Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ProMetic BioTherapeutics immunglobulin intravenøst ​​(humant) 10 %

3. november 2021 opdateret af: Prometic Biotherapeutics, Inc.

En fase 3, multicenter, åbent-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og PK af ProMetic BioTherapeutics IGIV (Human) 10 % hos voksne og børn med primære immundefektsygdomme

Fase 3 multicenter, åbent studie af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik (PK) af ProMetics immunglobulin intravenøst ​​(humant) 10 %, forsøgslægemidlet [IMP], hos voksne og børn med primære immundefektsygdomme (PIDD) ).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pivotal fase 3, åbent, enkelt-arm, multicenter studie for at vurdere tolerabiliteten, sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​undersøgelseslægemidlet hos voksne og børn med primære immundefektsygdomme (PIDD). I alt omkring 75 forsøgspersoner i alderen 2-80 år vil blive optaget i undersøgelsen. Forsøgspersoner, der skifter fra et forsøgsimmunglobulin eller subkutant immunglobulin (IGSC), skal modtage en stabil dosis af kommercielt produkt (CP), som er et licenseret kommercielt tilgængeligt immunglobulin intravenøst ​​(IGIV) produkt i mindst 3 cyklusser, før de kan få udleveret undersøgelseslægemidlet. Dette undersøgelsesskema vil resultere i behandlingsperioden for kommercielle produkter og behandlingsperioden for undersøgelsesmedicin. Alle forsøgspersoner vil blive behandlet ambulant med undersøgelseslægemidlet i ca. 1 år, med dosis og tidsplan baseret på deres tidligere IGIV-behandlingsregime (21-dages eller 28-dages doseringsinterval). En undergruppe af forsøgspersoner vil deltage i en farmakokinetik-delundersøgelse.

Det primære formål med undersøgelsen er at undersøge antallet af klinisk dokumenterede alvorlige bakterielle infektioner (SBI'er) hos forsøgspersoner, der er behandlet med Investigational Medicinal Product, for at opnå en rate på mindre end én SBI om året.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Immunoe International Research
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Hospital
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33408
        • Allergy Associates of the Palm Beaches
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46815
        • Fort Wayne Medical Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43236
        • Optimed Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Dallas Allergy Immunology
    • Washington
      • Bellingham, Washington, Forenede Stater, 98225
        • Bellingham Asthma, Allergy and Immunology Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen er mand eller kvinde mellem 2 og 80 år på screening.
  2. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal acceptere at anvende passende præventionsforanstaltninger, som bestemt af deres IRB/IEC, i hele undersøgelsens varighed.

  3. Forsøgspersonen skal have en af ​​følgende tre diagnoser (isoleret PIDD af andre typer vil blive udelukket):

    • Almindelig variabel immundefekt
    • X-bundet agammaglobulinæmi
    • Hyper-IgM-syndrom og dokumenteret lave IgG-niveauer (<4,5 mg/ml [450 mg/dL]).
  4. Forsøgspersoner skal have været behandlet med en stabil dosis af immunglobulin administreret intravenøst ​​(IGIV) eller subkutant (IGSC) og have dokumenteret dal- eller steady-state IgG-niveauer på ≥ 5 mg/ml.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgsperson har sekundær immundefekt eller er blevet diagnosticeret med dysgammaglobulinæmi eller isoleret IgG-underklassemangel; har kendt hypoalbuminæmi (<3 gm/dL), proteintabende enteropati eller nefrotisk syndrom.
  2. Personen har nogensinde haft en historie med alvorlig anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion på immunglobuliner eller andre blodprodukter.
  3. Individet har en kendt historie med immunglobulin A (IgA)-mangel og kendte anti-IgA-antistoffer, trombotiske hændelser, såsom dyb venetrombose, myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, lungeemboli, til enhver tid.
  4. Forsøgspersonen har modtaget blodprodukter undtagen IGIV, IGSC eller albumin inden for de foregående 12 måneder eller har deltaget i en anden undersøgelse (undtagen IGIV, IGSC undersøgelser) inden for de foregående 4 uger.
  5. Forsøgspersonen har haft kræft inden for de seneste 5 år, bortset fra basalcelle- eller pladecellekræft i huden.
  6. Forsøgspersonen har haft en dokumenteret aktiv infektion inden for 7 dage før screening, eller forsøgspersonen er på kontinuerlig profylaktisk antibiotika.
  7. Forsøgspersonen er positiv for humant immundefektvirus (HIV)-1 eller HIV-2, et positivt hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-virus (HBV).
  8. Personen har niveauer af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >2,5 gange den øvre grænse for normal (ULN).
  9. Forsøgspersonen har serumkreatinin >1,5 gange ULN eller en alvorlig kronisk tilstand såsom nyresvigt med proteinuri.
  10. Forsøgspersonen har anæmi med et hæmoglobinniveau ≤8 g/dL.
  11. Forsøgspersonen har svær neutropeni med neutrofiltal ≤1000 pr. mmᴧ3 eller har lymfopeni med <500 pr. mmᴧ3.
  12. Forsøgspersonen tager prednison i en dosis ≥0,15 mg/kg/dag og får andre immunsuppressive lægemidler eller kemoterapi.
  13. Individet har kendt atrieflimren, der kræver antikoagulantbehandling; kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association klasse III/IV); kardiomyopati; eller hjertearytmi forbundet med tromboemboliske hændelser, ustabil eller fremskreden iskæmisk hjertesygdom eller hyperviskositet.
  14. Personen har kendt nedsatte protein C- og/eller protein S-niveauer.
  15. Personen er positiv for antistoffer mod β2GPI og/eller β2GPI DI ved screening.
  16. Kvinde, der er gravid, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen.
  17. En historie med epilepsi eller flere episoder med migræne (defineret som mindst én episode inden for 6 måneder efter tilmelding), der ikke er fuldstændig kontrolleret af medicin, eller en hvilken som helst tilstand, der sandsynligvis vil interferere med evalueringen af ​​IMP eller tilfredsstillende gennemførelse af undersøgelsen i Investigator's mening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Gammargard-, Gammaplex-, Gamunex- eller Octogam-behandlingsperiode
Forsøgspersoner, der tilmelder sig undersøgelsen, mens de er på Gammargard-, Gammaplex-, Gamunex- eller Octogam IGIV-produkt og skal vente på den planlagte start af Prometic IGIV (10%) behandling, vil fortsætte med deres sædvanlige dosis og behandlingscyklus med Gammargard, Gammaplex, Gamunex, eller Octogam IVIG-produkt i denne periode.
Biologisk: Immunglobulin intravenøst
Gammargard, Gammaplex, Gamunex eller Octogam IGIV-produkt
Eksperimentel: Prometic IGIV 10% Behandlingsperiode
Forsøgspersoner vil modtage Prometic Immune Globulin Intravenous 10%
Biologisk: Prometics immunglobulin intravenøst ​​10%
Flydende formulering af Prometic Immune Globulin Intravenous 10% (humant) i 50 ml hætteglas indeholdende 100 mg/ml immunoglobulin G (IgG)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig forekomst af alvorlige bakterielle infektioner (SBI)
Tidsramme: Et år
SBI'er blev beregnet for hvert emne som 52n/w, hvor n er antallet af rapporterede SBI'er og w er antallet af uger på undersøgelsen. Kun for de kombinerede kohorter blev der udledt en 99 % ensidig (øvre) konfidensgrænse for forekomsten af ​​SBI'er (skaleret til at repræsentere 12 måneders eksponering, hvis det er nødvendigt), og målet om at påvise, at den sande infektionsrate var under 1 pr. fag pr. år blev betragtet som etableret, hvis denne øvre grænse var mindre end 1. For at beregne konfidensgrænsen vil en negativ binomial regressionsmodel blive brugt. Denne model inkluderer en overspredningsparameter for at tage højde for mulig intra-subjekt korrelation såvel som den faktiske tidsperiode, hvert individ er i undersøgelsen som en offsetvariabel.
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laveste niveauer af IgG (totalt) før hver Prometic IGIV 10 % infusion
Tidsramme: Et år
Forsøgspersonens totale IgG-niveauer vil blive vurderet før hver Prometic IGIV 10 % infusion
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prometic Biotherapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Atlantic Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: James Moy, MD, Rush University Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

11. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

20. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2004C009G

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immundefekt

Kliniske forsøg med Immunglobulin intravenøst

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner