Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование исходов у пациентов с кистозным фиброзом с выбранными гейтинговыми мутациями на аллеле CFTR (исследование VOCAL) (VOCAL)

12 ноября 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Описать эффективность лечения Kalydeco® у пациентов с муковисцидозом (МВ), у которых есть 1 из 8 мутаций гена CFTR, не связанных с G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

75

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bari, Италия
      • Messina, Италия
      • Milan, Италия
      • Milano, Италия
      • Naples, Италия
      • Potenza, Италия
      • Verona, Италия
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
      • Gronningen, Нидерланды
      • Heidelberglaan, Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Нидерланды
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты мужского и женского пола с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше, имеющие 1 из следующих мутаций гена МВТР по крайней мере в 1 аллеле: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D.

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом CF16
  • По крайней мере 1 аллель с 1 из следующих мутаций CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Возраст от шести лет и старше на дату подписания (формы информированного согласия) ICF и, при необходимости, дату согласия
  • Подписанные ICF и, при необходимости, подписанная форма согласия
  • Способность понимать требования исследования и соблюдать процедуры сбора данных исследования

Критерий исключения:

  • Ранее принимавшие Калидеко, за исключением пациентов, получавших в настоящее время лечение Калидеко, которые начали лечение Калидеко в течение 6 месяцев после регистрации.
  • В настоящее время участвует в интервенционном исследовании Kalydeco или другом интервенционном терапевтическом клиническом исследовании, направленном на модуляцию CFTR.
  • История трансплантации органов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Легочные обострения - количество легочных обострений и продолжительность лечения легочных обострений во время лечения Калидеко по сравнению с периодом до лечения Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Респираторная микробиология — процент пациентов с положительными посевами на Pseudomonas aeruginosa во время лечения Калидеко по сравнению с периодом до лечения Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Респираторная микробиология — процент пациентов с положительными посевами на другие бактерии, кроме Pseudomonas aeruginosa, и на грибы во время лечения Калидеко по сравнению с периодом до лечения Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
ОФВ1: абсолютное изменение процентного прогнозируемого ОФВ1 во время лечения препаратом Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Показатели статуса питания: абсолютное изменение веса, Z-показатель массы тела к возрасту, индекс массы тела (ИМТ) и Z-показатель ИМТ к возрасту во время лечения Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Сопутствующие заболевания: Частота и распространенность сопутствующих заболеваний во время лечения Калидеко по сравнению с периодом до лечения Калидеко.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Смертность: заболеваемость и причина смерти
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев
Трансплантация органов: Частота и причина трансплантации органов
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изучить влияние лечения Калидеко на качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), у пациентов с муковисцидозом и у лиц, осуществляющих уход за педиатрическими пациентами, включенными в исследование.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2020 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

15 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Suriname

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться