Undersøgelse for at undersøge sikkerheden ved transplantation (ved injektion) af humane glial-begrænsede stamceller (hGRP'er; Q-Cells®) til forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen har evnen til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen og give et underskrevet og dateret informeret samtykke og autorisation til at indsamle og bruge beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) i overensstemmelse med nationale og lokale bestemmelser om beskyttelse af personlige oplysninger.
2. Forsøgsperson bor i rimelig kørselsafstand fra studiecenter (ca. 3 timer).
3. Forsøgspersonen har en pårørende, der er villig/i stand til at hjælpe med den transport og pleje, som studiedeltagelse kræver.
4. Forsøgspersonen er 18 - 80 år (inklusive) på den første dag i screeningsperioden.
5. Personen er diagnosticeret med sporadisk eller familiær ALS inden for de seneste 48 måneder.
6. Forsøgspersonen opfylder de laboratoriestøttede sandsynlige, klinisk sandsynlige eller bestemte kriterier for diagnosticering af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
7. Forsøgspersonen har en opretstående FVC ≥65 % af den forudsagte værdi for alder, højde og køn ved screening.
8. Forsøgspersonen har ikke taget riluzol i mindst 30 dage før den første dag i screeningsperioden eller har været på en stabil dosis af riluzol i mindst 30 dage før den første dag i screeningsperioden (Riluzol-naive forsøgspersoner er tilladt i undersøgelsen).
9. Forsøgspersonen er medicinsk i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne og fysisk i stand til at overholde besøgsplanen på tidspunktet for undersøgelsens indtræden.
10. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest i screeningsperioden og ved det præoperative besøg.
11. Forsøgspersonen skal acceptere at udøve effektiv prævention under studiedeltagelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgsperson, hos hvem andre årsager til neuromuskulær svaghed end ALS praktisk talt ikke er blevet udelukket.
2. Person med en diagnose af betydelig kognitiv svækkelse, klinisk demens eller større psykiatrisk sygdom, herunder psykose, bipolar sygdom, svær depression, som bestemt af DSM-V.
3. Person med en diagnose af anden neurodegenerativ sygdom (f.eks. Parkinsons sygdom, Alzheimers sygdom).
4. Person med en diagnose af enhver medicinsk tilstand, der svækker nerve- eller muskelfunktion (f.eks. bemærkelsesværdig perifer neuropati, metabolisk muskelsygdom).
5. Person med en klinisk signifikant historie med ustabil hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, endokrin, hæmatologisk eller aktiv malignitet eller infektionssygdom eller anden medicinsk signifikant sygdom, som efter investigatorens mening ville udelukke undersøgelsesdeltagelse.
6. Person med en historie med rygsøjlekirurgi eller anatomisk variation, der er uforenelig med administrationsvejen (som bestemt af neurokirurg).
7. Person med svær cervikal eller lumbal stenose, ledningskompression eller cervikal eller lumbal myelopati.
8. Person med unormale flowhuller på overfladen af ​​rygmarven, hvilket tyder på arteriovenøs misdannelse (AVM).
9. Forsøgsperson, der viser tegn på CNS-malignitet eller CNS-læsioner som defineret ved billeddiagnostiske undersøgelser af CNS (MRI af hjerne og rygmarv).
10. Person, der har ukontrolleret hypertension (systolisk BP>180 mmHg og/eller diastolisk BP >110 mmHg) eller har en historie med trombotiske hændelser eller dårligt kontrollerede medicinske tilstande, der efter investigator og/eller kirurgens mening øger risikoen for operation.
11. Forsøgsperson, der ikke kan gennemgå MR-undersøgelse på grund af tilstedeværelsen af ​​en pacemaker, en implanteret defibrillator eller visse andre implanterede elektroniske eller metalliske anordninger, eller som har været eller kunne have været udsat for metalfragmenter, eller en hvilken som helst grund til, at forsøgspersonen ikke kan gennemgå en MR rutinemæssigt for varigheden af ​​retssagen.
12. Forsøgsperson med klinisk signifikante abnorme kliniske laboratorieværdier, som bestemt af investigator under screeningsperioden.
13. Person, der er nedsat immunforsvar, eller som har en tilstand, der er kontraindiceret til behandling med immunsuppressionsmidler (f.eks. tuberkulose, latent infektion).
14. Person med en aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) værdi >3,0 gange den øvre grænse for normal eller kreatinin >1,5 gange den øvre grænse for normal og/eller eGFR <50cc/min under screeningsperioden.
15. Person med en historie med alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 1 år efter den første dag i screeningsperioden i henhold til DSM-V-kriterierne.
16. Det er usandsynligt, at emnet overholder undersøgelseskravene, som bestemt af investigator.
17. Forsøgsperson, der har været udsat for et hvilket som helst andet forsøgsmiddel (off-label brug eller undersøgelse) inden for 30 dage efter den første dag i screeningsperioden. Biologiske midler kan have brug for yderligere tid til udvaskning og vil blive vurderet af sponsoren fra sag til sag.
18. Person, der tidligere har fået stamceller.
19. Person med allerede eksisterende anti-humant leukocytantigen (HLA) klasse I eller klasse II antistoffer rettet mod Q-Cells®, som bestemt ved panelreaktivt antistof (PRA) assay under screeningsperioden.
20. Person med allergi over for Q-Cells® eller nogen af ​​dets bestanddele (f.eks. hønseæg) eller allergi over for nogen af ​​de samtidig administrerede immunsuppressiva eller ethvert af deres hjælpestoffer.
21. Person med en hvilken som helst medicinsk tilstand eller samtidig brug af medicin, der ville kontraindicere brugen af ​​tacrolimus, mycophenolatmofetil eller prednison som bestemt af investigator.
22. Person med tegn på dyb venetrombose (DVT) ved venøs ultralyd eller tidligere tegn på DVT.
23. Forsøgsperson, der efter investigatorens mening har taget eller tager samtidig medicin, kosttilskud eller andre midler, der kan forstyrre sikkerhedsevalueringen af ​​Q-Cells® eller kan påvirke forløbet af forsøgspersonens ALS-progression.