Estudo para Investigar a Segurança do Transplante (por Injeção) de Células Progenitoras Restritas da Glial Humana (hGRPs; Q-Cells®) em Indivíduos com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

Critério de inclusão:

1. O sujeito tem a capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer um consentimento informado assinado e datado e autorização para coletar e usar informações de saúde protegidas (PHI) de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do sujeito.
2. O sujeito mora dentro de uma distância razoável de carro do centro de estudo (aproximadamente 3 horas).
3. O sujeito tem um cuidador disposto/capaz de auxiliar no transporte e cuidados exigidos pela participação no estudo.
4. O sujeito tem de 18 a 80 anos de idade (inclusive) no primeiro dia do período de triagem.
5. O sujeito é diagnosticado com ELA esporádica ou familiar nos últimos 48 meses.
6. O sujeito atende aos critérios prováveis, clinicamente prováveis ​​ou definitivos com suporte laboratorial para o diagnóstico de ELA de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial.
7. O indivíduo tem uma CVF vertical ≥65% do valor previsto para idade, altura e sexo na Triagem.
8. O sujeito não tomou riluzole por pelo menos 30 dias antes do primeiro dia do Período de Triagem, ou esteve em uma dose estável de riluzol por pelo menos 30 dias antes do primeiro dia do Período de Triagem (indivíduos sem riluzol são permitidos no estudo).
9. O sujeito é clinicamente capaz de se submeter aos procedimentos do estudo e fisicamente capaz de aderir ao cronograma de visitas no momento da entrada no estudo.
10. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo durante o Período de Triagem e na Visita Pré-Operatória.
11. O sujeito deve concordar em praticar controle de natalidade eficaz durante a participação no estudo.

Critério de exclusão:

1. Indivíduo em quem outras causas de fraqueza neuromuscular além da ELA não foram praticamente excluídas.
2. Indivíduo com diagnóstico de comprometimento cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica grave, incluindo psicose, doença bipolar, depressão maior, conforme determinado pelo DSM-V.
3. Indivíduo com diagnóstico de outra doença neurodegenerativa (por exemplo, doença de Parkinson, doença de Alzheimer).
4. Indivíduo com diagnóstico de qualquer condição médica que prejudique a função nervosa ou muscular (por exemplo, neuropatia periférica notável, doença muscular metabólica).
5. Sujeito com um histórico clinicamente significativo de doença cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endócrina, hematológica ou malignidade ativa ou infecciosa ou outra doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo.
6. Indivíduo com histórico de cirurgia na coluna ou variação anatômica incompatível com a via de administração (conforme determinado pelo neurocirurgião).
7. Indivíduo com estenose cervical ou lombar grave, compressão medular ou mielopatia cervical ou lombar.
8. Sujeito com vazios de fluxo anormais na superfície da medula espinhal sugestivos de malformação arteriovenosa (MAV).
9. Sujeito demonstrando qualquer evidência de malignidade do SNC ou lesões do SNC conforme definido por estudos de imagem do SNC (MRI do cérebro e da medula espinhal).
10. Sujeito com hipertensão não controlada (PA sistólica>180mmHg e/ou PA diastólica>110mmHg) ou com histórico de eventos trombóticos ou condições médicas mal controladas que, na opinião do investigador e/ou cirurgião, aumentam o risco de cirurgia.
11. Indivíduo que não pode ser submetido a exame de ressonância magnética devido à presença de marca-passo, desfibrilador implantado ou outros dispositivos eletrônicos ou metálicos implantados, ou que foi ou pode ter sido exposto a fragmentos de metal, ou qualquer motivo pelo qual o indivíduo não pode ser submetido a uma ressonância magnética rotineiramente para a duração do julgamento.
12. Indivíduo com valores laboratoriais clínicos anormais clinicamente significativos, conforme determinado pelo Investigador durante o Período de Triagem.
13. Sujeito imunocomprometido ou que tenha uma condição contraindicada ao tratamento com agentes imunossupressores (por exemplo, tuberculose, infecção latente).
14. Sujeito com um valor de aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) >3,0 vezes o limite superior do normal ou creatinina >1,5 vezes o limite superior do normal e/ou eGFR <50cc/min durante o período de triagem.
15. Indivíduo com histórico de abuso ou dependência de álcool ou drogas dentro de 1 ano a partir do primeiro dia do Período de Triagem, de acordo com os critérios do DSM-V.
16. É improvável que o sujeito cumpra os requisitos do estudo, conforme determinado pelo investigador.
17. Sujeito que foi exposto a qualquer outro agente experimental (uso off-label ou experimental) dentro de 30 dias a partir do primeiro dia do Período de Triagem. Agentes biológicos podem precisar de tempo adicional para eliminação e serão avaliados pelo Patrocinador caso a caso.
18. Indivíduo que já recebeu células-tronco anteriormente.
19. Sujeito com anticorpos pré-existentes anti-antígeno leucocitário humano (HLA) classe I ou classe II direcionados contra Q-Cells®, conforme determinado pelo ensaio de anticorpo reativo de painel (PRA) durante o período de triagem.
20. Indivíduo com alergia a Q-Cells® ou a qualquer um de seus constituintes (por exemplo, ovos de galinha) ou alergia a qualquer um dos imunossupressores coadministrados ou a qualquer um de seus excipientes.
21. Sujeito com qualquer condição médica ou usando medicação concomitante que contra-indicaria o uso de tacrolimus, micofenolato de mofetil ou prednisona, conforme determinado pelo investigador.
22. Indivíduo com evidência de trombose venosa profunda (TVP) por ultrassom venoso ou qualquer evidência anterior de TVP.
23. Indivíduo que, na opinião do Investigador, tomou ou está tomando medicamentos, suplementos ou outros agentes concomitantes que possam interferir na avaliação de segurança de Q-Cells® ou afetar o curso da progressão da ELA do indivíduo.