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Estudo observacional de resultados em pacientes com fibrose cística com mutações de gating selecionadas em um alelo CFTR (Estudo VOCAL) (VOCAL)

12 de novembro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Descrever a eficácia do tratamento com Kalydeco® em pacientes com fibrose cística (FC) que têm 1 de 8 mutações CFTR gating não G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

75

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
      • Gronningen, Holanda
      • Heidelberglaan, Holanda
      • Nijmegen, Holanda
      • Rotterdam, Holanda
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Holanda
  • Itália
      • Bari, Itália
      • Messina, Itália
      • Milan, Itália
      • Milano, Itália
      • Naples, Itália
      • Potenza, Itália
      • Verona, Itália
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes do sexo masculino e feminino com FC, com 6 anos de idade ou mais, que apresentam 1 das seguintes mutações CFTR em pelo menos 1 alelo: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de CF16
  • Pelo menos 1 alelo com 1 das seguintes mutações CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Seis anos de idade ou mais na data de assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) e, quando apropriado, data de consentimento
  • ICFs assinados e, quando apropriado, formulário de consentimento assinado
  • Capaz de entender os requisitos do estudo e cumprir os procedimentos de coleta de dados do estudo

Critério de exclusão:

  • Anteriormente exposto a Kalydeco, exceto pacientes atualmente tratados que iniciaram o tratamento com Kalydeco dentro de 6 meses após a inscrição
  • Atualmente inscrito em um estudo intervencional Kalydeco ou outro estudo clínico terapêutico intervencional direcionado à modulação CFTR
  • História do transplante de órgãos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Exacerbações pulmonares - Número de exacerbações pulmonares e duração do tratamento para exacerbações pulmonares durante o tratamento com Kalydeco em comparação com o período anterior ao tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
Microbiologia respiratória - Porcentagem de pacientes com culturas positivas para Pseudomonas aeruginosa durante o tratamento com Kalydeco em comparação com o período anterior ao tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
Microbiologia respiratória - Porcentagem de pacientes com culturas positivas para bactérias diferentes de Pseudomonas aeruginosa e para fungos durante o tratamento com Kalydeco em comparação com o período anterior ao tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
FEV1: Alteração absoluta na percentagem prevista de FEV1 durante o tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
Medidas do estado nutricional: alteração absoluta no peso, pontuação Z de peso para idade, índice de massa corporal (IMC) e pontuação Z de IMC para idade durante o tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
Comorbidades: Incidência e prevalência de comorbidades durante o tratamento com Kalydeco em comparação com o período anterior ao tratamento com Kalydeco
Prazo: 48 meses
48 meses
Mortalidade: Incidência e causa das mortes
Prazo: 48 meses
48 meses
Transplante de órgãos: incidência e razão para transplantes de órgãos
Prazo: 48 meses
48 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Explorar o efeito do tratamento com Kalydeco na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) em pacientes com FC e em cuidadores de pacientes pediátricos incluídos no estudo.
Prazo: 48 meses
48 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2015

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de maio de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

15 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

13 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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