Immunoglobulina per via endovenosa (umana) 10%

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto è maschio o femmina di età compresa tra 2 e 80 anni allo Screening.
2. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite, come determinato dal loro IRB/IEC, per la durata dello studio.

3. Il soggetto deve avere una delle seguenti tre diagnosi (saranno esclusi PIDD isolati di altro tipo):

   • Immunodeficienza comune variabile
   • Agammaglobulinemia legata all'X
   • Sindrome da iper-IgM e bassi livelli documentati di IgG (<4,5 mg/ml [450 mg/dL]).
4. I soggetti devono essere stati trattati con una dose stabile di immunoglobuline somministrate per via endovenosa (IGIV) o sottocutanea (IGSC) e hanno documentato livelli minimi o allo stato stazionario di IgG ≥ 5 mg/mL.

Criteri di esclusione:

1. Il soggetto ha un'immunodeficienza secondaria o gli è stata diagnosticata disgammaglobulinemia o deficit isolato della sottoclasse di IgG; ha ipoalbuminemia nota (<3 gm/dL), enteropatia proteino-disperdente o sindrome nefrosica.
2. Il soggetto ha mai avuto una storia di grave reazione anafilattica o anafilattoide alle immunoglobuline o ad altri prodotti sanguigni.
3. Il soggetto ha una storia nota di deficit di immunoglobulina A (IgA) e anticorpi anti-IgA noti, evento trombotico, come trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare, embolia polmonare, in qualsiasi momento.
4. - Il soggetto ha ricevuto emoderivati ​​tranne IGIV, IGSC o albumina nei 12 mesi precedenti o ha partecipato a un altro studio (ad eccezione degli studi IGIV, IGSC) nelle 4 settimane precedenti.
5. Il soggetto ha avuto un cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione dei tumori a cellule basali o a cellule squamose della pelle.
6. Il soggetto ha avuto un'infezione attiva documentata nei 7 giorni precedenti lo screening o il soggetto è in profilassi antibiotica continua.
7. Il soggetto è positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 o HIV-2, al virus dell'epatite C (HCV) o al virus dell'epatite B (HBV) positivo.
8. Il soggetto ha livelli di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
9. Il soggetto ha una creatinina sierica >1,5 volte l'ULN o una grave condizione cronica come insufficienza renale con proteinuria.
10. Il soggetto ha anemia con un livello di emoglobina ≤8 g/dL.
11. Il soggetto ha neutropenia grave con conta dei neutrofili ≤1000 per mmᴧ3 o linfopenia con <500 per/mmᴧ3.
12. Il soggetto sta assumendo prednisone a una dose ≥0,15 mg/kg/giorno e sta ricevendo altri farmaci immunosoppressori o chemioterapia.
13. Il soggetto ha fibrillazione atriale nota che richiede terapia anticoagulante; insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association Classe III/IV); cardiomiopatia; o aritmia cardiaca associata a eventi tromboembolici, cardiopatia ischemica instabile o avanzata o iperviscosità.
14. Il soggetto ha livelli noti di proteina C e/o proteina S ridotti.
15. Il soggetto è positivo per gli anticorpi anti β2GPI e/o β2GPI DI allo screening.
16. Soggetto di sesso femminile in stato di gravidanza, allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio.
17. Una storia di epilessia o episodi multipli di emicrania (definiti come almeno un episodio entro 6 mesi dall'arruolamento) non completamente controllati dal farmaco, o qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione dell'IMP o con una condotta soddisfacente dello studio nello sperimentatore opinione.