Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus tuloksista kystisellä fibroosilla potilailla, joilla on valikoituja porttimutaatioita CFTR-alleelissa (VOCAL-tutkimus) (VOCAL)

torstai 12. marraskuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kuvaamaan Kalydeco®-hoidon tehokkuutta kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla, joilla on yksi kahdeksasta ei-G551D-portaavasta CFTR-mutaatiosta (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
      • Gronningen, Alankomaat
      • Heidelberglaan, Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Alankomaat
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Messina, Italia
      • Milan, Italia
      • Milano, Italia
      • Naples, Italia
      • Potenza, Italia
      • Verona, Italia
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mies- ja naispotilaat, joilla on CF-tauti, vähintään 6-vuotiaat ja joilla on yksi seuraavista CFTR-mutaatioista vähintään yhdessä alleelissa: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu diagnoosi CF16
  • Vähintään 1 alleeli, jossa on yksi seuraavista CFTR-mutaatioista: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Kuusi vuotta tai vanhempi ICF:n allekirjoituspäivänä (Informed Consent Form) ja tarvittaessa suostumuspäivänä
  • Allekirjoitetut ICF:t ja tarvittaessa allekirjoitettu suostumuslomake
  • Pystyy ymmärtämään tutkimusvaatimukset ja noudattamaan tutkimustiedonkeruumenettelyjä

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin altistuneet Kalydecolle, paitsi tällä hetkellä hoidetut potilaat, jotka aloittivat Kalydeco-hoidon 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  • Tällä hetkellä mukana Kalydecon interventiotutkimuksessa tai muussa interventioterapeuttisessa kliinisessä tutkimuksessa, joka on suunnattu CFTR-modulaatioon
  • Elinsiirtojen historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keuhkojen pahenemisvaiheet - Keuhkojen pahenemisvaiheiden lukumäärä ja keuhkojen pahenemishoidon kesto Kalydeco-hoidon aikana verrattuna ajanjaksoon ennen Kalydeco-hoitoa
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Hengityselinten mikrobiologia - Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden viljelmät ovat positiivisia Pseudomonas aeruginosa -bakteerille Kalydeco-hoidon aikana verrattuna ajanjaksoon ennen Kalydeco-hoitoa
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Hengityselinten mikrobiologia - Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden viljelmät ovat positiivisia muille bakteereille kuin Pseudomonas aeruginosalle ja sienille Kalydeco-hoidon aikana verrattuna ajanjaksoon ennen Kalydeco-hoitoa
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
FEV1: Absoluuttinen muutos prosenteissa ennustettu FEV1 Kalydeco-hoidon aikana
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Ravitsemustilan mittarit: painon absoluuttinen muutos, paino iän mukaan Z-pisteet, painoindeksi (BMI) ja BMI iän Z-pisteet Kalydeco-hoidon aikana
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Liitännäissairaudet: Liitännäissairauksien ilmaantuvuus ja esiintyvyys Kalydeco-hoidon aikana verrattuna ajanjaksoon ennen Kalydeco-hoitoa
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Kuolleisuus: ilmaantuvuus ja kuolinsyy
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta
Elinsiirto: elinsiirtojen ilmaantuvuus ja syy
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Selvittää Kalydeco-hoidon vaikutusta terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQoL) CF-potilailla ja tutkimukseen osallistuneiden lapsipotilaiden hoitajilla.
Aikaikkuna: 48 kuukautta
48 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 13. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa