Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne wyników u pacjentów z mukowiscydozą z wybranymi mutacjami bramkowania na allelu CFTR (badanie VOCAL) (VOCAL)

12 listopada 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Opisanie skuteczności leczenia Kalydeco® u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy mają 1 z 8 mutacji CFTR innych niż G551D (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
      • Gronningen, Holandia
      • Heidelberglaan, Holandia
      • Nijmegen, Holandia
      • Rotterdam, Holandia
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Holandia
  • Włochy
      • Bari, Włochy
      • Messina, Włochy
      • Milan, Włochy
      • Milano, Włochy
      • Naples, Włochy
      • Potenza, Włochy
      • Verona, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z mukowiscydozą w wieku 6 lat lub starsi, u których występuje 1 z następujących mutacji CFTR w co najmniej 1 allelu: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z potwierdzoną diagnozą CF16
  • Co najmniej 1 allel z 1 z następujących mutacji CFTR: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Sześć lat lub więcej w dniu podpisania (formularz świadomej zgody) ICF oraz, w stosownych przypadkach, w dniu wyrażenia zgody
  • Podpisane ICF i, w stosownych przypadkach, podpisany formularz zgody
  • Potrafi zrozumieć wymagania dotyczące badania i postępować zgodnie z procedurami gromadzenia danych badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniej narażeni na Kalydeco, z wyjątkiem obecnie leczonych pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie Kalydeco w ciągu 6 miesięcy od włączenia
  • Obecnie uczestniczy w badaniu interwencyjnym Kalydeco lub innym interwencyjnym terapeutycznym badaniu klinicznym ukierunkowanym na modulację CFTR
  • Historia transplantacji narządów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zaostrzenia płucne - Liczba zaostrzeń płucnych i czas trwania leczenia zaostrzeń płucnych podczas leczenia produktem Kalydeco w porównaniu z okresem przed leczeniem produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Mikrobiologia układu oddechowego — odsetek pacjentów z dodatnim posiewem w kierunku Pseudomonas aeruginosa podczas leczenia produktem Kalydeco w porównaniu z okresem przed leczeniem produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Mikrobiologia układu oddechowego - Odsetek pacjentów z dodatnim posiewem bakterii innych niż Pseudomonas aeruginosa i grzybów podczas leczenia produktem Kalydeco w porównaniu z okresem przed leczeniem produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
FEV1: Bezwzględna zmiana procentowa wartości należnej FEV1 podczas leczenia produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Miary stanu odżywienia: Bezwzględna zmiana masy ciała, wskaźnik Z w stosunku do masy ciała, wskaźnik masy ciała (BMI) oraz wskaźnik Z w stosunku do wieku podczas leczenia produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Choroby współistniejące: częstość występowania i częstość występowania chorób współistniejących podczas leczenia produktem Kalydeco w porównaniu z okresem przed leczeniem produktem Kalydeco
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Śmiertelność: częstość występowania i przyczyny zgonów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy
Przeszczepy narządów: częstość występowania i przyczyny przeszczepów narządów
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zbadanie wpływu leczenia produktem Kalydeco na jakość życia związaną ze zdrowiem (HRQoL) u pacjentów z mukowiscydozą i opiekunów pacjentów pediatrycznych włączonych do badania.
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

13 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj