Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa transplantacji (poprzez wstrzyknięcie) ludzkich komórek progenitorowych ograniczonych do gleju (hGRP; Q-Cells®) pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik jest w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz przedstawić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę oraz upoważnienie do gromadzenia i wykorzystywania chronionych informacji zdrowotnych (PHI) zgodnie z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności uczestnika.
2. Badany mieszka w rozsądnej odległości jazdy samochodem od ośrodka badawczego (około 3 godzin).
3. Uczestnik ma opiekuna, który chce/jest w stanie pomóc w transporcie i opiece wymaganej w związku z udziałem w badaniu.
4. Uczestnik ma 18 - 80 lat (włącznie) w pierwszym dniu Okresu Przesiewowego.
5. U pacjenta zdiagnozowano sporadyczny lub rodzinny ALS w ciągu ostatnich 48 miesięcy.
6. Podmiot spełnia laboratoryjnie prawdopodobne, klinicznie prawdopodobne lub określone kryteria diagnozy ALS zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial.
7. Podczas badania przesiewowego badany ma wyprostowaną FVC ≥65% wartości przewidywanej dla wieku, wzrostu i płci.
8. Uczestnik nie przyjmował riluzolu przez co najmniej 30 dni przed pierwszym dniem Okresu przesiewowego lub stosował stabilną dawkę riluzolu przez co najmniej 30 dni przed pierwszym dniem Okresu przesiewowego (osoby nieleczone riluzolem są dozwolone W badaniu).
9. Uczestnik jest medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i fizycznie zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania.
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w Okresie przesiewowym i Wizycie Przedoperacyjnej.
11. Uczestnik musi wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej kontroli urodzeń podczas udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Podmiot, u którego praktycznie nie wykluczono przyczyn osłabienia nerwowo-mięśniowego innych niż ALS.
2. Pacjent z rozpoznaniem znacznego upośledzenia funkcji poznawczych, demencji klinicznej lub poważnej choroby psychicznej, w tym psychozy, choroby afektywnej dwubiegunowej, dużej depresji, zgodnie z DSM-V.
3. Pacjent z rozpoznaniem innej choroby neurodegeneracyjnej (np. choroby Parkinsona, choroby Alzheimera).
4. Osoba z rozpoznaniem jakiejkolwiek choroby, która zaburza funkcjonowanie nerwów lub mięśni (np. znacząca neuropatia obwodowa, metaboliczna choroba mięśni).
5. Pacjent z klinicznie istotną historią niestabilnej choroby serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego, hematologicznego lub aktywnego nowotworu złośliwego lub choroby zakaźnej lub innej istotnej medycznie choroby, która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu.
6. Pacjent z historią operacji kręgosłupa lub zmianami anatomicznymi niezgodnymi z drogą podania (określoną przez neurochirurga).
7. Pacjent z ciężkim zwężeniem odcinka szyjnego lub lędźwiowego, uciskiem rdzenia kręgowego lub mielopatią szyjną lub lędźwiową.
8. Pacjent z nieprawidłowymi ubytkami przepływu na powierzchni rdzenia kręgowego, sugerującymi malformację tętniczo-żylną (AVM).
9. Podmiot wykazujący jakiekolwiek objawy nowotworu złośliwego OUN lub uszkodzeń OUN zgodnie z badaniami obrazowymi OUN (MRI mózgu i rdzenia kręgowego).
10. Pacjent z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (ciśnienie skurczowe >180 mmHg i/lub rozkurczowe >110 mmHg) lub incydenty zakrzepowe w wywiadzie lub źle kontrolowane schorzenia, które w opinii badacza i/lub chirurga zwiększają ryzyko operacji.
11. Uczestnik, który nie może zostać poddany badaniu MRI z powodu obecności rozrusznika serca, wszczepionego defibrylatora lub niektórych innych wszczepionych urządzeń elektronicznych lub metalowych, lub który był lub mógł być narażony na działanie fragmentów metalu lub z jakiegokolwiek powodu podmiot nie może być rutynowo poddawany badaniu MRI z powodu czas trwania rozprawy.
12. Pacjent z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnych wyników badań, określonymi przez Badacza w okresie przesiewowym.
13. Osobnik z upośledzoną odpornością lub cierpiący na stan przeciwwskazany do leczenia środkami immunosupresyjnymi (np. gruźlica, utajona infekcja).
14. Pacjent z wartością aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >3,0-krotnością górnej granicy normy lub kreatyniną >1,5-krotności górnej granicy normy i/lub eGFR <50 cm3/min podczas okresu przesiewowego.
15. Osoba z historią nadużywania lub uzależnienia od alkoholu lub narkotyków w ciągu 1 roku od pierwszego dnia okresu przesiewowego, zgodnie z kryteriami DSM-V.
16. Jest mało prawdopodobne, aby podmiot spełniał wymagania badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
17. Uczestnik, który był narażony na jakikolwiek inny czynnik eksperymentalny (stosowany poza wskazaniami rejestracyjnymi lub eksperymentalny) w ciągu 30 dni od pierwszego dnia okresu przesiewowego. Czynniki biologiczne mogą wymagać dodatkowego czasu na wypłukanie i zostaną ocenione przez Sponsora indywidualnie dla każdego przypadku.
18. Pacjent, któremu wcześniej podano komórki macierzyste.
19. Osobnik z istniejącymi wcześniej przeciwciałami przeciw ludzkiemu antygenowi leukocytowemu (HLA) klasy I lub klasy II skierowanymi przeciwko komórkom Q-Cells®, jak określono w teście panelowym przeciwciał reaktywnych (PRA) podczas okresu przesiewowego.
20. Osobnik z alergią na Q-Cells® lub którykolwiek z jego składników (np. jaja kurze) lub uczulony na którykolwiek z jednocześnie podawanych leków immunosupresyjnych lub którąkolwiek z ich substancji pomocniczych.
21. Uczestnik z jakimkolwiek schorzeniem lub stosujący jednocześnie leki, które mogłyby stanowić przeciwwskazanie do stosowania takrolimusu, mykofenolanu mofetylu lub prednizonu, zgodnie z ustaleniami Badacza.
22. Pacjent z potwierdzoną zakrzepicą żył głębokich (DVT) w badaniu ultrasonograficznym żył lub jakimkolwiek wcześniejszym dowodem na DVT.
23. Pacjent, który w opinii Badacza przyjmował lub przyjmuje jednocześnie leki, suplementy lub inne środki, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa Q-Cells® lub mogą wpływać na przebieg progresji ALS podmiotu.