Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie av resultat hos patienter med cystisk fibros med utvalda gatingmutationer på en CFTR-allel (The VOCAL-studien) (VOCAL)

12 november 2020 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

För att beskriva effektiviteten av Kalydeco®-behandling hos patienter med cystisk fibros (CF) som har 1 av 8 icke G551D gating CFTR-mutationer (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Cystisk fibros

Intervention / Behandling

Läkemedel: ivacaftor

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Italien
- - Bari, Italien
  - Messina, Italien
  - Milan, Italien
  - Milano, Italien
  - Naples, Italien
  - Potenza, Italien
  - Verona, Italien
Nederländerna
- - Amsterdam, Nederländerna
  - Gronningen, Nederländerna
  - Heidelberglaan, Nederländerna
  - Nijmegen, Nederländerna
  - Rotterdam, Nederländerna
- South Holland
  - Den Haag, South Holland, Nederländerna
Storbritannien
- Greater London
  - London, Greater London, Storbritannien
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Storbritannien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Manliga och kvinnliga patienter med CF, 6 år eller äldre, som har 1 av följande CFTR-mutationer på minst 1 allel: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Man eller kvinna med bekräftad diagnos av CF16
Minst 1 allel med 1 av följande CFTR-mutationer: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
Sex år eller äldre på dagen för undertecknad (Informed Consent Form) ICF, och i förekommande fall, datum för samtycke
Undertecknade ICF:er och, i förekommande fall, undertecknat samtyckesformulär
Kunna förstå studiekraven och följa rutiner för insamling av studiedata

Exklusions kriterier:

Tidigare exponerad för Kalydeco, förutom för närvarande behandlade patienter som påbörjade Kalydeco-behandling inom 6 månader efter inskrivning
För närvarande inskriven i en Kalydeco interventionsstudie eller annan interventionell terapeutisk klinisk studie riktad mot CFTR-modulering
Historia om organtransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Lungexacerbationer - Antal lungexacerbationer och behandlingslängd för lungexacerbationer under Kalydeco-behandling jämfört med perioden före Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
Respiratorisk mikrobiologi - Andel av patienter med odlingar som är positiva för Pseudomonas aeruginosa under Kalydeco-behandling jämfört med perioden före Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
Respiratorisk mikrobiologi - Andel av patienter med odlingar som är positiva för andra bakterier än Pseudomonas aeruginosa och för svampar under Kalydeco-behandling jämfört med perioden före Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
FEV1: Absolut förändring i procent förutspådd FEV1 under Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
Mått på näringsstatus: Absolut förändring i vikt, vikt för ålder Z-poäng, body mass index (BMI) och BMI-för-ålder Z-poäng under Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
Komorbiditeter: Incidens och prevalens av samsjukligheter under Kalydeco-behandling jämfört med perioden före Kalydeco-behandling Tidsram: 48 månader	48 månader
Dödlighet: Incidens och orsak till dödsfall Tidsram: 48 månader	48 månader
Organtransplantation: Incidens och orsak till organtransplantationer Tidsram: 48 månader	48 månader

Andra resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Att utforska effekten av Kalydeco-behandling på hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) hos patienter med CF och hos vårdgivare till pediatriska patienter som ingår i studien. Tidsram: 48 månader	48 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 april 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna