Estudio para investigar la seguridad del trasplante (mediante inyección) de células progenitoras gliales restringidas humanas (hGRP; Q-Cells®) en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Criterios de inclusión:

1. El sujeto tiene la capacidad de comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y una autorización para recopilar y usar información de salud protegida (PHI) de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de privacidad del sujeto.
2. El sujeto vive a una distancia razonable en automóvil del centro de estudio (aproximadamente 3 horas).
3. El sujeto tiene un cuidador dispuesto/capaz de ayudar en el transporte y el cuidado requerido por la participación en el estudio.
4. El sujeto tiene entre 18 y 80 años de edad (inclusive) el primer día del Período de selección.
5. El sujeto es diagnosticado con ELA esporádica o familiar en los últimos 48 meses.
6. El sujeto cumple con los criterios probables, clínicamente probables o definitivos respaldados por laboratorio para el diagnóstico de ELA según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial.
7. El sujeto tiene una CVF en posición vertical ≥65 % del valor previsto para la edad, la altura y el sexo en la selección.
8. El sujeto no ha tomado riluzol durante al menos 30 días antes del primer día del Período de selección, o ha recibido una dosis estable de riluzol durante al menos 30 días antes del primer día del Período de selección (se permiten sujetos sin tratamiento previo con riluzol en el estudio).
9. El sujeto es médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y físicamente capaz de cumplir con el programa de visitas al momento de ingresar al estudio.
10. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa durante el Período de Selección y en la Visita Preoperatoria.
11. El sujeto debe aceptar practicar un control de la natalidad eficaz durante la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

1. Sujeto en el que no se han descartado prácticamente causas de debilidad neuromuscular distintas a la ELA.
2. Sujeto con un diagnóstico de deterioro cognitivo significativo, demencia clínica o enfermedad psiquiátrica mayor, incluida psicosis, enfermedad bipolar, depresión mayor, según lo determinado por el DSM-V.
3. Sujeto con diagnóstico de otra enfermedad neurodegenerativa (p. ej., enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer).
4. Sujeto con un diagnóstico de cualquier condición médica que deteriore la función nerviosa o muscular (por ejemplo, neuropatía periférica notable, enfermedad muscular metabólica).
5. Sujeto con antecedentes clínicamente significativos de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endocrina, hematológica o maligna inestable o activa o enfermedad infecciosa u otra enfermedad médicamente significativa que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
6. Sujeto con antecedentes de cirugía de columna o variación anatómica incompatible con la vía de administración (según lo determine el neurocirujano).
7. Sujeto con estenosis cervical o lumbar grave, compresión de la médula o mielopatía cervical o lumbar.
8. Sujeto con vacíos de flujo anormales en la superficie de la médula espinal sugestivos de malformación arteriovenosa (MAV).
9. Sujeto que demuestre cualquier evidencia de malignidad del SNC o lesiones del SNC según lo definido por estudios de imágenes del SNC (IRM del cerebro y la médula espinal).
10. Sujeto con hipertensión no controlada (PA sistólica >180 mmHg y/o PA diastólica >110 mmHg) o con antecedentes de eventos trombóticos o condiciones médicas mal controladas que, en opinión del investigador y/o del cirujano, aumentan el riesgo de cirugía.
11. Sujeto que no puede someterse a un examen de resonancia magnética debido a la presencia de un marcapasos, un desfibrilador implantado u otros dispositivos metálicos o electrónicos implantados, o que ha estado o podría haber estado expuesto a fragmentos de metal, o cualquier motivo por el cual el sujeto no puede someterse a una resonancia magnética de forma rutinaria durante la duración del juicio.
12. Sujeto con valores de laboratorio clínico anormales clínicamente significativos, según lo determinado por el Investigador durante el Período de selección.
13. Sujeto que está inmunocomprometido o que tiene una condición contraindicada para el tratamiento con agentes inmunosupresores (p. ej., tuberculosis, infección latente).
14. Sujeto con un valor de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) >3,0 veces el límite superior normal o creatinina >1,5 veces el límite superior normal y/o eGFR <50 cc/min durante el Período de selección.
15. Sujeto con antecedentes de abuso o dependencia de alcohol o drogas dentro de 1 año del primer día del período de selección, según los criterios del DSM-V.
16. Es poco probable que el sujeto cumpla con los requisitos del estudio, según lo determine el investigador.
17. Sujeto que ha estado expuesto a cualquier otro agente experimental (uso fuera de etiqueta o en investigación) dentro de los 30 días posteriores al primer día del Período de selección. Los agentes biológicos pueden necesitar tiempo adicional para el lavado y serán evaluados por el patrocinador caso por caso.
18. Sujeto al que se le han administrado previamente células madre.
19. Sujeto con anticuerpos de clase I o clase II anti-antígeno leucocitario humano (HLA) preexistentes dirigidos contra Q-Cells®, según lo determinado por el ensayo de anticuerpos reactivos del panel (PRA) durante el Período de selección.
20. Sujeto con alergia a Q-Cells® o cualquiera de sus componentes (por ejemplo, huevos de gallina), o alergia a cualquiera de los inmunosupresores coadministrados o cualquiera de sus excipientes.
21. Sujeto con cualquier condición médica o que use medicación concomitante que contraindicaría el uso de tacrolimus, micofenolato de mofetilo o prednisona según lo determine el investigador.
22. Sujeto con evidencia de trombosis venosa profunda (TVP) por ultrasonido venoso o cualquier evidencia previa de TVP.
23. Sujeto que, en opinión del investigador, ha tomado o está tomando medicamentos, suplementos u otros agentes concomitantes que pueden interferir con la evaluación de seguridad de Q-Cells® o pueden afectar el curso de la progresión de la ELA del sujeto.