Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationeel onderzoek naar de resultaten bij cystic fibrosis-patiënten met geselecteerde gating-mutaties op een CFTR-allel (het VOCAL-onderzoek) (VOCAL)

12 november 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Om de effectiviteit van Kalydeco®-behandeling te beschrijven bij patiënten met cystische fibrose (CF) die 1 van de 8 niet-G551D-gating CFTR-mutaties hebben (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

75

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bari, Italië
      • Messina, Italië
      • Milan, Italië
      • Milano, Italië
      • Naples, Italië
      • Potenza, Italië
      • Verona, Italië
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Gronningen, Nederland
      • Heidelberglaan, Nederland
      • Nijmegen, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Nederland
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke en vrouwelijke CF-patiënten van 6 jaar of ouder die 1 van de volgende CFTR-mutaties hebben op ten minste 1 allel: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met bevestigde diagnose CF16
  • Ten minste 1 allel met 1 van de volgende CFTR-mutaties: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Zes jaar of ouder op de datum van ondertekening (Informed Consent Form) ICF, en indien van toepassing, datum van instemming
  • Ondertekende ICF's en, waar van toepassing, ondertekend instemmingsformulier
  • In staat om de studievereisten te begrijpen en te voldoen aan procedures voor het verzamelen van onderzoeksgegevens

Uitsluitingscriteria:

  • Eerder blootgesteld aan Kalydeco, behalve momenteel behandelde patiënten die binnen 6 maanden na aanmelding met Kalydeco zijn begonnen
  • Momenteel ingeschreven in een Kalydeco interventioneel onderzoek of ander interventioneel therapeutisch klinisch onderzoek gericht op CFTR-modulatie
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Longexacerbaties - Aantal longexacerbaties en behandelingsduur voor longexacerbaties tijdens behandeling met Kalydeco vergeleken met de periode vóór behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Ademhalingsmicrobiologie - Percentage patiënten met culturen positief voor Pseudomonas aeruginosa tijdens behandeling met Kalydeco in vergelijking met de periode vóór behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Ademhalingsmicrobiologie - Percentage patiënten met culturen positief voor andere bacteriën dan Pseudomonas aeruginosa en voor schimmels tijdens behandeling met Kalydeco in vergelijking met de periode vóór behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
FEV1: Absolute verandering in percentage voorspelde FEV1 tijdens behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Metingen van de voedingsstatus: absolute verandering in gewicht, gewicht-voor-leeftijd Z-score, body mass index (BMI) en BMI-voor-leeftijd Z-score tijdens behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Comorbiditeiten: Incidentie en prevalentie van comorbiditeiten tijdens behandeling met Kalydeco in vergelijking met de periode vóór behandeling met Kalydeco
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Mortaliteit: incidentie en doodsoorzaak
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden
Orgaantransplantatie: incidentie en reden voor orgaantransplantaties
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Onderzoeken van het effect van Kalydeco-behandeling op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) bij patiënten met CF en bij zorgverleners van pediatrische patiënten die deelnamen aan het onderzoek.
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 april 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

15 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

13 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Benin

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren