Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cisztás fibrózisos betegek eredményeinek megfigyeléses vizsgálata CFTR allélen kiválasztott kapuzómutációkkal (The VOCAL Study) (VOCAL)

2020. november 12. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Kalydeco® kezelés hatékonyságának leírása olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akiknél a 8 nem G551D kapuzó CFTR mutáció közül 1 (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P vagy G1349D).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Cisztás fibrózis

Beavatkozás / kezelés

Drog: ivakaftor

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Királyság
- Greater London
  - London, Greater London, Egyesült Királyság
- West Midlands
  - Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság
Hollandia
- - Amsterdam, Hollandia
  - Gronningen, Hollandia
  - Heidelberglaan, Hollandia
  - Nijmegen, Hollandia
  - Rotterdam, Hollandia
- South Holland
  - Den Haag, South Holland, Hollandia
Olaszország
- - Bari, Olaszország
  - Messina, Olaszország
  - Milan, Olaszország
  - Milano, Olaszország
  - Naples, Olaszország
  - Potenza, Olaszország
  - Verona, Olaszország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

CF-ben szenvedő, 6 éves vagy idősebb férfi és női betegek, akiknél a következő CFTR mutációk közül 1 van legalább 1 allélon: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P vagy G1349D

Leírás

Bevételi kritériumok:

Férfi vagy nő megerősített CF16-os diagnózissal
Legalább 1 allél a következő CFTR mutációk közül 1-gyel: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
Hat éves vagy annál idősebb az ICF aláírásának napján (informált beleegyező űrlap) és adott esetben a hozzájárulás dátumán
Aláírt ICF-ek és adott esetben aláírt hozzájárulási űrlap
Képes megérteni a vizsgálati követelményeket és betartani a vizsgálati adatgyűjtési eljárásokat

Kizárási kritériumok:

Korábban Kalydeco-nak kitéve, kivéve a jelenleg kezelt betegeket, akik a felvételt követő 6 hónapon belül kezdték meg a Kalydeco-kezelést
Jelenleg egy Kalydeco intervenciós vizsgálatban vagy más, a CFTR modulációra irányuló intervenciós terápiás klinikai vizsgálatban vesz részt
A szervátültetés története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Tüdő exacerbációk - A tüdő exacerbációinak száma és a tüdő exacerbációira vonatkozó kezelés időtartama a Kalydeco-kezelés alatt a Kalydeco-kezelést megelőző időszakhoz képest Időkeret: 48 hónap	48 hónap
Légzési mikrobiológia – A Pseudomonas aeruginosa-ra pozitív tenyészetben szenvedő betegek százalékos aránya a Kalydeco-kezelés alatt a Kalydeco-kezelést megelőző időszakhoz képest Időkeret: 48 hónap	48 hónap
Légzőszervi mikrobiológia – A Pseudomonas aeruginosától eltérő baktériumokra és gombákra pozitív tenyészetben szenvedő betegek százalékos aránya a Kalydeco-kezelés alatt a Kalydeco-kezelést megelőző időszakhoz képest Időkeret: 48 hónap	48 hónap
FEV1: A várható FEV1 százalékos abszolút változása a Kalydeco-kezelés során Időkeret: 48 hónap	48 hónap
A tápláltsági állapot mérése: abszolút súlyváltozás, életkor szerinti Z-pontszám, testtömeg-index (BMI) és BMI-kor szerinti Z-pontszám a Kalydeco-kezelés alatt Időkeret: 48 hónap	48 hónap
Társbetegségek: A társbetegségek előfordulása és prevalenciája a Kalydeco-kezelés alatt a Kalydeco-kezelést megelőző időszakhoz képest Időkeret: 48 hónap	48 hónap
Halálozás: A halálozás előfordulása és oka Időkeret: 48 hónap	48 hónap
Szervátültetés: Szervátültetések előfordulása és oka Időkeret: 48 hónap	48 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Feltárni a Kalydeco-kezelés hatását az egészséggel összefüggő életminőségre (HRQoL) CF-ben szenvedő betegeknél és a vizsgálatba bevont gyermekgyógyászati betegek gondozóinál. Időkeret: 48 hónap	48 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak