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Studio osservazionale sugli esiti nei pazienti con fibrosi cistica con mutazioni di gating selezionate su un allele CFTR (The VOCAL Study) (VOCAL)

12 novembre 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Descrivere l'efficacia del trattamento con Kalydeco® nei pazienti con fibrosi cistica (FC) che presentano 1 delle 8 mutazioni CFTR gating non G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

75

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bari, Italia
      • Messina, Italia
      • Milan, Italia
      • Milano, Italia
      • Naples, Italia
      • Potenza, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Gronningen, Olanda
      • Heidelberglaan, Olanda
      • Nijmegen, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Olanda
  • Regno Unito
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di sesso maschile e femminile con FC, di età pari o superiore a 6 anni, che presentano 1 delle seguenti mutazioni CFTR su almeno 1 allele: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi confermata di CF16
  • Almeno 1 allele con 1 delle seguenti mutazioni CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Sei anni di età o più alla data della firma (Modulo di consenso informato) ICF e, se del caso, data di assenso
  • ICF firmati e, se del caso, Modulo di assenso firmato
  • In grado di comprendere i requisiti dello studio e rispettare le procedure di raccolta dei dati dello studio

Criteri di esclusione:

  • Precedentemente esposti a Kalydeco, ad eccezione dei pazienti attualmente trattati che hanno iniziato il trattamento con Kalydeco entro 6 mesi dall'arruolamento
  • Attualmente arruolato in uno studio interventistico Kalydeco o altro studio clinico terapeutico interventistico diretto alla modulazione CFTR
  • Storia del trapianto di organi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Riacutizzazioni polmonari - Numero di riacutizzazioni polmonari e durata del trattamento per le riacutizzazioni polmonari durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Microbiologia respiratoria - Percentuale di pazienti con colture positive per Pseudomonas aeruginosa durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Microbiologia respiratoria - Percentuale di pazienti con colture positive per batteri diversi da Pseudomonas aeruginosa e per funghi durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
FEV1: variazione assoluta della percentuale del FEV1 predetto durante il trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Misure dello stato nutrizionale: variazione assoluta di peso, punteggio Z peso per età, indice di massa corporea (BMI) e punteggio Z BMI per età durante il trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Comorbidità: incidenza e prevalenza delle comorbidità durante il trattamento con Kalydeco rispetto al periodo precedente al trattamento con Kalydeco
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Mortalità: Incidenza e causa dei decessi
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi
Trapianto di organi: incidenza e motivo dei trapianti di organi
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per esplorare l'effetto del trattamento con Kalydeco sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti con FC e nei caregiver di pazienti pediatrici arruolati nello studio.
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2015

Primo Inserito (STIMA)

15 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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