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MLN0128 dans le carcinome à cellules de Merkel récurrent/métastatique

3 décembre 2020 mis à jour par: Robert I. Haddad, MD, Dana-Farber Cancer Institute

Cette étude de recherche étudie une thérapie ciblée comme traitement possible du carcinome à cellules de Merkel.

- Le nom de l'intervention d'étude impliquée dans cette étude est : MLN0128.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/II. Un essai clinique de phase I teste la sécurité d'une intervention expérimentale et tente également de définir la dose appropriée de l'intervention expérimentale à utiliser pour d'autres études. "Investigational" signifie que l'intervention est à l'étude.

La FDA (la Food and Drug Administration des États-Unis) n'a approuvé le MLN0128 comme traitement d'aucune maladie.

MLN0128 peut empêcher les cellules tumorales de se diviser et de se développer en inhibant de manière sélective et puissante une kinase chimique, mTOR, qui régule la croissance et la survie des cellules.

Il a été observé que les patients atteints de carcinome à cellules de Merkel portent parfois des altérations génétiques dans leurs cellules tumorales, ce qui peut rendre le cancer plus sensible à l'inhibition par MLN0128. Dans cette étude de recherche, les chercheurs étudient l'utilité de MLN0128 dans les cas de carcinome à cellules de Merkel.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • MCC métastatique ou récurrent confirmé par histologie
  • Les participants doivent avoir une maladie mesurable, définie comme au moins une lésion qui peut être mesurée avec précision dans au moins une dimension (diamètre le plus long à enregistrer) comme > 20 mm avec des techniques conventionnelles ou comme > 10 mm avec un scanner spiralé (voir la section 10 pour l'évaluation d'une maladie mesurable). Les tumeurs dans un champ précédemment irradié seront désignées comme des lésions « non ciblées » à moins que la progression ne soit documentée
  • 18 ans ou plus
  • Statut de performance ECOG ≤ 2
  • Les participants doivent avoir une fonction normale des organes et de la moelle
  • Patientes qui :

    • Sont ménopausées depuis au moins 1 an avant la visite de dépistage

      --- OU

    • Sont chirurgicalement stériles --- OU
  • S'ils sont en âge de procréer, accepter de pratiquer 2 méthodes de contraception efficaces, en même temps
  • Patients de sexe masculin, même s'ils ont été stérilisés chirurgicalement (c'est-à-dire, état post-vasectomie), qui :

    • Accepter de pratiquer une contraception barrière efficace pendant toute la période de traitement de l'étude et jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude, ou
    • Accepter de s'abstenir complètement de rapports hétérosexuels
    • Traitement par des inhibiteurs et/ou des inducteurs puissants du CYP2C19, du CYP3A4 et du CYP2C9
    • Des tissus pour les études corrélatives doivent être disponibles (paraffinés ou congelés)
    • Capacité à avaler des médicaments oraux et à maintenir un état d'estomac vide pendant 2 heures avant la dose de MLN0128 et pendant 1 heure après l'administration
    • Capacité à comprendre et volonté de signer un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • Participants ayant subi une chimiothérapie ou une radiothérapie dans les 2 semaines précédant leur entrée dans l'étude
  • Le sujet a des métastases cérébrales actives ou une maladie épidurale
  • Participants qui reçoivent tout autre agent expérimental dans les 14 jours précédant la première dose du médicament à l'étude
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque ou une maladie psychiatrique/des situations sociales
  • Patientes qui allaitent et qui allaitent ou qui ont un test de grossesse sérique positif pendant la période de dépistage ou un test de grossesse urinaire positif le jour 1 avant la première dose du médicament à l'étude
  • Manifestations de malabsorption dues à une chirurgie gastro-intestinale (GI) antérieure, à une maladie gastro-intestinale ou pour une raison inconnue pouvant altérer l'absorption de MLN0128
  • Diabète mal contrôlé
  • Antécédents de l'un des éléments suivants au cours des 6 derniers mois précédant l'entrée à l'étude :

    • Événement myocardique ischémique
    • Événement cérébrovasculaire ischémique
    • Nécessité d'un soutien inotrope (à l'exclusion de la digoxine) ou d'une arythmie cardiaque grave (non contrôlée)
    • Placement d'un stimulateur cardiaque pour le contrôle du rythme
    • Insuffisance cardiaque de classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA)
    • Embolie pulmonaire
  • Maladie cardiovasculaire ou pulmonaire active importante au moment de l'entrée à l'étude, y compris :

    • Hypertension artérielle non contrôlée
    • Hypertension pulmonaire
    • Asthme non contrôlé
    • Maladie valvulaire importante ; régurgitation sévère ou sténose
    • Bradycardie médicalement significative (symptomatique)
    • Antécédents d'arythmie nécessitant un défibrillateur cardiaque implantable
    • Allongement initial de l'intervalle QT corrigé en fréquence (QTc)
  • Initiation d'un traitement par facteurs de croissance hématopoïétiques, transfusions de sang et de produits sanguins ou corticostéroïdes systémiques

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Niveau de dose 1 : MLN01283 3 mg (Phase 1)

Les participants à la dose de niveau 1 de la phase 1 reçoivent MLN01283 3 mg par voie orale une fois par jour sur un cycle de 28 jours.

Les participants sont traités indéfiniment jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou retrait pour d'autres raisons.

Inhibiteur expérimental de la mTOR kinase
Autres noms:
  • ENCRE128
Expérimental: Niveau de dose 2 : MLN01283 4 mg (phase 1)

Les participants à la dose de niveau 2 de la phase 1 reçoivent MLN01283 4 mg par voie orale une fois par jour sur un cycle de 28 jours.

Les participants sont traités indéfiniment jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou retrait pour d'autres raisons.

Inhibiteur expérimental de la mTOR kinase
Autres noms:
  • ENCRE128
Expérimental: Niveau de dose 3 : MLN01283 5 mg (phase 1)

Les participants à la dose de niveau 3 de la phase 1 reçoivent 5 mg de MLN01283 par voie orale une fois par jour sur un cycle de 28 jours.

Les participants sont traités indéfiniment jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou retrait pour d'autres raisons.

Inhibiteur expérimental de la mTOR kinase
Autres noms:
  • ENCRE128
Expérimental: MLN01283 RP2D (Phase 2)

Les participants à la phase 2 reçoivent MLN01283 à la dose recommandée de phase 2 (RP2D) par voie orale une fois par jour pendant un cycle de 28 jours.

Les participants sont traités indéfiniment jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou retrait pour d'autres raisons.

Inhibiteur expérimental de la mTOR kinase
Autres noms:
  • ENCRE128

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MLN01283 Dose maximale tolérée (MTD) [Phase I]
Délai: La période d'observation pour l'évaluation DLT était les 28 premiers jours (cycle 1) du traitement.
Le MLN01283 MTD est déterminé par le nombre de participants qui subissent une toxicité limitant la dose (DLT). Voir le critère de jugement principal suivant pour la définition du DLT. La MTD est définie comme la dose la plus élevée à laquelle moins d'un tiers des patients subissent une DLT. Si aucun DLT n'est observé, la DMT n'est pas atteinte mais la dose la plus élevée reçue peut être la dose recommandée de phase II (RP2D).
La période d'observation pour l'évaluation DLT était les 28 premiers jours (cycle 1) du traitement.
Toxicité limitant la dose (DLT) [Phase I]
Délai: La période d'observation pour l'évaluation DLT était les 28 premiers jours (cycle 1) du traitement.
Un DLT a été défini comme un événement indésirable (EI) évalué comme non lié à la maladie, à la progression de la maladie, à une maladie intercurrente ou à des médicaments concomitants répondant à l'un des critères suivants, y compris, mais sans s'y limiter : les EI de grade (G) 4-5, G3 thrombocytopénie, neutropénie, AST, ALT, créatinine sérique ou bilirubine totale 2 à 3 x la limite supérieure de la normale (LSN), amylase et/ou lipase asymptomatiques durant > 7 jours consécutifs ; neutropénie fébrile; G3 cardiaque, hyperglycémie, altération de l'humeur ; pancréatite G2 ; Hyperglycémie G2 non résolue dans les 14 jours ; Altération de l'humeur G2 non résolue en 14 jours malgré un traitement médical ; Interruption du traitement > 21 jours en raison d'un G2 dermatologique ; un niveau de qualité augmente la neurotoxicité.
La période d'observation pour l'évaluation DLT était les 28 premiers jours (cycle 1) du traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2015

Première publication (Estimation)

4 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 décembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants (IPD) ne seront pas partagées. Les données cumulées seront affichées ici et publiées.

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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