Vizsgálat a humán gliakorlátozott progenitor sejtek (hGRP-k; Q-Cells®) amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő alanyokba történő transzplantációjának (injekcióval) biztonságosságának vizsgálatára

Bevételi kritériumok:

1. Az alany képes megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, és aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozatot adni, valamint felhatalmazást adni a védett egészségügyi információk (PHI) gyűjtésére és felhasználására a nemzeti és helyi alany adatvédelmi szabályozásával összhangban.
2. Az alany a tanulmányi központtól ésszerű autóútra (körülbelül 3 óra) belül él.
3. Az alanynak van egy gondozója, aki hajlandó/tud segíteni a tanulmányi részvételhez szükséges szállításban és gondozásban.
4. Az alany 18-80 éves (beleértve) a Szűrési időszak első napján.
5. Az alany sporadikus vagy családi ALS-t diagnosztizált az elmúlt 48 hónapban.
6. Az alany megfelel az ALS diagnosztizálásának laboratóriumilag támogatott valószínű, klinikailag valószínűsíthető vagy határozott kritériumainak, a Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai szerint.
7. Az alany egyenes FVC-je ≥65%-a a szűréskor előrejelzett életkor, magasság és nem értékének.
8. Az alany a szűrési időszak első napja előtt legalább 30 napig nem szedett riluzolt, vagy a szűrési időszak első napja előtt legalább 30 napig stabil adag riluzolt kapott (Riluzollal még nem kezelt alanyok megengedettek a tanulmányban).
9. Az alany orvosilag képes részt venni a vizsgálati eljárásokon, és fizikailag képes betartani a látogatási ütemtervet a vizsgálatba való belépés időpontjában.
10. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrési időszak alatt és a műtét előtti vizit alkalmával.
11. Az alanynak bele kell egyeznie a hatékony születésszabályozás gyakorlásába a vizsgálatban való részvétel során.

Kizárási kritériumok:

1. Olyan alany, akinél a neuromuszkuláris gyengeségnek az ALS-től eltérő okait gyakorlatilag nem zárták ki.
2. Az alany, akinek a diagnózisa jelentős kognitív károsodás, klinikai demencia vagy súlyos pszichiátriai betegség, beleértve a pszichózist, bipoláris betegséget, súlyos depressziót, a DSM-V szerint.
3. Egyéb neurodegeneratív betegség (pl. Parkinson-kór, Alzheimer-kór) diagnózisával rendelkező alany.
4. Olyan alany, akinél bármilyen egészségügyi állapotot diagnosztizáltak, amely károsítja az ideg- vagy izomműködést (pl. jelentős perifériás neuropátia, metabolikus izombetegség).
5. Az alany, akinek klinikailag jelentős anamnézisében instabil szív-, tüdő-, vese-, máj-, endokrin-, hematológiai vagy aktív rosszindulatú vagy fertőző betegség, vagy egyéb orvosilag jelentős betegség szerepel, amely a Vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
6. Olyan alany, akinek a kórtörténetében gerincműtét vagy anatómiai eltérés nem kompatibilis az adagolás módjával (az idegsebész meghatározása szerint).
7. Súlyos nyaki vagy ágyéki szűkületben, zsinórkompresszióban vagy nyaki vagy ágyéki myelopathiában szenvedő alany.
8. Az alany abnormális áramlási üregekkel a gerincvelő felszínén, ami arteriovenosus malformációra (AVM) utal.
9. Az alany, aki a központi idegrendszer képalkotó vizsgálataiban (agyi és gerincvelői MRI) meghatározott központi idegrendszeri rosszindulatú daganatra vagy központi idegrendszeri elváltozásokra utal.
10. Olyan alany, akinek nem kontrollált magas vérnyomása van (szisztolés vérnyomás > 180 Hgmm és/vagy diasztolés vérnyomás > 110 Hgmm), vagy akinek kórtörténetében trombotikus események vagy rosszul kontrollált egészségügyi állapotok szerepelnek, amelyek a vizsgáló és/vagy a sebész véleménye szerint növelik a műtét kockázatát.
11. Az alany, aki pacemaker, beültetett defibrillátor vagy bizonyos egyéb beültetett elektronikus vagy fémes eszközök jelenléte miatt nem eshet át MRI-vizsgálaton, vagy akit fémdarabkáknak volt kitéve vagy lehetett volna kitéve, vagy bármely olyan okból kifolyólag, amely miatt az alany nem végezhet rutinszerűen MRI-t a tárgyalás időtartama.
12. Az alany klinikailag szignifikáns kóros klinikai laboratóriumi értékekkel rendelkezik, amelyeket a vizsgáló állapított meg a szűrési időszak során.
13. Az alany, akinek immunrendszere legyengült, vagy akinek olyan állapota van, amely ellenjavallt immunszuppresszív szerekkel történő kezelésre (pl. tuberkulózis, látens fertőzés).
14. Olyan alany, akinek az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) értéke a normálérték felső határának 3-szorosa, vagy a kreatinin-érték a normálérték felső határának több mint 1,5-szerese és/vagy az eGFR-értéke <50cc/perc a szűrési időszak alatt.
15. A szűrési időszak első napjától számított 1 éven belül alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés vagy függőség kórtörténetében szenvedő alany, a DSM-V kritériumai szerint.
16. Az alany valószínűleg nem felel meg a vizsgáló által megállapított vizsgálati követelményeknek.
17. Az alany, aki a Szűrési időszak első napjától számított 30 napon belül bármilyen más kísérleti szerrel érintkezett (a jelölésen kívüli használat vagy vizsgálati cél). A biológiai ágenseknek további időre lehet szükségük a kimosáshoz, és ezeket a Szponzor eseti alapon értékeli.
18. Az alany, aki korábban őssejteket kapott.
19. Az alany, akinek már létezett anti-humán leukocita antigén (HLA) I. vagy II. osztályú antitestje, amely Q-Cells® ellen irányul, a szűrési időszak alatt panel reaktív antitest (PRA) vizsgálattal meghatározva.
20. Olyan alany, aki allergiás a Q-Cells®-re vagy bármely összetevőjére (például csirke tojásra), vagy allergiás az együtt adott immunszuppresszánsok bármelyikére vagy bármely segédanyagára.
21. Az alany bármely olyan betegségben szenved, vagy egyidejűleg olyan gyógyszert szed, amely ellenjavallja a takrolimusz, mikofenolát-mofetil vagy prednizon alkalmazását, a vizsgáló által megállapítottak szerint.
22. Az alany mélyvénás trombózisra (DVT) vénás ultrahanggal vagy bármely korábbi MVT-re utaló jellel.
23. Az alany, aki a vizsgáló véleménye szerint egyidejűleg olyan gyógyszereket, táplálékkiegészítőket vagy egyéb szereket szedett vagy szed, amelyek megzavarhatják a Q-Cells® biztonságossági értékelését, vagy befolyásolhatják az alany ALS-progressziójának lefolyását.