CFTR 대립유전자에 선택된 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자의 결과에 대한 관찰 연구(The VOCAL 연구) (VOCAL)
2020년 11월 12일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
8개의 비 G551D 게이팅 CFTR 돌연변이 중 1개(G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D)가 있는 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 Kalydeco® 치료의 효과를 설명합니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
75
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Gronningen, 네덜란드
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Heidelberglaan, 네덜란드
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Nijmegen, 네덜란드
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Rotterdam, 네덜란드
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South Holland
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Den Haag, South Holland, 네덜란드
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Greater London
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London, Greater London, 영국
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국
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Bari, 이탈리아
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Messina, 이탈리아
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Milan, 이탈리아
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Milano, 이탈리아
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Naples, 이탈리아
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Potenza, 이탈리아
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Verona, 이탈리아
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
적어도 1개의 대립유전자에 다음 CFTR 돌연변이 중 하나가 있는 6세 이상의 CF가 있는 남성 및 여성 환자: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D
설명
포함 기준:
- CF16 진단이 확인된 남성 또는 여성
- 다음 CFTR 돌연변이 중 하나가 있는 최소 1개의 대립 유전자: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
- ICF에 서명한 날짜(Informed Consent Form) 및 해당되는 경우 동의 날짜를 기준으로 6세 이상
- 서명된 ICF 및 해당하는 경우 서명된 동의서
- 연구 요구 사항을 이해하고 연구 데이터 수집 절차를 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 등록 후 6개월 이내에 Kalydeco 치료를 시작한 현재 치료 중인 환자를 제외하고 이전에 Kalydeco에 노출됨
- 현재 Kalydeco 중재적 연구 또는 CFTR 변조에 대한 기타 중재적 치료 임상 연구에 등록되어 있습니다.
- 장기 이식의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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폐 악화 - Kalydeco 치료 전 기간과 비교하여 Kalydeco 치료 중 폐 악화 횟수 및 폐 악화에 대한 치료 기간
기간: 48개월
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48개월
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호흡기 미생물학 - Kalydeco 치료 전 기간과 비교하여 Kalydeco 치료 중 Pseudomonas aeruginosa 배양 양성 환자의 비율
기간: 48개월
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48개월
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호흡기 미생물학 - Kalydeco 치료 전 기간과 비교하여 Kalydeco 치료 중 Pseudomonas aeruginosa 이외의 박테리아 및 진균에 대해 배양 양성인 환자의 비율
기간: 48개월
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48개월
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FEV1: Kalydeco 치료 중 예측된 FEV1 백분율의 절대 변화
기간: 48개월
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48개월
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영양 상태 측정: Kalydeco 치료 중 체중의 절대 변화, 연령별 Z 점수, 체질량 지수(BMI) 및 연령별 BMI Z 점수
기간: 48개월
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48개월
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동반이환: Kalydeco 치료 전 기간과 비교하여 Kalydeco 치료 중 동반이환의 발생률 및 유병률
기간: 48개월
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48개월
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사망률: 발병률 및 사망 원인
기간: 48개월
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48개월
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장기이식: 장기이식의 발생률과 이유
기간: 48개월
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48개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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CF 환자와 연구에 등록된 소아 환자의 간병인의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)에 대한 Kalydeco 치료의 효과를 탐색합니다.
기간: 48개월
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48개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 12일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX14-770-116
- 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)
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ivacaftor에 대한 임상 시험
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ReCode Therapeutics모병
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Arkansas Children's Hospital Research InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health (NIH)모병
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University of California, Los AngelesUniversity of Iowa; Children's Hospital Colorado; University of Kansas Medical Center; University... 그리고 다른 협력자들모병
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Emory UniversityThe University of Texas Health Science Center, Houston; National Heart, Lung, and Blood... 그리고 다른 협력자들완전한
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Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of Luebeck; University of Giessen모병
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증영국, 캐나다, 호주, 덴마크, 독일, 네덜란드, 스위스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증네덜란드, 프랑스, 스페인, 캐나다, 벨기에, 스위스, 체코, 독일, 헝가리, 이탈리아, 노르웨이, 폴란드, 오스트리아, 포르투갈, 스웨덴
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 네덜란드, 영국, 캐나다, 벨기에, 호주, 프랑스, 이탈리아, 체코, 오스트리아, 독일, 스웨덴, 그리스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated마케팅 승인