Studie för att undersöka säkerheten vid transplantation (genom injektion) av mänskliga glialbegränsade progenitorceller (hGRPs; Q-Cells®) till försökspersoner med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen har förmågan att förstå syftet och riskerna med studien och tillhandahålla ett undertecknat och daterat informerat samtycke och tillstånd att samla in och använda skyddad hälsoinformation (PHI) i enlighet med nationella och lokala integritetsbestämmelser för ämnet.
2. Försöksperson bor inom rimligt köravstånd från studiecentrum (cirka 3 timmar).
3. Försökspersonen har en vårdgivare som vill/kan hjälpa till med transport och vård som krävs av studiedeltagandet.
4. Försökspersonen är 18 - 80 år (inklusive) den första dagen av screeningsperioden.
5. Patienten har diagnostiserats med sporadisk eller familjär ALS under de senaste 48 månaderna.
6. Försökspersonen uppfyller de laboratoriestödda sannolika, kliniskt sannolika eller bestämda kriterierna för diagnos av ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
7. Försökspersonen har en upprätt FVC ≥65 % av det förväntade värdet för ålder, längd och kön vid screening.
8. Personen har inte tagit riluzol under minst 30 dagar före den första dagen av screeningsperioden, eller har varit på en stabil dos av riluzol i minst 30 dagar före den första dagen av screeningsperioden (Riluzol-naiva försökspersoner är tillåtna i studien).
9. Försökspersonen är medicinskt kapabel att genomgå studieprocedurerna och fysiskt kunna följa besöksschemat vid tidpunkten för studieinträde.
10. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest under screeningperioden och vid det preoperativa besöket.
11. Försökspersonen måste gå med på att utöva effektiv preventivmedel under studiedeltagandet.

Exklusions kriterier:

1. Individer hos vilka andra orsaker till neuromuskulär svaghet än ALS praktiskt taget inte har uteslutits.
2. Patient med en diagnos av betydande kognitiv funktionsnedsättning, klinisk demens eller allvarlig psykiatrisk sjukdom inklusive psykos, bipolär sjukdom, allvarlig depression, enligt DSM-V.
3. Patient med diagnos av annan neurodegenerativ sjukdom (t.ex. Parkinsons sjukdom, Alzheimers sjukdom).
4. Patient med diagnos av något medicinskt tillstånd som försämrar nerv- eller muskelfunktion (t.ex. anmärkningsvärd perifer neuropati, metabolisk muskelsjukdom).
5. Person med en kliniskt signifikant historia av instabil hjärt-, lung-, njur-, lever-, endokrin, hematologisk eller aktiv malignitet eller infektionssjukdom eller annan medicinskt signifikant sjukdom, som enligt utredarens åsikt skulle utesluta deltagande i studien.
6. Patient med en historia av ryggradskirurgi eller anatomisk variation som är oförenlig med administreringssättet (bestämt av neurokirurg).
7. Person med svår cervikal eller lumbal stenos, sladdkompression eller cervikal eller lumbal myelopati.
8. Person med onormala flödeshåligheter på ryggmärgens yta som tyder på arteriovenös missbildning (AVM).
9. Försöksperson som uppvisar några tecken på CNS-malignitet eller CNS-lesioner enligt definitionen av avbildningsstudier av CNS (MRT av hjärna och ryggmärg).
10. Person som har okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck >180 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >110 mmHg) eller som har en historia av trombotiska händelser eller dåligt kontrollerade medicinska tillstånd som, enligt utredaren och/eller kirurgen, ökar risken för operation.
11. Försöksperson som inte kan genomgå MR-undersökning på grund av närvaron av en pacemaker, en implanterad defibrillator eller vissa andra implanterade elektroniska eller metalliska enheter, eller som har varit eller kan ha utsatts för metallfragment, eller någon anledning till att försökspersonen inte kan genomgå en MRT rutinmässigt för rättegångens varaktighet.
12. Försöksperson med kliniskt signifikanta onormala kliniska laboratorievärden, som fastställts av utredaren under screeningperioden.
13. Person som är nedsatt immunförsvar eller som har ett tillstånd som är kontraindicerat för behandling med immunsuppressionsmedel (t.ex. tuberkulos, latent infektion).
14. Patient med ett värde för aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >3,0 gånger den övre normalgränsen eller kreatinin >1,5 gånger den övre normalgränsen och/eller eGFR <50cc/min under screeningsperioden.
15. Person med en historia av alkohol- eller drogmissbruk eller -beroende inom 1 år efter den första dagen av screeningperioden, enligt DSM-V-kriterier.
16. Det är osannolikt att försökspersonen uppfyller studiekraven, som fastställts av utredaren.
17. Försöksperson som har exponerats för något annat experimentellt medel (off-label användning eller undersökning) inom 30 dagar efter den första dagen av screeningsperioden. Biologiska medel kan behöva ytterligare tid för tvättning och kommer att utvärderas av sponsorn från fall till fall.
18. Försöksperson som tidigare har fått stamceller.
19. Försöksperson med redan existerande anti-humant leukocytantigen (HLA) klass I eller klass II antikroppar riktade mot Q-Cells®, som bestämts med panelreaktiv antikropp (PRA) analys under screeningsperioden.
20. Person med allergi mot Q-Cells® eller någon av dess beståndsdelar (t.ex. kycklingägg), eller allergi mot något av de samtidigt administrerade immunsuppressiva medlen eller något av deras hjälpämnen.
21. Personer med något medicinskt tillstånd eller som använder samtidig medicinering som skulle kontraindicera användningen av takrolimus, mykofenolatmofetil eller prednison enligt bedömning av utredaren.
22. Patient med tecken på djup ventrombos (DVT) genom venöst ultraljud eller något tidigare tecken på DVT.
23. Försöksperson som, enligt utredarens uppfattning, har tagit eller tar samtidigt mediciner, kosttillskott eller andra medel som kan störa säkerhetsutvärderingen av Q-Cells® eller kan påverka förloppet av patientens ALS-progression.