Tutkimus ihmisen gliarajoitteisten kantasolujen (hGRP:t; Q-Cells®) siirtämisen turvallisuudesta (injektiolla) potilaille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tutkittavalla on kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja valtuutus kerätä ja käyttää suojattuja terveystietoja (PHI) kansallisten ja paikallisten tutkimushenkilöiden tietosuojamääräysten mukaisesti.
2. Tutkittava asuu kohtuullisen ajomatkan päässä opintokeskuksesta (noin 3 tuntia).
3. Tutkittavalla on omaishoitaja, joka haluaa/pyytää auttamaan tutkimukseen osallistumisen edellyttämässä kuljetuksessa ja hoidossa.
4. Kohde on seulontajakson ensimmäisenä päivänä 18-80 vuotta (mukaan lukien).
5. Tutkittavalla on diagnosoitu satunnainen tai familiaalinen ALS viimeisten 48 kuukauden aikana.
6. Tutkittava täyttää laboratoriossa tuetut todennäköiset, kliinisesti todennäköiset tai selkeät kriteerit ALS:n diagnosoimiseksi Maailman neurologien liiton El Escorial -kriteerien mukaisesti.
7. Kohteen FVC pystysuorassa ≥ 65 % ennustetusta arvosta iän, pituuden ja sukupuolen osalta seulonnassa.
8. Koehenkilö ei ole käyttänyt rilutsolia vähintään 30 päivään ennen seulontajakson ensimmäistä päivää tai hän on ollut vakaalla rilutsoliannoksella vähintään 30 päivää ennen seulontajakson ensimmäistä päivää (aiemmin rilutsolia käyttämättömät henkilöt ovat sallittuja Tutkimuksessa).
9. Tutkittava on lääketieteellisesti kykenevä läpäisemään tutkimustoimenpiteet ja fyysisesti kykenevä noudattamaan vierailuaikataulua tutkimukseen saapuessaan.
10. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulontajakson aikana ja leikkausta edeltävällä käynnillä.
11. Tutkittavan on suostuttava harjoittamaan tehokasta ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

1. Kohde, jolla muita hermo-lihasheikkouden syitä kuin ALS ei ole käytännössä suljettu pois.
2. Kohde, jolla on diagnosoitu merkittävä kognitiivinen heikentyminen, kliininen dementia tai vakava psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoosi, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vakava masennus DSM-V:n mukaan.
3. Potilas, jolla on diagnosoitu muu hermostoa rappeuttava sairaus (esim. Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti).
4. Kohde, jolla on diagnosoitu mikä tahansa hermo- tai lihastoimintaa heikentävä sairaus (esim. huomattava perifeerinen neuropatia, metabolinen lihassairaus).
5. Potilaalla, jolla on kliinisesti merkittävä historian epästabiili sydän-, keuhko-, munuais-, maksa-, endokriininen, hematologinen tai aktiivinen maligniteetti tai infektiosairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan estäisi tutkimukseen osallistumisen.
6. Potilas, jolla on ollut selkärangan leikkausta tai anatomisia muutoksia, jotka ovat yhteensopimattomia antoreitin kanssa (hermokirurgin määrittämänä).
7. Potilas, jolla on vakava kohdunkaulan tai lannerangan ahtauma, napanuoran puristus tai kohdunkaulan tai lannerangan myelopatia.
8. Kohde, jonka selkäytimen pinnalla on epänormaalia virtausaukkoja, jotka viittaavat arteriovenoosiin epämuodostumaan (AVM).
9. Kohde, jolla on näyttöä keskushermoston pahanlaatuisuudesta tai keskushermoston leesioista, kuten keskushermoston kuvantamistutkimuksissa (aivojen ja selkäytimen MRI) on määritelty.
10. Potilaalla, jolla on hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine > 180 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine > 110 mmHg) tai jolla on ollut tromboottisia tapahtumia tai huonosti hallittuja sairauksia, jotka tutkijan ja/tai kirurgin mielestä lisäävät leikkausriskiä.
11. Potilas, jolle ei voida tehdä MRI-tutkimusta sydämentahdistimen, implantoidun defibrillaattorin tai tiettyjen muiden implantoitujen elektronisten tai metallisten laitteiden vuoksi tai joka on altistunut tai on saattanut altistua metallisirpaleille tai jostain syystä, ettei tutkittavalle voi tehdä rutiininomaista magneettikuvausta oikeudenkäynnin kesto.
12. Kohde, jolla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia kliiniset laboratorioarvot, jotka tutkija on määrittänyt seulontajakson aikana.
13. Kohde, jonka immuunivaste on heikentynyt tai jolla on sairaus, joka on vasta-aiheinen immunosuppressiivisten aineiden hoidolle (esim. tuberkuloosi, piilevä infektio).
14. Potilas, jonka aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) on > 3,0 kertaa normaalin yläraja tai kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja ja/tai eGFR < 50 cm3/min seulontajakson aikana.
15. Kohde, jolla on ollut alkoholin tai huumeiden väärinkäyttöä tai riippuvuutta vuoden sisällä seulontajakson ensimmäisestä päivästä DSM-V-kriteerien mukaisesti.
16. Kohde ei todennäköisesti täytä tutkijan määrittämiä tutkimusvaatimuksia.
17. Kohde, joka on altistunut jollekin muulle kokeelliselle aineelle (off-label käyttö tai tutkimus) 30 päivän kuluessa seulontajakson ensimmäisestä päivästä. Biologiset aineet saattavat tarvita lisäaikaa huuhtoutumiseen, ja Sponsori arvioi ne tapauskohtaisesti.
18. Kohde, jolle on aiemmin annettu kantasoluja.
19. Kohde, jolla on jo olemassa olevia Q-Cells®-soluja vastaan ​​suunnattuja anti-ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) luokan I tai luokan II vasta-aineita, määritettynä paneelireaktiivisten vasta-aineiden (PRA) määrityksellä seulontajakson aikana.
20. Potilaat, joilla on allergia Q-Cells®:lle tai jollekin sen aineosalle (esim. kananmunille) tai allergia jollekin samanaikaisesti annetuista immunosuppressanteista tai jollekin niiden apuaineista.
21. Potilas, jolla on jokin sairaus tai samanaikainen lääkitys, joka olisi tutkijan määrittämän vasta-aiheinen takrolimuusin, mykofenolaattimofetiilin tai prednisonin käytölle.
22. Potilas, jolla on näyttöä syvästä laskimotromboosista (DVT) laskimoultraäänitutkimuksella tai jollakin aiempaa syvää laskimotromboosia.
23. Koehenkilö, joka on tutkijan näkemyksen mukaan ottanut tai käyttää samanaikaisesti lääkkeitä, lisäravinteita tai muita aineita, jotka voivat häiritä Q-Cells®-turvallisuusarviointia tai vaikuttaa tutkittavan ALS:n etenemiseen.