근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에게 인간 신경교 제한 전구 세포(hGRPs; Q-Cells®) 이식(주사에 의한)의 안전성을 조사하기 위한 연구

포함 기준:

1. 피험자는 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 피험자 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 건강 정보(PHI)를 수집 및 사용하기 위해 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공할 수 있는 능력이 있습니다.
2. 피험자는 연구 센터에서 합리적인 운전 거리(약 3시간) 내에 거주합니다.
3. 피험자는 연구 참여에 필요한 이동 및 관리를 기꺼이/돕는 간병인이 있습니다.
4. 대상은 스크리닝 기간의 첫날에 18세 - 80세(포함)입니다.
5. 피험자는 지난 48개월 이내에 산발성 또는 가족성 ALS 진단을 받았습니다.
6. 피험자는 World Federation of Neurology El Escorial 기준에 따라 ALS를 진단하기 위한 검사실에서 지원하는 개연성, 임상적 개연성 또는 명확한 기준을 충족합니다.
7. 피험자는 스크리닝 시 나이, 키 및 성별에 대해 예측된 값의 직립 FVC ≥65%를 가집니다.
8. 피험자는 스크리닝 기간의 첫 날 이전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았거나, 스크리닝 기간의 첫 날 이전 최소 30일 동안 riluzole의 안정적인 복용량을 유지했습니다(Riluzole-naive 피험자는 허용됨). 연구에서).
9. 피험자는 의학적으로 연구 절차를 진행할 수 있고 신체적으로 연구 시작 시점에 방문 일정을 준수할 수 있습니다.
10. 가임 여성은 스크리닝 기간 및 수술 전 방문 시 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
11. 피험자는 연구에 참여하는 동안 효과적인 산아제한을 실행하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

1. ALS 이외의 신경근 쇠약의 원인이 실질적으로 배제되지 않은 대상자.
2. DSM-V에 의해 결정된 중대한 인지 장애, 임상적 치매 또는 정신병, 양극성 질환, 주요 우울증을 포함한 주요 정신과 질환으로 진단된 피험자.
3. 기타 신경퇴행성 질환(예: 파킨슨병, 알츠하이머병) 진단을 받은 피험자.
4. 신경 또는 근육 기능을 손상시키는 의학적 상태(예: 현저한 말초 신경병증, 대사성 근육 질환) 진단을 받은 피험자.
5. 불안정한 심장, 폐, 신장, 간, 내분비, 혈액, 활동성 악성 종양, 감염성 질환 또는 기타 의학적으로 중요한 질병의 임상적으로 중요한 병력이 있는 피험자로서, 연구자의 의견으로는 연구 참여가 불가능할 것입니다.
6. 척추 수술 이력 또는 투여 경로와 양립할 수 없는 해부학적 변이가 있는 피험자(신경외과 의사에 의해 결정됨).
7. 심각한 경추 또는 요추 협착증, 척수 압박 또는 경추 또는 요추 척수병증이 있는 피험자.
8. 동정맥 기형(AVM)을 암시하는 척수 표면에 비정상 흐름 공극이 있는 피험자.
9. CNS(뇌 및 척수의 MRI)의 영상 연구에 의해 정의된 CNS 악성 종양 또는 CNS 병변의 증거를 보이는 피험자.
10. 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 > 180mmHg 및/또는 이완기 혈압 > 110mmHg)을 갖거나 혈전성 사건의 병력 또는 조사자 및/또는 외과의의 의견에 따라 수술 위험을 증가시키는 제대로 조절되지 않는 의학적 상태를 갖는 피험자.
11. 심박 조율기, 이식형 제세동기 또는 기타 이식된 전자 또는 금속 장치로 인해 MRI 검사를 받을 수 없는 대상자, 금속 조각에 노출되었거나 노출되었을 가능성이 있는 대상자 또는 대상자가 일상적인 MRI를 받을 수 없는 이유 재판 기간.
12. 스크리닝 기간 동안 조사자에 의해 결정된 바와 같이 임상적으로 유의미한 비정상적인 임상 실험실 값을 갖는 피험자.
13. 면역이 저하되었거나 면역억제제 치료가 금기인 상태(예: 결핵, 잠복 감염)가 있는 피험자.
14. 스크리닝 기간 동안 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 값이 정상 상한치의 >3.0배 또는 크레아티닌이 정상 상한치의 >1.5배 및/또는 eGFR <50cc/min인 피험자.
15. DSM-V 기준에 따라 스크리닝 기간의 첫 번째 날로부터 1년 이내에 알코올 또는 약물 남용 또는 의존의 병력이 있는 피험자.
16. 조사자가 결정한 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없는 피험자.
17. 스크리닝 기간의 첫 번째 날로부터 30일 이내에 다른 실험적 제제(허가 외 사용 또는 연구용)에 노출된 피험자. 생물학적 제제는 세척을 위해 추가 시간이 필요할 수 있으며 사례별로 후원사가 평가할 것입니다.
18. 이전에 줄기 세포를 투여받은 피험자.
19. 스크리닝 기간 동안 패널 반응성 항체(PRA) 분석에 의해 결정된 바와 같이 Q-Cells®에 대한 항-인간 백혈구 항원(HLA) 클래스 I 또는 클래스 II 항체가 이미 존재하는 피험자.
20. Q-Cells® 또는 그 성분(예: 닭고기 달걀)에 알레르기가 있거나 병용 면역억제제 또는 그 부형제에 알레르기가 있는 피험자.
21. 연구자가 결정한 바와 같이 타크롤리무스, 마이코페놀레이트 모페틸 또는 프레드니손의 사용을 금하는 임의의 의학적 상태가 있거나 병용 약물을 사용하는 피험자.
22. 정맥 초음파에 의한 심부 정맥 혈전증(DVT)의 증거 또는 DVT의 이전 증거가 있는 피험자.
23. 조사자의 의견에 따라 Q-Cells®의 안전성 평가를 방해할 수 있거나 피험자의 ALS 진행 과정에 영향을 미칠 수 있는 병용 약물, 보충제 또는 기타 제제를 복용했거나 복용 중인 피험자.