Étude pour étudier l'innocuité de la transplantation (par injection) de cellules progénitrices gliales restreintes humaines (hGRP ; Q-Cells®) chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Critère d'intégration:

1. Le sujet a la capacité de comprendre le but et les risques de l'étude et de fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation de collecter et d'utiliser des informations de santé protégées (PHI) conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
2. Le sujet vit à une distance raisonnable en voiture du centre d'étude (environ 3 heures).
3. Le sujet a un soignant disposé/capable d'aider au transport et aux soins requis par la participation à l'étude.
4. Le sujet est âgé de 18 à 80 ans (inclus) le premier jour de la période de sélection.
5. Le sujet a reçu un diagnostic de SLA sporadique ou familiale au cours des 48 derniers mois.
6. Le sujet répond aux critères probables, cliniquement probables ou définitifs soutenus par le laboratoire pour diagnostiquer la SLA selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial.
7. Le sujet a une CVF verticale ≥ 65 % de la valeur prédite pour l'âge, la taille et le sexe lors du dépistage.
8. Le sujet n'a pas pris de riluzole pendant au moins 30 jours avant le premier jour de la période de dépistage, ou a reçu une dose stable de riluzole pendant au moins 30 jours avant le premier jour de la période de dépistage (les sujets naïfs de riluzole sont autorisés dans l'étude).
9. Le sujet est médicalement capable de suivre les procédures de l'étude et physiquement capable de respecter le calendrier des visites au moment de l'entrée dans l'étude.
10. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif pendant la période de dépistage et lors de la visite préopératoire.
11. Le sujet doit accepter de pratiquer une contraception efficace pendant sa participation à l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Sujet chez qui des causes de faiblesse neuromusculaire autres que la SLA n'ont pratiquement pas été exclues.
2. Sujet avec un diagnostic de déficience cognitive importante, de démence clinique ou de maladie psychiatrique majeure, y compris la psychose, la maladie bipolaire, la dépression majeure, telle que déterminée par le DSM-V.
3. Sujet avec un diagnostic d'une autre maladie neurodégénérative (par exemple, la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer).
4. Sujet avec un diagnostic de toute condition médicale qui altère la fonction nerveuse ou musculaire (par exemple, neuropathie périphérique notable, maladie musculaire métabolique).
5. Sujet ayant des antécédents cliniquement significatifs de maladies cardiaques, pulmonaires, rénales, hépatiques, endocriniennes, hématologiques ou actives ou de maladies infectieuses ou d'autres maladies médicalement significatives qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'étude.
6. Sujet ayant des antécédents de chirurgie de la colonne vertébrale ou de variation anatomique incompatible avec la voie d'administration (telle que déterminée par le neurochirurgien).
7. Sujet présentant une sténose cervicale ou lombaire sévère, une compression du cordon ou une myélopathie cervicale ou lombaire.
8. Sujet présentant des vides d'écoulement anormaux à la surface de la moelle épinière suggérant une malformation artério-veineuse (MAV).
9. Sujet démontrant tout signe de malignité du SNC ou de lésions du SNC telles que définies par des études d'imagerie du SNC (IRM du cerveau et de la moelle épinière).
10. Sujet ayant une hypertension non contrôlée (TA systolique> 180 mmHg et / ou TA diastolique> 110 mmHg) ou ayant des antécédents d'événements thrombotiques ou de conditions médicales mal contrôlées qui, de l'avis de l'investigateur et / ou du chirurgien, augmentent le risque de chirurgie.
11. Sujet qui ne peut pas subir d'examen IRM en raison de la présence d'un stimulateur cardiaque, d'un défibrillateur implanté ou de certains autres dispositifs électroniques ou métalliques implantés, ou qui a été ou pourrait avoir été exposé à des fragments de métal, ou pour toute raison pour laquelle le sujet ne peut pas subir une IRM de routine pour la durée du procès.
12. Sujet présentant des valeurs de laboratoire cliniques anormales cliniquement significatives, telles que déterminées par l'investigateur au cours de la période de sélection.
13. Sujet qui est immunodéprimé ou qui a une condition contre-indiquée au traitement avec des agents immunosuppresseurs (par exemple, tuberculose, infection latente).
14. Sujet avec une valeur d'aspartate aminotransférase (AST) ou d'alanine aminotransférase (ALT) > 3,0 fois la limite supérieure de la normale ou de créatinine > 1,5 fois la limite supérieure de la normale et/ou DFGe < 50 cc/min pendant la période de sélection.
15. Sujet ayant des antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie ou de dépendance dans l'année suivant le premier jour de la période de sélection, selon les critères du DSM-V.
16. Sujet peu susceptible de se conformer aux exigences de l'étude, telles que déterminées par l'investigateur.
17. Sujet qui a été exposé à tout autre agent expérimental (utilisation hors AMM ou expérimental) dans les 30 jours suivant le premier jour de la période de sélection. Les agents biologiques peuvent avoir besoin de plus de temps pour se laver et seront évalués par le commanditaire au cas par cas.
18. Sujet ayant déjà reçu des cellules souches.
19. - Sujet avec des anticorps préexistants anti-antigène leucocytaire humain (HLA) de classe I ou de classe II dirigés contre les Q-Cells®, tel que déterminé par le dosage des anticorps réactifs (PRA) sur panel pendant la période de dépistage.
20. Sujet présentant une allergie à Q-Cells® ou à l'un de ses constituants (par exemple, des œufs de poule), ou une allergie à l'un des immunosuppresseurs co-administrés ou à l'un de leurs excipients.
21. Sujet présentant une condition médicale ou utilisant des médicaments concomitants qui contre-indiqueraient l'utilisation de tacrolimus, de mycophénolate mofétil ou de prednisone, tel que déterminé par l'investigateur.
22. Sujet présentant des signes de thrombose veineuse profonde (TVP) par échographie veineuse ou tout signe antérieur de TVP.
23. Sujet qui, de l'avis de l'investigateur, a pris ou prend des médicaments concomitants, des suppléments ou d'autres agents qui peuvent interférer avec l'évaluation de la sécurité de Q-Cells® ou qui peuvent affecter le cours de la progression de la SLA du sujet.