Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse af resultater hos patienter med cystisk fibrose med udvalgte gating-mutationer på en CFTR-allel (The VOCAL Study) (VOCAL)

12. november 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
At beskrive effektiviteten af ​​Kalydeco®-behandling hos patienter med cystisk fibrose (CF), som har 1 ud af 8 ikke-G551D-gate-CFTR-mutationer (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

75

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Gronningen, Holland
      • Heidelberglaan, Holland
      • Nijmegen, Holland
      • Rotterdam, Holland
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Holland
  • Italien
      • Bari, Italien
      • Messina, Italien
      • Milan, Italien
      • Milano, Italien
      • Naples, Italien
      • Potenza, Italien
      • Verona, Italien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige og kvindelige patienter med CF, 6 år eller ældre, som har 1 af følgende CFTR-mutationer på mindst 1 allel: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF16
  • Mindst 1 allel med 1 af følgende CFTR-mutationer: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Seks år eller ældre på datoen for den underskrevne (Informed Consent Form) ICF og, hvor det er relevant, datoen for samtykke
  • Underskrevne ICF'er og, hvor det er relevant, underskrevet samtykkeformular
  • I stand til at forstå undersøgelseskravene og overholde undersøgelsesdataindsamlingsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponeret for Kalydeco, undtagen aktuelt behandlede patienter, der startede Kalydeco-behandling inden for 6 måneder efter indskrivning
  • I øjeblikket tilmeldt et Kalydeco interventionsstudie eller et andet interventionelt terapeutisk klinisk studie rettet mod CFTR-modulation
  • Historie om organtransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Lungeeksacerbationer - Antal lungeeksacerbationer og behandlingsvarighed for lungeeksacerbationer under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Respiratorisk mikrobiologi - Procentdel af patienter med kulturer positive for Pseudomonas aeruginosa under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Respiratorisk mikrobiologi - Procentdel af patienter med kulturer positive for andre bakterier end Pseudomonas aeruginosa og for svampe under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
FEV1: Absolut ændring i procent forudsagt FEV1 under Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Mål for ernæringsstatus: Absolut ændring i vægt, vægt-for-alder Z-score, kropsmasseindeks (BMI) og BMI-for-alder Z-score under Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Komorbiditeter: Forekomst og prævalens af komorbiditeter under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Dødelighed: Hyppighed og årsag til dødsfald
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Organtransplantation: Forekomst og årsag til organtransplantationer
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At udforske effekten af ​​Kalydeco-behandling på sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) hos patienter med CF og hos plejere til pædiatriske patienter, der er inkluderet i undersøgelsen.
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2015

Først opslået (SKØN)

15. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner