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CFTR対立遺伝子に選択されたゲーティング変異を有する嚢胞性線維症患者の転帰に関する観察研究（VOCAL研究） (VOCAL)

2020年11月12日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
8 つの非 G551D ゲーティング CFTR 変異 (G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、または G1349D) のうちの 1 つを有する嚢胞性線維症 (CF) 患者における Kalydeco® 治療の有効性を説明すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

75

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス
  • イタリア
      • Bari、イタリア
      • Messina、イタリア
      • Milan、イタリア
      • Milano、イタリア
      • Naples、イタリア
      • Potenza、イタリア
      • Verona、イタリア
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
      • Gronningen、オランダ
      • Heidelberglaan、オランダ
      • Nijmegen、オランダ
      • Rotterdam、オランダ
    • South Holland
      • Den Haag、South Holland、オランダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

6 歳以上の男性および女性の CF 患者で、少なくとも 1 つの対立遺伝子に次の CFTR 変異のいずれかがある: G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、または G1349D

説明

包含基準:

  • CF16の診断が確認された男性または女性
  • 次の CFTR 変異の 1 つを持つ少なくとも 1 つの対立遺伝子: G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D
  • 署名された（インフォームド コンセント フォーム）ICF、および必要に応じて同意日時点で 6 歳以上
  • 署名済みの ICF、および必要に応じて署名済みの同意書
  • 研究要件を理解し、研究データ収集手順を遵守できる

除外基準:

  • -以前にKalydecoにさらされましたが、現在治療を受けている患者を除き、登録から6か月以内にKalydeco治療を開始しました
  • -現在、Kalydeco介入研究またはCFTR変調を対象とした他の介入治療臨床研究に登録されています
  • 臓器移植の歴史

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
肺増悪 - Kalydeco 治療前の期間と比較した、Kalydeco 治療中の肺増悪の数と肺増悪の治療期間
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
呼吸器微生物学 - Kalydeco 治療前の期間と比較した、Kalydeco 治療中の緑膿菌培養陽性患者の割合
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
呼吸器微生物学 - Kalydeco 治療前の期間と比較した、Kalydeco 治療中に緑膿菌以外の細菌および真菌に対して培養陽性の患者の割合
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
FEV1: Kalydeco 治療中の予測 FEV1 パーセントの絶対変化
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
栄養状態の測定：カリデコ治療中の体重の絶対変化、年齢別体重 Z スコア、体格指数（BMI）、および年齢別 BMI Z スコア
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
併存疾患：カリデコ治療前と比較したカリデコ治療中の併存疾患の発生率と有病率
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
死亡率: 発生率と死亡原因
時間枠：48ヶ月
48ヶ月
臓器移植：臓器移植の頻度と理由
時間枠：48ヶ月
48ヶ月

その他の成果指標

結果測定
時間枠
研究に登録された CF 患者および小児患者の介護者の健康関連 QOL (HRQoL) に対する Kalydeco 治療の効果を調査すること。
時間枠：48ヶ月
48ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月1日

一次修了 (実際)

2020年10月1日

研究の完了 (実際)

2020年10月1日

試験登録日

最初に提出

2015年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月11日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年11月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年11月12日

最終確認日

2020年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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