Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie výsledků u pacientů s cystickou fibrózou s vybranými Gating mutacemi na alele CFTR (The VOCAL Study) (VOCAL)

12. listopadu 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Popsat účinnost léčby Kalydeco® u pacientů s cystickou fibrózou (CF), kteří mají 1 z 8 non G551D gating CFTR mutací (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

75

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Gronningen, Holandsko
      • Heidelberglaan, Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Holandsko
  • Itálie
      • Bari, Itálie
      • Messina, Itálie
      • Milan, Itálie
      • Milano, Itálie
      • Naples, Itálie
      • Potenza, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Spojené království
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti muži a ženy s CF ve věku 6 let nebo starší, kteří mají 1 z následujících mutací CFTR na alespoň 1 alele: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF16
  • Alespoň 1 alela s 1 z následujících mutací CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Šest let nebo starší v den podpisu (Formulář informovaného souhlasu) ICF a tam, kde je to vhodné, datum souhlasu
  • Podepsané ICF a případně podepsaný formulář souhlasu
  • Schopnost porozumět požadavkům studie a dodržovat postupy sběru studijních dat

Kritéria vyloučení:

  • Dříve vystaveni přípravku Kalydeco, s výjimkou aktuálně léčených pacientů, kteří zahájili léčbu přípravkem Kalydeco do 6 měsíců od zařazení
  • V současné době zařazen do intervenční studie Kalydeco nebo jiné intervenční terapeutické klinické studie zaměřené na modulaci CFTR
  • Historie transplantace orgánů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plicní exacerbace – počet plicních exacerbací a délka léčby plicních exacerbací během léčby přípravkem Kalydeco ve srovnání s obdobím před zahájením léčby přípravkem Kalydeco
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Respirační mikrobiologie – Procento pacientů s pozitivními kulturami na Pseudomonas aeruginosa během léčby Kalydecem ve srovnání s obdobím před léčbou Kalydecem
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Respirační mikrobiologie – Procento pacientů s kulturami pozitivními na jiné bakterie než Pseudomonas aeruginosa a na houby během léčby přípravkem Kalydeco ve srovnání s obdobím před léčbou přípravkem Kalydeco
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
FEV1: Absolutní změna v procentech předpokládané FEV1 během léčby přípravkem Kalydeco
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Měření nutričního stavu: Absolutní změna hmotnosti, Z skóre v závislosti na věku, index tělesné hmotnosti (BMI) a Z-skóre BMI pro daný věk během léčby Kalydeco
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Komorbidity: Incidence a prevalence komorbidit během léčby Kalydecem ve srovnání s obdobím před léčbou Kalydeco
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Úmrtnost: Výskyt a příčina úmrtí
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců
Transplantace orgánů: Výskyt a důvod transplantací orgánů
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Prozkoumat účinek léčby Kalydeco na kvalitu života související se zdravím (HRQoL) u pacientů s CF a u pečovatelů o dětské pacienty zařazené do studie.
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2015

První zveřejněno (ODHAD)

15. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

13. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ivakaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit