Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie av utfall hos pasienter med cystisk fibrose med utvalgte gating-mutasjoner på en CFTR-allel (The VOCAL-studien) (VOCAL)

12. november 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
For å beskrive effektiviteten av Kalydeco®-behandling hos pasienter med cystisk fibrose (CF) som har 1 av 8 ikke-G551D-gate-CFTR-mutasjoner (G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

75

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Bari, Italia
      • Messina, Italia
      • Milan, Italia
      • Milano, Italia
      • Naples, Italia
      • Potenza, Italia
      • Verona, Italia
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Gronningen, Nederland
      • Heidelberglaan, Nederland
      • Nijmegen, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
    • South Holland
      • Den Haag, South Holland, Nederland
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige og kvinnelige pasienter med CF, 6 år eller eldre, som har 1 av følgende CFTR-mutasjoner på minst 1 allel: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne med bekreftet diagnose CF16
  • Minst 1 allel med 1 av følgende CFTR-mutasjoner: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D
  • Seks år eller eldre på datoen for undertegnet (Informed Consent Form) ICF, og der det er relevant, datoen for samtykke
  • Signerte ICF-er og, der det er aktuelt, signert samtykkeskjema
  • Kunne forstå studiekravene og følge prosedyrer for innsamling av studiedata

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponert for Kalydeco, bortsett fra nå behandlede pasienter som startet Kalydeco-behandling innen 6 måneder etter registrering
  • For tiden registrert i en Kalydeco intervensjonsstudie eller annen intervensjonell terapeutisk klinisk studie rettet mot CFTR-modulering
  • Historie om organtransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Lungeeksaserbasjoner - Antall lungeeksaserbasjoner og behandlingsvarighet for lungeeksaserbasjoner under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Respiratorisk mikrobiologi - Andel av pasienter med kulturer positive for Pseudomonas aeruginosa under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Respiratorisk mikrobiologi - Andel av pasienter med kulturer positive for andre bakterier enn Pseudomonas aeruginosa og for sopp under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
FEV1: Absolutt endring i prosent predikert FEV1 under Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Mål for ernæringsstatus: Absolutt endring i vekt, vekt-for-alder Z-score, kroppsmasseindeks (BMI) og BMI-for-alder Z-score under Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Komorbiditeter: Forekomst og prevalens av komorbiditeter under Kalydeco-behandling sammenlignet med perioden før Kalydeco-behandling
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Dødelighet: Forekomst og årsak til dødsfall
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder
Organtransplantasjon: Forekomst og årsak til organtransplantasjoner
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Å utforske effekten av Kalydeco-behandling på helserelatert livskvalitet (HRQoL) hos pasienter med CF og hos omsorgspersoner til pediatriske pasienter som er registrert i studien.
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

15. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-770-116
  • 2014-002704-24 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere