Studie for å undersøke sikkerheten ved transplantasjon (ved injeksjon) av humane glialbegrensede stamceller (hGRPs; Q-Cells®) til personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen har evnen til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi et signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å samle inn og bruke beskyttet helseinformasjon (PHI) i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
2. Faget bor innenfor rimelig kjøreavstand fra studiesenteret (ca. 3 timer).
3. Emnet har en omsorgsperson som er villig/i stand til å hjelpe til med transport og omsorg som kreves ved studiedeltakelse.
4. Forsøkspersonen er 18 - 80 år (inklusive) på den første dagen av screeningsperioden.
5. Pasienten er diagnostisert med sporadisk eller familiær ALS i løpet av de siste 48 månedene.
6. Personen oppfyller de laboratoriestøttede sannsynlige, klinisk sannsynlige eller bestemte kriteriene for diagnostisering av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene.
7. Personen har en oppreist FVC ≥65 % av antatt verdi for alder, høyde og kjønn ved screening.
8. Personen har ikke tatt riluzol i minst 30 dager før den første dagen av screeningsperioden, eller har vært på en stabil dose riluzol i minst 30 dager før den første dagen av screeningsperioden (Riluzol-naive forsøkspersoner er tillatt i studien).
9. Emnet er medisinsk i stand til å gjennomgå studieprosedyrene og fysisk i stand til å overholde besøksplanen på tidspunktet for studiestart.
10. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest i screeningsperioden og ved det preoperative besøket.
11. Forsøkspersonen må godta å praktisere effektiv prevensjon under studiedeltakelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer hvor andre årsaker til nevromuskulær svakhet enn ALS ikke er praktisk talt utelukket.
2. Person med en diagnose av betydelig kognitiv svikt, klinisk demens eller alvorlig psykiatrisk sykdom inkludert psykose, bipolar sykdom, alvorlig depresjon, som bestemt av DSM-V.
3. Person med diagnose av annen nevrodegenerativ sykdom (f.eks. Parkinsons sykdom, Alzheimers sykdom).
4. Person med en diagnose av enhver medisinsk tilstand som svekker nerve- eller muskelfunksjon (f.eks. bemerkelsesverdig perifer nevropati, metabolsk muskelsykdom).
5. Person med en klinisk signifikant historie med ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrine, hematologiske eller aktiv malignitet eller infeksjonssykdom eller annen medisinsk signifikant sykdom, som etter etterforskerens mening ville utelukke studiedeltakelse.
6. Person med en historie med ryggradskirurgi eller anatomisk variasjon som er uforenlig med administrasjonsmåten (som bestemt av nevrokirurg).
7. Person med alvorlig cervikal eller lumbal stenose, ledningskompresjon eller cervikal eller lumbal myelopati.
8. Person med unormale strømningshull på overflaten av ryggmargen som tyder på arteriovenøs misdannelse (AVM).
9. Person som viser tegn på CNS-malignitet eller CNS-lesjoner som definert ved avbildningsstudier av CNS (MRI av hjerne og ryggmarg).
10. Person som har ukontrollert hypertensjon (systolisk BP>180mmHg og/eller diastolisk BP>110mmHg) eller har en historie med trombotiske hendelser eller dårlig kontrollerte medisinske tilstander som, etter etterforskerens og/eller kirurgens mening, øker risikoen for kirurgi.
11. Person som ikke kan gjennomgå MR-undersøkelse på grunn av tilstedeværelsen av en pacemaker, en implantert defibrillator eller visse andre implanterte elektroniske eller metalliske enheter, eller som har vært eller kan ha blitt eksponert for metallfragmenter, eller noen grunn til at forsøkspersonen ikke kan gjennomgå en MR rutinemessig for varigheten av rettssaken.
12. Person med klinisk signifikante unormale kliniske laboratorieverdier, bestemt av etterforskeren i løpet av screeningsperioden.
13. Person som er nedsatt immunforsvar eller som har en tilstand som er kontraindisert til behandling med immunsuppresjonsmidler (f.eks. tuberkulose, latent infeksjon).
14. Person med en aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) verdi >3,0 ganger øvre normalgrense eller kreatinin >1,5 ganger øvre normalgrense og/eller eGFR <50cc/min i løpet av screeningsperioden.
15. Person med en historie med alkohol- eller narkotikamisbruk eller avhengighet innen 1 år etter den første dagen av screeningsperioden, i henhold til DSM-V-kriteriene.
16. Det er usannsynlig at emnet vil overholde studiekravene, som bestemt av etterforskeren.
17. Forsøksperson som har blitt eksponert for et hvilket som helst annet eksperimentelt middel (bruk uten etikett eller undersøkelse) innen 30 dager etter den første dagen av screeningsperioden. Biologiske midler kan trenge ekstra tid for utvasking og vil bli vurdert av sponsoren fra sak til sak.
18. Person som tidligere har fått stamceller.
19. Person med eksisterende anti-humant leukocytt-antigen (HLA) klasse I- eller klasse II-antistoffer rettet mot Q-Cells®, som bestemt ved panelreaktivt antistoff (PRA)-analyse i løpet av screeningsperioden.
20. Person med allergi mot Q-Cells® eller noen av dets bestanddeler (f.eks. kyllingegg), eller allergi mot noen av de samtidig administrerte immunsuppressiva eller noen av deres hjelpestoffer.
21. Personer med en hvilken som helst medisinsk tilstand eller samtidig bruk av medisiner som vil kontraindisere bruken av takrolimus, mykofenolatmofetil eller prednison som bestemt av etterforsker.
22. Person med tegn på dyp venetrombose (DVT) ved venøs ultralyd eller tidligere tegn på DVT.
23. Forsøksperson som, etter etterforskerens oppfatning, har tatt eller tar samtidig medisiner, kosttilskudd eller andre midler som kan forstyrre sikkerhetsevalueringen av Q-Cells® eller kan påvirke forløpet av forsøkspersonens ALS-progresjon.