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Étude observationnelle des résultats chez des patients atteints de mucoviscidose avec des mutations de synchronisation sélectionnées sur un allèle CFTR (l'étude VOCAL) (VOCAL)

12 novembre 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Décrire l'efficacité du traitement Kalydeco® chez les patients atteints de mucoviscidose qui présentent 1 des 8 mutations gating CFTR non G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Fibrose kystique

Intervention / Traitement

Médicament: ivacaftor

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Italie
- - Bari, Italie
  - Messina, Italie
  - Milan, Italie
  - Milano, Italie
  - Naples, Italie
  - Potenza, Italie
  - Verona, Italie
Pays-Bas
- - Amsterdam, Pays-Bas
  - Gronningen, Pays-Bas
  - Heidelberglaan, Pays-Bas
  - Nijmegen, Pays-Bas
  - Rotterdam, Pays-Bas
- South Holland
  - Den Haag, South Holland, Pays-Bas
Royaume-Uni
- Greater London
  - London, Greater London, Royaume-Uni
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients masculins et féminins atteints de mucoviscidose, âgés de 6 ans ou plus, qui présentent 1 des mutations CFTR suivantes sur au moins 1 allèle : G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D

La description

Critère d'intégration:

Homme ou femme avec diagnostic confirmé de CF16
Au moins 1 allèle avec 1 des mutations CFTR suivantes : G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
Six ans ou plus à la date de signature (formulaire de consentement éclairé) ICF, et le cas échéant, date d'assentiment
ICF signés et, le cas échéant, formulaire d'assentiment signé
Capable de comprendre les exigences de l'étude et de se conformer aux procédures de collecte de données de l'étude

Critère d'exclusion:

Précédemment exposés à Kalydeco, à l'exception des patients actuellement traités qui ont commencé le traitement par Kalydeco dans les 6 mois suivant l'inscription
Actuellement inscrit dans une étude interventionnelle Kalydeco ou une autre étude clinique thérapeutique interventionnelle visant la modulation CFTR
Histoire de la transplantation d'organes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Exacerbations pulmonaires - Nombre d'exacerbations pulmonaires et durée de traitement des exacerbations pulmonaires pendant le traitement par Kalydeco par rapport à la période avant le traitement par Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
Microbiologie respiratoire - Pourcentage de patients avec des cultures positives pour Pseudomonas aeruginosa pendant le traitement Kalydeco par rapport à la période avant le traitement Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
Microbiologie respiratoire - Pourcentage de patients avec des cultures positives pour les bactéries autres que Pseudomonas aeruginosa et pour les champignons pendant le traitement Kalydeco par rapport à la période avant le traitement Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
FEV1 : changement absolu du pourcentage prédit du FEV1 pendant le traitement par Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
Mesures de l'état nutritionnel : changement absolu de poids, score Z du poids pour l'âge, indice de masse corporelle (IMC) et score Z de l'IMC pour l'âge pendant le traitement Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
Comorbidités : Incidence et prévalence des comorbidités pendant le traitement par Kalydeco par rapport à la période précédant le traitement par Kalydeco Délai: 48 mois	48 mois
Mortalité : Incidence et cause des décès Délai: 48 mois	48 mois
Transplantation d'organes : incidence et raison des transplantations d'organes Délai: 48 mois	48 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats	Délai
Explorer l'effet du traitement Kalydeco sur la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) chez les patients atteints de mucoviscidose et chez les soignants des patients pédiatriques inscrits à l'étude. Délai: 48 mois	48 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 avril 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 octobre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2015

Première publication (ESTIMATION)

15 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

13 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Fibrose kystique

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

VX14-770-116
2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .