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Thérapie à l'arginine pour la douleur drépanocytaire

23 août 2023 mis à jour par: Claudia R. Morris, Emory University

Essai contrôlé randomisé de phase 2 sur la thérapie à l'arginine pour la douleur de la drépanocytose pédiatrique

Le but de cette étude est de déterminer si l'administration d'arginine supplémentaire, un acide aminé simple, aux patients atteints de drépanocytose cherchant un traitement pour une crise de douleur (événements douloureux vaso-occlusifs (VOE) réduira les scores de douleur, diminuera le besoin d'analgésiques ou réduire la durée du séjour à l'hôpital ou de la visite au service des urgences. Source de financement - FDA OOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude est de déterminer les effets du traitement par chlorhydrate de L-arginine IV chez les enfants atteints de drépanocytose (SCD) et d'événements de douleur vaso-occlusive (VOE). Plus précisément, l'impact sur l'utilisation totale d'opioïdes (mg/kg) pendant la durée de leur visite à l'urgence et de leur séjour à l'hôpital sera évalué.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

108

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic établi de drépanocytose (SCD); tous les génotypes
  • Douleur nécessitant des soins médicaux dans un établissement de soins aigus (comme le service d'urgence ou l'urgence, le service hospitalier, l'hôpital de jour, la clinique) non attribuable à des causes autres que la drépanocytose, c'est-à-dire modérée à sévère nécessitant des opioïdes parentéraux

Critère d'exclusion:

  • Décision de quitter le milieu de soins aigus pour rentrer à la maison
  • Hémoglobine inférieure à 5 g/dL ou besoin immédiat de transfusion de globules rouges anticipé dans les 12 prochaines heures
  • Dysfonctionnement hépatique de SGPT supérieur à 3 fois la valeur supérieure
  • Dysfonctionnement rénal de créatinine supérieure à 1,0
  • État mental ou changements neurologiques
  • AVC aigu ou préoccupation clinique pour un AVC
  • Grossesse
  • Allergie à l'arginine
  • Deux (2) visites ou plus à l'urgence pour VOE au cours des 7 derniers jours précédant la visite ACTUELLE à l'urgence
  • Hospitalisation dans les 14 jours
  • La randomisation précédente dans cet ECR sur l'arginine (le patient a consenti et le dépistage a échoué avant de recevoir le médicament à l'étude ou le placebo reste éligible pour une participation future).
  • Utilisation d'oxyde nitrique inhalé, de sildénafil ou d'arginine au cours du dernier mois
  • Admission en USIP depuis le service des urgences
  • Hypotension nécessitant un traitement avec intervention clinique
  • Acidose avec Co2≤ 16
  • Nouvellement commencé sur HU pendant <3 mois
  • Pas un candidat approprié selon le jugement de l'enquêteur
  • Refus du patient

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: L-Arginine
Les participants seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) de L-arginine (100 mg/kg) trois fois par jour jusqu'au moment de la sortie du service des urgences (ED) ou de l'hôpital.
Médicament: L-arginine
La L-arginine sera administrée par voie intraveineuse (IV) à la dose standard de 100 mg/kg trois fois par jour jusqu'à la sortie du service des urgences (ED) ou de l'hôpital.
Autres noms:
  • Arginine
Expérimental: Dose de charge et L-Arginine
Les participants seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) d'une dose de charge unique de L-arginine (200 mg/kg) suivie d'une dose standard (100 mg/kg) trois fois par jour jusqu'au moment de la sortie du service des urgences. (SU) ou à l'hôpital.
Médicament: L-arginine
La L-arginine sera administrée par voie intraveineuse (IV) à la dose standard de 100 mg/kg trois fois par jour jusqu'à la sortie du service des urgences (ED) ou de l'hôpital.
Autres noms:
  • Arginine
Médicament: Dose de charge de L-arginine
Une dose de charge de L-arginine sera administrée par voie intraveineuse (IV) à 200 mg/kg
Autres noms:
  • Arginine
Comparateur placebo: Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse (IV) de placebo (solution saline normale 1-2 ml/kg) trois fois par jour jusqu'au moment de la sortie du service des urgences (ED) ou de l'hôpital.
Autre: Placebo
Placebo de solution saline normale intraveineuse (IV) 1-2 ml/kg trois fois par jour jusqu'à la sortie du service des urgences (ED) ou de l'hôpital.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Utilisation parentérale totale d'opioïdes en équivalents de morphine IV
Délai: Livraison de médicaments après l'étude jusqu'à la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
La quantité totale d'opioïdes parentéraux utilisés par les participants mesurée en mg/kg d'équivalents de morphine IV. Le total est calculé après l'administration du médicament à l'étude pour les participants au service des urgences (SU) et pendant le séjour à l'hôpital.
Livraison de médicaments après l'étude jusqu'à la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée du séjour à l'hôpital
Délai: Décharge (jusqu'à 8 jours)
Le nombre total d'heures passées à l'hôpital depuis la livraison du médicament à l'étude jusqu'au moment de la sortie.
Décharge (jusqu'à 8 jours)
Délai de résolution de l'événement de douleur vaso-occlusive (VOE) au service des urgences
Délai: Livraison de médicaments après l'étude (jusqu'à 8 heures)
Le nombre total d'heures entre l'administration du médicament à l'étude et le dernier opioïde parentéral.
Livraison de médicaments après l'étude (jusqu'à 8 heures)
Délai de résolution de l'événement de douleur vaso-occlusive (VOE) à l'hôpital
Délai: Administration du médicament après l'étude jusqu'à la sortie (jusqu'à 8 jours)
Le nombre total d'heures entre l'administration du médicament à l'étude et le moment de la dernière utilisation parentérale d'opioïdes, le soulagement de la douleur s'est amélioré pour tolérer les analgésiques oraux
Administration du médicament après l'étude jusqu'à la sortie (jusqu'à 8 jours)
Modification des scores de douleur vaso-occlusive (VOE)
Délai: Ligne de base, heure de sortie (jusqu'à 8 jours)
La douleur associée à la VOE sera mesurée sur une échelle de 0 à 10, en demandant aux sujets d'évaluer leur niveau de douleur sur une échelle subjective de 0 à 10, les extrémités représentant les limites extrêmes de "sans douleur" (0) et " pire douleur » (10).
Ligne de base, heure de sortie (jusqu'à 8 jours)
Durée du séjour au service des urgences (SU)
Délai: Jusqu'à la sortie ou l'admission à l'hôpital (jusqu'à 24 heures)
Nombre total d'heures entre le triage à l'urgence et la sortie de l'urgence ou l'admission à l'hôpital.
Jusqu'à la sortie ou l'admission à l'hôpital (jusqu'à 24 heures)
Taux de sortie des services d'urgence (ED)
Délai: Après l'admission au service des urgences (jusqu'à 24 heures)
Nombre de participants sortis de l'urgence sans admission à l'hôpital.
Après l'admission au service des urgences (jusqu'à 24 heures)
Dose totale d'opioïdes (ORALE + parentérale) en mg/kg d'équivalents de morphine IV
Délai: Administration du médicament après l'étude jusqu'à la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
Dose totale d'opioïdes (ORALE + parentérale) en mg/kg d'équivalents de morphine IV après l'administration du médicament à l'étude jusqu'à la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
Administration du médicament après l'étude jusqu'à la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
Nombre total de doses de médicaments à l'étude
Délai: Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Le nombre total de doses de médicament à l'étude administrées tout au long de la période d'étude.
Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Taux de syndrome thoracique aigu
Délai: Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Nombre de participants qui développent un syndrome thoracique aigu (non diagnostiqué avant l'administration du médicament à l'étude) tout au long de la période d'étude.
Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Taux de transfusion sanguine
Délai: Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Nombre de participants nécessitant une transfusion sanguine tout au long de la période d'étude.
Durée de l'étude (jusqu'à 8 jours)
Niveau de saturation en oxygène
Délai: Au moment de l'admission au service des urgences
Niveau moyen de saturation en oxygène des participants au moment de l'arrivée aux urgences
Au moment de l'admission au service des urgences
Niveau de saturation en oxygène
Délai: Au moment de l'admission à l'hôpital et au moment de la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
La différence des niveaux de saturation en oxygène entre l'arrivée aux urgences et la sortie de l'hôpital.
Au moment de l'admission à l'hôpital et au moment de la sortie de l'hôpital (jusqu'à 8 jours)
Taux de visites de retour au service des urgences (ED) dans les 72 heures
Délai: Après la sortie de l'hôpital (dans les 72 heures)
Nombre de visites aux urgences de patients qui ont obtenu leur congé au cours des 72 heures précédentes.
Après la sortie de l'hôpital (dans les 72 heures)
Taux de réadmissions à l'hôpital dans les 72 heures
Délai: Après la sortie de l'hôpital (dans les 72 heures)
Nombre de patients réadmis à l'hôpital dans les 72 heures suivant leur sortie.
Après la sortie de l'hôpital (dans les 72 heures)
Taux de visites de retour au service des urgences (ED) dans les 30 jours
Délai: Après la sortie de l'hôpital (dans les 30 jours)
Nombre de visites aux urgences de patients qui ont obtenu leur congé au cours des 30 derniers jours.
Après la sortie de l'hôpital (dans les 30 jours)
Taux de réadmissions à l'hôpital à 30 jours
Délai: Après la sortie de l'hôpital (dans les 30 jours)
Nombre de patients réadmis à l'hôpital dans les 30 jours suivant leur sortie.
Après la sortie de l'hôpital (dans les 30 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Emory University

Collaborateurs

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Claudia Morris, MD, Emory University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2016

Achèvement primaire (Réel)

21 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

21 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2015

Première publication (Estimé)

31 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • FD-R-004814 (Autre subvention/numéro de financement: FDA)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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