Estudio observacional de resultados en pacientes con fibrosis quística con mutaciones seleccionadas de activación en un alelo CFTR (estudio VOCAL) (VOCAL)
12 de noviembre de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Describir la eficacia del tratamiento con Kalydeco® en pacientes con fibrosis quística (FQ) que tienen 1 de 8 mutaciones de CFTR que no activan G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
75
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bari, Italia
-
Messina, Italia
-
Milan, Italia
-
Milano, Italia
-
Naples, Italia
-
Potenza, Italia
-
Verona, Italia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Países Bajos
-
Gronningen, Países Bajos
-
Heidelberglaan, Países Bajos
-
Nijmegen, Países Bajos
-
Rotterdam, Países Bajos
-
-
South Holland
-
Den Haag, South Holland, Países Bajos
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Reino Unido
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Reino Unido
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes masculinos y femeninos con FQ, de 6 años o más, que tienen 1 de las siguientes mutaciones de CFTR en al menos 1 alelo: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer con diagnóstico confirmado de CF16
- Al menos 1 alelo con 1 de las siguientes mutaciones CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
- Seis años de edad o más en la fecha de firma (Formulario de Consentimiento Informado) ICF, y en su caso, fecha de asentimiento
- ICF firmados y, en su caso, Formulario de consentimiento firmado
- Capaz de comprender los requisitos del estudio y cumplir con los procedimientos de recopilación de datos del estudio
Criterio de exclusión:
- Expuestos previamente a Kalydeco, excepto los pacientes actualmente tratados que comenzaron el tratamiento con Kalydeco dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción
- Actualmente inscrito en un estudio de intervención de Kalydeco u otro estudio clínico terapéutico de intervención dirigido a la modulación de CFTR
- Historia del trasplante de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Exacerbaciones pulmonares: número de exacerbaciones pulmonares y duración del tratamiento de las exacerbaciones pulmonares durante el tratamiento con Kalydeco en comparación con el período anterior al tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Microbiología respiratoria: porcentaje de pacientes con cultivos positivos para Pseudomonas aeruginosa durante el tratamiento con Kalydeco en comparación con el período anterior al tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Microbiología respiratoria: porcentaje de pacientes con cultivos positivos para bacterias distintas de Pseudomonas aeruginosa y para hongos durante el tratamiento con Kalydeco en comparación con el período anterior al tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
FEV1: cambio absoluto en el porcentaje de FEV1 previsto durante el tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Medidas del estado nutricional: cambio absoluto en el peso, puntaje Z de peso para la edad, índice de masa corporal (IMC) y puntaje Z del IMC para la edad durante el tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Comorbilidades: incidencia y prevalencia de comorbilidades durante el tratamiento con Kalydeco en comparación con el período anterior al tratamiento con Kalydeco
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Mortalidad: Incidencia y causa de las muertes
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
|
Trasplante de órganos: incidencia y motivo de los trasplantes de órganos
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Explorar el efecto del tratamiento con Kalydeco en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) en pacientes con FQ y en los cuidadores de pacientes pediátricos inscritos en el estudio.
Periodo de tiempo: 48 meses
|
48 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de octubre de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2015
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
15 de mayo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
13 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX14-770-116
- 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística
-
Peking Union Medical College HospitalReclutamientoFibrosis Retroperitoneal IdiopáticaPorcelana
-
San Gerardo HospitalTerminadoFibrosis pulmonar idiopática | Fibrosis cardiaca | Fibrosis ArterialItalia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamientoFibrosis Retroperitoneal IdiopáticaFrancia
-
Peking Union Medical College HospitalReclutamientoFibrosis Retroperitoneal IdiopáticaPorcelana
-
Peking Union Medical College HospitalReclutamiento
-
Peking Union Medical College HospitalReclutamientoFibrosis Retroperitoneal IdiopáticaPorcelana
-
University of ParmaDesconocidoFibrosis Retroperitoneal Idiopática | Fibrosis retroperitoneal perianeurismática | Periaortitis crónicaItalia
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreDesconocidoFibrosis quística | Exacerbación pulmonar de fibrosis quística | Fibrosis quística en niños | Fibrosis quística con exacerbaciónBrasil
-
Olympus Corporation of the AmericasGeisinger ClinicTerminado
-
Johns Hopkins UniversityGuerbetAún no reclutandoFibrosis miocárdicaEstados Unidos
Ensayos clínicos sobre ivacaftor
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenReclutamiento
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminado
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Reino Unido, Alemania, España, Suiza, Canadá, Países Bajos, Italia, Irlanda, Suecia, Francia, Dinamarca
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Canadá, Alemania
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Australia, Canadá, Alemania, Suiza, Israel, Países Bajos, Bélgica, Italia, Reino Unido, Francia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, España, Irlanda, Bélgica, Países Bajos, Reino Unido, Australia, Francia, Canadá, Dinamarca, Alemania, Italia, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaBélgica, Reino Unido, Australia, Alemania
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Bélgica, Países Bajos, Reino Unido
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Alemania, Reino Unido, Canadá, Australia, Suiza, Francia, Irlanda, Bélgica, Dinamarca, Polonia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoFibrosis quísticaEstados Unidos, Australia, Canadá, Francia, Reino Unido, Alemania, España, Suiza, Bélgica, Israel, Países Bajos, Dinamarca, Italia, Austria, Irlanda, Suecia