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Beobachtungsstudie zu Ergebnissen bei Mukoviszidose-Patienten mit ausgewählten Gating-Mutationen auf einem CFTR-Allel (Die VOCAL-Studie) (VOCAL)

12. November 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um die Wirksamkeit der Kalydeco®-Behandlung bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) zu beschreiben, die 1 von 8 Nicht-G551D-Gating-CFTR-Mutationen aufweisen (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bari, Italien
      • Messina, Italien
      • Milan, Italien
      • Milano, Italien
      • Naples, Italien
      • Potenza, Italien
      • Verona, Italien
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Gronningen, Niederlande
      • Heidelberglaan, Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Niederlande
  • Vereinigtes Königreich
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Patienten mit CF ab 6 Jahren, die eine der folgenden CFTR-Mutationen auf mindestens einem Allel aufweisen: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich mit bestätigter CF16-Diagnose
  • Mindestens 1 Allel mit 1 der folgenden CFTR-Mutationen: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Sechs Jahre oder älter am Datum der Unterzeichnung (Informed Consent Form) ICF und gegebenenfalls Datum der Zustimmung
  • Unterzeichnete ICFs und gegebenenfalls unterzeichnete Zustimmungserklärung
  • Kann die Studienanforderungen verstehen und die Verfahren zur Erhebung von Studiendaten einhalten

Ausschlusskriterien:

  • Zuvor mit Kalydeco behandelt, ausgenommen derzeit behandelte Patienten, die innerhalb von 6 Monaten nach der Registrierung mit der Kalydeco-Behandlung begonnen haben
  • Derzeit an einer Kalydeco-Interventionsstudie oder einer anderen interventionellen therapeutischen klinischen Studie zur CFTR-Modulation teilnehmen
  • Geschichte der Organtransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Lungenexazerbationen – Anzahl der Lungenexazerbationen und Behandlungsdauer für Lungenexazerbationen während der Kalydeco-Behandlung im Vergleich zum Zeitraum vor der Kalydeco-Behandlung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Respiratorische Mikrobiologie – Prozentsatz der Patienten mit Pseudomonas aeruginosa-positiven Kulturen während der Kalydeco-Behandlung im Vergleich zum Zeitraum vor der Kalydeco-Behandlung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Respiratorische Mikrobiologie – Prozentsatz der Patienten mit positiven Kulturen für andere Bakterien als Pseudomonas aeruginosa und für Pilze während der Behandlung mit Kalydeco im Vergleich zum Zeitraum vor der Behandlung mit Kalydeco
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
FEV1: Absolute Veränderung in Prozent des vorhergesagten FEV1 während der Kalydeco-Behandlung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Messung des Ernährungszustands: Absolute Gewichtsveränderung, altersbezogener Z-Score, Body-Mass-Index (BMI) und altersbezogener BMI-Z-Score während der Kalydeco-Behandlung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Komorbiditäten: Inzidenz und Prävalenz von Komorbiditäten während der Kalydeco-Behandlung im Vergleich zum Zeitraum vor der Kalydeco-Behandlung
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Sterblichkeit: Häufigkeit und Todesursache
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate
Organtransplantation: Häufigkeit und Anlass von Organtransplantationen
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Untersuchung der Wirkung der Kalydeco-Behandlung auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) bei Patienten mit CF und bei Pflegekräften von pädiatrischen Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden.
Zeitfenster: 48 Monate
48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

15. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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